AFFINITY BEYOND: Estudo de avaliação de anticorpos anti-AAV8 em meninos com DMD
2 de julho de 2026 atualizado por: REGENXBIO Inc.
Estudo de avaliação de anticorpos anti-AAV8 em meninos com distrofia muscular de Duchenne de 0 a
Este é um estudo de triagem observacional para avaliar a prevalência de anticorpos anti-adeno-associados do sorotipo 8 (AAV8) em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de triagem observacional para avaliar a prevalência de anticorpos anti-adeno-associados do sorotipo 8 (AAV8) em participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). As informações coletadas neste estudo podem ser usadas para identificar participantes em potencial para ensaios clínicos de terapia genética em investigação de DMD.
Este estudo consiste em:
- Uma entrevista por telefone/vídeo para fornecer consentimento eletrônico e histórico médico
- Uma única visita de saúde domiciliar para coletar amostra de sangue para teste de anticorpos
- Uma chamada de telefone/vídeo para comunicação dos resultados do teste de anticorpos AAV8
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
200
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Rare Disease Research
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 11 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Clínica de cuidados primários, Cuidados musculoesqueléticos, Cuidados neuromusculoesqueléticos
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens de pelo menos 0 a <12 anos de idade
- Diagnóstico de DMD
- Fornecimento de formulário de consentimento informado (TCLE) assinado e datado e consentimento conforme exigido pelos regulamentos ou requisitos locais
Critério de exclusão:
- Participação prévia em um estudo de terapia genética OU receptor de um medicamento de terapia genética
- Outros critérios de inclusão/exclusão se aplicam
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Prevalência de anticorpos anti-AAV8 em pacientes com DMD
Prazo: 90 dias
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90 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Prevalência de anticorpos anti-AAV9 em pacientes com DMD
Prazo: 90 dias
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• Avaliar a prevalência de anticorpos AAV9 em pacientes com DMD
|
90 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de janeiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de janeiro de 2023
Primeira postagem (Real)
13 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
7 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
Outros números de identificação do estudo
- RGX-202-0101
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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