Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

AFFINITY BEYOND: Anti-AAV8 antistofvurderingsundersøgelse af drenge med DMD

20. november 2025 opdateret af: REGENXBIO Inc.

Anti-AAV8-antistofvurderingsundersøgelse af drenge med Duchenne muskeldystrofi i alderen 0 til

Dette er et observationsscreeningsstudie for at evaluere forekomsten af ​​anti-adeno-associerede serotype 8 (AAV8) antistoffer hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et observationsscreeningsstudie for at evaluere forekomsten af ​​anti-adeno-associerede serotype 8 (AAV8) antistoffer hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Oplysninger indsamlet i denne undersøgelse kan bruges til at identificere potentielle deltagere til kliniske forsøg med DMD-genterapi.

Denne undersøgelse består af:

  • Et telefon-/videointerview for at give e-samtykke og sygehistorie
  • Et enkelt sundhedsbesøg i hjemmet for at indsamle blodprøve til antistoftestning
  • Et telefon-/videoopkald til kommunikation af AAV8-antistoftestresultater

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

200

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 11 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Primær klinik, Muskuloskeletal pleje, Neuromuskuloskeletal pleje

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd mindst 0 til <12 år
  • Diagnose af DMD
  • Levering af underskrevet og dateret informeret samtykkeformular (ICF) og samtykke efter behov i henhold til lokale regler eller krav

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående deltagelse i et genterapiforsøg ELLER modtager af et genterapilægemiddel
  • Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af anti-AAV8-antistoffer hos patienter med DMD
Tidsramme: 90 dage
  • At evaluere forekomsten af ​​AAV8-antistoffer hos patienter med DMD
  • For at identificere deltagere, der kan være berettiget til genterapi kliniske forsøg hos mænd med DMD
90 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af anti-AAV9 antistoffer hos patienter med DMD
Tidsramme: 90 dage
• At evaluere prævalensen af ​​AAV9-antistoffer hos patienter med DMD
90 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. december 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

13. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

25. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RGX-202-0101

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med AAV8 DetectCDx

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner