Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Prevalentie en voorspelling van ATTR bij ambulante patiënten met HFpEF (TTRinHFpEF)

17 oktober 2023 bijgewerkt door: Hanna Kim Gaggin, Massachusetts General Hospital

Prevalentie en voorspelling van transthyretine-amyloïdose bij ambulante patiënten met hartfalen met behouden ejectiefractie

Recente onderzoeken hebben aangetoond dat transthyretine-amyloïdose (ATTR) soms een vorm van hartfalen kan veroorzaken waarbij de pompfunctie van het hart normaal is, ook wel hartfalen met behouden ejectiefractie (HFpEF) of diastolisch hartfalen genoemd. In deze diagnostische studie in één centrum zullen we evalueren op ATTR bij patiënten met HFpEF om te bepalen hoe vaak dit voorkomt en hoe we kunnen voorspellen welke patiënten met hartfalen mogelijk TTR-amyloïdose hebben. Ons doel is om amyloïdose bij patiënten met hartfalen eerder op te sporen, zodat ze met de behandeling kunnen beginnen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten van 65 jaar en ouder met HFpEF zullen worden ingeschreven om deel te nemen aan deze single center, event-driven (positieve nucleaire amyloïde scan ook bekend als 99mTc-pyrofosfaat SPECT-scan) studie.

Tijdens het eenmalige studiebezoek wordt het volgende verkregen:

  • 99mTc-pyrofosfaat SPECT-scan
  • Bloed- en DNA-monsterafname (optioneel).
  • Vragenlijsten met betrekking tot symptomen van neuropathie, carpale tunnel, kwetsbaarheid en hartfalen en hoe deze de kwaliteit van leven kunnen beïnvloeden
  • 6 minuten looptest
  • ECG (elektrocardiogram)
  • Echocardiogram

Elektronische medische dossiers zullen gedurende maximaal 5 jaar worden beoordeeld om ziekenhuisopname en overleving van de studiedeelnemers te bepalen. Klinische uitkomsten die van belang zijn, omvatten een gecombineerd eindpunt van dagen leven buiten het ziekenhuis vanaf ziekenhuisopnames voor hartfalen na één en vijf jaar, aanwezigheid van autonome neuropathie, aanwezigheid van carpaaltunnelsyndroom, aanwezigheid van polyneuropathie. Bovendien zijn individuele klinische eindpunten ook interessante eindpunten.

De resultaten van deze studie zullen worden gebruikt om te bepalen hoe vaak patiënten met hartfalen transthyretine-amyloïdose in hun hart hebben en hun symptomen beter begrijpen. We hopen dat een beter begrip van transthyretine-amyloïdose bij patiënten met hartfalen ons zal helpen de getroffen patiënten te identificeren, zodat ze een behandeling kunnen krijgen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

515

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
          • NurAlima Grandison, BA
        • Hoofdonderzoeker:
          • Hanna Gaggin, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

65 jaar en ouder (Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met een bevestigde diagnose van HFpEF.
  • Leeftijd ≥65 jaar

Uitsluitingscriteria:

  • Eindstadium chronische nierziekte bij dialyse (CKD stadium 5 zoals gedefinieerd als eGFR <15 ml/min)
  • geen voorgeschiedenis van HFrEF (LVEF<40%) met uitzondering van lage LVEF in de setting van acute decompensatie, AF RVR, ACS/MI, enz.
  • Negatieve 99mTc-pyrofosfaatscan binnen een jaar
  • 15 minuten niet kunnen liggen voor de 99mTc-pyrofosfaat scan
  • Bekende diagnose van amyloïdose
  • Ernstige hartklepaandoening die niet wordt gecorrigeerd (matig tot ernstig wordt als uitsluitend beschouwd)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Diagnostisch
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Patiënten van 65 jaar en ouder met hartfalen met behouden ejectiefractie
Patiënten van 65 jaar en ouder die zich in het Massachusetts General Hospital presenteren met een bekende diagnose van HFpEF en zonder een diagnose van amyloïdose in de ambulante (poliklinische) setting zullen een 99Tc-pyrofosfaatscan ondergaan om cardiale amyloïdose te identificeren
Diagnostische toets: 99mTc-pyrofosfaatscintigrafie
Cardiale beeldvormingstechniek gebruikt om transthyretine cardiale amyloïdose te diagnosticeren door gebruik van 15 mCi van 99mTC-pyrofosfaattracer
Andere namen:
  • PYP-scan
  • Pyrofosfaat Scan

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Diagnose van 99mTc-pyrofosfaatscan positieve ATTR
Tijdsspanne: Dag 1 (dag studiebezoek)
Een hartaandoening waarbij verkeerd gevouwen eiwitten aggregeren tot amyloïde fibril en zich interstitieel afzetten, wat leidt tot diastolische disfunctie en hartfalen
Dag 1 (dag studiebezoek)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Functieclassificatie van de New York Heart Association
Tijdsspanne: Dag 1 (dag studiebezoek)
Classificeert de ernst van hartfalen van een patiënt in termen van hun beperkingen tijdens fysieke activiteit
Dag 1 (dag studiebezoek)
Impact van HF zoals beoordeeld door Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
Tijdsspanne: Dag 1 (dag studiebezoek)
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire is een vragenlijst die de impact van hartfalen op hun gezondheidsstatus bepaalt, zoals kwaliteit van leven, symptomen, functie, enz.)
Dag 1 (dag studiebezoek)
Inspanningscapaciteit zoals bepaald door een looptest van 6 minuten
Tijdsspanne: Dag 1 (dag studiebezoek)
De 6 minuten looptest wordt gebruikt om een ​​objectieve meting van de aerobe capaciteit en het uithoudingsvermogen van een patiënt te bepalen
Dag 1 (dag studiebezoek)

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanwezigheid van autonome neuropathie
Tijdsspanne: Tijd vanaf het studiebezoek tot de datum van het gedocumenteerde voorval tot 5 jaar na de sluiting van het onderzoek
Medische dossiers en telefonische follow-up met patiënten en/of hun artsen stellen de onderzoekers in staat om de vitale status en eventuele significante klinische gebeurtenissen vast te stellen
Tijd vanaf het studiebezoek tot de datum van het gedocumenteerde voorval tot 5 jaar na de sluiting van het onderzoek
Aanwezigheid van carpaal tunnel syndroom
Tijdsspanne: Tijd vanaf het studiebezoek tot de datum van het gedocumenteerde voorval tot 5 jaar na de sluiting van het onderzoek
Medische dossiers en telefonische follow-up met patiënten en/of hun artsen stellen de onderzoekers in staat om de vitale status en eventuele significante klinische gebeurtenissen vast te stellen
Tijd vanaf het studiebezoek tot de datum van het gedocumenteerde voorval tot 5 jaar na de sluiting van het onderzoek
Aanwezigheid van polyneuropathie
Tijdsspanne: Tijd vanaf het studiebezoek tot de datum van het gedocumenteerde voorval tot 5 jaar na de sluiting van het onderzoek
Medische dossiers en telefonische follow-up met patiënten en/of hun artsen stellen de onderzoekers in staat om de vitale status en eventuele significante klinische gebeurtenissen vast te stellen
Tijd vanaf het studiebezoek tot de datum van het gedocumenteerde voorval tot 5 jaar na de sluiting van het onderzoek
Gecombineerd eindpunt van dagen in leven buiten het ziekenhuis van HF-ziekenhuisopnames na één en vijf jaar
Tijdsspanne: Tijd vanaf het studiebezoek tot de datum van het gedocumenteerde voorval tot 5 jaar na de sluiting van het onderzoek
Medische dossiers en telefonische follow-up met patiënten en/of hun artsen stellen de onderzoekers in staat om de vitale status en eventuele significante klinische gebeurtenissen vast te stellen
Tijd vanaf het studiebezoek tot de datum van het gedocumenteerde voorval tot 5 jaar na de sluiting van het onderzoek
Individuele eindpunten van sterfte door alle oorzaken, cardiovasculaire sterfte, ziekenhuisopnames door alle oorzaken, cardiovasculaire ziekenhuisopnames en HF-ziekenhuisopnames.
Tijdsspanne: Tijd vanaf het studiebezoek tot de datum van het gedocumenteerde voorval tot 5 jaar na de sluiting van het onderzoek
Medische dossiers en telefonische follow-up met patiënten en/of hun artsen stellen de onderzoekers in staat om de vitale status en eventuele significante klinische gebeurtenissen vast te stellen
Tijd vanaf het studiebezoek tot de datum van het gedocumenteerde voorval tot 5 jaar na de sluiting van het onderzoek

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Medewerkers

Pfizer
Akcea Therapeutics
Alnylam Pharmaceuticals
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hanna K Gaggin, MD, Massachusetts General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 oktober 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2020P002061

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hartfalen

Klinische onderzoeken op 99mTc-pyrofosfaatscintigrafie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Georgia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren