Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinisch onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Daratumumab bij de behandeling van primaire immuuntrombocytopenie te beoordelen

22 mei 2025 bijgewerkt door: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Een door een onderzoeker geïnitieerd klinisch onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van Daratumumab bij de behandeling van recidiverende/refractaire primaire immuuntrombocytopenie te beoordelen

Een single-center, open-label, off-label gebruik door de onderzoeker geïnitieerd klinisch onderzoek met veiligheidsinloop om de klinische activiteit en veiligheid van daratumumab te onderzoeken bij volwassen ITP-patiënten die niet adequaat reageerden of terugvielen na eerstelijnsbehandeling en bij ten minste één tweedelijnsbehandeling waaronder rituximab en/of TPO-RA.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Primaire immuuntrombocytopenie is een auto-immuunziekte die gepaard gaat met een verminderd aantal bloedplaatjes in het perifere bloed. De eerstelijnsbehandeling is corticosteroïden. Splenectomie, rituximab en trombopoëtinereceptoragonisten (TPO-RA's, zoals Etrapopar en Romistine) worden vaak gebruikt als tweedelijnstherapie. Veel van de gebruikte behandelingen bereiken echter weinig blijvende remissies. Ongeveer 20% - 30% van de patiënten reageert onvoldoende of niet op eerstelijns- en tweedelijnsbehandeling en zou zich ontwikkelen tot recidiverende/refractaire (r/r) ITP.

Een tak van pathogenese voor ITP is onthuld dat plasmacellen pathogene antilichamen afscheiden die gericht zijn tegen bloedplaatjes- en rode bloedcelantigenen. Antiplatelet-specifieke plasmacellen zijn gedetecteerd in de milt van patiënten met rituximab-refractaire ITP. In die refractaire gevallen zouden aanhoudende autoreactieve langlevende plasmacellen in het beenmerg het falen van de behandeling kunnen verklaren.

Daratumumab, een anti-CD38 monoklonaal antilichaam dat is ontwikkeld om tumorplasmacellen in multipel myeloom aan te pakken, bleek onlangs effectief te zijn bij door antilichamen gemedieerde ziekten, zoals auto-immune cytopenie na hematopoëtische stamceltransplantatie, systemische lupus en ook ITP.

Deze studie zal de veiligheid en biologische activiteit van Daratumumab evalueren bij r/r primaire ITP die niet reageren op ten minste één eerdere tweedelijnsbehandeling. De studie zal inschrijven ongeveer 20 deelnemers. Deze proef zal worden uitgevoerd in China. Alle deelnemers worden gedurende minimaal 16 weken na de 8 weken behandeling gevolgd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China, 300020
        • Chinese Academy of Medical Science and Blood Disease Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw ≥18 jaar.
  • Gediagnosticeerd met ITP die ≥3 maanden aanhoudt en met een aantal bloedplaatjes van <30 x 109/l gemeten binnen 2 dagen voorafgaand aan opname.
  • Geen respons of terugval na therapie met corticosteroïden en ten minste één tweedelijnsbehandeling inclusief rituximab.
  • Als u spoedeisende hulp krijgt voor ITP, moet de behandeling >2 weken voor de eerste dosis worden stopgezet.
  • Een positief resultaat van de ELISA-test om antilichamen tegen GPIIb/IIIa of GPIIb/IIIa en GPIb/IX te detecteren binnen 1 week voorafgaand aan opname.
  • Met normale lever- en nierfuncties.
  • ECOG-prestatiestatus ≤ 2.

Uitsluitingscriteria:

  • Kreeg een behandeling met anti-CD38-antilichaammedicijn.
  • Is gediagnosticeerd met maligniteit en/of leverfalen, hartfalen en nierfalen.
  • Bekende eerdere infectie of seropositiviteit voor HIV, Hepatitis B, Hepatitis C, Cytomegalovirus, EB-virus, Syfilis.
  • Elke klinisch openlijke bloeding.
  • Is gediagnosticeerd met hartziekte, aritmie en/of ernstige of oncontroleerbare hypertensie
  • Bekende longembolie, trombose en/of atherosclerose.
  • Allogene stamceltransplantatie of orgaantransplantatie heeft ondergaan.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van huidige of vroegere psychiatrische aandoeningen die het vermogen om te voldoen aan het onderzoeksprotocol of het geven van geïnformeerde toestemming kunnen belemmeren.
  • Zwangerschap of borstvoeding.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Interventie
Daratumumab eenmaal per week x 8 doses
Geneesmiddel: Daratumumab-injectie
intraveneuze toediening van daratumumab
Andere namen:
  • Darzalex

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer van de respons na behandeling met daratumumab
Tijdsspanne: 8 weken
Het aandeel patiënten met 2 opeenvolgende bloedplaatjestellingen van ≥ 50 x 109/l binnen 8 weken
8 weken
Incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomst [veiligheid en verdraagbaarheid] van daratumumabab
Tijdsspanne: 24 weken
Incidentie, ernst en relatie tussen behandeling opkomende bijwerkingen na behandeling met daratumumababet
24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het aandeel patiënten met ≥2 opeenvolgende bloedplaatjestellingen (gescheiden door ≥7 dagen) van ≥30 × 109/l en een ≥2-voudige toename ten opzichte van de basislijntelling binnen 8 weken
Tijdsspanne: 8 weken
Het aandeel patiënten met ≥2 opeenvolgende bloedplaatjestellingen (gescheiden door ≥7 dagen) van ≥30 × 109/L en een ≥2-voudige toename ten opzichte van de basislijntelling binnen 8 weken.
8 weken
Tijd tot eerste aantal bloedplaatjes van ≥50 × 109/l zonder bergingstherapie.
Tijdsspanne: 24 weken
Tijd tot eerste aantal bloedplaatjes van ≥50 × 109/l zonder bergingstherapie.
24 weken
Algemeen responspercentage in week 8 en week 24
Tijdsspanne: 24 weken
Volledige respons (CR): 2 of meer opeenvolgende bewaakte bloedplaatjestellingen ≥100 x 109/L zonder bloedingssymptomen, met een interval van ten minste 7 dagen; Gedeeltelijke respons (PR): 2 of meer opeenvolgende bewaakte bloedplaatjestellingen ≥30 × 109/l, ten minste een dubbele basislijntelling (gescheiden door ≥7 dagen) en geen bloedingssymptomen. Algemene reactie (OR): Cr of PR.
24 weken
Volledig responspercentage in week 8 en week 24
Tijdsspanne: 24 weken
Volledige respons (CR): 2 of meer opeenvolgende bewaakte bloedplaatjestellingen ≥100 x 109/L zonder bloedingssymptomen, met een interval van ten minste 7 dagen.
24 weken
Cumulatieve responsduur van het aantal bloedplaatjes van ≥30 × 109/l en een aantal bloedplaatjes die binnen 24 weken uit de basislijn verdubbelt
Tijdsspanne: 24 weken
Cumulatieve responsduur van het aantal bloedplaatjes van ≥30 × 109/l en een aantal bloedplaatjes die binnen 24 weken uit de basislijn verdubbelt.
24 weken
Duurzame aanhoudende responspercentage van bloedplaatjes
Tijdsspanne: 24 weken
Duurzame aanhoudende responspercentage van bloedplaatjes wordt gedefinieerd als het aandeel van de proefpersonen met bloedplaatjestellingen van ≥30 x 109/L gedurende ten minste zes van de acht bezoeken tussen weken 17 en 24 van de studie.
24 weken
WIE BLEEDING SCORE OP SNELINE EN OP WEEK 8 EN 24 na de behandeling
Tijdsspanne: 24 weken
Die na de behandeling score bij aanvang en in week 8 en 24 na de behandeling. De WHO -bloedingsschaal is een maat voor de ernst van de bloedingen met de volgende cijfers: graad 0 = geen bloedingen, graad 1 = petechiae, graad 2 = mild bloedverlies, graad 3 = bruto bloedverlies en graad 4 = slopende bloedverlies.
24 weken
Het aandeel onderwerpen met gelijktijdige verlaging van de medicatiebedrijven of stopzetting
Tijdsspanne: 24 weken
Het aandeel onderwerpen met gelijktijdige medicijnreductie of stopzetting binnen 24 weken.
24 weken
Het aandeel onderwerpen dat reddingsmedicijnen ontvangt
Tijdsspanne: 24 weken
Het aandeel onderwerpen dat binnen 24 weken reddingsmedicijnen ontvangt.
24 weken
Veranderingen in immunoglobuline niveaus
Tijdsspanne: 24 weken
Veranderingen in immunoglobuline niveaus voor en na behandeling
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Lei Zhang, M.D., Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

10 december 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 januari 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 september 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 september 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IIT2022039（1）
  • 2022-D-ITP (Andere identificatie: CAMS&PUMC)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren