Un estudio multicéntrico aleatorizado abierto de quidamida más HD-DEX versus HD-DEX en ITP
6 de junio de 2022 actualizado por: Ming Hou, Shandong University
Un estudio multicéntrico, aleatorizado y abierto de quidamida combinada con dosis altas de dexametasona frente a dosis altas de dexametasona en el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria recién diagnosticada
Recientemente, los inhibidores de histona desacetilasa (HDACi) se han utilizado por sus actividades antiinflamatorias e inmunomoduladoras.
Se ha demostrado que HDACi puede aliviar la enfermedad de injerto contra huésped al mejorar el número y la función de Foxp3+ Tregs.
Nuestro grupo descubrió que las dosis bajas de HDACi aliviaban la trombocitopenia en modelos murinos pasivos y activos de PTI.
Además, dosis bajas de HDACi atenuaron la fagocitosis de macrófagos de plaquetas recubiertas de anticuerpos, estimularon la producción de Foxp3+ Treg naturales, promovieron la conversión periférica de células T en Treg y restauraron la función supresora de Treg in vivo e in vitro.
El proyecto estaba a cargo del Hospital Qilu de la Universidad de Shandong y otros 10 hospitales de renombre en China.
Con el objetivo de reportar la eficacia y seguridad de la chidamida a dosis baja combinada con dexametasona a dosis alta versus dexametasona a dosis alta en el manejo de la PTI.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La trombocitopenia inmune primaria (PTI) es un trastorno hemorrágico autoinmune con recuento bajo de plaquetas.
La dosis baja de HDACi alivió la trombocitopenia en modelos murinos pasivos y activos de PTI.
En este ensayo multicéntrico, abierto, aleatorizado y controlado, se inscribirán pacientes con PTI recién diagnosticada de 11 centros médicos terciarios de China.
Los participantes serán asignados aleatoriamente al grupo de combinación o al grupo de monoterapia por estadísticos enmascarados en una proporción de 1:1.
Los criterios de valoración primarios son la respuesta sostenida en el mes 6.
Los resultados secundarios incluyen la respuesta inicial, el tiempo de respuesta, la duración de la respuesta, la puntuación de sangrado, la evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud y el problema de seguridad.
Este estudio comparará la eficacia y la seguridad de la chidamida en dosis bajas combinada con dexametasona en dosis altas versus la monoterapia con dexametasona en dosis altas en adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
100
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ming Hou, Doctor
- Correo electrónico: houming@medmail.com.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Ming Hou, Doctor
- Número de teléfono: 82169896
- Correo electrónico: houming@medmail.com.cn
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- pacientes con PTI recién diagnosticada necesidad de tratamiento(s) para minimizar el riesgo de sangrado clínicamente significativo PTI primaria confirmada excluyendo otras causas sobrevenidas de trombocitopenia
Criterio de exclusión:
- embarazo hipertensión enfermedad cardiovascular diabetes deterioro de la función hepática y renal VHC, VIH, HBsAg estado seropositivo pacientes con lupus eritematoso sistémico y/o síndrome antifosfolípido
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Chidamida más HD-DXM
Chidamide (por vía oral a 5 mg dos veces al día durante 24 semanas) HD-DXM (por vía oral a 40 mg al día durante 4 días) |
5 mg po biw durante 24 semanas
40 mg po qd durante 4 días
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COMPARADOR_ACTIVO: HD-DXM
HD-DXM (por vía oral a 40 mg al día durante 4 días)
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40 mg po qd durante 4 días
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta sostenida
Periodo de tiempo: 6 meses
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El mantenimiento del recuento de plaquetas ≥ 30 x 10^9/L, al menos 2 veces el recuento basal, la ausencia de sangrado y la no necesidad de medicación de rescate a los 6 meses de seguimiento.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta inicial
Periodo de tiempo: día 14
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RC: recuento de plaquetas ≥ 100 × 109/L y ausencia de sangrado; R: recuento de plaquetas ≥ 30 × 109/L pero < 100 × 109/L y una duplicación desde el inicio y ausencia de sangrado.
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día 14
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Número de pacientes con sangrado
Periodo de tiempo: 6 meses
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Número de pacientes con complicación hemorrágica.
Los síntomas hemorrágicos se calificaron de acuerdo con una escala estandarizada de sangrado específica para la trombocitopenia inmunitaria primaria según el sitio y la gravedad del sangrado por Khellaf et al (PMID: 15951296).
Se hizo una modificación para excluir la edad de la escala original de modo que solo se describieran los síntomas hemorrágicos.
Las puntuaciones oscilaron entre 0 y 59, y los valores más altos indicaron un mayor riesgo de hemorragia.
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6 meses
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Número de pacientes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 6 meses
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Los eventos adversos se calificaron de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (versión 4.0).
En cada visita, registramos los eventos adversos.
Las visitas de rutina se programaron una vez por semana durante las primeras 4 semanas y una vez al mes a partir de entonces.
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6 meses
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Tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: 6 meses
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El tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el momento de la consecución de CR o R
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6 meses
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Duración de la respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: 6 meses
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La duración de la respuesta se definió como el tiempo desde el logro de una respuesta completa o una respuesta parcial hasta la pérdida de la respuesta (recuento de plaquetas <30 × 10⁹ células por L; medido en dos ocasiones con más de 1 día de diferencia o la presencia de sangrado).
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6 meses
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Evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: 6 meses
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La calidad de vida relacionada con la salud se evaluó mediante un Cuestionario de evaluación del paciente con trombocitopenia inmunitaria (ITP-PAQ) autoadministrado al inicio y en la semana 12. Las puntuaciones oscilaron entre 0 y 100, y los valores más altos indicaron una mejor calidad de vida.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Provan D, Stasi R, Newland AC, Blanchette VS, Bolton-Maggs P, Bussel JB, Chong BH, Cines DB, Gernsheimer TB, Godeau B, Grainger J, Greer I, Hunt BJ, Imbach PA, Lyons G, McMillan R, Rodeghiero F, Sanz MA, Tarantino M, Watson S, Young J, Kuter DJ. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood. 2010 Jan 14;115(2):168-86. doi: 10.1182/blood-2009-06-225565. Epub 2009 Oct 21.
- Rodeghiero F, Stasi R, Gernsheimer T, Michel M, Provan D, Arnold DM, Bussel JB, Cines DB, Chong BH, Cooper N, Godeau B, Lechner K, Mazzucconi MG, McMillan R, Sanz MA, Imbach P, Blanchette V, Kuhne T, Ruggeri M, George JN. Standardization of terminology, definitions and outcome criteria in immune thrombocytopenic purpura of adults and children: report from an international working group. Blood. 2009 Mar 12;113(11):2386-93. doi: 10.1182/blood-2008-07-162503. Epub 2008 Nov 12.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ANTICIPADO)
1 de octubre de 2022
Finalización primaria (ANTICIPADO)
30 de octubre de 2023
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
30 de octubre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2022
Publicado por primera vez (ACTUAL)
9 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
9 de junio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de junio de 2022
Última verificación
1 de junio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ITP-Chidamide plus DEX
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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