达法吡啶对遗传性痉挛性截瘫患者的影响
2022年11月17日 更新者：Ferda Selcuk、European University of Lefke
有限但令人鼓舞的结果支持在遗传性痉挛性截瘫患者中使用达法吡啶。
研究人员旨在研究达法吡啶对遗传性痉挛性截瘫患者步行速度、肌肉长度、痉挛状态、功能强度和功能活动度的影响。
在这项三盲、随机、安慰剂对照试验中，4 名遗传性痉挛性截瘫患者接受达法吡啶（10 毫克，每天两次）加物理治疗（每周 2 次），4 名患者接受安慰剂加物理治疗，总持续时间为 8 周.
评估员和治疗物理治疗师以及患者对组分配设盲。
主要结果是 8 周治疗结束时的定时 25 英尺步行测试。
次要结果指标是功能活动性、功能性肌肉力量、肌肉长度和痉挛状态。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
8
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Nicosia、塞浦路斯
- Dr. Burhan Nalbantoğlu State Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 至少 1 年前诊断为遗传性痉挛性截瘫
排除标准：
- 患有另一种神经系统疾病
- 下肢骨科畸形
- 有严重的认知障碍
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：药物
达法吡啶加理疗
|
实验组的参与者每 12 小时接受一次 10 毫克缓释片剂形式的达法吡啶，持续 8 周。
常规物理治疗项目包括拉伸和柔韧性、力量、步行和平衡练习，主要集中在下肢和改善步行。
该程序每周应用 2 次，总持续时间为 8 周。
|
|
安慰剂比较：没有药物
安慰剂加理疗
|
常规物理治疗项目包括拉伸和柔韧性、力量、步行和平衡练习，主要集中在下肢和改善步行。
该程序每周应用 2 次，总持续时间为 8 周。
对照组接受相同给药方法的安慰剂药物（每周 2 次，共 8 周）。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
定时 25 英尺步行测试
大体时间：从基线到第 8 周的变化
|
计时 25 英尺步行测试 (T25FW) 被认为是“最具特征的步行障碍客观测量方法，可用于广泛的步行障碍”。
对于 T25-FW，患者被指示沿着 25 英尺的标记路线以安全方式尽可能快地行走。
记录完成每个测试的时间（以秒为单位），并立即重复测试。
|
从基线到第 8 周的变化
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
坐立测试
大体时间：从基线到第 8 周的变化
|
30 秒椅站测试是用于评估下肢力量和耐力的可靠且有效的测量方法，使用在 30 秒内坐起和起立的次数给出测试分数。
|
从基线到第 8 周的变化
|
|
定时启动测试
大体时间：从基线到第 8 周的变化
|
使用 Timed up and Go Test 'TUG' 测试评估功能活动性，该测试对帕金森病患者也是可靠且有效的测试。
（Morris2001；Van2016）。
发出“开始”命令后，参与者从一张普通椅子上站起来，步行 3 米，转身，走回椅子，然后坐下。
时间从命令“开始”开始，到参与者坐回椅子时结束。
本次测试重复3次，记录最短表现时间
|
从基线到第 8 周的变化
|
|
改良的 Ashworth 量表
大体时间：从基线到第 8 周的变化
|
改良的 Ashworth 量表 (MAS) 是测量肌肉痉挛状态的可靠和有效的方法之一。
评估特定肌肉群的程序；被动移动通过肢体的运动范围，肌肉拉伸过程中遇到的阻力按五分制进行评级。
Ashworth 将此评级定义为； 0 = 音调没有增加，1 = 在运动范围结束时音调略有增加，1+ = 在不到一半的运动范围内音调略有增加，2 = 在整个运动范围内增加肌肉张力，但存在被动运动。
3=使被动运动困难的音调运动，4=僵硬。
|
从基线到第 8 周的变化
|
|
肌肉长度测量
大体时间：从基线到第 8 周的变化
|
使用标准测角仪获得双侧肌肉长度测量值。
患者仰卧位；已对腓肠肌进行背屈测试，已测量直腿抬高 - 臀部角度以评估腘绳肌，Thomas 测试用于评估髂腰肌，髋关节外展角度用于内收肌群。
|
从基线到第 8 周的变化
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ferda Selcuk、European University of Lefke
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年8月3日
初级完成 (实际的)
2021年3月12日
研究完成 (实际的)
2021年3月12日
研究注册日期
首次提交
2022年11月4日
首先提交符合 QC 标准的
2022年11月4日
首次发布 (实际的)
2022年11月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年11月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年11月17日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
遗传性痉挛性截瘫的临床试验
达法吡啶 10 毫克的临床试验
-
BayerMerck Sharp & Dohme LLC; Duke Clinical Research Institute; Canadian VIGOUR Centre完全的射血分数保留的慢性心力衰竭西班牙, 美国, 比利时, 新加坡, 台湾, 加拿大, 日本, 意大利, 奥地利, 保加利亚, 德国, 希腊, 以色列, 波兰, 葡萄牙, 匈牙利, 俄罗斯联邦, 阿根廷, 哥伦比亚, 马来西亚, 南非
-
AstraZeneca招聘中心力衰竭和肾功能受损西班牙, 美国, 法国, 德国, 意大利, 阿根廷, 捷克语, 越南, 秘鲁, 中国, 菲律宾, 沙特阿拉伯, 台湾, 澳大利亚, 奥地利, 加拿大, 日本, 马来西亚, 波兰, 泰国, 以色列, 巴西, 芬兰, 希腊, 英国, 墨西哥, 印度, 大韩民国, 火鸡, 哥伦比亚, 斯洛伐克, 智利, 南非, 匈牙利, 瑞典, 罗马尼亚, 荷兰
-
AstraZeneca招聘中慢性肾病西班牙, 意大利, 中国, 越南, 美国, 巴西, 加拿大, 马来西亚, 波兰, 台湾, 奥地利, 日本, 火鸡, 保加利亚, 智利, 英国
-
Rezolute招聘中先天性高胰岛素血症保加利亚, 加拿大, 丹麦, 法国, 乔治亚州, 德国, 希腊, 以色列, 阿曼, 卡塔尔, 沙特阿拉伯, 西班牙, 火鸡, 阿拉伯联合酋长国, 英国, 越南