Efecto de la dalfampridina en pacientes con paraplejia espástica hereditaria
17 de noviembre de 2022 actualizado por: Ferda Selcuk, European University of Lefke
Hay resultados limitados pero alentadores que respaldan el uso de dalfampridina en pacientes con paraplejía espástica hereditaria.
El objetivo de los investigadores fue investigar los efectos de la dalfampridina sobre la velocidad de la marcha, la longitud muscular, la espasticidad, la fuerza funcional y la movilidad funcional en pacientes con paraplejía espástica hereditaria.
En este ensayo triple ciego, aleatorizado y controlado con placebo, 4 pacientes con paraplejia espástica hereditaria recibieron dalfampridina (10 mg dos veces al día) más fisioterapia (2 veces por semana) y 4 pacientes recibieron placebo más fisioterapia durante un total de 8 semanas. .
El evaluador, los fisioterapeutas tratantes y los pacientes estaban cegados a la asignación del grupo.
El resultado primario fue la prueba de caminata cronometrada de 25 pies al final del tratamiento de 8 semanas.
Las medidas de resultado secundarias fueron la movilidad funcional, la fuerza muscular funcional, la longitud muscular y la espasticidad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
8
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Nicosia, Chipre
- Dr. Burhan Nalbantoğlu State Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de paraplejía espástica hereditaria hace al menos 1 año
Criterio de exclusión:
- Tener otro trastorno neurológico
- Una deformidad ortopédica en la extremidad inferior
- Tener un deterioro cognitivo grave
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Medicamento
Dalfampridina más fisioterapia
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Los participantes del grupo experimental recibieron dalfampridina administrada en tabletas de liberación prolongada de 10 mg cada doce horas durante 8 semanas.
Programa de fisioterapia convencional que incluía ejercicios de estiramiento y flexibilidad, fortalecimiento, marcha y equilibrio enfocados principalmente a los miembros inferiores y a la mejora de la marcha.
El programa se aplicó 2 veces por semana durante una duración total de 8 semanas.
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Comparador de placebos: Sin medicación
Placebo más fisioterapia
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Programa de fisioterapia convencional que incluía ejercicios de estiramiento y flexibilidad, fortalecimiento, marcha y equilibrio enfocados principalmente a los miembros inferiores y a la mejora de la marcha.
El programa se aplicó 2 veces por semana durante una duración total de 8 semanas.
El grupo de control recibió un fármaco placebo con el mismo método de administración (2 veces por semana durante una duración total de 8 semanas).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Prueba de caminata cronometrada de 25 pies
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8
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La prueba de caminata cronometrada de 25 pies (T25FW) se considera la "medida objetiva mejor caracterizada de la discapacidad para caminar y se puede utilizar en una amplia gama de discapacidades para caminar".
Para el T25-FW, se instruyó a los pacientes para que caminaran lo más rápido que pudieran de manera segura a lo largo de un recorrido marcado de 25 pies.
Se registró el tiempo en segundos para completar cada prueba, y la prueba se repitió inmediatamente.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Siéntese para soportar la prueba
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8
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La prueba de 30 segundos de estar de pie en una silla, que es una medida fiable y válida que se utiliza para evaluar la fuerza y la resistencia de las extremidades inferiores, se utiliza cuando el número de veces que se sienta y se levanta en 30 segundos da la puntuación de la prueba.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8
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Prueba Timed Up and Go
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8
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La movilidad funcional se evaluó mediante el test Timed up and Go Test 'TUG', que también es un test fiable y válido para personas con enfermedad de Parkinson.
(Morris2001; Van2016).
Al emitir el comando "Adelante", los participantes se levantaron de una silla normal, caminaron 3 metros, se dieron la vuelta, regresaron a la silla y se sentaron.
El tiempo comenzaba con la orden "Vamos" y finalizaba cuando los participantes se reclinaban en la silla.
Esta prueba se repitió tres veces y se registró el tiempo de ejecución más corto.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8
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Escala de Ashworth modificada
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8
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La Escala de Ashworth Modificada (MAS) es uno de los métodos fiables y válidos para medir la espasticidad muscular.
El procedimiento para evaluar grupos musculares específicos; se mueve pasivamente a través del rango de movimiento de una extremidad, y la resistencia encontrada durante el estiramiento del músculo se clasifica en una escala de cinco puntos.
Ashworth define esta calificación como; 0 = sin aumento del tono, 1 = ligero aumento del tono al final del rango de movimiento, 1+ = ligero aumento del tono en menos de la mitad del rango de movimiento, 2 = aumento del tono muscular en todo el rango de movimiento, pero el movimiento pasivo está presente.
3=movimiento de tono que dificulta el movimiento pasivo, 4=rigidez.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8
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Medición de la longitud muscular
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 8
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Las medidas de la longitud de los músculos bilaterales se obtuvieron utilizando un goniómetro estándar.
El paciente colocado en posición supina; se probó la dorsiflexión para el gastrocnemio, se midió la elevación de la pierna recta - el ángulo de la cadera para evaluar los isquiotibiales, se utilizó la prueba de Thomas para evaluar el iliopsoas y el ángulo de abducción de la cadera para los músculos del grupo aductor.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 8
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ferda Selcuk, European University of Lefke
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
3 de agosto de 2020
Finalización primaria (Actual)
12 de marzo de 2021
Finalización del estudio (Actual)
12 de marzo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de noviembre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de noviembre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
14 de noviembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de noviembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2022
Última verificación
1 de noviembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Manifestaciones Neuromusculares
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Parálisis
- Hipertonía muscular
- Polineuropatías
- Neuropatía sensorial y motora hereditaria
- Espasticidad muscular
- Paraplejía
- Paraplejía Espástica, Hereditaria
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Bloqueadores de canales de potasio
- 4-aminopiridina
Otros números de identificación del estudio
- 45/20
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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