Uno studio clinico per valutare la sicurezza e l'efficacia di Daratumumab nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria
22 maggio 2025 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Uno studio clinico avviato da uno sperimentatore per valutare la sicurezza e l'efficacia di Daratumumab nel trattamento della trombocitopenia immunitaria primaria recidivante/refrattaria
Uno studio clinico a centro singolo, in aperto, off-label, avviato dallo sperimentatore, con run-in di sicurezza per esplorare l'attività clinica e la sicurezza di daratumumab in pazienti adulti con ITP che non hanno risposto adeguatamente o sono ricaduti dopo il trattamento di prima linea e a almeno una terapia di seconda linea comprendente rituximab e/o TPO-RA.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La trombocitopenia immunitaria primaria è una malattia autoimmune associata a una ridotta conta piastrinica nel sangue periferico. Il trattamento di prima linea sono i corticosteroidi. La splenectomia, il rituximab e gli agonisti del recettore della trombopoietina (TPO RA, come Etrapopar e Romistina) sono comunemente usati come terapia di seconda linea. Tuttavia, molti dei trattamenti utilizzati ottengono poche remissioni durature. Circa il 20% - 30% dei pazienti ha una risposta inadeguata o assente al trattamento di prima e seconda linea e si svilupperebbe in ITP ricorrente/refrattaria (r/r).
È stato rivelato un ramo della patogenesi dell'ITP che le plasmacellule secernono anticorpi patogeni diretti contro gli antigeni piastrinici e dei globuli rossi. Nella milza di pazienti con ITP refrattaria a rituximab sono state rilevate plasmacellule antipiastriniche specifiche. In quei casi refrattari, le persistenti plasmacellule autoreattive a lunga vita nel midollo osseo potrebbero spiegare il fallimento del trattamento.
Daratumumab, un anticorpo monoclonale anti-CD38 sviluppato per colpire le plasmacellule tumorali nel mieloma multiplo, è stato recentemente trovato efficace nelle malattie mediate da anticorpi, come la citopenia autoimmune dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche, il lupus sistemico e anche la PTI.
Questo studio valuterà la sicurezza e l'attività biologica di Daratumumab nella ITP primaria r/r che non risponde ad almeno una precedente terapia di seconda linea. Lo studio arruolerà circa 20 partecipanti. Questo processo sarà condotto in Cina. Tutti i partecipanti saranno seguiti per almeno 16 settimane dopo le 8 settimane di trattamento.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
60
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Cina, 300020
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età ≥18 anni.
- - Diagnosi di ITP che persiste da ≥3 mesi e con una conta piastrinica <30 X 109/L misurata entro 2 giorni prima dell'inclusione.
- Mancato raggiungimento della risposta o recidiva dopo terapia con corticosteroidi e almeno una terapia di seconda linea comprendente rituximab.
- Se si ricevono cure di emergenza per ITP, il trattamento deve essere interrotto >2 settimane prima della prima dose.
- Un risultato positivo al test ELISA per rilevare anticorpi contro GPIIb/IIIa o GPIIb/IIIa e GPIb/IX entro 1 settimana prima dell'inclusione.
- Con normali funzioni epatiche e renali.
- Stato delle prestazioni ECOG ≤ 2.
Criteri di esclusione:
- Ha ricevuto qualsiasi trattamento con farmaci anticorpali anti-CD38.
- È stato diagnosticato un tumore maligno e/o insufficienza epatica, insufficienza cardiaca e insufficienza renale.
- Pregressa infezione o sieropositività nota per HIV, epatite B, epatite C, citomegalovirus, virus EB, sifilide.
- Qualsiasi emorragia clinicamente evidente.
- È stata diagnosticata una malattia cardiaca, aritmia e/o ipertensione grave o incontrollabile
- Embolia polmonare nota, trombosi e/o aterosclerosi.
- Ha ricevuto un trapianto di cellule staminali allogeniche o un trapianto di organi.
- Pazienti con storia di malattia psichiatrica attuale o passata che potrebbe interferire con la capacità di rispettare il protocollo di studio o dare il consenso informato.
- Gravidanza o allattamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Intervento
Daratumumab una volta alla settimana x 8 dosi
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somministrazione endovenosa di daratumumab
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare la risposta dopo il trattamento di dARATUMUMAB
Lasso di tempo: 8 settimane
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La percentuale di pazienti con 2 conta piastriniche consecutive di ≥ 50 × 109/L entro 8 settimane
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8 settimane
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità] di daratumumab
Lasso di tempo: 24 settimane
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Incidenza, gravità e relazione del trattamento eventi avversi emergenti dopo il trattamento di daratumumab
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24 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La percentuale di pazienti con ≥2 conta piastriniche consecutive (separate da ≥7 giorni) di ≥30 × 109/L e un aumento di ≥2 volte rispetto al conteggio basale entro 8 settimane
Lasso di tempo: 8 settimane
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La proporzione di pazienti con ≥2 conta piastriniche consecutive (separate da ≥7 giorni) di ≥30 × 109/L e un aumento di ≥2 volte rispetto al conteggio basale entro 8 settimane.
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8 settimane
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Tempo alla prima conta piastrinica di ≥50 × 109/L senza terapia di salvataggio.
Lasso di tempo: 24 settimane
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Tempo alla prima conta piastrinica di ≥50 × 109/L senza terapia di salvataggio.
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24 settimane
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Tasso di risposta complessivo alla settimana 8 e alla settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
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Risposta completa (CR): 2 o più contate per piastrine monitorate consecutive ≥100 × 109/L senza sintomi di sanguinamento, con un intervallo di almeno 7 giorni; Risposta parziale (PR): 2 o più contate per piastrine monitorate consecutive ≥30 × 109/L, almeno un doppio conteggio basale (separato da ≥7 giorni) e nessun sintomo di sanguinamento.
Risposta complessiva (OR): CR o PR.
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24 settimane
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Tasso di risposta completo alla settimana 8 e alla settimana 24
Lasso di tempo: 24 settimane
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Risposta completa (CR): 2 o più contate per piastrine monitorate consecutive ≥100 × 109/L senza sintomi di sanguinamento, con un intervallo di almeno 7 giorni.
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24 settimane
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Durata di risposta cumulativa della conta piastrinica di ≥30 × 109/L e una conta piastrinica che raddoppia dalla linea di base entro 24 settimane
Lasso di tempo: 24 settimane
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Durata di risposta cumulativa della conta piastrinica di ≥30 × 109/L e una conta piastrinica che raddoppia dalla linea di base entro 24 settimane.
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24 settimane
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Tasso di risposta di conteggio piastrinico sostenuto durevole
Lasso di tempo: 24 settimane
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Il tasso di risposta per la conta piastrinica sostenuta duratura è definita come la proporzione di soggetti con conteggi piastrinici di ≥30 × 109/L per almeno sei delle otto visite tra le settimane 17 e 24 dello studio.
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24 settimane
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Che sanguinava il punteggio al basale e alla settimana 8 e 24 dopo il trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane
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Che sanguinava il punteggio al basale e alla settimana 8 e 24 dopo il trattamento.
La scala del sanguinamento dell'OMS è una misura della gravità del sanguinamento con i seguenti gradi: Grado 0 = Nessun sanguinamento, grado 1 = petechiae, grado 2 = lieve perdita di sangue, grado 3 = perdita di sangue lordo e grado 4 = debilitante perdita di sangue.
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24 settimane
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La percentuale di soggetti con riduzione o interruzione di farmaci concomitanti
Lasso di tempo: 24 settimane
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La percentuale di soggetti con riduzione o sospensione di farmaci concomitanti entro 24 settimane.
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24 settimane
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La percentuale di soggetti che ricevono farmaci di salvataggio
Lasso di tempo: 24 settimane
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La percentuale di soggetti che ricevono farmaci di salvataggio entro 24 settimane.
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24 settimane
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Cambiamenti nei livelli di immunoglobulina
Lasso di tempo: 24 settimane
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Cambiamenti nei livelli di immunoglobulina prima e dopo il trattamento
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24 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 dicembre 2022
Completamento primario (Effettivo)
31 gennaio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
28 settembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
28 settembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
3 ottobre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 maggio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 maggio 2025
Ultimo verificato
1 maggio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Citopenia
- Processi patologici
- Malattie autoimmuni
- Malattie del sistema immunitario
- Emorragia
- Manifestazioni cutanee
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora
- Trombocitopenia
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Agenti antineoplastici
- Daratumumab
Altri numeri di identificazione dello studio
- IIT2022039（1）
- 2022-D-ITP (Altro identificatore: CAMS&PUMC)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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