Un ensayo clínico para evaluar la seguridad y la eficacia de daratumumab en el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria primaria

La trombocitopenia inmune primaria es una enfermedad autoinmune asociada con un recuento reducido de plaquetas en sangre periférica. El tratamiento de primera línea son los corticoides. La esplenectomía, el rituximab y los agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO RA, como Etrapopar y Romistine) se usan comúnmente como terapia de segunda línea. Sin embargo, muchos de los tratamientos utilizados logran remisiones poco duraderas. Alrededor del 20 % al 30 % de los pacientes tienen una respuesta inadecuada o nula al tratamiento de primera y segunda línea, y desarrollarían una PTI recurrente/refractaria (r/r).

Se ha revelado que una rama de la patogenia de la PTI es que las células plasmáticas secretan anticuerpos patógenos dirigidos contra antígenos de plaquetas y glóbulos rojos. Se han detectado células plasmáticas específicas antiplaquetarias en el bazo de pacientes con PTI refractaria a rituximab. En esos casos refractarios, la persistencia de células plasmáticas autorreactivas de larga duración en la médula ósea podría explicar el fracaso del tratamiento.

Recientemente se descubrió que daratumumab, un anticuerpo monoclonal anti-CD38 desarrollado para atacar las células plasmáticas tumorales en el mieloma múltiple, es eficaz en enfermedades mediadas por anticuerpos, como la citopenia autoinmune después del trasplante de células madre hematopoyéticas, el lupus sistémico y también la PTI.

Este estudio evaluará la seguridad y la actividad biológica de daratumumab en pacientes con PTI primaria r/r que no responden al menos a un tratamiento previo de segunda línea. El estudio inscribirá a aproximadamente 20 participantes. Este ensayo se llevará a cabo en China. Todos los participantes serán seguidos durante al menos 16 semanas después de las 8 semanas de tratamiento.