AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 antistofvurderingsundersøgelse af drenge med DMD
2. juli 2026 opdateret af: REGENXBIO Inc.
Anti-AAV8-antistofvurderingsundersøgelse af drenge med Duchenne muskeldystrofi i alderen 0 til
Dette er et observationsscreeningsstudie for at evaluere forekomsten af anti-adeno-associerede serotype 8 (AAV8) antistoffer hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD).
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er et observationsscreeningsstudie for at evaluere forekomsten af anti-adeno-associerede serotype 8 (AAV8) antistoffer hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Oplysninger indsamlet i denne undersøgelse kan bruges til at identificere potentielle deltagere til kliniske forsøg med DMD-genterapi.
Denne undersøgelse består af:
- Et telefon-/videointerview for at give e-samtykke og sygehistorie
- Et enkelt sundhedsbesøg i hjemmet for at indsamle blodprøve til antistoftestning
- Et telefon-/videoopkald til kommunikation af AAV8-antistoftestresultater
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
200
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 sekund til 11 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Primær klinik, Muskuloskeletal pleje, Neuromuskuloskeletal pleje
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd mindst 0 til <12 år
- Diagnose af DMD
- Levering af underskrevet og dateret informeret samtykkeformular (ICF) og samtykke efter behov i henhold til lokale regler eller krav
Ekskluderingskriterier:
- Forudgående deltagelse i et genterapiforsøg ELLER modtager af et genterapilægemiddel
- Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af anti-AAV8-antistoffer hos patienter med DMD
Tidsramme: 90 dage
|
|
90 dage
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af anti-AAV9 antistoffer hos patienter med DMD
Tidsramme: 90 dage
|
• At evaluere prævalensen af AAV9-antistoffer hos patienter med DMD
|
90 dage
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
20. december 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. juni 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. september 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
4. januar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. januar 2023
Først opslået (Faktiske)
13. januar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. juli 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. juli 2026
Sidst verificeret
1. juli 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RGX-202-0101
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ja
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .