Tutkimus Vibegronista lapsipotilailla 2 vuotta tai alle ( (KANGUROO)
keskiviikko 10. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Urovant Sciences GmbH
Vaihe 2/3, avoin, lähtötilanteessa kontrolloitu, monikeskustutkimus, jossa arvioidaan Vibegronin turvallisuutta, tehoa ja farmakokinetiikkaa lapsipotilailla, joiden ikä on 2–<18 vuotta, ja joilla on neurogeeninen detrusorin yliaktiivisuus (NDO) Puhdas jaksottainen katetrointi (CIC)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida vibegronin turvallisuutta, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa lapsipotilailla, joilla on NDO ja jotka käyttävät säännöllisesti CIC:tä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
71
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Study Director
- Puhelinnumero: 833-876-8268
- Sähköposti: clinicaltrials@us.sumitomo-pharma.com
Opiskelupaikat
-
-
Antwerpen
-
Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
- Peruutettu
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
-
-
East Flanders
-
Ghent, East Flanders, Belgia, 9000
- Rekrytointi
- UZ Gent
-
Päätutkija:
- Erik Van Laecke
-
-
-
-
National Capital Region
-
Quezon City, National Capital Region, Filippiinit, 1102
- Rekrytointi
- National Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Carlo Bisnar
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 0159
- Rekrytointi
- JSC Evex Hospital M. lashvili Childrens Central Hospital
-
Päätutkija:
- Tinatin Davitaia
-
-
-
-
-
Amman, Jordania, 11942
- Rekrytointi
- Jordan University Hospital
-
Päätutkija:
- Raed Altaher
-
Amman, Jordania, 11821
- Rekrytointi
- Istiklal Hospital
-
Päätutkija:
- Mohammad Al-Zubi
-
Irbid, Jordania, 21110
- Rekrytointi
- Irbid Specialty Hospital
-
Päätutkija:
- Osama Bani-Hani
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Rekrytointi
- Alberta Children's Hospital
-
Päätutkija:
- Bryce Weber
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1E8
- Rekrytointi
- The Hospital for Sick Children
-
Päätutkija:
- Michael Chua
-
-
-
-
-
Split, Kroatia, 21000
- Rekrytointi
- University Hospital Split - KBC Split
-
Päätutkija:
- Tanja Kovacevic
-
-
-
-
-
Riga, Latvia, LV-1004
- Peruutettu
- Childrens Clinical University Hospital
-
-
-
-
-
Kaunas, Liettua, LT-50161
- Rekrytointi
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
-
Päätutkija:
- Sarunas Rudaitis
-
Vilnius, Liettua, LT-08406
- Rekrytointi
- Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
-
Päätutkija:
- Beata Vincel
-
-
-
-
Kuala Lumpur
-
Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Malesia, 50586
- Rekrytointi
- Kuala Lumpur Hospital
-
Päätutkija:
- Poongkodi Nagappan
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malesia, 93586
- Rekrytointi
- Hospital Umum Sarawak
-
Päätutkija:
- Ing Soon Ngu
-
-
-
-
-
Bialystok, Puola, 15-274
- Rekrytointi
- Uniwersytecki Dzieciecy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa
-
Päätutkija:
- Anna Wasilewska
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Rekrytointi
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Päätutkija:
- Michal Maternik
-
Warsaw, Puola, 04-736
- Rekrytointi
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
Päätutkija:
- Piotr Gastol
-
-
-
-
Bucharest
-
Bucharest, Bucharest, Romania, 22328
- Rekrytointi
- Institutul Clinic Fundeni
-
Päätutkija:
- Robert Stoica
-
Bucharest, Bucharest, Romania, 41451
- Rekrytointi
- Maria Sklodowska Curie Childrens Clinical Emergency Hospital
-
Päätutkija:
- Beatrice Bunea
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- Rekrytointi
- University Children's Hospital Tirsova
-
Päätutkija:
- Dusan Parapovic
-
Novi Sad, Serbia, 21000
- Rekrytointi
- Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
-
Päätutkija:
- Dragan Sarac
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 83301
- Rekrytointi
- Detská fakultná nemocnica s poliklinikou/Národný ústav detských chorôb (NÚDCH)
-
Päätutkija:
- Peter Barton
-
Bratislava, Slovakia, 85101
- Rekrytointi
- Urologická ambulancia J. BREZA MEDICAL s.r.o.
-
Päätutkija:
- Jan Breza
-
-
-
-
-
Aarhus, Tanska, 8200
- Rekrytointi
- Aarhus University Hospital - Department of Paediatrics and Adolescent Medicine
-
Päätutkija:
- Kostas Kamperis
-
-
-
-
-
Yenişehir, Turkki (Türkiye), 33343
- Rekrytointi
- Mersin University, Dept. of Urology
-
Päätutkija:
- ERİM ERDEM
-
-
Altindag
-
Ankara, Altindag, Turkki (Türkiye), 6230
- Rekrytointi
- Ankara University Faculty of Medicine Ibni Sina Hospital
-
Päätutkija:
- Berk Burgu
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Rekrytointi
- Arkansas Childrens Hospital
-
Päätutkija:
- Ashay Patel
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868-4568
- Lopetettu
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 800045
- Rekrytointi
- Children's Hospital Colorado
-
Päätutkija:
- Kyle Rove
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
- Rekrytointi
- Nemours Childrens Health, Jacksonville
-
Päätutkija:
- Andrew Stec
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67226
- Rekrytointi
- Wichita Urology Group
-
Päätutkija:
- Kahlil N Saad
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Peruutettu
- Childrens Hospital New Orleans
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Rekrytointi
- Albany Medical College
-
Päätutkija:
- Alexandra Rehfuss
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- Rekrytointi
- SUNY Upstate Medical University
-
Päätutkija:
- Jeffery Villanueva
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Lopetettu
- Duke University Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Rekrytointi
- University of Oklahoma
-
Päätutkija:
- Dominic Frimberger
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Peruutettu
- Oregon Health & Science University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies- tai naispuoliset osallistujat, ikä 2-vuotiaat < 18 vuotta seulontakäynnillä. 12–< 18-vuotiaiden osallistujien (kohortti 1) tulee painaa vähintään 29,5 kilogrammaa (kg). 2–< 12-vuotiaiden osallistujien (kohortti 2) tulee painaa vähintään 11 kg.
- Osallistujalla on diagnosoitu NDO johtuen jostakin seuraavista: selkärangan dysrafismi, joka sisältää spina bifida (esim. myelomeningocele, meningocele) ja kaikki sidotun johdon muodot; tai hankittu NDO selkäydinvamman tai selkäydinleikkauksen seurauksena, jos vamma/leikkaus on tapahtunut vähintään 6 kuukautta ennen seulontakäyntiä; tai hankittu NDO poikittaismyeliitin vuoksi ja diagnosoitu vähintään 12 kuukautta ennen seulontakäyntiä.
- Osallistujalle suoritetaan CIC vähintään 3 kertaa 24 tunnissa (viimeinen CIC tehdään ennen nukkumaanmenoa) vähintään 4 viikon ajan ennen seulontakäyntiä.
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistujalla on aivohalvaus, hallitsematon epilepsia, diabetes insipidus tai vaiheen 2 verenpainetauti
- Osallistujalla on aktiivinen pahanlaatuinen kasvain seulontakäyntiä edeltäneiden 12 kuukauden aikana.
- Osallistujalle on annettu intravesikaalista botuliinitoksiinia 9 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä, ja hänen tulee pysyä poissa tästä hoidosta tutkimuksen aikana.
- Osallistuja ottaa digoksiinia tai litiumia 10 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä tai aikoo aloittaa jommankumman käytön tutkimuksen aikana.
- Osallistuja käyttää tai aikoo käyttää baklofeenipumppua tutkimuksen aikana.
- Osallistujalla on virtsaputken laajentuma tai hänellä on virtsaputken leikkaus 3 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä.
- Osallistujalle on tehty virtsarakon suurennusleikkaus.
- Osallistujalla on tunnettu urogenitaalinen sairaus (muu kuin NDO), joka voi aiheuttaa yliaktiivisia supistuksia tai inkontinenssia (virtsarakon eksstrofia, virtsateiden tukkeuma, virtsaputken divertikulaari tai fisteli) tai virtsarakon kiviä tai muuta jatkuvaa virtsateiden patologiaa, joka voi aiheuttaa oireita.
- Osallistujalla on riittämätön virtsaputken sulkijalihas, hänelle on istutettu keinotekoinen sulkijalihas, hänellä on kirurgisesti hoidettu aliaktiivinen virtsaputken sulkijalihas tai seulontakäyntiä edeltäneiden 6 kuukauden aikana hänelle on tehty lantion sukupuolenvaihtoleikkaus.
- Osallistujalla on jokin seuraavista maha-suolikanavan ongelmista: osittainen tai täydellinen tukos, vähentynyt motiliteetti, kuten paralyyttinen ileus, mahalaukun retentioriski tai minkä tahansa muotoinen imeytymishäiriö.
- Osallistujalla on seulontakäyntiä edeltäneiden 3 kuukauden aikana ulostetukos tai aiemmin sairaalahoitoa tai ambulatorista kirurgista hoitoa vaatinut ulostetukos.
- Osallistujalla on virtsan kestokatetri 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä.
- Osallistujalla on kohtalainen tai vaikea laajentuva vesikoureteraalinen refluksi (aste III–V) tai vaikea munuaisten vajaatoiminta.
- Osallistuja aloitti sähköstimulaatio/neuromodulaatiohoidon 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä tai tämän hoidon odotetaan aloittavan tutkimusjakson aikana.
- Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen ja/tai ottanut tutkimuslääkettä 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Osallistuja ei pysty tai vanhempi/hoitaja ei halua huuhdella mitään lääkitystä NDO:n hoitoon.
- Osallistuja on hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka ei halua tai pysty käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana.
- Naispuoliset osallistujat, jotka tällä hetkellä imettävät tai suunnittelevat imettävänsä milloin tahansa seulontakäynnistä 28 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen antamisen jälkeen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Cohort 1: Weight >=41.5kg
Part A: Participants will receive a dose of Vibegron based on their weight, with dose reduction based on individual clinical condition, PK, and safety/tolerability data. Participants may be dose-reduced up to 2 times. Part B: Participants will receive a Data and Safety Monitoring Board (DSMB)-selected Vibegron dose for their weight determined from participants in their respective cohort and weight band of Part A. |
Osallistujille annetaan Vibegronia suun kautta kerran päivässä (QD)
|
|
Kokeellinen: Cohort 2: Weight Range >=29.5 kg to <=41.4 kg
Part A: participants will receive a dose of Vibegron based on their weight, with dose reduction based on individual clinical condition, PK, and safety/tolerability data. Participants may be dose-reduced up to 2 times. Part B: Participants will receive a DSMB-selected Vibegron dose for their weight determined from participants in their respective cohort and weight band of Part A. |
Osallistujille annetaan Vibegronia suun kautta kerran päivässä (QD)
|
|
Kokeellinen: Cohort 3: Weight range >=11 kg to <=29.4 kg
Part A: Participants will receive a dose of Vibegron based on their weight, with dose reduction based on individual clinical condition, PK, and safety/tolerability data. Participants may be dose-reduced up to 2 times. Part B: Participants will receive a DSMB-selected Vibegron dose for their weight determined from participants in their respective cohort and weight band of Part A. |
Osallistujille annetaan Vibegronia suun kautta kerran päivässä (QD)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Change from Baseline in maximum cystometric capacity (MCC) based on bladder filling urodynamics
Aikaikkuna: Optimized Treatment Week 24
|
Optimized Treatment Week 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Change from Baseline in MCC
Aikaikkuna: Optimized Week 12
|
Optimized Week 12
|
|
|
Change from Baseline in number of overactive detrusor contractions until the end of bladder filling
Aikaikkuna: Optimized Treatment Weeks 12 and 24
|
Optimized Treatment Weeks 12 and 24
|
|
|
Change from Baseline in detrusor pressure at the end of bladder filling
Aikaikkuna: Optimized Treatment Weeks 12 and 24
|
Optimized Treatment Weeks 12 and 24
|
|
|
Change from Baseline in bladder filling volume until first involuntary/hyperactive detrusor contraction
Aikaikkuna: Optimized Treatment Weeks 12 and 24
|
Optimized Treatment Weeks 12 and 24
|
|
|
Change from Baseline in bladder compliance (mL/cm H2O)
Aikaikkuna: Optimized Treatment Weeks 12 and 24
|
Bladder compliance is calculated by dividing the change in volume by the change in detrusor pressure during the filling of the bladder
|
Optimized Treatment Weeks 12 and 24
|
|
Change from Baseline in average first morning catheterized volume
Aikaikkuna: through study completion, an average of 52 weeks
|
through study completion, an average of 52 weeks
|
|
|
Change from Baseline in average catheterized volume per catheterization
Aikaikkuna: through study completion, an average of 52 weeks
|
through study completion, an average of 52 weeks
|
|
|
Change from Baseline in average maximum catheterized volume per day
Aikaikkuna: through study completion, an average of 52 weeks
|
through study completion, an average of 52 weeks
|
|
|
Change from Baseline in average maximum catheterized daytime volume
Aikaikkuna: through study completion, an average of 52 weeks
|
through study completion, an average of 52 weeks
|
|
|
Change from Baseline in average number of leakage episodes per day
Aikaikkuna: through study completion, an average of 52 weeks
|
through study completion, an average of 52 weeks
|
|
|
Change from Baseline in estimated number of dry (leakage-free) days/ 7 days
Aikaikkuna: through study completion, an average of 52 weeks
|
through study completion, an average of 52 weeks
|
|
|
Change from Baseline in Pediatric Incontinence Questionnaire (PIN-Q)
Aikaikkuna: through study completion, an average of 52 weeks
|
PIN-Q is a 20-item questionnaire addressing quality of life for participants with bladder disorders.
Each question was answered on a scale from 0 (no, never) to 4 (all the time).
The total score ranged from 0 to 80, with higher scores indicating more impact on the quality of life.
|
through study completion, an average of 52 weeks
|
|
Change from Baseline in Patient Global Impression of Severity (PGI-S) Scale
Aikaikkuna: through study completion, an average of 52 weeks
|
PGI-S is a 5 point scale that determines the bladder condition of a participant with 0 being really bad and 4 as really good.
Higher score indicates better bladder condition.
|
through study completion, an average of 52 weeks
|
|
Change from Baseline in Clinical Global Impression of Change (CGI-C) Scale
Aikaikkuna: through study completion, an average of 52 weeks
|
The CGI-C scale is used to determine the degree of change in participant's overall bladder symptoms since the start of the study on Day 1.
The scale will be filled by the investigator by ticking on any of the following options: very much improved, much improved, minimally improved, no change, minimally worse, much worse and very much worse.
|
through study completion, an average of 52 weeks
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Janet Owens-Grillo, Sumitomo Pharma America
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 12. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. maaliskuuta 2030
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2030
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 28. heinäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 4. elokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 8. elokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neuroinflammatoriset sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Haavat ja vammat
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Patologiset tilat, anatomiset
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Infektiot
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Tyrä
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Trauma, hermosto
- Selkäydinsairaudet
- Hermoston epämuodostumat
- Keskushermoston infektiot
- Neuraaliputken viat
- Myeliitti
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Selkäytimen vammat
- Selkärangan dysrafismi
- Meningomyelocele
- Myeliitti, poikittainen
- Meningocele
- N- (4-((5- (hydroksi (fenyyli) metyyli) pyrrolidiini-2-yyli) metyyli) fenyyli) -4-okso-4,6,7,8-tetrahydropyrrolo (1,2-A) Pyrimidiini-6-karboksamidi (1,2-A)
Muut tutkimustunnusnumerot
- URO-901-3007
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Urovant on sitoutunut jakamaan potilastason tietoja ja tukemaan kliinisiä asiakirjoja tukikelpoisista tutkimuksista pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa.
Tietopyynnöt tarkistetaan ja hyväksytään tieteellisten ansioiden perusteella.
Kaikki annetut tiedot anonymisoidaan sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
IPD-jaon aikakehys
Tiedot asetetaan saataville 24 kuukauden kuluessa tutkimuksen päättymisestä, ja ne ovat käytettävissä hyväksytylle ehdotukselle sopivan ajan.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pääsyä näihin kliinisten tutkimusten tietoihin voi pyytää sähköpostitse osoitteesta medinfo@urovant.com
ja se toimitetaan Urovantin tarkastelun ja tutkimusehdotuksen hyväksymisen sekä tiedonjakosopimuksen (DSA) täytäntöönpanon jälkeen.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .