Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt av dalfampridin hos patienter med ärftlig spastisk paraplegi

17 november 2022 uppdaterad av: Ferda Selcuk, European University of Lefke
Det finns begränsade men uppmuntrande resultat som stöder användningen av dalampridin hos patienter med ärftlig spastisk paraplegi. Utredarna syftade till att undersöka effekterna av dalfampridin på gånghastighet, muskellängd, spasticitet, funktionell styrka och funktionell rörlighet hos patienter med ärftlig spastisk paraplegi. I denna trippelblinda, randomiserade, placebokontrollerade studie fick 4 patienter med ärftlig spastisk paraplegi dalfampridin (10 mg två gånger dagligen) plus sjukgymnastik (2 gånger per vecka), och 4 patienter fick placebo plus sjukgymnastik under en total varaktighet av 8 veckor . Bedömaren och behandlande sjukgymnaster och patienter maskerades till grupptilldelningen. Det primära resultatet var ett tidsbestämt 25-fots gångtest i slutet av den 8 veckor långa behandlingen. De sekundära utfallsmåtten var funktionell rörlighet, funktionell muskelstyrka, muskellängd och spasticitet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

8

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Cypern
      • Nicosia, Cypern
        • Dr. Burhan Nalbantoğlu State Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av ärftlig spastisk paraplegi för minst 1 år sedan

Exklusions kriterier:

  • Har en annan neurologisk störning
  • En ortopedisk deformitet i nedre extremiteten
  • Har en allvarlig kognitiv funktionsnedsättning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Medicin
Dalfampridin plus sjukgymnastik
Läkemedel: Dalfampridin 10 MG
Deltagarna i experimentgruppen fick dalfampridin administrerat som 10 mg tabletter med förlängd frisättning var tolfte timme i 8 veckor.
Beteende: Fysioterapi
Konventionellt sjukgymnastikprogram inklusive stretching och flexibilitet, förstärknings-, gång- och balansövningar som främst var inriktade på de nedre extremiteterna och förbättring av gång. Programmet tillämpades 2 gånger per vecka under den totala varaktigheten av 8 veckor.
Placebo-jämförare: Ingen medicin
Placebo plus sjukgymnastik
Beteende: Fysioterapi
Konventionellt sjukgymnastikprogram inklusive stretching och flexibilitet, förstärknings-, gång- och balansövningar som främst var inriktade på de nedre extremiteterna och förbättring av gång. Programmet tillämpades 2 gånger per vecka under den totala varaktigheten av 8 veckor.
Läkemedel: Placebo
Kontrollgruppen fick ett placeboläkemedel med samma administreringsmetod (2 gånger per vecka under den totala varaktigheten av 8 veckor).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tidsatt 25-fots gångtest
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 8
Det tidsinställda 25-fots gångtestet (T25FW) anses vara det "bäst karakteriserade objektiva måttet på gångsvårigheter och kan användas över ett brett spektrum av gångsvårigheter". För T25-FW instruerades patienterna att gå så fort de kunde på ett säkert sätt längs en markerad 25 fots bana. Tiden i sekunder för att slutföra varje test registrerades och testet upprepades omedelbart.
Ändra från baslinje till vecka 8

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sitt för att stå test
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 8
30 sekunders Chair-Stand Test som är ett tillförlitligt och giltigt mått som används för att bedöma styrka och uthållighet i nedre extremiteter används där antalet sittande och resande sig inom 30 sekunder ger testets poäng.
Ändra från baslinje till vecka 8
Timed Up and Go-test
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 8
Funktionell rörlighet utvärderades med Timed up and Go Test 'TUG'-testet, som också är ett tillförlitligt och giltigt test för personer med Parkinsons sjukdom. (Morris2001; Van2016). Efter att ha utfärdat kommandot "Gå" reste sig deltagarna från en vanlig stol, gick 3 meter, vände sig om, gick tillbaka till stolen och satte sig. Tiden började med kommandot "Go" och slutade när deltagarna satte sig tillbaka på stolen. Detta test upprepades tre gånger och den kortaste prestationstiden registrerades
Ändra från baslinje till vecka 8
Modifierad Ashworth-skala
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 8
Modified Ashworth Scale (MAS) är en av de pålitliga och giltiga metoderna för att mäta muskelspasticitet. Proceduren för att utvärdera specifika muskelgrupper; passivt förflyttas genom en lems rörelseomfång, och motståndet som uppstår under muskelsträckning bedöms på en femgradig skala. Ashworth definierar detta betyg som; 0 = ingen ökning av tonus, 1 = lätt ökning av tonus i slutet av rörelseomfånget, 1+ = lätt ökning av tonus under mindre än halva rörelseomfånget, 2 = ökad muskeltonus genom hela rörelseomfånget, men passiv rörelse är närvarande. 3=tonrörelse som gör passiv rörelse svår, 4=styvhet .
Ändra från baslinje till vecka 8
Muskellängdsmätning
Tidsram: Ändra från baslinje till vecka 8
Bilaterala muskellängdsmätningar erhölls med användning av en standard goniometer. Patienten placerad i ryggläge; dorsiflexionen har testats för gastrocnemius, den raka benens stigning - höftvinkel har mätts för att bedöma hamstrings, Thomas-testet användes för att bedöma iliopsoas och höftabduktionsvinkeln användes för adduktorgruppens muskler.
Ändra från baslinje till vecka 8

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

European University of Lefke

Utredare

  • Huvudutredare: Ferda Selcuk, European University of Lefke

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 augusti 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

12 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

12 mars 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 november 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 november 2022

Första postat (Faktisk)

14 november 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 november 2022

Senast verifierad

1 november 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 45/20

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftlig spastisk paraplegi

Kliniska prövningar på Dalfampridin 10 MG

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera