Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

AFINITY BEYOND: Studie hodnocení anti-AAV8 protilátek u chlapců s DMD

20. listopadu 2025 aktualizováno: REGENXBIO Inc.

Studie hodnocení anti-AAV8 protilátek u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií ve věku od 0 do

Toto je observační screeningová studie k vyhodnocení prevalence protilátek proti adeno-asociovanému sérotypu 8 (AAV8) u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je observační screeningová studie k vyhodnocení prevalence protilátek proti adeno-asociovanému sérotypu 8 (AAV8) u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD). Informace shromážděné v této studii mohou být použity k identifikaci potenciálních účastníků klinických studií DMD výzkumné genové terapie.

Tato studie se skládá z:

  • Telefonický/video rozhovor za účelem poskytnutí elektronického souhlasu a anamnézy
  • Jediná domácí zdravotní návštěva za účelem odebrání vzorku krve pro testování protilátek
  • Telefonický hovor/videohovor pro sdělení výsledků testu protilátek AAV8

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

200

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 11 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Klinika primární péče, Péče o pohybový aparát, Neuromuskuloskeletální péče

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku nejméně 0 až <12 let
  • Diagnóza DMD
  • Poskytnutí podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu (ICF) a souhlasu, jak to vyžadují místní předpisy nebo požadavky

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí účast ve studii genové terapie NEBO příjemce léku na genovou terapii
  • Platí další kritéria pro zařazení/vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prevalence anti-AAV8 protilátek u pacientů s DMD
Časové okno: 90 dní
  • Vyhodnotit prevalenci protilátek AAV8 u pacientů s DMD
  • Identifikovat účastníky, kteří mohou být způsobilí pro výzkumné klinické studie genové terapie u mužů s DMD
90 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prevalence anti-AAV9 protilátek u pacientů s DMD
Časové okno: 90 dní
• Vyhodnotit prevalenci protilátek AAV9 u pacientů s DMD
90 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

REGENXBIO Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. prosince 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

25. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RGX-202-0101

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AAV8 DetectCDx

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit