ATTR:n esiintyvyys ja ennuste HFpEF:ää sairastavilla ambulatorisilla potilailla (TTRinHFpEF)
perjantai 28. elokuuta 2026 päivittänyt: Hanna Kim Gaggin, Massachusetts General Hospital
Transtyretiiniamyloidoosin esiintyvyys ja ennuste ambulatorisilla potilailla, joilla on sydämen vajaatoiminta ja säilynyt ejektiofraktio
Viimeaikaiset tutkimukset ovat osoittaneet, että transtyretiiniamyloidoosi (ATTR) voi joskus aiheuttaa sydämen vajaatoimintaa, jossa sydämen pumppaustoiminta on normaalia. Tämä tunnetaan myös nimellä Heart Failure with Preserved Ejection Fraction (HFpEF) tai diastolinen sydämen vajaatoiminta.
Tässä yhden keskuksen diagnostisessa tutkimuksessa arvioimme ATTR:n potilailla, joilla on HFpEF, jotta voimme määrittää, kuinka usein tätä tapahtuu ja kuinka voimme ennustaa, millä sydämen vajaatoimintapotilailla voi olla TTR-amyloidoosi.
Tavoitteenamme on tunnistaa sydämen vajaatoimintapotilaiden amyloidoosi aikaisemmin, jotta he voivat aloittaa hoidon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
65-vuotiaat ja sitä vanhemmat HFpEF-potilaat otetaan mukaan tähän yhden keskuksen tapahtumalähtöiseen (positiivinen ydinamyloidikuvaus, joka tunnetaan myös nimellä 99mTc-pyrofosfaatti-SPECT-skannaus) tutkimukseen.
Yhden opintokäynnin aikana hankitaan seuraavat tiedot:
- 99mTc-pyrofosfaatti SPECT-skannaus
- Veri- ja DNA-näytteenotto (valinnainen).
- Kyselylomakkeet koskien neuropatiaa, rannekanavaa, haurautta ja sydämen vajaatoiminnan oireita ja kuinka ne voivat vaikuttaa elämänlaatuun
- 6 minuutin kävelytesti
- EKG (sähkökardiogrammi)
- Ekokardiogrammi
Sähköisiä terveystietoja tarkastellaan enintään 5 vuoden ajan, jotta voidaan määrittää tutkimukseen osallistuneiden sairaalahoito ja eloonjääminen. Kiinnostavia kliinisiä tuloksia ovat yhdistetty päätepiste sairaalan ulkopuolella elävien päivien aikana sydämen vajaatoiminnan sairaalahoidoista yhden ja viiden vuoden iässä, autonomisen neuropatian esiintyminen, rannekanavaoireyhtymän esiintyminen, polyneuropatian esiintyminen. Lisäksi yksittäiset kliiniset päätepisteet ovat myös kiinnostavia päätepisteitä.
Tämän tutkimuksen tuloksia käytetään määrittämään, kuinka usein sydämen vajaatoimintapotilailla on transtyretiiniamyloidoosia sydämessään, ja ymmärtämään paremmin oireitaan. Toivomme, että sydämen vajaatoimintapotilaiden transtyretiiniamyloidoosin parempi ymmärtäminen auttaa meitä tunnistamaan sairastuneita potilaita, jotta he voivat saada hoitoa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
515
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Laura Stockhausen, BS
- Puhelinnumero: 617-724-1339
- Sähköposti: lstockhausen@mgh.harvard.edu
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Abbie Macher, BS
- Puhelinnumero: 617-643-6328
- Sähköposti: ajmacher@mgh.harvard.edu
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital
-
Päätutkija:
- Hanna Gaggin, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Heather Jameson, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
65 vuotta ja vanhemmat (Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on vahvistettu HFpEF-diagnoosi.
- Ikä ≥ 65 vuotta vanha
Poissulkemiskriteerit:
- Dialyysihoidossa oleva krooninen munuaissairaus loppuvaiheessa (CKD-vaihe 5 määriteltynä eGFR:ksi <15 ml/min)
- ei historiaa HFrEF (LVEF < 40 %) lukuun ottamatta alhaista LVEF:ää akuutin dekompensaation, AF RVR:n, ACS/MI:n jne.
- Negatiivinen 99mTc-pyrofosfaattiskannaus vuoden sisällä
- Ei pystynyt makaamaan 15 minuuttiin 99mTc-pyrofosfaattiskannausta varten
- Tunnettu amyloidoosidiagnoosi
- Vaikea sydänläppäsairaus, jota ei ole korjattu (kohtalaista tai vaikeaa pidetään poissulkevana)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 65-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on sydämen vajaatoiminta säilyneellä ejektiofraktiolla
65-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille, jotka saapuvat Massachusettsin yleissairaalaan tunnetulla HFpEF-diagnoosilla ja joilla ei ole amyloidoosidiagnoosia avohoidossa, suoritetaan 99Tc-pyrofosfaattiskannaus sydämen amyloidoosin tunnistamiseksi
|
Sydämen kuvantamistekniikka, jota käytettiin transtyretiini sydämen amyloidoosin diagnosoimiseen käyttämällä 15 mCi 99mTC-pyrofosfaattimerkkiainetta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
99mTc-pyrofosfaattiskannauspositiivisen ATTR:n diagnoosi
Aikaikkuna: Päivä 1 (opintovierailupäivä)
|
Sydänsairaus, jossa väärin laskostuneet proteiinit aggregoituvat amyloidifibrilleiksi ja kerrostuvat interstitiaalisesti, mikä johtaa diastoliseen toimintahäiriöön ja sydämen vajaatoimintaan
|
Päivä 1 (opintovierailupäivä)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
New York Heart Associationin toimintoluokitus
Aikaikkuna: Päivä 1 (opintovierailupäivä)
|
Luokittaa potilaan sydämen vajaatoiminnan vaikeusasteen fyysisen toiminnan aikana esiintyvien rajoitusten perusteella
|
Päivä 1 (opintovierailupäivä)
|
|
HF:n vaikutus Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire -kyselylomakkeella arvioituna
Aikaikkuna: Päivä 1 (opintovierailupäivä)
|
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire on kyselylomake, joka määrittää sydämen vajaatoiminnan vaikutuksen heidän terveydentilaansa, kuten elämänlaatuun, oireisiin, toimintaan jne.)
|
Päivä 1 (opintovierailupäivä)
|
|
Harjoituskapasiteetti määritettynä 6 minuutin kävelytestillä
Aikaikkuna: Päivä 1 (opintovierailupäivä)
|
6 minuutin kävelytestiä käytetään potilaan aerobisen kapasiteetin ja kestävyyden objektiivisen mittauksen määrittämiseen
|
Päivä 1 (opintovierailupäivä)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Autonomisen neuropatian esiintyminen
Aikaikkuna: Aika tutkimuskäynnistä dokumentoidun tapahtuman päivämäärään, enintään 5 vuotta tutkimuksen päättämisen jälkeen
|
Potilaiden ja/tai heidän lääkäreidensa potilastiedot ja puhelinseuranta antavat tutkijoille mahdollisuuden varmistaa elintason ja kaikki merkittävät kliiniset tapahtumat
|
Aika tutkimuskäynnistä dokumentoidun tapahtuman päivämäärään, enintään 5 vuotta tutkimuksen päättämisen jälkeen
|
|
Rannekanavaoireyhtymän esiintyminen
Aikaikkuna: Aika tutkimuskäynnistä dokumentoidun tapahtuman päivämäärään, enintään 5 vuotta tutkimuksen päättämisen jälkeen
|
Potilaiden ja/tai heidän lääkäreidensa potilastiedot ja puhelinseuranta antavat tutkijoille mahdollisuuden varmistaa elintason ja kaikki merkittävät kliiniset tapahtumat
|
Aika tutkimuskäynnistä dokumentoidun tapahtuman päivämäärään, enintään 5 vuotta tutkimuksen päättämisen jälkeen
|
|
Polyneuropatian esiintyminen
Aikaikkuna: Aika tutkimuskäynnistä dokumentoidun tapahtuman päivämäärään, enintään 5 vuotta tutkimuksen päättämisen jälkeen
|
Potilaiden ja/tai heidän lääkäreidensa potilastiedot ja puhelinseuranta antavat tutkijoille mahdollisuuden varmistaa elintason ja kaikki merkittävät kliiniset tapahtumat
|
Aika tutkimuskäynnistä dokumentoidun tapahtuman päivämäärään, enintään 5 vuotta tutkimuksen päättämisen jälkeen
|
|
Sairaalan ulkopuolella elävien päivien yhdistetty päätepiste HF-sairaalahoidoista yhden ja viiden vuoden iässä
Aikaikkuna: Aika tutkimuskäynnistä dokumentoidun tapahtuman päivämäärään, enintään 5 vuotta tutkimuksen päättämisen jälkeen
|
Potilaiden ja/tai heidän lääkäreidensa potilastiedot ja puhelinseuranta antavat tutkijoille mahdollisuuden varmistaa elintason ja kaikki merkittävät kliiniset tapahtumat
|
Aika tutkimuskäynnistä dokumentoidun tapahtuman päivämäärään, enintään 5 vuotta tutkimuksen päättämisen jälkeen
|
|
Yksittäiset päätepisteet: kaikista syistä kuolleisuus, sydän- ja verisuonikuolleisuus, kaikista syistä johtuvat sairaalahoidot, sydän- ja verisuonisairauksien sairaalahoidot ja HF-sairaalahoidot.
Aikaikkuna: Aika tutkimuskäynnistä dokumentoidun tapahtuman päivämäärään, enintään 5 vuotta tutkimuksen päättämisen jälkeen
|
Potilaiden ja/tai heidän lääkäreidensa potilastiedot ja puhelinseuranta antavat tutkijoille mahdollisuuden varmistaa elintason ja kaikki merkittävät kliiniset tapahtumat
|
Aika tutkimuskäynnistä dokumentoidun tapahtuman päivämäärään, enintään 5 vuotta tutkimuksen päättämisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Hanna K Gaggin, MD, Massachusetts General Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 2. lokakuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. heinäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 16. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 11. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 13. lokakuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sydänsairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Proteostaasin puutteet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Sydämen vajaatoiminta
- Amyloidoosi
- Sydämen vajaatoiminta, diastolinen
- Amyloidoosi, perinnöllinen, transtyretiiniin liittyvä
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Radiofarmaseuttiset valmisteet
- Teknetium Tc 99m Pyrofosfaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2020P002061
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
PÄÄTTÄMÄTÖN
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .