Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8-vasta-aineiden arviointitutkimus pojilla, joilla on DMD

torstai 2. heinäkuuta 2026 päivittänyt: REGENXBIO Inc.

Anti-AAV8-vasta-aineiden arviointitutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla pojilla 0–0-vuotiailla

Tämä on havainnollinen seulontatutkimus, jolla arvioidaan anti-adeno-assosioituneiden serotyyppi 8 (AAV8) -vasta-aineiden esiintyvyys osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on havainnollinen seulontatutkimus, jolla arvioidaan anti-adeno-assosioituneiden serotyyppi 8 (AAV8) -vasta-aineiden esiintyvyys osallistujilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD). Tässä tutkimuksessa kerättyjä tietoja voidaan käyttää mahdollisten osallistujien tunnistamiseen DMD-tutkimuksen geeniterapiatutkimuksiin.

Tämä tutkimus koostuu:

  • Puhelin-/videohaastattelu sähköisen suostumuksen ja sairaushistorian antamiseksi
  • Yksi kotikäynti verinäytteen ottamiseksi vasta-ainetestausta varten
  • Puhelin/videopuhelu AAV8-vasta-ainetestin tulosten ilmoittamiseksi

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

200

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 11 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Perusterveydenhuollon klinikka, Tuki- ja liikuntaelinhoito, Neuromuskuloskeletaalin hoito

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet vähintään 0-<12-vuotiaat
  • DMD:n diagnoosi
  • Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja suostumuksen toimittaminen paikallisten määräysten tai vaatimusten mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi osallistuminen geeniterapiatutkimukseen TAI geeniterapialääkkeen saaja
  • Muut sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit ovat voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Anti-AAV8-vasta-aineiden esiintyvyys potilailla, joilla on DMD
Aikaikkuna: 90 päivää
  • Arvioida AAV8-vasta-aineiden esiintyvyys potilailla, joilla on DMD
  • Tunnistaa osallistujat, jotka voivat olla kelvollisia tutkiviin geeniterapiatutkimuksiin miehillä, joilla on DMD
90 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Anti-AAV9-vasta-aineiden esiintyvyys potilailla, joilla on DMD
Aikaikkuna: 90 päivää
• Arvioida AAV9-vasta-aineiden esiintyvyys potilailla, joilla on DMD
90 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

REGENXBIO Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 20. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 4. tammikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RGX-202-0101

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa