Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg for at vurdere sikkerhed og effektivitet af Daratumumab i behandlingen af ​​primær immun trombocytopeni

22. maj 2025 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

En investigator-initieret klinisk undersøgelse for at vurdere sikkerhed og effektivitet af Daratumumab til behandling af recidiverende/refraktær primær immun trombocytopeni

Et enkelt-center, åbent, off-label-brug investigator-initieret klinisk studie med sikkerhedsindløb for at udforske den kliniske aktivitet og sikkerhed af daratumumab hos voksne ITP-patienter, som ikke har reageret tilstrækkeligt eller fået tilbagefald efter førstelinjebehandling og kl. mindst én andenlinjebehandling inklusive rituximab og/eller TPO-RA.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primær immun trombocytopeni er en autoimmun sygdom forbundet med et reduceret antal perifere blodplader. Førstelinjebehandlingen er kortikosteroider. Splenektomi, rituximab og thrombopoietin-receptoragonister (TPO RA'er, såsom Etrapopar og Romistine) bruges almindeligvis som andenlinjebehandling. Mange af de anvendte behandlinger opnår dog få varige remissioner. Omkring 20% ​​- 30% af patienterne har utilstrækkelig eller ingen respons på første- og andenlinjebehandling og vil udvikle sig til recidiverende/refraktær (r/r) ITP.

En gren af ​​patogenesen for ITP er blevet afsløret, at plasmaceller udskiller patogene antistoffer rettet mod blodplade- og røde blodlegemeantigener. Antiblodpladespecifikke plasmaceller er blevet påvist i milten hos patienter med rituximab refraktær ITP. I disse refraktære tilfælde kunne vedvarende autoreaktive langlivede plasmaceller i knoglemarven forklare behandlingssvigt.

Daratumumab, et anti-CD38 monoklonalt antistof udviklet til at målrette tumorale plasmaceller i myelomatose, blev for nylig fundet at være effektivt i antistofmedierede sygdomme, såsom autoimmun cytopeni efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation, systemisk lupus og også ITP.

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og den biologiske aktivitet af Daratumumab ved r/r primær ITP, som ikke reagerer på mindst én tidligere andenlinjebehandling. Undersøgelsen vil omfatte cirka 20 deltagere. Dette forsøg vil blive gennemført i Kina. Alle deltagere vil blive fulgt i mindst 16 uger efter de 8 ugers behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen ≥18 år.
  • Diagnosticeret med ITP, der har varet i ≥3 måneder og med et trombocyttal på <30 X 109/L målt inden for 2 dage før inklusion.
  • Manglende opnåelse af respons eller tilbagefald efter kortikosteroidbehandling og mindst én andenlinjebehandling inklusive rituximab.
  • Hvis du modtager akut behandling for ITP, skal behandlingen stoppes >2 uger før første dosis.
  • Et positivt resultat af ELISA-testen til påvisning af antistof mod GPIIb/IIIa eller GPIIb/IIIa og GPIb/IX inden for 1 uge før inklusion.
  • Med normale lever- og nyrefunktioner.
  • ECOG Performance Status ≤ 2.

Ekskluderingskriterier:

  • Modtog enhver behandling af anti-CD38 antistof lægemiddel.
  • Er blevet diagnosticeret med malignitet og/eller leversvigt, hjertesvigt og nyresvigt.
  • Kendt tidligere infektion eller seropositivitet for HIV, Hepatitis B, Hepatitis C, Cytomegalovirus, EB virus, Syfilis.
  • Enhver klinisk åbenlys blødning.
  • Er blevet diagnosticeret med hjertesygdom, arytmi og/eller svær eller ukontrollerbar hypertension
  • Kendt lungeemboli, trombose og/eller åreforkalkning.
  • Har fået allogen stamcelletransplantation eller organtransplantation.
  • Patienter med tidligere eller nuværende psykiatrisk sygdom, der kan forstyrre evnen til at overholde undersøgelsesprotokollen eller give informeret samtykke.
  • Graviditet eller amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Intervention
Daratumumab en gang om ugen x 8 doser
Medicin: Daratumumab injektion
intravenøs administration af daratumumab
Andre navne:
  • Darzalex

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer af respons efter daratumumab -behandling
Tidsramme: 8 uger
Andelen af ​​patienter med 2 på hinanden følgende blodpladetællinger på ≥ 50 × 109/l inden for 8 uger
8 uger
Forekomst af behandlingsvækstbemærkninger [Sikkerhed og tolerabilitet] af daratumumab
Tidsramme: 24 uger
Forekomst, sværhedsgrad og forhold mellem behandling fremkommer bivirkninger efter daratumumab -behandling
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​patienter med ≥2 på hinanden følgende blodpladetællinger (adskilt med ≥7 dage) på ≥30 × 109/L og en ≥2 gange stigning fra basisantalet inden for 8 uger
Tidsramme: 8 uger
Andelen af ​​patienter med ≥2 på hinanden følgende blodpladetællinger (adskilt med ≥7 dage) på ≥30 × 109/L og en ≥2 gange stigning fra basisantalet inden for 8 uger.
8 uger
Tid til første blodpladetælling på ≥50 × 109/L uden redningsterapi.
Tidsramme: 24 uger
Tid til første blodpladetælling på ≥50 × 109/L uden redningsterapi.
24 uger
Samlet svarprocent i uge 8 og uge 24
Tidsramme: 24 uger
Komplet respons (CR): 2 eller flere sammenhængende overvågede blodpladetællinger ≥100 × 109/L uden blødningssymptomer med et interval på mindst 7 dage; Delvis respons (PR): 2 eller flere på hinanden følgende overvågede blodpladetællinger ≥30 × 109/L, i det mindste et dobbelt basisantal (adskilt med ≥7 dage) og ingen blødningssymptomer. Samlet respons (eller): Cr eller PR.
24 uger
Komplet svarprocent i uge 8 og uge 24
Tidsramme: 24 uger
Komplet respons (CR): 2 eller flere sammenhængende overvågede blodpladetællinger ≥100 × 109/L uden blødningssymptomer med et interval på mindst 7 dage.
24 uger
Kumulativ responsvarighed af blodpladetælling på ≥30 × 109/L og et blodpladetælling, der fordobles fra basislinjen inden for 24 uger
Tidsramme: 24 uger
Kumulativ responsvarighed af blodpladetælling på ≥30 × 109/L og et blodpladetælling, der fordobles fra basislinjen inden for 24 uger.
24 uger
Holdbar vedvarende blodpladetællingssvar
Tidsramme: 24 uger
Holdbart vedvarende blodpladetællingssvar er defineret som andelen af ​​personer med blodpladetællinger på ≥30 × 109/L for mindst seks af de otte besøg mellem uger 17 og 24 i undersøgelsen.
24 uger
Hvem blødende score ved baseline og i uge 8 og 24 efter behandling
Tidsramme: 24 uger
WHO blødningsresultat ved baseline og i uge 8 og 24 efter behandling. WHO -blødningsskalaen er et mål for blødningens sværhedsgrad med følgende karakterer: grad 0 = ingen blødning, grad 1 = petechiae, grad 2 = mildt blodtab, grad 3 = brutto blodtab og grad 4 = svækkende blodtab.
24 uger
Andelen af ​​personer med samtidig reduktion eller seponering af medicin
Tidsramme: 24 uger
Andelen af ​​personer med samtidig reduktion af medicin eller ophør inden for 24 uger.
24 uger
Andelen af ​​emner, der modtager redningsmedicin
Tidsramme: 24 uger
Andelen af ​​personer, der modtager redningsmedicin inden for 24 uger.
24 uger
Ændringer i immunoglobulinniveauer
Tidsramme: 24 uger
Ændringer i immunoglobulinniveauer før og efter behandling
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. december 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. januar 2025

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. september 2022

Først opslået (Faktiske)

3. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IIT2022039（1）
  • 2022-D-ITP (Anden identifikator: CAMS&PUMC)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner