Dalfampridiinin vaikutus potilailla, joilla on perinnöllinen spastinen paraplegia
torstai 17. marraskuuta 2022 päivittänyt: Ferda Selcuk, European University of Lefke
On olemassa rajallisia, mutta rohkaisevia tuloksia, jotka tukevat dalfampridiinin käyttöä potilailla, joilla on perinnöllinen spastinen paraplegia.
Tutkijat pyrkivät tutkimaan dalfampridiinin vaikutuksia kävelynopeuteen, lihasten pituuteen, spastisuuteen, toiminnalliseen vahvuuteen ja toiminnalliseen liikkuvuuteen potilailla, joilla on perinnöllinen spastinen paraplegia.
Tässä kolmoissokkoutetussa, satunnaistetussa, lumekontrolloidussa tutkimuksessa 4 potilasta, joilla oli perinnöllinen spastinen paraplegia, sai dalfampridiinia (10 mg kahdesti päivässä) sekä fysioterapiaa (2 kertaa viikossa), ja 4 potilasta sai lumelääkettä ja fysioterapiaa yhteensä 8 viikon ajan. .
Arvioija ja hoitavat fysioterapeutit sekä potilaat olivat naamioituneet ryhmäjakoon.
Ensisijainen tulos oli ajoitettu 25 jalan kävelytesti 8 viikon hoidon lopussa.
Toissijaisia tulosmittauksia olivat toiminnallinen liikkuvuus, toiminnallinen lihasvoima, lihasten pituus ja spastisuus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nicosia, Kypros
- Dr. Burhan Nalbantoğlu State Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Perinnöllisen spastisen paraplegian diagnoosi vähintään vuosi sitten
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on toinen neurologinen häiriö
- Ortopedinen epämuodostuma alaraajoissa
- Vakava kognitiivinen vajaatoiminta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lääkitys
Dalfampridiini plus fysioterapia
|
Koeryhmän osallistujat saivat dalfampridiinia 10 mg depottabletteina kahdentoista tunnin välein 8 viikon ajan.
Perinteinen fysioterapiaohjelma sisältää venyttely- ja joustavuus-, vahvistus-, kävely- ja tasapainoharjoituksia, jotka keskittyivät pääasiassa alaraajoihin ja kävelyn parantamiseen.
Ohjelmaa sovellettiin 2 kertaa viikossa yhteensä 8 viikon ajan.
|
|
Placebo Comparator: Ei lääkitystä
Plasebo ja fysioterapia
|
Perinteinen fysioterapiaohjelma sisältää venyttely- ja joustavuus-, vahvistus-, kävely- ja tasapainoharjoituksia, jotka keskittyivät pääasiassa alaraajoihin ja kävelyn parantamiseen.
Ohjelmaa sovellettiin 2 kertaa viikossa yhteensä 8 viikon ajan.
Kontrolliryhmä sai lumelääkettä samalla antomenetelmällä (2 kertaa viikossa yhteensä 8 viikon ajan).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ajastettu 25 jalan kävelytesti
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8
|
Ajastettua 25 jalan kävelytestiä (T25FW) pidetään "parhaiten luonnehdittavana objektiivisena kävelyvammaisuuden mittana, ja sitä voidaan käyttää monenlaisissa kävelyvammaisissa".
T25-FW:n osalta potilaita kehotettiin kävelemään niin nopeasti kuin pystyivät turvallisesti merkittyä 25 jalan reittiä pitkin.
Kunkin testin suorittamiseen kulunut aika sekunteina kirjattiin, ja testi toistettiin välittömästi.
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Istu seisomaan testi
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8
|
30 sekunnin tuoli-seisomatesti, joka on luotettava ja pätevä mitta, jota käytetään alaraajojen voiman ja kestävyyden arvioimiseen. Käytetään, kun istumisen ja ylösnousun lukumäärä 30 sekunnin sisällä antaa testin pistemäärän.
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8
|
|
Timed Up and Go -testi
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8
|
Toiminnallista liikkuvuutta arvioitiin Timed up and Go Test 'TUG' -testillä, joka on myös luotettava ja pätevä testi Parkinsonin tautia sairastaville.
(Morris2001; Van2016).
Annettuaan komennon "Mene" osallistujat nousivat ylös tavalliselta tuolilta, kävelivät 3 metriä, kääntyivät, kävelivät takaisin tuolille ja istuivat.
Aika alkoi komennolla "Go" ja päättyi, kun osallistujat istuivat takaisin tuolille.
Tämä testi toistettiin kolme kertaa ja lyhin suoritusaika kirjattiin
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8
|
|
Muokattu Ashworth-asteikko
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8
|
Modified Ashworth Scale (MAS) on yksi luotettavista ja pätevistä menetelmistä mitata lihasten spastisuutta.
Menettely tiettyjen lihasryhmien arvioimiseksi; liikutetaan passiivisesti raajan liikealueen läpi, ja lihasten venytyksen aikana kohdattava vastus arvioidaan viiden pisteen asteikolla.
Ashworth määrittelee tämän luokituksen; 0 = ei äänenvoimakkuutta, 1 = lievä sävyn nousu liikealueen lopussa, 1+ = lievä sävyn nousu alle puolessa liikealueella, 2 = lisääntynyt lihasjänteys koko liikealueella, mutta passiivinen liike on läsnä.
3 = ääniliike, joka vaikeuttaa passiivista liikettä, 4 = jäykkyys .
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8
|
|
Lihaspituuden mittaus
Aikaikkuna: Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8
|
Kahdenväliset lihaspituusmittaukset saatiin käyttämällä standardigoniometriä.
Potilas makuuasennossa; dorsifleksio on testattu gastrocnemius, suora jalan nousu - lonkkakulma on mitattu kinnerlihasten arvioimiseksi, Thomas-testiä käytettiin iliopsoasin arvioimiseen ja lonkan abduktiokulmaa adductor-ryhmän lihaksiin.
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 8
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ferda Selcuk, European University of Lefke
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 3. elokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. maaliskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 12. maaliskuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 4. marraskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 4. marraskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 14. marraskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 22. marraskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. marraskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Ääreishermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Hermoston epämuodostumat
- Halvaus
- Lihashypertonia
- Polyneuropatiat
- Perinnöllinen sensorinen ja motorinen neuropatia
- Lihasten spastisuus
- Paraplegia
- Spastinen paraplegia, perinnöllinen
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kaliumkanavan salpaajat
- 4-aminopyridiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 45/20
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .