原発性免疫性血小板減少症の治療におけるダラツムマブの安全性と有効性を評価する臨床試験

原発性免疫性血小板減少症は、末梢血血小板数の減少に関連する自己免疫疾患です。 第一選択の治療はコルチコステロイドです。 脾臓摘出術、リツキシマブ、およびトロンボポエチン受容体アゴニスト (エトラポパールやロミスチンなどの TPO RA) は、一般的に二次治療として使用されます。 しかし、使用される治療の多くは、永続的な寛解をほとんど達成しません。 患者の約 20% ～ 30% は、一次治療および二次治療に対する反応が不十分またはまったくなく、再発性/難治性 (r/r) ITP に発展します。

ITP の病因の一分野として、形質細胞が血小板および赤血球抗原に対する病原性抗体を分泌することが明らかにされています。 リツキシマブ不応性 ITP 患者の脾臓で、抗血小板特異的形質細胞が検出されています。 これらの難治性の症例では、骨髄中の永続的な自己反応性の長寿命形質細胞が治療の失敗を説明する可能性があります.

多発性骨髄腫の腫瘍形質細胞を標的とするために開発された抗 CD38 モノクローナル抗体であるダラツムマブは、最近、造血幹細胞移植後の自己免疫性血球減少症、全身性狼瘡、ITP などの抗体介在性疾患に有効であることが判明しました。

この研究では、以前の少なくとも 1 つの二次治療に反応しなかった r/r 一次 ITP におけるダラツムマブの安全性と生物学的活性を評価します。 この研究には約20人の参加者が登録されます。 この試験は中国で実施されます。 すべての参加者は、8週間の治療後、少なくとも16週間追跡されます。