AFFINITY BEYOND: studio di valutazione degli anticorpi anti-AAV8 su ragazzi con DMD
2 luglio 2026 aggiornato da: REGENXBIO Inc.
Studio di valutazione degli anticorpi anti-AAV8 su ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne da 0 a
Questo è uno studio di screening osservazionale per valutare la prevalenza di anticorpi anti-adeno-associati sierotipo 8 (AAV8) nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di screening osservazionale per valutare la prevalenza di anticorpi anti-adeno-associati sierotipo 8 (AAV8) nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Le informazioni raccolte in questo studio possono essere utilizzate per identificare i potenziali partecipanti agli studi clinici sulla terapia genica sperimentale della DMD.
Questo studio è composto da:
- Un'intervista telefonica/video per fornire il consenso elettronico e la storia medica
- Una singola visita sanitaria domiciliare per raccogliere campioni di sangue per il test anticorpale
- Una telefonata/videochiamata per la comunicazione dei risultati del test anticorpale AAV8
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
200
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Rare Disease Research
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 secondo a 11 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Ambulatorio di cure primarie, Cure muscoloscheletriche, Cure neuromuscoloscheletriche
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschi di età compresa tra 0 e <12 anni
- Diagnosi di DMD
- Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato (ICF) e del consenso come richiesto dalle normative o dai requisiti locali
Criteri di esclusione:
- Precedente partecipazione a una sperimentazione di terapia genica OPPURE destinatario di un farmaco di terapia genica
- Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Prevalenza di anticorpi anti-AAV8 in pazienti con DMD
Lasso di tempo: 90 giorni
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90 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Prevalenza di anticorpi anti-AAV9 in pazienti con DMD
Lasso di tempo: 90 giorni
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• Valutare la prevalenza degli anticorpi AAV9 nei pazienti con DMD
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90 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 dicembre 2022
Completamento primario (Effettivo)
30 giugno 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
4 gennaio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 gennaio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
13 gennaio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
7 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
2 luglio 2026
Ultimo verificato
1 luglio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- RGX-202-0101
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .