Un ensayo clínico para evaluar la seguridad y la eficacia de daratumumab en el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria primaria
22 de mayo de 2025 actualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Un ensayo clínico iniciado por un investigador para evaluar la seguridad y la eficacia de daratumumab en el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria primaria recidivante/refractaria
Un estudio clínico de un solo centro, abierto, de uso no autorizado, iniciado por un investigador con pruebas de seguridad para explorar la actividad clínica y la seguridad de daratumumab en pacientes adultos con PTI que no respondieron adecuadamente o recayeron después del tratamiento de primera línea y en al menos una terapia de segunda línea que incluya rituximab y/o TPO-RA.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La trombocitopenia inmune primaria es una enfermedad autoinmune asociada con un recuento reducido de plaquetas en sangre periférica. El tratamiento de primera línea son los corticoides. La esplenectomía, el rituximab y los agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO RA, como Etrapopar y Romistine) se usan comúnmente como terapia de segunda línea. Sin embargo, muchos de los tratamientos utilizados logran remisiones poco duraderas. Alrededor del 20 % al 30 % de los pacientes tienen una respuesta inadecuada o nula al tratamiento de primera y segunda línea, y desarrollarían una PTI recurrente/refractaria (r/r).
Se ha revelado que una rama de la patogenia de la PTI es que las células plasmáticas secretan anticuerpos patógenos dirigidos contra antígenos de plaquetas y glóbulos rojos. Se han detectado células plasmáticas específicas antiplaquetarias en el bazo de pacientes con PTI refractaria a rituximab. En esos casos refractarios, la persistencia de células plasmáticas autorreactivas de larga duración en la médula ósea podría explicar el fracaso del tratamiento.
Recientemente se descubrió que daratumumab, un anticuerpo monoclonal anti-CD38 desarrollado para atacar las células plasmáticas tumorales en el mieloma múltiple, es eficaz en enfermedades mediadas por anticuerpos, como la citopenia autoinmune después del trasplante de células madre hematopoyéticas, el lupus sistémico y también la PTI.
Este estudio evaluará la seguridad y la actividad biológica de daratumumab en pacientes con PTI primaria r/r que no responden al menos a un tratamiento previo de segunda línea. El estudio inscribirá a aproximadamente 20 participantes. Este ensayo se llevará a cabo en China. Todos los participantes serán seguidos durante al menos 16 semanas después de las 8 semanas de tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
60
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana, 300020
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombre o mujer de ≥18 años.
- Diagnosticado con PTI que ha persistido durante ≥3 meses y con un recuento de plaquetas de <30 X 109/L medido dentro de los 2 días previos a la inclusión.
- Falta de respuesta o recaída después de la terapia con corticosteroides, y al menos una terapia de segunda línea que incluya rituximab.
- Si recibe atención de emergencia por PTI, el tratamiento debe suspenderse > 2 semanas antes de la primera dosis.
- Un resultado positivo en la prueba ELISA para detectar anticuerpos contra GPIIb/IIIa o GPIIb/IIIa y GPIb/IX dentro de la semana anterior a la inclusión.
- Con funciones hepáticas y renales normales.
- Estado de rendimiento ECOG ≤ 2.
Criterio de exclusión:
- Recibió algún tratamiento de fármaco de anticuerpos anti-CD38.
- Ha sido diagnosticado con malignidad y/o insuficiencia hepática, insuficiencia cardíaca e insuficiencia renal.
- Infección previa conocida o seropositividad para VIH, Hepatitis B, Hepatitis C, Citomegalovirus, Virus EB, Sífilis.
- Cualquier hemorragia clínicamente manifiesta.
- Ha sido diagnosticado con enfermedad cardíaca, arritmia y/o hipertensión severa o incontrolable
- Embolia pulmonar conocida, trombosis y/o aterosclerosis.
- Ha recibido trasplante alogénico de células madre o trasplante de órganos.
- Pacientes con antecedentes de enfermedades psiquiátricas actuales o pasadas que puedan interferir con la capacidad de cumplir con el protocolo del estudio o dar su consentimiento informado.
- Embarazo o lactancia.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Intervención
Daratumumab una vez por semana x 8 dosis
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administración de daratumumab intravenoso
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la respuesta después del tratamiento con daratumumab
Periodo de tiempo: 8 semanas
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La proporción de pacientes con 2 recuentos de plaquetas consecutivos de ≥ 50 × 109/L en 8 semanas
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8 semanas
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Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad] de daratumumabab
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Incidencia, gravedad y relación del tratamiento eventos adversos emergentes después del tratamiento con daratumumab
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24 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La proporción de pacientes con ≥2 recuentos de plaquetas consecutivos (separados por ≥7 días) de ≥30 × 109/L y un aumento ≥2 veces del recuento de referencia dentro de las 8 semanas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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La proporción de pacientes con ≥2 recuentos de plaquetas consecutivos (separados por ≥7 días) de ≥30 × 109/L y un aumento ≥2 veces del recuento de referencia dentro de las 8 semanas.
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8 semanas
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Tiempo hasta el primer recuento de plaquetas de ≥50 × 109/L sin terapia de rescate.
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Tiempo hasta el primer recuento de plaquetas de ≥50 × 109/L sin terapia de rescate.
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24 semanas
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Tasa de respuesta general en la semana 8 y la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Respuesta completa (CR): 2 o más recuentos de plaquetas monitoreados consecutivos ≥100 × 109/L sin síntomas de sangrado, con un intervalo de al menos 7 días; Respuesta parcial (PR): 2 o más recuentos de plaquetas monitoreados consecutivos ≥30 × 109/L, al menos un recuento de referencia doble (separado por ≥7 días) y sin síntomas de sangrado.
Respuesta general (OR): CR o PR.
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24 semanas
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Tasa de respuesta completa en la semana 8 y la semana 24
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Respuesta completa (CR): 2 o más recuentos de plaquetas monitoreados consecutivos ≥100 × 109/L sin síntomas de sangrado, con un intervalo de al menos 7 días.
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24 semanas
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Respuesta acumulativa Duración del recuento de plaquetas de ≥30 × 109/L y un recuento de plaquetas que se duplica desde la línea de base dentro de las 24 semanas
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Respuesta acumulativa Duración del recuento de plaquetas de ≥30 × 109/L y un recuento de plaquetas que se duplica desde la línea de base dentro de las 24 semanas.
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24 semanas
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Tasa de respuesta de recuento de plaquetas sostenida duradera
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La tasa de respuesta de recuento de plaquetas sostenidos duraderos se define como la proporción de sujetos con recuentos de plaquetas de ≥30 × 109/L para al menos seis de las ocho visitas entre las semanas 17 y 24 del estudio.
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24 semanas
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Quien sangrando el puntaje al inicio y en la semana 8 y 24 después del tratamiento
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Quien sangrando puntaje al inicio y en la semana 8 y 24 después del tratamiento.
La escala de sangrado de la OMS es una medida de la gravedad del sangrado con los siguientes grados: Grado 0 = Sin sangrado, Grado 1 = Péquias, Grado 2 = Pérdida de sangre leve, Grado 3 = Pérdida de sangre bruta y Grado 4 = Pérdida de sangre debilitante.
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24 semanas
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La proporción de sujetos con reducción o interrupción de medicamentos concomitantes
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La proporción de sujetos con reducción o interrupción de medicamentos concomitantes dentro de las 24 semanas.
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24 semanas
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La proporción de sujetos que reciben medicamentos para rescate
Periodo de tiempo: 24 semanas
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La proporción de sujetos que reciben medicamentos de rescate dentro de las 24 semanas.
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24 semanas
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Cambios en los niveles de inmunoglobulina
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Cambios en los niveles de inmunoglobulina antes y después del tratamiento
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
31 de enero de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de septiembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de septiembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
3 de octubre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de mayo de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Citopenia
- Procesos Patológicos
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hemorragia
- Manifestaciones de la piel
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Agentes antineoplásicos
- Daratumumab
Otros números de identificación del estudio
- IIT2022039（1）
- 2022-D-ITP (Otro identificador: CAMS&PUMC)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .