Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozpowszechnienie i przewidywanie ATTR u pacjentów ambulatoryjnych z HFpEF (TTRinHFpEF)

28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Hanna Kim Gaggin, Massachusetts General Hospital

Rozpowszechnienie i przewidywanie amyloidozy transtyretynowej u pacjentów ambulatoryjnych z niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową

Ostatnie badania wykazały, że amyloidoza transtyretynowa (ATTR) może czasami powodować rodzaj niewydolności serca, w której funkcja pompowania serca jest prawidłowa, znaną również jako niewydolność serca z zachowaną frakcją wyrzutową (HFpEF) lub rozkurczowa niewydolność serca. W tym jednoośrodkowym badaniu diagnostycznym ocenimy ATTR u pacjentów z HFpEF, aby określić, jak często to występuje i jak możemy przewidzieć, którzy pacjenci z niewydolnością serca mogą mieć amyloidozę TTR. Naszym celem jest wcześniejsze rozpoznanie amyloidozy u pacjentów z niewydolnością serca, aby mogli rozpocząć leczenie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci w wieku 65 lat i starsi z HFpEF zostaną włączeni do udziału w tym pojedynczym ośrodku, kierowanym zdarzeniami (pozytywny skan amyloidu jądrowego, znany również jako skan SPECT 99mTc-pirofosforanu).

Podczas jednej wizyty studyjnej uzyskasz:

  • Skan SPECT 99mTc-pirofosforanu
  • Pobieranie próbek krwi i DNA (opcjonalnie).
  • Kwestionariusze dotyczące objawów neuropatii, cieśni nadgarstka, osłabienia i niewydolności serca oraz ich wpływu na jakość życia
  • 6-minutowy test marszu
  • EKG (elektrokardiogram)
  • Echokardiogram

Elektroniczna dokumentacja medyczna będzie przeglądana przez okres do 5 lat w celu określenia hospitalizacji i przeżycia uczestników badania. Interesujące wyniki kliniczne obejmują łączny punkt końcowy dni życia poza szpitalem z powodu hospitalizacji z powodu niewydolności serca po roku i pięciu latach, obecność neuropatii autonomicznej, obecność zespołu cieśni nadgarstka, obecność polineuropatii. Ponadto poszczególne kliniczne punkty końcowe są również interesującymi punktami końcowymi.

Wyniki tego badania zostaną wykorzystane do określenia, jak często u pacjentów z niewydolnością serca występuje amyloidoza transtyretynowa w sercu i do lepszego zrozumienia ich objawów. Mamy nadzieję, że lepsze zrozumienie amyloidozy transtyretynowej u pacjentów z niewydolnością serca pomoże nam zidentyfikować dotkniętych nią pacjentów, aby mogli otrzymać leczenie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

515

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Hanna Gaggin, MD
        • Kontakt:
          • Heather Jameson, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

65 lat i starsze (Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem HFpEF.
  • Wiek ≥65 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Schyłkowa przewlekła choroba nerek w trakcie dializy (CKD w stadium 5, zdefiniowana jako eGFR <15 ml/min)
  • brak historii HFrEF (LVEF<40%) z wyjątkiem niskiej LVEF w przebiegu ostrej dekompensacji, AF RVR, ACS/MI itp.
  • Negatywny skan 99mTc-pirofosforanu w ciągu roku
  • Nie można się położyć przez 15 minut na skan pirofosforanu 99mTc
  • Znana diagnoza amyloidozy
  • Ciężka nieskorygowana wada zastawkowa serca (umiarkowana do ciężkiej uważana jest za wykluczającą)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci w wieku 65 lat i starsi z niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową
Pacjenci w wieku 65 lat i starsi, zgłaszający się do Massachusetts General Hospital ze znaną diagnozą HFpEF i bez rozpoznania amyloidozy w warunkach ambulatoryjnych (ambulatoryjnych), zostaną poddani badaniu 99Tc-pirofosforanem w celu wykrycia amyloidozy serca
Test diagnostyczny: Scyntygrafia 99mTc-pirofosforanem
Technika obrazowania serca stosowana do diagnozowania amyloidozy transtyretynowej serca za pomocą 15 mCi znacznika pirofosforanu 99mTC
Inne nazwy:
  • Skanowanie PYP
  • Skanowanie pirofosforanem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Diagnoza ATTR z dodatnim skanem pirofosforanu 99mTc
Ramy czasowe: Dzień 1 (dzień wizyty studyjnej)
Choroba serca, w której nieprawidłowo sfałdowane białka agregują się we włókna amyloidowe i odkładają się śródmiąższowo, prowadząc do dysfunkcji rozkurczowej i niewydolności serca
Dzień 1 (dzień wizyty studyjnej)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Klasyfikacja funkcji New York Heart Association
Ramy czasowe: Dzień 1 (dzień wizyty studyjnej)
Klasyfikuje stopień zaawansowania niewydolności serca pacjenta ze względu na jego ograniczenia podczas aktywności fizycznej
Dzień 1 (dzień wizyty studyjnej)
Wpływ HF oceniany za pomocą Kwestionariusza Kardiomiopatii Kansas City
Ramy czasowe: Dzień 1 (dzień wizyty studyjnej)
Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City to kwestionariusz, który określa wpływ niewydolności serca na ich stan zdrowia, taki jak jakość życia, objawy, funkcjonowanie itp.)
Dzień 1 (dzień wizyty studyjnej)
Wydolność wysiłkowa określona w 6-minutowym teście marszu
Ramy czasowe: Dzień 1 (dzień wizyty studyjnej)
Test 6-minutowego marszu służy do obiektywnego pomiaru wydolności i wytrzymałości tlenowej pacjenta
Dzień 1 (dzień wizyty studyjnej)

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obecność autonomicznej neuropatii
Ramy czasowe: Czas od wizyty w badaniu do daty udokumentowanego zdarzenia do 5 lat po zamknięciu badania
Dokumentacja medyczna i kontakt telefoniczny z pacjentami i/lub ich lekarzami pozwolą badaczom na ustalenie stanu życiowego i wszelkich istotnych zdarzeń klinicznych
Czas od wizyty w badaniu do daty udokumentowanego zdarzenia do 5 lat po zamknięciu badania
Obecność zespołu cieśni nadgarstka
Ramy czasowe: Czas od wizyty w badaniu do daty udokumentowanego zdarzenia do 5 lat po zamknięciu badania
Dokumentacja medyczna i kontakt telefoniczny z pacjentami i/lub ich lekarzami pozwolą badaczom na ustalenie stanu życiowego i wszelkich istotnych zdarzeń klinicznych
Czas od wizyty w badaniu do daty udokumentowanego zdarzenia do 5 lat po zamknięciu badania
Obecność polineuropatii
Ramy czasowe: Czas od wizyty w badaniu do daty udokumentowanego zdarzenia do 5 lat po zamknięciu badania
Dokumentacja medyczna i kontakt telefoniczny z pacjentami i/lub ich lekarzami pozwolą badaczom na ustalenie stanu życiowego i wszelkich istotnych zdarzeń klinicznych
Czas od wizyty w badaniu do daty udokumentowanego zdarzenia do 5 lat po zamknięciu badania
Połączony punkt końcowy dni życia poza szpitalem z powodu hospitalizacji z powodu HF po roku i po pięciu latach
Ramy czasowe: Czas od wizyty w badaniu do daty udokumentowanego zdarzenia do 5 lat po zamknięciu badania
Dokumentacja medyczna i kontakt telefoniczny z pacjentami i/lub ich lekarzami pozwolą badaczom na ustalenie stanu życiowego i wszelkich istotnych zdarzeń klinicznych
Czas od wizyty w badaniu do daty udokumentowanego zdarzenia do 5 lat po zamknięciu badania
Poszczególne punkty końcowe dotyczące śmiertelności ogólnej, śmiertelności z przyczyn sercowo-naczyniowych, hospitalizacji z dowolnej przyczyny, hospitalizacji z przyczyn sercowo-naczyniowych i hospitalizacji z powodu HF.
Ramy czasowe: Czas od wizyty w badaniu do daty udokumentowanego zdarzenia do 5 lat po zamknięciu badania
Dokumentacja medyczna i kontakt telefoniczny z pacjentami i/lub ich lekarzami pozwolą badaczom na ustalenie stanu życiowego i wszelkich istotnych zdarzeń klinicznych
Czas od wizyty w badaniu do daty udokumentowanego zdarzenia do 5 lat po zamknięciu badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Współpracownicy

Pfizer
Akcea Therapeutics
Alnylam Pharmaceuticals
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Śledczy

  • Główny śledczy: Hanna K Gaggin, MD, Massachusetts General Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2020P002061

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj