En klinisk studie for å vurdere sikkerhet og effekt av Daratumumab ved behandling av primær immun trombocytopeni
22. mai 2025 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
En etterforsker-initiert klinisk studie for å vurdere sikkerhet og effekt av Daratumumab ved behandling av residiverende/refraktær primær immun trombocytopeni
En enkeltsenter, åpen, off-label bruksutforsker-initiert klinisk studie med sikkerhetsinnkjøring for å utforske den kliniske aktiviteten og sikkerheten til daratumumab hos voksne ITP-pasienter som ikke har respondert tilstrekkelig eller fått tilbakefall etter førstelinjebehandling og kl. minst én andrelinjebehandling inkludert rituximab og/eller TPO-RA.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Primær immun trombocytopeni er en autoimmun sykdom assosiert med redusert antall perifere blodplater. Førstelinjebehandlingen er kortikosteroider. Splenektomi, rituximab og trombopoietinreseptoragonister (TPO RA, som Etrapopar og Romistine) brukes ofte som andrelinjebehandling. Imidlertid oppnår mange av behandlingene som brukes få varige remisjoner. Omtrent 20 % - 30 % av pasientene har utilstrekkelig eller ingen respons på førstelinje- og andrelinjebehandling, og vil utvikle seg til residiverende/refraktær (r/r) ITP.
En gren av patogenesen for ITP har blitt avslørt at plasmaceller utskiller patogene antistoffer rettet mot blodplate- og røde blodcelle-antigener. Antiplatespesifikke plasmaceller er påvist i milten til pasienter med rituximab refraktær ITP. I disse refraktære tilfellene kan vedvarende autoreaktive plasmaceller med lang levetid i benmargen forklare behandlingssvikt.
Daratumumab, et anti-CD38 monoklonalt antistoff utviklet for å målrette tumorale plasmaceller i multippelt myelom, ble nylig funnet å være effektivt i antistoffmedierte sykdommer, som autoimmun cytopeni etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon, systemisk lupus og også ITP.
Denne studien vil evaluere sikkerheten og den biologiske aktiviteten til Daratumumab ved r/r primær ITP som ikke responderer på minst én tidligere andrelinjebehandling. Studien vil ta med cirka 20 deltakere. Denne rettssaken vil bli gjennomført i Kina. Alle deltakere vil bli fulgt i minst 16 uker etter de 8 ukene med behandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
60
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne i alderen ≥18 år.
- Diagnostisert med ITP som har vedvart i ≥3 måneder og med et antall blodplater på <30 X 109/L målt innen 2 dager før inkludering.
- Manglende oppnåelse av respons eller tilbakefall etter kortikosteroidbehandling, og minst én andrelinjebehandling inkludert rituximab.
- Hvis du får akutthjelp for ITP, bør behandlingen stoppes >2 uker før første dose.
- Et positivt resultat på ELISA-testen for å påvise antistoff mot GPIIb/IIIa eller GPIIb/IIIa og GPIb/IX innen 1 uke før inkludering.
- Med normal lever- og nyrefunksjon.
- ECOG-ytelsesstatus ≤ 2.
Ekskluderingskriterier:
- Fikk enhver behandling av anti-CD38 antistoff medikament.
- Har blitt diagnostisert med malignitet og/eller leversvikt, hjertesvikt og nyresvikt.
- Kjent tidligere infeksjon eller seropositivitet for HIV, Hepatitt B, Hepatitt C, Cytomegalovirus, EB-virus, Syfilis.
- Enhver klinisk åpenbar blødning.
- Har blitt diagnostisert med hjertesykdom, arytmi og/eller alvorlig eller ukontrollerbar hypertensjon
- Kjent lungeemboli, trombose og/eller aterosklerose.
- Har fått allogen stamcelletransplantasjon eller organtransplantasjon.
- Pasienter med tidligere eller nåværende psykiatrisk sykdom som kan forstyrre evnen til å overholde studieprotokollen eller gi informert samtykke.
- Graviditet eller amming.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Innblanding
Daratumumab en gang i uken x 8 doser
|
intravenøs administrering av daratumumab
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluere responsen etter daratumumab -behandling
Tidsramme: 8 uker
|
Andelen pasienter med 2 påfølgende blodplater på ≥ 50 × 109/l i løpet av 8 uker
|
8 uker
|
|
Forekomst av behandlingsoppførende bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet] Daratumumab
Tidsramme: 24 uker
|
Forekomst, alvorlighetsgrad og forholdet mellom behandling av fremvoksende bivirkninger etter daratumumab -behandling
|
24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andelen pasienter med ≥2 påfølgende blodplater (separert med ≥7 dager) på ≥30 × 109/l og en ≥2 ganger økning fra baseline-antallet i løpet av 8 uker
Tidsramme: 8 uker
|
Andelen pasienter med ≥2 påfølgende blodplatetall (separert med ≥7 dager) på ≥30 × 109/l og en ≥2 ganger økning fra baseline-antallet i løpet av 8 uker.
|
8 uker
|
|
På tide å først telle blodplater på ≥50 × 109/l uten bergingsbehandling.
Tidsramme: 24 uker
|
På tide å først telle blodplater på ≥50 × 109/l uten bergingsbehandling.
|
24 uker
|
|
Total svarprosent i uke 8 og uke 24
Tidsramme: 24 uker
|
Komplett respons (CR): 2 eller flere påfølgende overvåkede blodplatetall ≥100 × 109/L uten blødningssymptomer, med et intervall på minst 7 dager; Delvis respons (PR): 2 eller flere påfølgende overvåkede blodplatetall ≥30 × 109/L, minst en dobbel baseline -antall (separert med ≥7 dager), og ingen blødningssymptomer.
Generelt respons (OR): CR eller PR.
|
24 uker
|
|
Komplett svarprosent i uke 8 og uke 24
Tidsramme: 24 uker
|
Komplett respons (CR): 2 eller flere påfølgende overvåkede blodplatetall ≥100 × 109/L uten blødningssymptomer, med et intervall på minst 7 dager.
|
24 uker
|
|
Kumulativ responsvarighet av blodplatetall på ≥30 × 109/L og et blodplatetall som dobler fra grunnlinjen innen 24 uker
Tidsramme: 24 uker
|
Kumulativ responsvarighet av blodplatetall på ≥30 × 109/l og et blodplatetall som dobler fra grunnlinjen i løpet av 24 uker.
|
24 uker
|
|
Holdbar vedvarende svarprosent for blodplater
Tidsramme: 24 uker
|
Holdbar vedvarende responsrate for blodplater er definert som andelen personer med blodplatetall på ≥30 × 109/l for minst seks av de åtte besøkene mellom ukene 17 og 24 av studien.
|
24 uker
|
|
Som blødende score ved baseline og i uke 8 og 24 etter behandling
Tidsramme: 24 uker
|
Som blødde score ved baseline og i uke 8 og 24 etter behandling.
WHOs blødningsskala er et mål på blødningens alvorlighetsgrad med følgende karakterer: grad 0 = ingen blødning, grad 1 = Petechiae, grad 2 = mildt blodtap, grad 3 = brutto blodtap, og grad 4 = svekkende blodtap.
|
24 uker
|
|
Andelen personer med samtidig reduksjon av medisinering eller seponering
Tidsramme: 24 uker
|
Andelen personer med samtidig reduksjon av medisinering eller seponering i løpet av 24 uker.
|
24 uker
|
|
Andelen av personer som mottar redningsmedisiner
Tidsramme: 24 uker
|
Andelen personer som mottar redningsmedisiner i løpet av 24 uker.
|
24 uker
|
|
Endringer i immunoglobulinnivået
Tidsramme: 24 uker
|
Endringer i immunoglobulinnivået før og etter behandling
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
10. desember 2022
Primær fullføring (Faktiske)
31. januar 2025
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. september 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. september 2022
Først lagt ut (Faktiske)
3. oktober 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. mai 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
22. mai 2025
Sist bekreftet
1. mai 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Cytopeni
- Patologiske prosesser
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Blødning
- Hudmanifestasjoner
- Hematologiske sykdommer
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hemoragiske lidelser
- Blodplateforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura
- Trombocytopeni
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Antineoplastiske midler
- Daratumumab
Andre studie-ID-numre
- IIT2022039（1）
- 2022-D-ITP (Annen identifikator: CAMS&PUMC)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .