En klinisk studie for å vurdere sikkerhet og effekt av Daratumumab ved behandling av primær immun trombocytopeni

Primær immun trombocytopeni er en autoimmun sykdom assosiert med redusert antall perifere blodplater. Førstelinjebehandlingen er kortikosteroider. Splenektomi, rituximab og trombopoietinreseptoragonister (TPO RA, som Etrapopar og Romistine) brukes ofte som andrelinjebehandling. Imidlertid oppnår mange av behandlingene som brukes få varige remisjoner. Omtrent 20 % - 30 % av pasientene har utilstrekkelig eller ingen respons på førstelinje- og andrelinjebehandling, og vil utvikle seg til residiverende/refraktær (r/r) ITP.

En gren av patogenesen for ITP har blitt avslørt at plasmaceller utskiller patogene antistoffer rettet mot blodplate- og røde blodcelle-antigener. Antiplatespesifikke plasmaceller er påvist i milten til pasienter med rituximab refraktær ITP. I disse refraktære tilfellene kan vedvarende autoreaktive plasmaceller med lang levetid i benmargen forklare behandlingssvikt.

Daratumumab, et anti-CD38 monoklonalt antistoff utviklet for å målrette tumorale plasmaceller i multippelt myelom, ble nylig funnet å være effektivt i antistoffmedierte sykdommer, som autoimmun cytopeni etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon, systemisk lupus og også ITP.

Denne studien vil evaluere sikkerheten og den biologiske aktiviteten til Daratumumab ved r/r primær ITP som ikke responderer på minst én tidligere andrelinjebehandling. Studien vil ta med cirka 20 deltakere. Denne rettssaken vil bli gjennomført i Kina. Alle deltakere vil bli fulgt i minst 16 uker etter de 8 ukene med behandling.