- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05683379
AFFINITÄT BEYOND: Studie zur Bewertung von Anti-AAV8-Antikörpern bei Jungen mit DMD
12. Januar 2023 aktualisiert von: REGENXBIO Inc.
Anti-AAV8-Antikörper-Bewertungsstudie von Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie im Alter von 0 bis
Dies ist eine beobachtende Screening-Studie zur Bewertung der Prävalenz von Anti-Adeno-assoziierten Serotyp 8 (AAV8)-Antikörpern bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine beobachtende Screening-Studie zur Bewertung der Prävalenz von Anti-Adeno-assoziierten Serotyp 8 (AAV8)-Antikörpern bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die in dieser Studie gesammelten Informationen können verwendet werden, um potenzielle Teilnehmer für klinische DMD-Gentherapiestudien zu identifizieren.
Diese Studie besteht aus:
- Ein Telefon-/Videointerview, um die E-Einwilligung und die Krankengeschichte bereitzustellen
- Ein einziger Gesundheitsbesuch zu Hause, um eine Blutprobe für den Antikörpertest zu entnehmen
- Ein Telefon-/Videoanruf zur Übermittlung der Ergebnisse des AAV8-Antikörpertests
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Voraussichtlich)
200
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Patient Advocacy
- Telefonnummer: 866-860-0117
- E-Mail: Duchenne@regenxbio.com
Studienorte
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
- Rekrutierung
- Rare Disease Research
-
Kontakt:
- Mandy Fruscione, PharmD
- Telefonnummer: 678-883-6897
- E-Mail: Mandy.Fruscione@RareDiseaseResearch.com
-
Kontakt:
- Marcial Almaraz
- E-Mail: Marcial.Almaraz@RareDiseaseResearch.com
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Sekunde bis 11 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Klinik für Grundversorgung, Muskuloskelettale Pflege, Neuromuskuloskelettale Pflege
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer mindestens 0 bis <12 Jahre alt
- Diagnose von DMD
- Bereitstellung einer unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung (ICF) und Zustimmung gemäß den örtlichen Vorschriften oder Anforderungen
Ausschlusskriterien:
- Vorherige Teilnahme an einer Gentherapie-Studie ODER Empfänger eines Gentherapie-Medikaments
- Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Prävalenz von Anti-AAV8-Antikörpern bei Patienten mit DMD
Zeitfenster: 90 Tage
|
|
90 Tage
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Prävalenz von Anti-AAV9-Antikörpern bei Patienten mit DMD
Zeitfenster: 90 Tage
|
• Bewertung der Prävalenz von AAV9-Antikörpern bei Patienten mit DMD
|
90 Tage
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
20. Dezember 2022
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2024
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Dezember 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
4. Januar 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
12. Januar 2023
Zuerst gepostet (Schätzen)
13. Januar 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
13. Januar 2023
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
12. Januar 2023
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2023
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- RGX-202-0101
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Ja
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie
-
PYC TherapeuticsRekrutierungRetinitis pigmentosa | Augenkrankheiten, erblich | Netzhautdystrophien | Stab für Netzhautdystrophie | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveVereinigte Staaten, Australien
Klinische Studien zur AAV8 DetectCDx
-
Opus Genetics, IncRekrutierung
-
Spark TherapeuticsChildren's Hospital of Philadelphia; University of Pittsburgh; St. James's Hospital... und andere MitarbeiterBeendet
-
BiogenAbgeschlossenX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
-
Selecta Biosciences, Inc.National Human Genome Research Institute (NHGRI)SuspendiertMethylmalonazidämie (MMA)Vereinigte Staaten
-
Baxalta now part of ShireBeendetHämophilie BTruthahn, Spanien
-
Chigenovo Co., LtdRekrutierungBiettis kristalline DystrophieChina
-
NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAnmeldung auf EinladungChoroiderämie | X-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Niederlande, Deutschland, Frankreich, Brasilien, Kanada, Dänemark, Finnland
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Aktiv, nicht rekrutierendHIV-1-infizierte Erwachsene mit kontrollierter VirämieVereinigte Staaten
-
W. Michael HootenNational Institute on Drug Abuse (NIDA)Rekrutierung
-
Baxalta now part of ShireTakeda Development Center Americas, Inc.; Baxalta Innovations GmbH, now part...Aktiv, nicht rekrutierendHämophilie AVereinigte Staaten, Spanien, Ungarn, Italien, Deutschland, Österreich, Frankreich