Клинические испытания для оценки безопасности и эффективности даратумумаба при лечении первичной иммунной тромбоцитопении

Первичная иммунная тромбоцитопения представляет собой аутоиммунное заболевание, связанное со снижением количества тромбоцитов в периферической крови. Терапией первой линии являются кортикостероиды. Спленэктомия, ритуксимаб и агонисты рецепторов тромбопоэтина (ТРО РА, такие как этрапопар и ромистин) обычно используются в качестве терапии второй линии. Тем не менее, многие из используемых методов лечения обеспечивают несколько длительных ремиссий. Около 20-30% пациентов имеют неадекватный ответ или не реагируют на лечение первой и второй линии, и у них может развиться рецидивирующая/рефрактерная (р/р) ИТП.

Выявлена ​​ветвь патогенеза ИТП, заключающаяся в том, что плазматические клетки секретируют патогенные антитела, направленные против антигенов тромбоцитов и эритроцитов. Антиагрегантные плазматические клетки были обнаружены в селезенке пациентов с рефрактерной к ритуксимабу ИТП. В этих рефрактерных случаях персистирующие аутореактивные долгоживущие плазматические клетки в костном мозге могут объяснить неэффективность лечения.

Недавно было обнаружено, что даратумумаб, моноклональное антитело к CD38, нацеленное на опухолевые плазматические клетки при множественной миеломе, эффективно при заболеваниях, опосредованных антителами, таких как аутоиммунная цитопения после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, системная волчанка, а также ИТП.

В этом исследовании будут оцениваться безопасность и биологическая активность даратумумаба у больных р/р первичной ИТП, которые не отвечают по крайней мере на одну предыдущую терапию второй линии. В исследовании примут участие около 20 человек. Это испытание будет проводиться в Китае. Все участники будут наблюдаться в течение как минимум 16 недель после 8 недель лечения.