Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

AFINITY BEYOND: Estudio de evaluación de anticuerpos anti-AAV8 de niños con DMD

2 de julio de 2026 actualizado por: REGENXBIO Inc.

Estudio de evaluación de anticuerpos anti-AAV8 en niños con distrofia muscular de Duchenne de 0 a

Este es un estudio de detección observacional para evaluar la prevalencia de anticuerpos anti-adeno-asociados al serotipo 8 (AAV8) en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de detección observacional para evaluar la prevalencia de anticuerpos anti-adeno-asociados al serotipo 8 (AAV8) en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La información recopilada en este estudio se puede utilizar para identificar posibles participantes en ensayos clínicos de terapia génica en investigación para la DMD.

Este estudio consta de:

  • Una entrevista por teléfono/video para proporcionar el consentimiento electrónico y el historial médico
  • Una sola visita de salud a domicilio para recolectar una muestra de sangre para la prueba de anticuerpos
  • Una llamada telefónica/videollamada para la comunicación de los resultados de la prueba de anticuerpos AAV8

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

200

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 11 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Clínica de atención primaria, Atención musculoesquelética, Atención neuromusculoesquelética

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres de al menos 0 a <12 años de edad
  • Diagnóstico de DMD
  • Provisión de formulario de consentimiento informado (ICF) firmado y fechado y asentimiento según lo requerido por las regulaciones o requisitos locales

Criterio de exclusión:

  • Participación previa en un ensayo de terapia génica O receptor de un medicamento de terapia génica
  • Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prevalencia de anticuerpos anti-AAV8 en pacientes con DMD
Periodo de tiempo: 90 dias
  • Evaluar la prevalencia de anticuerpos AAV8 en pacientes con DMD
  • Identificar a los participantes que pueden ser elegibles para ensayos clínicos de terapia génica en investigación en hombres con DMD
90 dias

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prevalencia de anticuerpos anti-AAV9 en pacientes con DMD
Periodo de tiempo: 90 dias
• Evaluar la prevalencia de anticuerpos AAV9 en pacientes con DMD
90 dias

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

REGENXBIO Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de diciembre de 2022

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de enero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

13 de enero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RGX-202-0101

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir