Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Un essai clinique pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du daratumumab dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire

22 mai 2025 mis à jour par: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Un essai clinique initié par un chercheur pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du daratumumab dans le traitement de la thrombocytopénie immunitaire primaire récidivante/réfractaire

Une étude clinique monocentrique, en ouvert et hors indication, initiée par l'investigateur avec pré-évaluation de l'innocuité pour explorer l'activité clinique et l'innocuité du daratumumab chez les patients adultes atteints de PTI qui n'ont pas répondu de manière adéquate ou ont rechuté après le traitement de première ligne et à au moins un traitement de deuxième ligne incluant le rituximab et/ou le TPO-RA.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La thrombocytopénie immunitaire primaire est une maladie auto-immune associée à une diminution du nombre de plaquettes sanguines périphériques. Le traitement de première intention est la corticothérapie. La splénectomie, le rituximab et les agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine (AR TPO, tels que l'étrapopar et la romistine) sont couramment utilisés comme traitement de deuxième ligne. Cependant, bon nombre des traitements utilisés permettent d'obtenir peu de rémissions durables. Environ 20 % à 30 % des patients ont une réponse inadéquate ou aucune réponse au traitement de première et de deuxième intention, et développeraient un PTI récurrent/réfractaire (r/r).

Une branche de la pathogenèse du PTI a été révélée : les plasmocytes sécrètent des anticorps pathogènes dirigés contre les antigènes plaquettaires et érythrocytaires. Des plasmocytes spécifiques aux antiplaquettaires ont été détectés dans la rate de patients atteints de PTI réfractaire au rituximab. Dans ces cas réfractaires, la persistance de plasmocytes autoréactifs à longue durée de vie dans la moelle osseuse pourrait expliquer l'échec du traitement.

Le daratumumab, un anticorps monoclonal anti-CD38 développé pour cibler les plasmocytes tumoraux dans le myélome multiple, s'est récemment révélé efficace dans les maladies médiées par les anticorps, telles que la cytopénie auto-immune après greffe de cellules souches hématopoïétiques, le lupus systémique et également le PTI.

Cette étude évaluera l'innocuité et l'activité biologique du daratumumab dans le PTI primaire r/r qui ne répond pas à au moins un traitement de deuxième intention antérieur. L'étude recrutera environ 20 participants. Cet essai sera mené en Chine. Tous les participants seront suivis pendant au moins 16 semaines après les 8 semaines de traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chine, 300020
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Homme ou femme âgé de ≥ 18 ans.
  • Diagnostiqué avec un PTI qui a persisté pendant ≥ 3 mois et avec une numération plaquettaire < 30 X 109/L mesurée dans les 2 jours précédant l'inclusion.
  • Absence de réponse ou rechute après une corticothérapie et au moins un traitement de deuxième intention, y compris le rituximab.
  • Si vous recevez des soins d'urgence pour un PTI, le traitement doit être arrêté > 2 semaines avant la première dose.
  • Un résultat positif au test ELISA pour détecter les anticorps dirigés contre GPIIb/IIIa ou GPIIb/IIIa et GPIb/IX dans la semaine précédant l'inclusion.
  • Avec des fonctions hépatiques et rénales normales.
  • Statut de performance ECOG ≤ 2.

Critère d'exclusion:

  • A reçu un traitement d'anticorps anti-CD38.
  • A reçu un diagnostic de malignité et/ou d'insuffisance hépatique, d'insuffisance cardiaque et d'insuffisance rénale.
  • Infection antérieure connue ou séropositivité pour le VIH, l'hépatite B, l'hépatite C, le cytomégalovirus, le virus EB, la syphilis.
  • Toute hémorragie cliniquement manifeste.
  • A reçu un diagnostic de maladie cardiaque, d'arythmie et/ou d'hypertension grave ou incontrôlable
  • Embolie pulmonaire, thrombose et/ou athérosclérose connue.
  • A reçu une greffe allogénique de cellules souches ou une greffe d'organe.
  • Patients ayant des antécédents de maladie psychiatrique actuelle ou passée qui pourrait interférer avec la capacité de se conformer au protocole d'étude ou de donner un consentement éclairé.
  • Grossesse ou allaitement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Intervention
Daratumumab une fois par semaine x 8 doses
Médicament: Injection de daratumumab
administration intraveineuse de daratumumab
Autres noms:
  • Darzalex

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer la réponse après le traitement du daratumumab
Délai: 8 semaines
La proportion de patients avec 2 dénombrements plaquettaires consécutifs ≥ 50 × 109 / L dans les 8 semaines
8 semaines
Incidence des événements indésirables émergents du traitement [sécurité et tolérabilité] du daratumumab
Délai: 24 semaines
L'incidence, la gravité et la relation des événements indésirables émergents du traitement après le traitement du daratumumab
24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La proportion de patients avec ≥ 2 dénombrements plaquettaires consécutifs (séparés par ≥ 7 jours) ≥30 × 109 / L et une augmentation ≥ 2 fois par rapport au nombre de bases dans les 8 semaines
Délai: 8 semaines
La proportion de patients avec ≥ 2 dénombrements plaquettaires consécutifs (séparés par ≥ 7 jours) ≥30 × 109 / L et une augmentation ≥ 2 fois par rapport au nombre de référence dans les 8 semaines.
8 semaines
Temps pour le premier nombre de plaquettes ≥50 × 109 / L sans traitement de sauvetage.
Délai: 24 semaines
Temps pour le premier nombre de plaquettes ≥50 × 109 / L sans traitement de sauvetage.
24 semaines
Taux de réponse global à la semaine 8 et à la semaine 24
Délai: 24 semaines
Réponse complète (CR): 2 ou plus de nombre de plaquettes surveillées consécutives ≥ 100 × 109 / L sans symptômes de saignement, avec un intervalle d'au moins 7 jours; Réponse partielle (PR): 2 ou plus de nombre de plaquettes surveillées consécutives ≥30 × 109 / L, au moins un nombre de doubles lignes de base (séparés par ≥ 7 jours), et aucun symptôme de saignement. Réponse globale (OR): CR ou PR.
24 semaines
Tarif de réponse complet à la semaine 8 et semaine 24
Délai: 24 semaines
Réponse complète (CR): 2 ou plus de nombre de plaquettes surveillées consécutives ≥ 100 × 109 / L sans symptômes de saignement, avec un intervalle d'au moins 7 jours.
24 semaines
Durée de réponse cumulée du nombre de plaquettes ≥30 × 109 / L et un nombre de plaquettes doubler la ligne de base dans les 24 semaines
Délai: 24 semaines
Durée de réponse cumulative du nombre de plaquettes ≥30 × 109 / L et un nombre de plaquettes doublant de la ligne de base dans les 24 semaines.
24 semaines
Taux de réponse du nombre de plaquettes durable durable
Délai: 24 semaines
Le taux de réponse durable durable des plaquettes soutenus est défini comme la proportion de sujets ayant un nombre de plaquettes ≥30 × 109 / L pour au moins six des huit visites entre les semaines 17 et 24 de l'étude.
24 semaines
Qui score du saignement au départ et à la semaine 8 et 24 après le traitement
Délai: 24 semaines
OMS SCORE SAILLANT au départ et à la semaine 8 et 24 après le traitement. L'échelle de saignement de l'OMS est une mesure de la gravité des saignements avec les grades suivants: grade 0 = pas de saignement, grade 1 = Petechiae, grade 2 = perte de sang légère, grade 3 = perte de sang brute et grade 4 = perte de sang débilitante.
24 semaines
La proportion de sujets avec une réduction ou une interruption des médicaments concomitants
Délai: 24 semaines
La proportion de sujets ayant une réduction ou une interruption des médicaments concomitants dans les 24 semaines.
24 semaines
La proportion de sujets recevant des médicaments de sauvetage
Délai: 24 semaines
La proportion de sujets recevant des médicaments de sauvetage dans les 24 semaines.
24 semaines
Changements dans les niveaux d'immunoglobulines
Délai: 24 semaines
Changements dans les niveaux d'immunoglobulines avant et après le traitement
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 décembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

31 janvier 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 septembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 septembre 2022

Première publication (Réel)

3 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IIT2022039（1）
  • 2022-D-ITP (Autre identifiant: CAMS&PUMC)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner