Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Vibegronu u pediatrických účastníků 2 roky až méně než ( (KANGUROO)

12. června 2023 aktualizováno: Urovant Sciences GmbH

Fáze 2/3, otevřená, základní, kontrolovaná, multicentrická, dlouhodobá studie k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakokinetiky Vibegronu u pediatrických subjektů ve věku 2 až < 18 let s neurogenní hyperaktivitou detruzoru (NDO) na Čistá intermitentní katetrizace (CIC)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, účinnost a farmakokinetiku vibegronu u pediatrických účastníků s NDO, kteří pravidelně používají CIC

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

85

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868-4568
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Antoine Khoury
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nábor
        • Nemours Childrens Health, Jacksonville
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew Stec
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67226
        • Nábor
        • Wichita Urology Group
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kahlil N Saad
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Nábor
        • Childrens Hospital New Orleans
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christopher Roth
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Nábor
        • Albany Medical College
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexandra Rehfuss
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John S. Wiener

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci - muži nebo ženy, věk 2 roky až < 18 let na screeningové návštěvě. Účastníci ve věku 12 až < 18 let (Kohorta 1) musí vážit alespoň 29,5 kilogramů (kg). Účastníci ve věku 2 až < 12 let (Kohorta 2) musí vážit alespoň 11 kg.
  • Účastníkovi byla diagnostikována NDO kvůli jedné z následujících příčin: spinální dysrafismus, který zahrnuje rozštěp páteře (např. myelomeningokéla, meningokéla) a všechny formy přivázané šňůry; nebo získané NDO z poranění míchy nebo operace míchy, přičemž k poranění/operaci došlo alespoň 6 měsíců před Screeningovou návštěvou; nebo získaná NDO v důsledku transverzální myelitidy s diagnózou nejméně 12 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Účastník podstoupí CIC alespoň 3x za 24 hodin (s posledním CIC provedeným před spaním) po dobu alespoň 4 týdnů před screeningovou návštěvou.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má dětskou mozkovou obrnu, nekontrolovanou epilepsii, diabetes insipidus nebo hypertenzi 2.
  • Účastník měl aktivní malignitu během 12 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Účastníkovi byl během 9 měsíců před screeningovou návštěvou podán intravezikální botulotoxin a během studie by měl tuto terapii vynechat.
  • Účastník užívá digoxin nebo lithium během 10 dnů před screeningovou návštěvou nebo plánuje začít užívat buď během studie.
  • Účastník v současné době během studie používá nebo plánuje používat baklofenovou pumpu.
  • Účastník má uretrální dilataci nebo podstoupil uretrální operaci během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Účastník podstoupil operaci augmentace močového měchýře.
  • Účastník má známý urogenitální stav (jiný než NDO), který může způsobit hyperaktivní kontrakce nebo inkontinenci (exstrofie močového měchýře, obstrukce močových cest, divertikl nebo píštěl močové trubice) nebo kameny v močovém měchýři nebo jinou přetrvávající patologii močových cest, která může způsobit příznaky.
  • Účastník má nedostatečný uretrální svěrač, má implantovaný umělý svěrač, má chirurgicky léčený nedostatečně aktivní uretrální svěrač nebo během 6 měsíců před screeningovou návštěvou podstoupil operaci změny pohlaví v pánvi.
  • Účastník má jeden z následujících gastrointestinálních problémů: částečná nebo úplná obstrukce, snížená pohyblivost, jako je paralytický ileus, riziko retence žaludku nebo malabsorpční syndrom jakékoli formy.
  • Účastník měl fekální impakci nebo v anamnéze fekální impakci vyžadující hospitalizaci nebo ambulantní chirurgickou léčbu během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
  • Účastník měl 4 týdny před screeningovou návštěvou zaveden močový katetr.
  • Účastník má středně těžký až těžký dilatační vezikoureterální reflux (III. až V. stupeň) nebo těžké selhání ledvin.
  • Účastník zahájil elektrostimulační/neuromodulační terapii 4 týdny před screeningovou návštěvou nebo se očekává, že tuto terapii zahájí během období studie.
  • Účastník se účastnil jiného klinického hodnocení a/nebo užil hodnocený lék během 4 týdnů před screeningovou návštěvou.
  • Účastník není schopen nebo rodič/pečovatel není ochoten spláchnout jakékoli léky pro řízení NDO.
  • Účastnicí je žena ve fertilním věku, která po dobu trvání studie nechce nebo nemůže používat vysoce účinnou metodu antikoncepce.
  • Účastnice, které v současné době kojí nebo plánují kojit kdykoli od screeningové návštěvy do 28 dnů po posledním podání studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1: Vibegron Adolescenti (12 až < 18 let)

Část A: Účastníci ve věku 12 až < 18 let dostanou vibegron na základě jejich hmotnosti se snížením dávky na základě individuálního klinického stavu, farmakokinetiky a údajů o bezpečnosti/snášenlivosti. Účastníkům může být dávka snížena až 2krát.

Část B: Účastníci dostanou dávku vibegronu vybranou Radou pro monitorování dat a bezpečnosti (DSMB) pro jejich hmotnost určenou od účastníků v jejich příslušné kohortě a hmotnostním pásmu části A.
Lék: Vibegron
Účastníkům bude Vibegron podáván perorálně, jednou denně (QD)
Experimentální: Kohorta 2: Vibegron Children (2 až < 12 let)

Část A: Účastníci ve věku 2 až < 12 let dostanou vibegron na základě jejich hmotnosti, po přezkoumání dat kohorty 1, části A DSMB, se snížením dávky na základě individuálního klinického stavu, PK a údajů o bezpečnosti/snášenlivosti. Účastníkům může být dávka snížena až 2krát.

Část B: Účastníci dostanou dávku vibegronu vybranou DSMB pro jejich váhu určenou od účastníků v jejich příslušné kohortě a váhovém pásmu části A.
Lék: Vibegron
Účastníkům bude Vibegron podáván perorálně, jednou denně (QD)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna maximální cystometrické kapacity (MCC) od výchozí hodnoty na základě urodynamiky plnění močového měchýře
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 32
Výchozí stav a v týdnu 32

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti základnímu stavu v MCC
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 20
Výchozí stav a v týdnu 20
Změna od základní hodnoty v počtu hyperaktivních kontrakcí detruzoru až do konce plnění močového měchýře
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 20 a 32
Výchozí stav a v týdnech 20 a 32
Změna tlaku detruzoru na konci plnění močového měchýře od základní linie
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 20 a 32
Výchozí stav a v týdnech 20 a 32
Změna objemu plnění močového měchýře od výchozí hodnoty až do první mimovolní/hyperaktivní kontrakce detruzoru
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 20 a 32
Výchozí stav a v týdnech 20 a 32
Změna poddajnosti močového měchýře od výchozí hodnoty (ml/cm H2O)
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 20 a 32
Poddajnost močového měchýře se vypočítá vydělením změny objemu změnou tlaku detruzoru během plnění močového měchýře
Výchozí stav a v týdnech 20 a 32
Změna průměrného prvního ranního katetrizovaného objemu od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Změna průměrného katetrizovaného objemu na katetrizaci od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Změna průměrného maximálního katetrizovaného objemu za den oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Změna průměrného maximálního katetrizovaného denního objemu od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Změna od základní hodnoty v průměrném počtu epizod úniku za den
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Změna od výchozí hodnoty v odhadovaném počtu suchých (bez úniku) dnů/ 7 dnů
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Výchozí stav a v týdnech 1, 4, 8, 20, 32, 48 a 52
Změna oproti výchozímu stavu v dotazníku dětské inkontinence (PIN-Q)
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 20, 32 a 52
PIN-Q je dotazník o 20 položkách zabývajících se kvalitou života účastníků s poruchami močového měchýře. Každá otázka byla zodpovězena na škále od 0 (ne, nikdy) do 4 (stále). Celkové skóre se pohybovalo od 0 do 80, přičemž vyšší skóre znamenalo větší dopad na kvalitu života.
Výchozí stav a v týdnech 20, 32 a 52
Změna od výchozího stavu ve škále celkového dojmu závažnosti pacienta (PGI-S).
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 20, 32 a 52
PGI-S je 5 bodová stupnice, která určuje stav močového měchýře účastníka, přičemž 0 je opravdu špatný a 4 je opravdu dobrý. Vyšší skóre ukazuje na lepší stav močového měchýře.
Výchozí stav a v týdnech 20, 32 a 52
Změna od výchozího stavu ve škále klinického globálního dojmu změny (CGI-C).
Časové okno: Výchozí stav a v týdnech 20, 32 a 52
Stupnice CGI-C se používá ke stanovení stupně změny celkových symptomů močového měchýře účastníka od začátku studie v den 1. Škálu vyplní vyšetřovatel zaškrtnutím kterékoli z následujících možností: velmi vylepšené, mnohem vylepšené, minimálně vylepšené, žádná změna, minimálně horší, mnohem horší a velmi mnohem horší.
Výchozí stav a v týdnech 20, 32 a 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Urovant Sciences GmbH

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. října 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

8. srpna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • URO-901-3007

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Urovant se zavázala sdílet data na úrovni pacientů a podporovat klinické dokumenty z vhodných studií s kvalifikovanými externími výzkumníky. Žádosti o údaje budou přezkoumány a schváleny na základě vědecké hodnoty. Veškeré poskytnuté údaje budou anonymizovány v souladu s platnými zákony a předpisy.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje budou zpřístupněny do 24 měsíců po dokončení studie a budou dostupné po dobu vhodnou pro schválený návrh.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

O přístup k těmto údajům z klinických studií lze požádat e-mailem na adresu medinfo@urovant.com a budou poskytnuty po přezkoumání a schválení návrhu výzkumu společností Urovant a po provedení dohody o sdílení dat (DSA).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurogenní hyperaktivita detruzoru

Klinické studie na Vibegron

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bulgaria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit