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Prevalenza e previsione di ATTR in pazienti ambulatoriali con HFpEF (TTRinHFpEF)

28 agosto 2026 aggiornato da: Hanna Kim Gaggin, Massachusetts General Hospital

Prevalenza e previsione dell'amiloidosi da transtiretina nei pazienti ambulatoriali con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata

Studi recenti hanno dimostrato che l'amiloidosi da transtiretina (ATTR) a volte può causare un tipo di insufficienza cardiaca in cui la funzione di pompaggio del cuore è normale, nota anche come insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata (HFpEF) o insufficienza cardiaca diastolica. In questo studio diagnostico a centro singolo, valuteremo l'ATTR nei pazienti con HFpEF al fine di determinare la frequenza con cui si verifica e come possiamo prevedere quali pazienti con insufficienza cardiaca possono avere l'amiloidosi TTR. Il nostro obiettivo è identificare prima l'amiloidosi nei pazienti con insufficienza cardiaca in modo che possano iniziare il trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti di età pari o superiore a 65 anni con HFpEF saranno arruolati per partecipare a questo studio guidato da un singolo centro (scansione dell'amiloide nucleare positiva nota anche come scansione SPECT 99mTc-pirofosfato).

Durante l'unica visita di studio si otterranno:

  • Scansione SPECT con 99mTc-pirofosfato
  • Prelievo di campioni di sangue e DNA (facoltativo).
  • Questionari riguardanti neuropatia, tunnel carpale, fragilità e sintomi di insufficienza cardiaca e come possono influire sulla qualità della vita
  • Test del cammino di 6 minuti
  • ECG (elettrocardiogramma)
  • Ecocardiogramma

Le cartelle cliniche elettroniche saranno riviste per un massimo di 5 anni al fine di determinare il ricovero in ospedale e la sopravvivenza dei partecipanti allo studio. Gli esiti clinici di interesse includono un endpoint combinato di giorni di vita al di fuori dell'ospedale da ricoveri per insufficienza cardiaca a uno e cinque anni, presenza di neuropatia autonomica, presenza di sindrome del tunnel carpale, presenza di polineuropatia. Inoltre, anche gli endpoint clinici individuali sono endpoint di interesse.

I risultati di questo studio saranno utilizzati per determinare la frequenza con cui i pazienti con insufficienza cardiaca presentano amiloidosi da transtiretina nel cuore e comprendere meglio i loro sintomi. Ci auguriamo che una migliore comprensione dell'amiloidosi da transtiretina nei pazienti con insufficienza cardiaca ci aiuti a identificare i pazienti affetti in modo che possano ricevere un trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

515

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Hanna Gaggin, MD
        • Contatto:
          • Heather Jameson, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

65 anni e precedenti (Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi confermata di HFpEF.
  • Età ≥65 anni

Criteri di esclusione:

  • Malattia renale cronica allo stadio terminale in dialisi (CKD stadio 5 definito come eGFR <15 ml/min)
  • nessuna storia di HFrEF (LVEF<40%) con l'eccezione di bassa LVEF nel contesto di scompenso acuto, RVR AF, ACS/IM, ecc
  • Scansione negativa con 99mTc-pirofosfato entro un anno
  • Impossibile sdraiarsi per 15 minuti per la scansione con 99mTc-pirofosfato
  • Diagnosi nota di amiloidosi
  • Grave cardiopatia valvolare non corretta (da moderata a grave è considerata esclusiva)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Diagnostico
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti di età pari o superiore a 65 anni con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata
I pazienti di età pari o superiore a 65 anni che si presentano al Massachusetts General Hospital con una diagnosi nota di HFpEF e senza una diagnosi di amiloidosi in ambito ambulatoriale (ambulatoriale) saranno sottoposti a una scansione con pirofosfato 99Tc per identificare l'amiloidosi cardiaca
Test diagnostico: Scintigrafia con 99mTc-pirofosfato
Tecnica di imaging cardiaco utilizzata per diagnosticare l'amiloidosi cardiaca da transtiretina mediante l'uso di 15 mCi di tracciante 99mTC-pirofosfato
Altri nomi:
  • Scansione PYP
  • Scansione al pirofosfato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Diagnosi di ATTR positivo alla scansione con 99mTc-pirofosfato
Lasso di tempo: Giorno 1 (giorno della visita di studio)
Una malattia cardiaca in cui le proteine ​​mal ripiegate si aggregano nella fibrilla amiloide e si depositano negli interstizi, portando a disfunzione diastolica e insufficienza cardiaca
Giorno 1 (giorno della visita di studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Classificazione delle funzioni della New York Heart Association
Lasso di tempo: Giorno 1 (giorno della visita di studio)
Classifica la gravità dell'insufficienza cardiaca di un paziente in termini di limitazioni durante l'attività fisica
Giorno 1 (giorno della visita di studio)
Impatto dell'insufficienza cardiaca valutato dal questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City
Lasso di tempo: Giorno 1 (giorno della visita di studio)
Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire è un questionario che determina l'impatto dell'insufficienza cardiaca sul loro stato di salute, come la qualità della vita, i sintomi, la funzione, ecc.)
Giorno 1 (giorno della visita di studio)
Capacità di esercizio determinata da un test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Giorno 1 (giorno della visita di studio)
Il test del cammino di 6 minuti viene utilizzato per determinare una misurazione obiettiva della capacità aerobica e della resistenza di un paziente
Giorno 1 (giorno della visita di studio)

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Presenza di neuropatia autonomica
Lasso di tempo: Tempo dalla visita dello studio fino alla data dell'evento documentato fino a 5 anni dopo la chiusura dello studio
Le cartelle cliniche e il follow-up telefonico con i pazienti e/o i loro medici consentiranno agli investigatori di accertare lo stato vitale ed eventuali eventi clinici significativi
Tempo dalla visita dello studio fino alla data dell'evento documentato fino a 5 anni dopo la chiusura dello studio
Presenza di sindrome del tunnel carpale
Lasso di tempo: Tempo dalla visita dello studio fino alla data dell'evento documentato fino a 5 anni dopo la chiusura dello studio
Le cartelle cliniche e il follow-up telefonico con i pazienti e/o i loro medici consentiranno agli investigatori di accertare lo stato vitale ed eventuali eventi clinici significativi
Tempo dalla visita dello studio fino alla data dell'evento documentato fino a 5 anni dopo la chiusura dello studio
Presenza di polineuropatia
Lasso di tempo: Tempo dalla visita dello studio fino alla data dell'evento documentato fino a 5 anni dopo la chiusura dello studio
Le cartelle cliniche e il follow-up telefonico con i pazienti e/o i loro medici consentiranno agli investigatori di accertare lo stato vitale ed eventuali eventi clinici significativi
Tempo dalla visita dello studio fino alla data dell'evento documentato fino a 5 anni dopo la chiusura dello studio
Endpoint combinato dei giorni di vita al di fuori dell'ospedale da ricoveri per scompenso cardiaco a uno e cinque anni
Lasso di tempo: Tempo dalla visita dello studio fino alla data dell'evento documentato fino a 5 anni dopo la chiusura dello studio
Le cartelle cliniche e il follow-up telefonico con i pazienti e/o i loro medici consentiranno agli investigatori di accertare lo stato vitale ed eventuali eventi clinici significativi
Tempo dalla visita dello studio fino alla data dell'evento documentato fino a 5 anni dopo la chiusura dello studio
Endpoint individuali di mortalità per tutte le cause, mortalità cardiovascolare, ricoveri per tutte le cause, ricoveri cardiovascolari e ricoveri per scompenso cardiaco.
Lasso di tempo: Tempo dalla visita dello studio fino alla data dell'evento documentato fino a 5 anni dopo la chiusura dello studio
Le cartelle cliniche e il follow-up telefonico con i pazienti e/o i loro medici consentiranno agli investigatori di accertare lo stato vitale ed eventuali eventi clinici significativi
Tempo dalla visita dello studio fino alla data dell'evento documentato fino a 5 anni dopo la chiusura dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Massachusetts General Hospital

Collaboratori

Pfizer
Akcea Therapeutics
Alnylam Pharmaceuticals
Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Investigatori

  • Investigatore principale: Hanna K Gaggin, MD, Massachusetts General Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

17 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

13 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2020P002061

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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