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Une étude de Vibegron chez les participants pédiatriques de 2 ans à moins de ( (KANGUROO)

12 juin 2023 mis à jour par: Urovant Sciences GmbH

Une étude de phase 2/3, ouverte, contrôlée par référence, multicentrique et à long terme pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique de Vibegron chez des sujets pédiatriques âgés de 2 à < 18 ans présentant une hyperactivité neurogène du détrusor (NDO) sur Cathétérisme intermittent propre (CIC)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du vibegron chez les participants pédiatriques atteints de NDO qui utilisent régulièrement le CIC

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

85

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868-4568
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Orange County
        • Chercheur principal:
          • Antoine Khoury
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Recrutement
        • Nemours Childrens Health, Jacksonville
        • Chercheur principal:
          • Andrew Stec
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, États-Unis, 67226
        • Recrutement
        • Wichita Urology Group
        • Chercheur principal:
          • Kahlil N Saad
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Recrutement
        • Childrens Hospital New Orleans
        • Chercheur principal:
          • Christopher Roth
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Recrutement
        • Albany Medical College
        • Chercheur principal:
          • Alexandra Rehfuss
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Recrutement
        • Duke University Medical Center
        • Chercheur principal:
          • John S. Wiener

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Participants masculins ou féminins, âgés de 2 ans à < 18 ans lors de la visite de sélection. Les participants âgés de 12 à < 18 ans (cohorte 1) doivent peser au moins 29,5 kilogrammes (kg). Les participants âgés de 2 à < 12 ans (cohorte 2) doivent peser au moins 11 kg.
  • Le participant a reçu un diagnostic de NDO en raison de l'un des éléments suivants : dysraphisme spinal, qui comprend le spina bifida (par exemple, myéloméningocèle, méningocèle) et toutes les formes de cordon attaché ; ou acquis NDO à la suite d'une lésion de la moelle épinière ou d'une chirurgie de la moelle épinière, la blessure/chirurgie ayant eu lieu au moins 6 mois avant la visite de dépistage ; ou acquis NDO en raison d'une myélite transverse avec un diagnostic au moins 12 mois avant la visite de dépistage.
  • Le participant subit le CIC au moins 3 fois par 24 heures (le dernier CIC étant effectué avant de s'endormir pour la nuit) pendant au moins 4 semaines avant la visite de sélection.

Critère d'exclusion:

  • Le participant souffre de paralysie cérébrale, d'épilepsie non contrôlée, de diabète insipide ou d'hypertension de stade 2
  • Le participant a une tumeur maligne active au cours des 12 mois précédant la visite de dépistage.
  • Le participant a reçu de la toxine botulique intravésicale dans les 9 mois précédant la visite de sélection et doit rester en dehors de cette thérapie pendant l'étude.
  • Le participant prend de la digoxine ou du lithium dans les 10 jours précédant la visite de dépistage ou prévoit de commencer à en prendre pendant l'étude.
  • Le participant utilise actuellement ou prévoit d'utiliser une pompe à baclofène pendant l'étude.
  • Le participant a une dilatation urétrale ou a subi une chirurgie urétrale dans les 3 mois précédant la visite de dépistage.
  • Le participant a subi une chirurgie d'augmentation de la vessie.
  • Le participant a une affection génito-urinaire connue (autre que NDO) qui peut provoquer des contractions hyperactives ou une incontinence (exstrophie de la vessie, obstruction des voies urinaires, diverticule ou fistule urétrale) ou des calculs vésicaux ou une autre pathologie persistante des voies urinaires pouvant provoquer des symptômes.
  • Le participant a un sphincter urétral insuffisant, a eu l'implantation d'un sphincter artificiel, a un sphincter urétral sous-actif traité chirurgicalement ou, dans les 6 mois précédant la visite de sélection, a subi une chirurgie de changement de sexe pelvien.
  • Le participant présente l'un des problèmes gastro-intestinaux suivants : obstruction partielle ou complète, diminution de la motilité telle qu'un iléus paralytique, risque de rétention gastrique ou syndrome de malabsorption de toute forme.
  • Le participant a une impaction fécale ou des antécédents d'impaction fécale nécessitant une hospitalisation ou un traitement chirurgical ambulatoire dans les 3 mois précédant la visite de dépistage.
  • Le participant a une sonde urinaire à demeure dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage.
  • Le participant a un reflux vésico-urétéral dilatant modéré à sévère (Grade III à V) ou une insuffisance rénale sévère.
  • Le participant a commencé la thérapie d'électrostimulation/neuromodulation dans les 4 semaines précédant la visite de sélection, ou devrait commencer cette thérapie pendant la période d'étude.
  • Le participant a participé à un autre essai clinique et/ou a pris un médicament expérimental dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage.
  • Le participant n'est pas en mesure, ou le parent/soignant ne veut pas, d'éliminer tout médicament pour la gestion du NDO.
  • La participante est une femme en âge de procréer qui ne veut pas ou ne peut pas utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant la durée de l'étude.
  • Les participantes qui allaitent actuellement ou prévoient d'allaiter à tout moment à partir de la visite de dépistage jusqu'à 28 jours après l'administration finale du médicament à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : Adolescents Vibegron (12 à < 18 ans)

Partie A : Les participants âgés de 12 à < 18 ans recevront du vibegron en fonction de leur poids, avec une réduction de dose basée sur l'état clinique individuel, la pharmacocinétique et les données d'innocuité/de tolérabilité. Les participants peuvent voir leur dose réduite jusqu'à 2 fois.

Partie B : Les participants recevront une dose de vibegron sélectionnée par le Data and Safety Monitoring Board (DSMB) pour leur poids déterminé à partir des participants de leur cohorte et de leur tranche de poids respectives de la partie A.
Médicament: Vibegron
Les participants recevront Vibegron par voie orale, une fois par jour (QD)
Expérimental: Cohorte 2 : Enfants Vibegron (2 à < 12 ans)

Partie A : Les participants âgés de 2 à < 12 ans recevront du vibegron en fonction de leur poids, après examen par le DSMB des données de la cohorte 1, partie A, avec une réduction de dose basée sur l'état clinique individuel, la PK et les données de sécurité/tolérance. Les participants peuvent voir leur dose réduite jusqu'à 2 fois.

Partie B : Les participants recevront une dose de vibegron sélectionnée par le DSMB pour leur poids déterminé à partir des participants de leur cohorte respective et de la tranche de poids de la partie A.
Médicament: Vibegron
Les participants recevront Vibegron par voie orale, une fois par jour (QD)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la capacité cystométrique maximale (MCC) en fonction de l'urodynamique de remplissage de la vessie
Délai: Au départ et à la semaine 32
Au départ et à la semaine 32

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la référence dans le Centre multicompte
Délai: Au départ et à la semaine 20
Au départ et à la semaine 20
Changement par rapport au départ du nombre de contractions hyperactives du détrusor jusqu'à la fin du remplissage de la vessie
Délai: Au départ et aux semaines 20 et 32
Au départ et aux semaines 20 et 32
Changement par rapport à la ligne de base de la pression du détrusor à la fin du remplissage de la vessie
Délai: Au départ et aux semaines 20 et 32
Au départ et aux semaines 20 et 32
Changement du volume de remplissage de la vessie par rapport à la ligne de base jusqu'à la première contraction involontaire/hyperactive du détrusor
Délai: Au départ et aux semaines 20 et 32
Au départ et aux semaines 20 et 32
Changement par rapport à la ligne de base de la compliance vésicale (mL/cm H2O)
Délai: Au départ et aux semaines 20 et 32
La compliance de la vessie est calculée en divisant le changement de volume par le changement de pression du détrusor pendant le remplissage de la vessie
Au départ et aux semaines 20 et 32
Changement par rapport à la ligne de base du volume cathétérisé moyen du premier matin
Délai: Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Changement par rapport à la ligne de base du volume cathétérisé moyen par cathétérisme
Délai: Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Changement par rapport à la ligne de base du volume cathétérisé maximal moyen par jour
Délai: Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Changement par rapport à la ligne de base du volume diurne maximal moyen cathétérisé
Délai: Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Changement par rapport au niveau de référence du nombre moyen d'épisodes de fuite par jour
Délai: Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Changement par rapport au niveau de référence du nombre estimé de jours secs (sans fuite)/7 jours
Délai: Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Au départ et aux semaines 1, 4, 8, 20, 32, 48 et 52
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire sur l'incontinence pédiatrique (PIN-Q)
Délai: Au départ et aux semaines 20, 32 et 52
PIN-Q est un questionnaire en 20 points portant sur la qualité de vie des participants souffrant de troubles de la vessie. Chaque question a été répondue sur une échelle de 0 (non, jamais) à 4 (tout le temps). Le score total variait de 0 à 80, les scores les plus élevés indiquant un impact plus important sur la qualité de vie.
Au départ et aux semaines 20, 32 et 52
Changement par rapport à la ligne de base de l'échelle d'impression globale de gravité du patient (PGI-S)
Délai: Au départ et aux semaines 20, 32 et 52
Le PGI-S est une échelle à 5 points qui détermine l'état de la vessie d'un participant, 0 étant vraiment mauvais et 4 vraiment bon. Un score plus élevé indique un meilleur état de la vessie.
Au départ et aux semaines 20, 32 et 52
Changement par rapport au départ dans l'échelle CGI-C (Clinical Global Impression of Change)
Délai: Au départ et aux semaines 20, 32 et 52
L'échelle CGI-C est utilisée pour déterminer le degré de changement dans les symptômes globaux de la vessie du participant depuis le début de l'étude le jour 1. L'échelle sera remplie par l'investigateur en cochant l'une des options suivantes : très amélioré, très amélioré, légèrement amélioré, aucun changement, légèrement pire, bien pire et très bien pire.
Au départ et aux semaines 20, 32 et 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Urovant Sciences GmbH

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 octobre 2022

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 juillet 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 août 2022

Première publication (Réel)

8 août 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • URO-901-3007

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Urovant s'engage à partager les données au niveau des patients et les documents cliniques à l'appui des études éligibles avec des chercheurs externes qualifiés. Les demandes de données seront examinées et approuvées sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies seront anonymisées conformément aux lois et réglementations applicables.

Délai de partage IPD

Les données seront rendues disponibles dans les 24 mois suivant la fin de l'étude et seront accessibles pendant une période appropriée pour la proposition approuvée.

Critères d'accès au partage IPD

L'accès à ces données d'essais cliniques peut être demandé en envoyant un e-mail à medinfo@urovant.com et seront fournis après examen et approbation par Urovant d'une proposition de recherche et exécution d'un accord de partage de données (DSA).

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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