Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

AFFINITY BEYOND: Оценка антител к AAV8 у мальчиков с МДД

2 июля 2026 г. обновлено: REGENXBIO Inc.

Исследование по оценке антител к AAV8 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 0 до

Это обсервационное скрининговое исследование для оценки распространенности антиаденоассоциированных антител серотипа 8 (AAV8) у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это обсервационное скрининговое исследование для оценки распространенности антиаденоассоциированных антител серотипа 8 (AAV8) у участников с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Информация, собранная в этом исследовании, может быть использована для выявления потенциальных участников клинических испытаний генной терапии МДД.

Это исследование состоит из:

  • Телефонное/видеоинтервью для предоставления электронного согласия и истории болезни
  • Одно посещение врача на дому для сбора образца крови для тестирования на антитела
  • Телефонный/видеозвонок для сообщения результатов теста на антитела к AAV8

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

200

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 11 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Поликлиника первичной медико-санитарной помощи, Лечение опорно-двигательного аппарата, Лечение опорно-двигательного аппарата

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины от 0 до <12 лет
  • Диагностика МДД
  • Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия (ICF) и согласия в соответствии с требованиями местных правил или требований.

Критерий исключения:

  • Предыдущее участие в испытании генной терапии ИЛИ получение препарата генной терапии
  • Применяются другие критерии включения/исключения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Распространенность антител к AAV8 у пациентов с МДД
Временное ограничение: 90 дней
  • Оценить распространенность антител к AAV8 у пациентов с МДД.
  • Выявить участников, которые могут иметь право на участие в клинических испытаниях генной терапии у мужчин с МДД.
90 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Распространенность антител к AAV9 у пациентов с МДД
Временное ограничение: 90 дней
• Оценить распространенность антител к AAV9 у пациентов с МДД.
90 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

REGENXBIO Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 января 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 января 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RGX-202-0101

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться