Badanie kliniczne oceniające bezpieczeństwo i skuteczność daratumumabu w leczeniu pierwotnej małopłytkowości immunologicznej
Zainicjowane przez badacza badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności daratumumabu w leczeniu nawrotowej/opornej pierwotnej małopłytkowości immunologicznej
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pierwotna małopłytkowość immunologiczna jest chorobą autoimmunologiczną związaną ze zmniejszoną liczbą płytek krwi obwodowej. Leczeniem pierwszego rzutu są kortykosteroidy. Splenektomia, rytuksymab i agoniści receptora trombopoetyny (TPO RA, takie jak etrapopar i romistyna) są powszechnie stosowane jako terapia drugiego rzutu. Jednak wiele z zastosowanych metod leczenia prowadzi do kilku trwałych remisji. Około 20% - 30% pacjentów ma niewystarczającą odpowiedź lub brak odpowiedzi na leczenie pierwszego i drugiego rzutu i rozwija się w nawracającą/oporną na leczenie (r/r) ITP.
Odkryto gałąź patogenezy ITP, w której komórki plazmatyczne wydzielają patogenne przeciwciała skierowane przeciwko antygenom płytek krwi i krwinek czerwonych. W śledzionie pacjentów z ITP oporną na rytuksymab wykryto antyagregacyjne komórki plazmatyczne. W tych opornych przypadkach przetrwałe autoreaktywne, długowieczne komórki plazmatyczne w szpiku kostnym mogą wyjaśniać niepowodzenie leczenia.
Ostatnio odkryto, że daratumumab, przeciwciało monoklonalne anty-CD38 opracowane w celu zwalczania nowotworowych komórek plazmatycznych w szpiczaku mnogim, jest skuteczne w chorobach, w których pośredniczą przeciwciała, takich jak cytopenia autoimmunologiczna po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych, toczeń układowy, a także ITP.
Badanie to oceni bezpieczeństwo i aktywność biologiczną daratumumabu u pacjentów z pierwotną pierwotną małopłytkowością immunologiczną r/r, u których nie wystąpiła odpowiedź na co najmniej jedną wcześniejszą terapię drugiego rzutu. W badaniu weźmie udział około 20 uczestników. Ten proces zostanie przeprowadzony w Chinach. Wszyscy uczestnicy będą obserwowani przez co najmniej 16 tygodni po 8 tygodniach leczenia.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku ≥18 lat.
- Zdiagnozowano ITP utrzymującą się przez ≥3 miesiące i liczbę płytek krwi <30 X 109/l mierzoną w ciągu 2 dni przed włączeniem.
- Brak odpowiedzi lub nawrót po leczeniu kortykosteroidami i co najmniej jednym leczeniu drugiego rzutu, w tym rytuksymabie.
- W przypadku otrzymania pomocy w nagłych wypadkach z powodu samoistnej małopłytkowości, leczenie należy przerwać na >2 tygodnie przed podaniem pierwszej dawki.
- Pozytywny wynik testu ELISA wykrywającego przeciwciała przeciwko GPIIb/IIIa lub GPIIb/IIIa i GPIb/IX w ciągu 1 tygodnia przed włączeniem.
- Z prawidłową czynnością wątroby i nerek.
- Stan sprawności ECOG ≤ 2.
Kryteria wyłączenia:
- Otrzymał jakiekolwiek leczenie przeciwciałem anty-CD38.
- Zdiagnozowano u niego nowotwór złośliwy i/lub niewydolność wątroby, niewydolność serca i niewydolność nerek.
- Znana wcześniejsza infekcja lub seropozytywność w kierunku HIV, zapalenia wątroby typu B, zapalenia wątroby typu C, wirusa cytomegalii, wirusa EB, kiły.
- Każdy jawny klinicznie krwotok.
- Zdiagnozowano u niego chorobę serca, arytmię i/lub ciężkie lub niekontrolowane nadciśnienie
- Znana zatorowość płucna, zakrzepica i/lub miażdżyca tętnic.
- Otrzymał allogeniczny przeszczep komórek macierzystych lub przeszczep narządu.
- Pacjenci z historią choroby psychicznej obecnej lub przebytej, która może zakłócać zdolność do przestrzegania protokołu badania lub wyrażenia świadomej zgody.
- Ciąża lub laktacja.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Interwencja
Daratumumab raz w tygodniu x 8 dawek
|
dożylne podanie daratumumabu
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena odpowiedzi po leczeniu daratumumabu
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Odsetek pacjentów z 2 kolejnymi liczbami płytek krwi ≥ 50 × 109/l w ciągu 8 tygodni
|
8 tygodni
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych w leczeniu [bezpieczeństwo i tolerancja] daratumumabu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Występowanie, nasilenie i związek leczenia pojawiające się zdarzenia niepożądane po leczeniu daratumumabu
|
24 tygodnie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów z ≥2 kolejnymi liczbą płytek krwi (oddzielonych o ≥7 dni) ≥30 × 109/l i ≥2-krotny wzrost liczby wartości wyjściowej w ciągu 8 tygodni
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Odsetek pacjentów z ≥2 kolejnymi liczbą płytek krwi (oddzielonych o ≥7 dni) ≥30 × 109/l i ≥2-krotny wzrost w stosunku do liczby wyjściowej w ciągu 8 tygodni.
|
8 tygodni
|
|
Czas na pierwszą liczbę płytek krwi ≥50 × 109/l bez terapii ratunkowej.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Czas na pierwszą liczbę płytek krwi ≥50 × 109/l bez terapii ratunkowej.
|
24 tygodnie
|
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi w tygodniu 8 i 24 tygodniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Całkowita odpowiedź (CR): 2 lub więcej kolejnych monitorowanych liczby płytek krwi ≥100 × 109/l bez objawów krwawienia, z odstępem co najmniej 7 dni; Częściowa odpowiedź (PR): 2 lub więcej kolejnych monitorowanych liczby płytek krwi ≥30 × 109/l, co najmniej podwójna liczba wyjściowa (oddzielona o ≥7 dni) i brak objawów krwawienia.
Ogólna odpowiedź (OR): CR lub PR.
|
24 tygodnie
|
|
Pełny wskaźnik odpowiedzi w tygodniu 8 i 24 tygodniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Pełna odpowiedź (CR): 2 lub więcej kolejnych monitorowanych liczby płytek krwi ≥100 × 109/l bez objawów krwawienia, z odstępem co najmniej 7 dni.
|
24 tygodnie
|
|
Skumulowany czas reakcji liczby płytek krwi ≥30 × 109/l i liczba płytek krwi podwajających się od linii bazowej w ciągu 24 tygodni
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Skumulowany czas reakcji liczby płytek krwi ≥30 × 109/l i liczba płytek krwi podwaja się od linii bazowej w ciągu 24 tygodni.
|
24 tygodnie
|
|
Trwałe, trwałe wskaźnik odpowiedzi płytek krwi
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Trwałe, trwałe wskaźnik odpowiedzi liczby płytek krwi definiuje się jako odsetek osób z liczbą płytek krwi ≥30 × 109/l dla co najmniej sześciu z ośmiu wizyt w odległości 17 do 24 badań.
|
24 tygodnie
|
|
Który krwawi wynik na początku i w 8 i 24 tygodniu po leczeniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Który krwawiący wynik na początku oraz w 8 i 24 tygodniu po leczeniu.
Skala krwawienia WHO jest miarą dotkliwości krwawienia z następującymi klasami: stopień 0 = brak krwawienia, stopień 1 = petechiae, stopień 2 = łagodna utrata krwi, stopień 3 = utrata krwi obrzydliwej i stopień 4 = osłabiająca utrata krwi.
|
24 tygodnie
|
|
Odsetek pacjentów z jednoczesnym zmniejszeniem lub przerwaniem leków
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Odsetek osób z jednoczesnym zmniejszeniem leków lub przerwaniem leków w ciągu 24 tygodni.
|
24 tygodnie
|
|
Odsetek osób otrzymujących leki ratownicze
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Odsetek osób otrzymujących leki ratownicze w ciągu 24 tygodni.
|
24 tygodnie
|
|
Zmiany poziomu immunoglobuliny
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Zmiany poziomu immunoglobuliny przed i po leczeniu
|
24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Cytopenia
- Procesy patologiczne
- Choroby Autoimmunologiczne
- Choroby układu odpornościowego
- Krwotok
- Manifestacje skórne
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia płytek krwi
- Mikroangiopatie zakrzepowe
- Plamica, małopłytkowość
- Plamica
- Małopłytkowość
- Plamica, Małopłytkowość, Idiopatyczna
- Środki przeciwnowotworowe
- Daratumumab
Inne numery identyfikacyjne badania
- IIT2022039（1）
- 2022-D-ITP (Inny identyfikator: CAMS&PUMC)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .