원발성 면역 혈소판 감소증 치료에서 Daratumumab의 안전성과 효능을 평가하기 위한 임상 시험
재발성/불응성 원발성 면역 혈소판 감소증 치료에서 Daratumumab의 안전성과 효능을 평가하기 위한 연구자 주도 임상 시험
연구 개요
상세 설명
원발성 면역 혈소판 감소증은 말초 혈소판 수 감소와 관련된 자가면역 질환입니다. 1차 치료는 코르티코스테로이드입니다. 비장절제술, 리툭시맙 및 트롬보포이에틴 수용체 작용제(Etrapopar 및 Romistine과 같은 TPO RA)는 일반적으로 2차 요법으로 사용됩니다. 그러나 사용되는 많은 치료법은 지속적인 완화를 거의 달성하지 못합니다. 환자의 약 20% - 30%는 1차 및 2차 치료에 대해 부적절하거나 반응이 없으며 재발성/불응성(r/r) ITP로 발전합니다.
ITP에 대한 병인의 한 가지가 형질 세포가 혈소판 및 적혈구 항원에 대한 병원성 항체를 분비한다는 것이 밝혀졌습니다. 리툭시맙 불응성 ITP 환자의 비장에서 항혈소판 특이 형질 세포가 검출되었습니다. 이러한 난치성 사례에서 골수에 있는 지속적인 자가 반응성 장수명 형질 세포는 치료 실패를 설명할 수 있습니다.
다발성 골수종에서 종양 형질 세포를 표적으로 하기 위해 개발된 항-CD38 단일클론 항체인 Daratumumab은 최근 조혈 줄기 세포 이식에 따른 자가 면역 혈구 감소증, 전신성 루푸스 및 ITP와 같은 항체 매개 질환에 효과적인 것으로 밝혀졌습니다.
이 연구는 적어도 하나의 이전 2차 요법에 반응하지 않는 r/r 1차 ITP에서 Daratumumab의 안전성 및 생물학적 활성을 평가할 것입니다. 이 연구에는 약 20명의 참가자가 등록됩니다. 이번 임상은 중국에서 진행될 예정이다. 모든 참가자는 8주 치료 후 최소 16주 동안 추적 관찰됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, 중국, 300020
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 여성.
- ≥3개월 동안 지속되고 포함 전 2일 이내에 측정된 <30 X 109/L의 혈소판 수로 ITP로 진단되었습니다.
- 코르티코스테로이드 요법 및 리툭시맙을 포함한 적어도 하나의 2차 요법 후 반응 달성 실패 또는 재발.
- ITP에 대한 응급 치료를 받는 경우 첫 번째 투여 2주 전에 치료를 중단해야 합니다.
- 포함 전 1주 이내에 GPIIb/IIIa 또는 GPIIb/IIIa 및 GPIb/IX에 대한 항체를 검출하는 ELISA 테스트에 대한 양성 결과.
- 정상적인 간 및 신장 기능.
- ECOG 수행 상태 ≤ 2.
제외 기준:
- 항-CD38 항체 약물 치료를 받았습니다.
- 악성 및/또는 간부전, 심부전 및 신부전 진단을 받았습니다.
- HIV, B형 간염, C형 간염, 거대세포 바이러스, EB 바이러스, 매독에 대한 이전 감염 또는 혈청 양성 반응이 알려져 있습니다.
- 임상적으로 명백한 출혈.
- 심장 질환, 부정맥 및/또는 중증 또는 조절 불가능한 고혈압 진단을 받은 경우
- 알려진 폐색전증, 혈전증 및/또는 죽상동맥경화증.
- 동종 줄기 세포 이식 또는 장기 이식을 받은 경우.
- 연구 프로토콜을 준수하거나 정보에 입각한 동의를 제공하는 능력을 방해할 수 있는 현재 또는 과거 정신 질환의 병력이 있는 환자.
- 임신 또는 수유.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 간섭
Daratumumab 주 1회 x 8회
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정맥내 다라투무맙 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Daratumumab 처리 후 반응을 평가합니다
기간: 8 주
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8 주 이내에 ≥ 50 × 109/L의 2 회 연속 혈소판 수 환자의 비율
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8 주
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Daratumumab의 치료 부작용 [안전성 및 내약성]의 발생률
기간: 24 주
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Daratumumab 치료 후 응급 부작용 치료의 발생률, 심각성 및 관계
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24 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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≥2 연속 혈소판 수를 가진 환자의 비율 (7 일 이상 분리) ≥30 × 109/L의 비율과 8 주 내에 기준선 수에서 ≥2 배 증가
기간: 8 주
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≥2 연속 혈소판 수를 가진 환자의 비율 (7 일 이상 분리) ≥30 × 109/L의 비율 및 8 주 이내에 기준선 수에서 ≥2 배 증가.
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8 주
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구제 요법없이 ≥50 × 109/L의 첫 번째 혈소판 수에 대한 시간.
기간: 24 주
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구제 요법없이 ≥50 × 109/L의 첫 번째 혈소판 수에 대한 시간.
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24 주
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8 주 및 24 주차의 전체 응답 속도
기간: 24 주
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완전한 반응 (CR) : 출혈 증상없이 2 개 이상의 연속 모니터링 된 혈소판 수는 최소 7 일의 간격으로 출혈 증상없이 ≥100 × 109/L; 부분 반응 (PR) : 2 개 이상의 연속 모니터링 된 혈소판 수는 ≥30 × 109/L, 적어도 이중 기준선 수 (≥7 일에 분리 됨) 및 출혈 증상이 없습니다.
전체 응답 (OR) : CR 또는 PR.
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24 주
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8 주 및 24 주차에 완전한 응답 속도
기간: 24 주
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완전한 반응 (CR) : 출혈 증상없이 최소 7 일의 간격으로 2 개 이상의 연속 모니터링 된 혈소판 수는 ≥100 × 109/L입니다.
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24 주
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혈소판 수의 누적 반응 기간 ≥30 × 109/L 및 24 주 이내에 기준선에서 두 배가되는 혈소판 수
기간: 24 주
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혈소판 수의 누적 반응 기간 ≥30 × 109/L 및 혈소판 수는 24 주 이내에 기준선에서 두 배가됩니다.
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24 주
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내구성 지속 된 혈소판 수 응답 속도
기간: 24 주
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내구성 지속 된 혈소판 수 반응률은 연구의 17 주와 24 주 사이의 8 개 방문 중 6 개 이상에 대해 혈소판 수가 ≥30 × 109/L 인 피험자의 비율로 정의됩니다.
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24 주
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기준선과 치료 후 8 주 및 24 주차에서 누가 출혈하는 사람
기간: 24 주
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기준선과 치료 후 8 주 및 24 주차에서의 출혈 점수.
WHO 출혈 척도는 다음 등급에서 출혈 심각성의 척도입니다. 등급 0 = 출혈 없음, 1 등급 = Petechiae, 등급 2 = 약한 혈액 손실, 3 등급 = 총 혈액 손실 및 4 등급 혈액 손실.
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24 주
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동반 약물 감소 또는 중단이있는 피험자의 비율
기간: 24 주
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24 주 이내에 동반 약물 감소 또는 중단이있는 피험자의 비율.
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24 주
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구조 약물을받는 대상의 비율
기간: 24 주
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24 주 이내에 구조 약물을받는 대상의 비율.
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24 주
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면역 글로불린 수준의 변화
기간: 24 주
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치료 전후의 면역 글로불린 수준의 변화
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24 주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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