Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

AFFINITET UTOVER: Anti-AAV8-antistoffvurderingsstudie av gutter med DMD

2. juli 2026 oppdatert av: REGENXBIO Inc.

Anti-AAV8-antistoffvurderingsstudie av gutter med Duchenne muskeldystrofi i alderen 0 til

Dette er en observasjonsscreeningsstudie for å evaluere prevalensen av anti-adeno-assosierte serotype 8 (AAV8) antistoffer hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en observasjonsscreeningsstudie for å evaluere prevalensen av anti-adeno-assosierte serotype 8 (AAV8) antistoffer hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Informasjon samlet inn i denne studien kan brukes til å identifisere potensielle deltakere for kliniske studier av DMD-genterapi.

Denne studien består av:

  • Et telefon-/videointervju for å gi e-samtykke og medisinsk historie
  • Et enkelt hjemmebesøk for å samle blodprøve for antistofftesting
  • En telefon/videosamtale for kommunikasjon av AAV8-antistofftestresultater

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

200

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 11 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Primærklinikk, Muskel- og skjelettomsorg, Neuromuskuloskeletal omsorg

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn minst 0 til <12 år
  • Diagnose av DMD
  • Levering av signert og datert informert samtykkeskjema (ICF) og samtykke som kreves i henhold til lokale forskrifter eller krav

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere deltakelse i en genterapiutprøving ELLER mottaker av et genterapilegemiddel
  • Andre inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prevalens av anti-AAV8-antistoffer hos pasienter med DMD
Tidsramme: 90 dager
  • For å evaluere forekomsten av AAV8-antistoffer hos pasienter med DMD
  • For å identifisere deltakere som kan være kvalifisert for utprøvende genterapi kliniske studier hos menn med DMD
90 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prevalens av anti-AAV9-antistoffer hos pasienter med DMD
Tidsramme: 90 dager
• For å evaluere prevalensen av AAV9-antistoffer hos pasienter med DMD
90 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

REGENXBIO Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. desember 2022

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

4. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. januar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RGX-202-0101

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere