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AFFINITY BEYOND: studio di valutazione degli anticorpi anti-AAV8 su ragazzi con DMD

20 novembre 2025 aggiornato da: REGENXBIO Inc.

Studio di valutazione degli anticorpi anti-AAV8 su ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne da 0 a

Questo è uno studio di screening osservazionale per valutare la prevalenza di anticorpi anti-adeno-associati sierotipo 8 (AAV8) nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di screening osservazionale per valutare la prevalenza di anticorpi anti-adeno-associati sierotipo 8 (AAV8) nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Le informazioni raccolte in questo studio possono essere utilizzate per identificare i potenziali partecipanti agli studi clinici sulla terapia genica sperimentale della DMD.

Questo studio è composto da:

  • Un'intervista telefonica/video per fornire il consenso elettronico e la storia medica
  • Una singola visita sanitaria domiciliare per raccogliere campioni di sangue per il test anticorpale
  • Una telefonata/videochiamata per la comunicazione dei risultati del test anticorpale AAV8

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

200

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 11 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Ambulatorio di cure primarie, Cure muscoloscheletriche, Cure neuromuscoloscheletriche

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi di età compresa tra 0 e <12 anni
  • Diagnosi di DMD
  • Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato (ICF) e del consenso come richiesto dalle normative o dai requisiti locali

Criteri di esclusione:

  • Precedente partecipazione a una sperimentazione di terapia genica OPPURE destinatario di un farmaco di terapia genica
  • Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prevalenza di anticorpi anti-AAV8 in pazienti con DMD
Lasso di tempo: 90 giorni
  • Per valutare la prevalenza degli anticorpi AAV8 nei pazienti con DMD
  • Identificare i partecipanti che potrebbero essere idonei per studi clinici di terapia genica sperimentale nei maschi con DMD
90 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Prevalenza di anticorpi anti-AAV9 in pazienti con DMD
Lasso di tempo: 90 giorni
• Valutare la prevalenza degli anticorpi AAV9 nei pazienti con DMD
90 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2022

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

13 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

25 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RGX-202-0101

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Duchenne

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