Um Ensaio Clínico para Avaliar a Segurança e Eficácia do Daratumumabe no Tratamento da Trombocitopenia Imune Primária
22 de maio de 2025 atualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Um ensaio clínico iniciado pelo investigador para avaliar a segurança e a eficácia do daratumumabe no tratamento da trombocitopenia imune primária recidivante/refratária
Um estudo clínico de centro único, aberto e off-label, iniciado pelo investigador, com avaliação de segurança para explorar a atividade clínica e a segurança de daratumumabe em pacientes adultos com PTI que não responderam adequadamente ou tiveram recaída após o tratamento de primeira linha e em pelo menos uma terapia de segunda linha, incluindo rituximabe e/ou TPO-RA.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A trombocitopenia imune primária é uma doença autoimune associada a uma contagem reduzida de plaquetas no sangue periférico. O tratamento de primeira linha são os corticosteroides. Esplenectomia, rituximabe e agonistas dos receptores de trombopoietina (TPO RAs, como Etrapopar e Romistina) são comumente usados como terapia de segunda linha. No entanto, muitos dos tratamentos utilizados alcançam poucas remissões duradouras. Cerca de 20% a 30% dos pacientes têm resposta inadequada ou nenhuma resposta ao tratamento de primeira linha e de segunda linha e podem evoluir para PTI recorrente/refratária (r/r).
Um ramo da patogênese da PTI foi revelado que as células plasmáticas secretam anticorpos patogênicos direcionados contra antígenos de plaquetas e glóbulos vermelhos. Células plasmáticas específicas antiplaquetárias foram detectadas no baço de pacientes com PTI refratária ao rituximabe. Nesses casos refratários, células plasmáticas autorreativas de longa duração persistentes na medula óssea poderiam explicar a falha do tratamento.
O daratumumabe, um anticorpo monoclonal anti-CD38 desenvolvido para atingir as células plasmáticas tumorais no mieloma múltiplo, foi recentemente considerado eficaz em doenças mediadas por anticorpos, como citopenia autoimune após transplante de células-tronco hematopoiéticas, lúpus sistêmico e também PTI.
Este estudo avaliará a segurança e a atividade biológica de Daratumumabe em PTI primária r/r que falham em responder a pelo menos uma terapia de segunda linha anterior. O estudo envolverá aproximadamente 20 participantes. Este julgamento será realizado na China. Todos os participantes serão acompanhados por pelo menos 16 semanas após as 8 semanas de tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
60
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China, 300020
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homem ou mulher com idade ≥18 anos.
- Diagnosticado com ITP que persistiu por ≥3 meses e com uma contagem de plaquetas <30 X 109/L medida dentro de 2 dias antes da inclusão.
- Falha em obter resposta ou recaída após terapia com corticosteroides e pelo menos uma terapia de segunda linha incluindo rituximabe.
- Se estiver recebendo atendimento de emergência para ITP, o tratamento deve ser interrompido > 2 semanas antes da primeira dose.
- Um resultado positivo no teste ELISA para detectar anticorpos contra GPIIb/IIIa ou GPIIb/IIIa e GPIb/IX dentro de 1 semana antes da inclusão.
- Com funções hepática e renal normais.
- Status de desempenho ECOG ≤ 2.
Critério de exclusão:
- Recebeu qualquer tratamento com droga de anticorpo anti-CD38.
- Foi diagnosticado com malignidade e/ou insuficiência hepática, insuficiência cardíaca e insuficiência renal.
- Infecção prévia conhecida ou soropositividade para HIV, Hepatite B, Hepatite C, Citomegalovírus, EB vírus, Sífilis.
- Qualquer hemorragia clinicamente evidente.
- Foi diagnosticado com doença cardíaca, arritmia e/ou hipertensão grave ou incontrolável
- Embolia pulmonar conhecida, trombose e/ou aterosclerose.
- Recebeu transplante alogênico de células-tronco ou transplante de órgãos.
- Pacientes com história de doença psiquiátrica atual ou passada que possa interferir na capacidade de cumprir o protocolo do estudo ou dar consentimento informado.
- Gravidez ou lactação.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Intervenção
Daratumumabe uma vez por semana x 8 doses
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administração intravenosa de daratumumabe
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliar a resposta após o tratamento com daratumumab
Prazo: 8 semanas
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A proporção de pacientes com 2 contagens consecutivas de plaquetas ≥ 50 × 109/L dentro de 8 semanas
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8 semanas
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade] do daratumumab
Prazo: 24 semanas
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Incidência, gravidade e relação do tratamento Eventos adversos emergentes após o tratamento com daratumumab
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A proporção de pacientes com ≥2 contagens de plaquetas consecutivas (separadas por ≥7 dias) de ≥30 × 109/L e um aumento de ≥2 vezes em relação à contagem de linha de base dentro de 8 semanas
Prazo: 8 semanas
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A proporção de pacientes com ≥2 contagens de plaquetas consecutivas (separadas por ≥7 dias) de ≥30 × 109/L e um aumento de ≥2 vezes em relação à contagem de linha de base dentro de 8 semanas.
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8 semanas
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Tempo para a primeira contagem de plaquetas de ≥50 × 109/l sem terapia de salvamento.
Prazo: 24 semanas
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Tempo para a primeira contagem de plaquetas de ≥50 × 109/l sem terapia de salvamento.
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24 semanas
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Taxa de resposta geral na semana 8 e na semana 24
Prazo: 24 semanas
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Resposta completa (CR): 2 ou mais contagens de plaquetas monitoradas consecutivas ≥100 × 109/l sem sintomas de sangramento, com um intervalo de pelo menos 7 dias; Resposta parcial (PR): 2 ou mais contagens de plaquetas monitoradas consecutivas ≥30 × 109/L, pelo menos uma contagem de linha de base dupla (separada por ≥7 dias) e sem sintomas de sangramento.
Resposta geral (OR): Cr ou PR.
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24 semanas
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Taxa de resposta completa na semana 8 e semana 24
Prazo: 24 semanas
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Resposta completa (CR): 2 ou mais contagens de plaquetas monitoradas consecutivas ≥100 × 109/l sem sintomas de sangramento, com um intervalo de pelo menos 7 dias.
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24 semanas
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Duração da resposta cumulativa da contagem de plaquetas de ≥30 × 109/L e uma contagem de plaquetas dobrando da linha de base dentro de 24 semanas
Prazo: 24 semanas
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Duração da resposta cumulativa da contagem de plaquetas de ≥30 × 109/L e uma contagem de plaquetas dobrando da linha de base dentro de 24 semanas.
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24 semanas
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Taxa durável de resposta de contagem de plaquetas durável
Prazo: 24 semanas
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A taxa de resposta de contagem de plaquetas sustentada durável é definida como a proporção de indivíduos com contagem de plaquetas de ≥30 × 109/L para pelo menos seis das oito visitas entre as semanas 17 e 24 do estudo.
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24 semanas
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Quem sangrando na linha de base e na semana 8 e 24 após o tratamento
Prazo: 24 semanas
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Que sangrando na linha de base e na semana 8 e 24 após o tratamento.
A escala de sangramento da OMS é uma medida de severidade sangrada com as seguintes notas: grau 0 = sem sangramento, grau 1 = petechiae, grau 2 = perda de sangue leve, grau 3 = perda de sangue bruto e grau 4 = perda de sangue debilitante.
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24 semanas
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A proporção de indivíduos com redução ou descontinuação concomitante de medicamentos
Prazo: 24 semanas
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A proporção de indivíduos com redução concomitante de medicamentos ou descontinuação dentro de 24 semanas.
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24 semanas
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A proporção de sujeitos que recebem medicamentos de resgate
Prazo: 24 semanas
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A proporção de indivíduos que recebem medicamentos de resgate dentro de 24 semanas.
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24 semanas
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Alterações nos níveis de imunoglobulina
Prazo: 24 semanas
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Alterações nos níveis de imunoglobulina antes e depois do tratamento
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Investigadores
- Investigador principal: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
31 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de setembro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de setembro de 2022
Primeira postagem (Real)
3 de outubro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de maio de 2025
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Citopenia
- Processos Patológicos
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Hemorragia
- Manifestações de pele
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Trombocitopenia
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Agentes Antineoplásicos
- Daratumumabe
Outros números de identificação do estudo
- IIT2022039（1）
- 2022-D-ITP (Outro identificador: CAMS&PUMC)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .