Kliininen tutkimus daratumumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi primaarisen immuunitrombosytopenian hoidossa
torstai 22. toukokuuta 2025 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Tutkijan aloittama kliininen tutkimus daratumumabin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi uusiutuneen/refraktaarisen primaarisen immuunitrombosytopenian hoidossa
Yhden keskuksen, avoimen, käyttötarkoituksen ulkopuolisen tutkijan aloittama kliininen tutkimus, jossa on turvallisuusajo, jossa tutkittiin daratumumabin kliinistä aktiivisuutta ja turvallisuutta aikuisilla ITP-potilailla, jotka eivät ole reagoineet riittävästi tai jotka uusiutuivat ensilinjan hoidon jälkeen ja vähintään yksi toisen linjan hoito, mukaan lukien rituksimabi ja/tai TPO-RA.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Primaarinen immuunitrombosytopenia on autoimmuunisairaus, joka liittyy perifeerisen veren verihiutaleiden määrän vähenemiseen. Ensilinjan hoito on kortikosteroidit. Pernan poistoa, rituksimabia ja trombopoietiinireseptoriagonisteja (TPO RA:t, kuten Etrapopar ja Romistine) käytetään yleisesti toisen linjan hoitona. Monilla käytetyillä hoidoilla saavutetaan kuitenkin vain vähän pysyviä remissioita. Noin 20–30 %:lla potilaista vaste ensimmäisen ja toisen linjan hoitoon on riittämätön tai ei ollenkaan, ja niistä kehittyy uusiutuva/refraktorinen (r/r) ITP.
ITP:n patogeneesin haara on paljastettu, että plasmasolut erittävät patogeenisiä vasta-aineita, jotka on suunnattu verihiutale- ja punasoluantigeenejä vastaan. Trombosyyttispesifisiä plasmasoluja on havaittu rituksimabiresistenttien ITP-potilaiden pernasta. Näissä refraktorisissa tapauksissa pysyvät autoreaktiiviset pitkäikäiset plasmasolut luuytimessä voisivat selittää hoidon epäonnistumisen.
Daratumumabi, monoklonaalinen anti-CD38-vasta-aine, joka on kehitetty kohdistamaan tuumoriplasmasoluja multippeli myeloomassa, todettiin äskettäin tehokkaaksi vasta-ainevälitteisissä sairauksissa, kuten hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeisessä autoimmuunisytopeniassa, systeemisessä lupuksessa ja myös ITP:ssä.
Tässä tutkimuksessa arvioidaan daratumumabin turvallisuutta ja biologista aktiivisuutta r/r-primaarisessa ITP:ssä, joka ei reagoi vähintään yhteen aiempaan toisen linjan hoitoon. Tutkimukseen otetaan mukaan noin 20 osallistujaa. Tämä oikeudenkäynti suoritetaan Kiinassa. Kaikkia osallistujia seurataan vähintään 16 viikon ajan 8 viikon hoidon jälkeen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
60
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina, 300020
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen iältään ≥18 vuotta.
- Diagnoosi ITP, joka on jatkunut ≥ 3 kuukautta ja jonka verihiutaleiden määrä on < 30 x 109/l mitattuna 2 päivän sisällä ennen sisällyttämistä.
- Epäonnistunut vaste tai uusiutuminen kortikosteroidihoidon jälkeen ja vähintään yksi toisen linjan hoito, mukaan lukien rituksimabi.
- Jos saat ensiapua ITP:n takia, hoito tulee lopettaa > 2 viikkoa ennen ensimmäistä annosta.
- Positiivinen tulos ELISA-testissä GPIIb/IIIa- tai GPIIb/IIIa- ja GPIb/IX-vasta-aineiden havaitsemiseksi viikon sisällä ennen sisällyttämistä.
- Normaalit maksan ja munuaisten toiminnot.
- ECOG-suorituskykytila ≤ 2.
Poissulkemiskriteerit:
- Sai minkä tahansa hoidon anti-CD38-vasta-ainelääkkeellä.
- Hänellä on diagnosoitu pahanlaatuinen kasvain ja/tai maksan vajaatoiminta, sydämen vajaatoiminta ja munuaisten vajaatoiminta.
- Tunnettu aiempi infektio tai seropositiivisuus HIV:lle, hepatiitti B:lle, hepatiitti C:lle, sytomegalovirukselle, EB-virukselle, kuppalle.
- Mikä tahansa kliinisesti ilmeinen verenvuoto.
- Sinulla on diagnosoitu sydänsairaus, rytmihäiriö ja/tai vaikea tai hallitsematon verenpainetauti
- Tunnettu keuhkoembolia, tromboosi ja/tai ateroskleroosi.
- Hänelle on tehty allogeeninen kantasolusiirto tai elinsiirto.
- Potilaat, joilla on nykyinen tai aiempi psykiatrinen sairaus, joka saattaa häiritä kykyä noudattaa tutkimusprotokollaa tai antaa tietoon perustuva suostumus.
- Raskaus tai imetys.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Interventio
Daratumumabi kerran viikossa x 8 annosta
|
suonensisäinen daratumumabi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioi vaste daratumumabihoidon jälkeen
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Potilaiden osuus, joiden verihiutaleiden määrä on 2 peräkkäistä ≥ 50 x 109/l 8 viikon sisällä
|
8 viikkoa
|
|
Hoitoa esiintyvien haittavaikutusten esiintyvyys [daratumumabin turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Esiintyvien haittavaikutusten esiintyvyys, vakavuus ja suhde daratumumabihoidon jälkeen
|
24 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden osuus, joiden verihiutaleiden lukumäärä on ≥2 peräkkäistä (erotettu ≥7 päivää), on ≥30 × 109/l ja ≥2-kertainen nousu lähtötilanteessa 8 viikon kuluessa
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Potilaiden osuus, joiden verihiutaleiden lukumäärä on ≥2 peräkkäistä (erotettu ≥7 päivää) ≥30 × 109/l ja ≥2-kertainen nousu lähtötason määrästä 8 viikon kuluessa.
|
8 viikkoa
|
|
Aika ensimmäiseen verihiutaleiden lukumäärään ≥50 × 109/l ilman pelastushoitoa.
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Aika ensimmäiseen verihiutaleiden lukumäärään ≥50 × 109/l ilman pelastushoitoa.
|
24 viikkoa
|
|
Yleinen vastausprosentti viikolla 8 ja viikolla 24
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Täydellinen vaste (CR): 2 tai enemmän peräkkäisiä tarkkailua verihiutaleiden määrät ≥100 × 109/l ilman verenvuotooireita, vähintään 7 päivän välein; Osittainen vaste (PR): 2 tai enemmän peräkkäisiä tarkkailua verihiutaleiden määrät ≥30 × 109/l, vähintään kaksinkertainen lähtökohta (erotettu ≥7 päivää) eikä verenvuotooireita.
Yleinen vastaus (OR): CR tai PR.
|
24 viikkoa
|
|
Täydellinen vastausprosentti viikolla 8 ja viikolla 24
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Täydellinen vaste (CR): 2 tai enemmän peräkkäisiä tarkkailtuja verihiutaleiden määrää ≥100 × 109/l ilman verenvuotooireita, vähintään 7 päivän välein.
|
24 viikkoa
|
|
Verihiutaleiden määrän kumulatiivinen vasteen kesto on ≥30 x 109/l ja verihiutaleiden lukumäärä kaksinkertaistuu lähtötasosta 24 viikon kuluessa
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Verihiutaleiden määrän kumulatiivinen vasteen kesto on ≥30 × 109/l ja verihiutaleiden lukumäärä kaksinkertaistuu lähtötasosta 24 viikon kuluessa.
|
24 viikkoa
|
|
Kestävä kestävä verihiutaleiden määrän vasteaste
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Kestävä kestävä verihiutaleiden määrän vasteaste määritellään verihiutaleiden lukumäärän ollessa ≥30 × 109/l vähintään kuudessa tutkimuksen viikkojen 17–24 välisestä kahdeksasta vierailusta.
|
24 viikkoa
|
|
WHO: n verenvuotopisteet ja viikolla 8 ja 24 hoidon jälkeen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Joka verenvuoto on lähtökohta ja viikolla 8 ja 24 hoidon jälkeen.
WHO: n verenvuotoasteikko on verenvuodon vakavuuden mitta seuraavilla luokilla: luokka 0 = ei verenvuotoa, luokka 1 = Petechiae, luokka 2 = lievä verenhukka, luokka 3 = bruttoverenhukka ja luokka 4 = heikentävä verenhukkaa.
|
24 viikkoa
|
|
Kohteiden osuus, joilla on samanaikainen lääkityksen vähentäminen tai lopettaminen
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Koehenkilöiden osuus, joilla on samanaikainen lääkityksen vähentäminen tai lopettaminen 24 viikon kuluessa.
|
24 viikkoa
|
|
Pelastuslääkkeitä vastaanottajien osuus
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Pelastuslääkkeitä saavien henkilöiden osuus 24 viikon kuluessa.
|
24 viikkoa
|
|
Immunoglobuliinitasojen muutokset
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Immunoglobuliinitasojen muutokset ennen hoitoa ja sen jälkeen
|
24 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 10. joulukuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 31. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 28. syyskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. syyskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 3. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 28. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 22. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sytopenia
- Patologiset prosessit
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Verenvuoto
- Ihon ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purpura
- Trombosytopenia
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Antineoplastiset aineet
- Daratumumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT2022039（1）
- 2022-D-ITP (Muu tunniste: CAMS&PUMC)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .