Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ADX-324:n turvallisuus, siedettävyys, PK, PD terveillä vapaaehtoisilla ja perinnöllisillä angioödeemapotilailla

perjantai 12. kesäkuuta 2026 päivittänyt: ADARx Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 1, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu yksittäinen nouseva annostutkimus terveillä vapaaehtoisilla ja laajennettu kohortti potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema ADX-324:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokineettisen ja PD:n arvioimiseksi

Ensimmäisessä ihmisessä tehdyssä Faasi 1 -tutkimuksessa arvioidaan ADX-324:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) terveillä vapaaehtoisilla (HV) ja potilailla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä protokollassa kuvattu kliininen tutkimus on vaiheen 1, yhden keskuksen tutkimus, jossa arvioidaan ADX-324:n turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä.

Tutkimus koostuu 2 osasta:

  • Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, yksittäinen nouseva annos (SAD) HV:ssä, jopa 6 annoskohorttia. SAD-kohorttien ja suunnitellun annostelun osalta; ja,
  • Laajennuskohortti osallistujilla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE) valitulla annoksella osasta A, ja se on avoin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

53

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • CMAX Clinical Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Osa A - HV

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet ja naiset aikuiset 18-55 vuotta
  2. Painoindeksi (BMI) 18-30 kg/m2
  3. Miesten tai naisten ehkäisyn tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukainen.
  4. Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan kaikkia opintokäyntejä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa merkittävä sairaushistoria
  2. Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain ja/tai pahanlaatuisuushistoria viimeisen 5 vuoden aikana
  3. Aiempi maksasairaus, Gilbertin oireyhtymä tai epänormaali maksan toimintakoe
  4. Arvioitu kreatiniinipuhdistuma <60 ml/min tai seerumin kreatiniini > 1,5-kertainen normaalin yläraja.
  5. Mikä tahansa aktiivinen infektio tai akuutti sairaus
  6. Suuri leikkaus tai merkittävä traumaattinen vamma, joka tapahtuu 3 kuukauden sisällä
  7. Sinulla on muita ehtoja, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekisivät osallistujasta kelpaamattoman mukaan otettavaksi tai voisivat häiritä osallistujaa tutkimukseen osallistumiseen tai sen suorittamiseen.
  8. Positiiviset serologiset testit (HepB, Hep C, HIV)
  9. Minkä tahansa reseptin, rokotteiden, lisäravinteiden/vitamiinien tai käsikauppalääkkeiden käyttö
  10. Hoito toisella tutkimustuotteella 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa
  11. Tiedossa kliinisesti merkittäviä allergisia reaktioita, jotka tutkijan mielestä haittaisivat vapaaehtoisen kykyä osallistua tutkimukseen
  12. Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle.
  13. Raskaus, aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai imettävät naiset

Osa B - HAE

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies ja nainen ≥ 18-vuotiaat, mukaan lukien, PICF-sopimuksen allekirjoitushetkellä
  2. Vahvistettu diagnoosi tyypin I tai II HAE:stä
  3. Todisteet keskimäärin (vähintään) yhdestä HAE-kohtauksesta kuukaudessa
  4. Osallistujilla on oltava pääsy ja mahdollisuus käyttää akuutteja lääkkeitä angioödeemakohtausten hoitoon.
  5. Painoindeksi (BMI) 18-30 kg/m2
  6. Miesten tai naisten ehkäisyn tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukainen.
  7. Halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan kaikkia opintokäyntejä

Poissulkemiskriteerit:

  1. Minkä tahansa muun kroonisen angioedeeman samanaikainen diagnoosi
  2. Aiemmin kliinisesti merkittävä valtimo- tai laskimotromboosi tai nykyinen kliinisesti merkittävä protromboosiriski.
  3. Mikä tahansa merkittävä sairaushistoria
  4. Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain ja/tai pahanlaatuisuushistoria viimeisen 5 vuoden aikana
  5. Mikä tahansa aktiivinen infektio tai akuutti sairaus, mukaan lukien vilustuminen/flunssa tai COVID-19, 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista.
  6. Suuri leikkaus tai merkittävä traumaattinen vamma, joka on tapahtunut 3 kuukauden sisällä ennen PICF-sopimuksen allekirjoittamista
  7. Sinulla on muita ehtoja, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekisivät osallistujasta kelpaamattoman mukaan otettavaksi tai voisivat häiritä osallistujaa tutkimukseen osallistumiseen tai sen suorittamiseen.
  8. Positiiviset serologiset testit ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg) tai hepatiitti C -virukselle (HCV).
  9. C1-INH-tuotteiden, androgeenien, antifibrinolyyttien tai muiden pienimolekyylisten lääkkeiden käyttö rutiininomaiseen ennaltaehkäisyyn neljän puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa
  10. Hänellä on oltava dokumentoitu näyttö HAE-kohtausten lääketieteellisestä historiasta
  11. Minkä tahansa reseptin, rokotteiden, lisäravinteiden/vitamiinien tai reseptivapaan lääkkeen (poikkeuksena oraaliset ehkäisyvalmisteet) käyttö 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista.
  12. Hoito toisella tutkimustuotteella tai biologisella aineella 30 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
  13. Alkoholin tai huumeiden käytön historia tai esiintyminen 30 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja koko tutkimuksen ajan.
  14. Verenluovutus 50–499 ml 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa tai > 499 ml 60 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa.
  15. Raskaus, aikomus tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai imettävät naiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: OSA A - Aktiivinen ADX-324 annettuna HV:lle
Jokaisesta osan A (SAD) kohortista satunnaistetaan 8 osallistujaa suhteessa 3:1; 6 osallistujaa aktiiviseen (ADX-324): 2 osallistujaa kontrolloitavaksi (vastaava lumelääke). Satunnaistaminen tapahtuu päivänä 1. Aluksi 2 vartijaosapuolta (1 aktiivinen ja 1 lumelääke) satunnaistetaan ja annostellaan. Sentinelliosallistujien turvallisuus arvioidaan. Tutkijan arvio ja riippumaton lääketieteellinen monitori päättävät 6 jäljellä olevan osallistujan (5 aktiivista ja 1 lumelääkettä) satunnaistamisen ja annostelun satunnaistusohjelman mukaisesti.
Lääke: ADX-324
siRNA-dupleksioligonukleotidi
Muut nimet:
  • siRNA
Placebo Comparator: OSA A – lumelääkettä annettu HV:lle
Jokaisesta osan A (SAD) kohortista satunnaistetaan 8 osallistujaa suhteessa 3:1; 6 osallistujaa aktiiviseen (ADX-324): 2 osallistujaa kontrolloitavaksi (vastaava lumelääke). Satunnaistaminen tapahtuu päivänä 1. Aluksi 2 vartijaosapuolta (1 aktiivinen ja 1 lumelääke) satunnaistetaan ja annostellaan. Sentinelliosallistujien turvallisuus arvioidaan. Tutkijan arvio ja riippumaton lääketieteellinen monitori päättävät 6 jäljellä olevan osallistujan (5 aktiivista ja 1 lumelääkettä) satunnaistamisen ja annostelun satunnaistusohjelman mukaisesti.
Lääke: Plasebo
suolaliuosta
Muut nimet:
  • Suolaliuos
Kokeellinen: OSA B - ADX-324 annetaan HAE-osallistujille
Tämä aloitetaan SAD:n turvallisuusarviointikomitean määrittelemällä annostasolla HV:issä. HAE-potilaiden hoito on avoin tutkimus.
Lääke: ADX-324
siRNA-dupleksioligonukleotidi
Muut nimet:
  • siRNA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 365 päivää
Arvioida ADX-324:n turvallisuutta ja siedettävyyttä HV:ssä haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuuden, suhteen ja vakavuuden perusteella
365 päivää
Turvallisuus terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 365 päivää
ADX-324:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen HV-potilailla muuttamalla EKG:n perusparametreja (PR-, QRS-, QT- ja QTcF-välit)
365 päivää
Turvallisuus perinnöllisissä angioedeemassa
Aikaikkuna: 365 päivää
Arvioida ADX-324:n turvallisuutta ja siedettävyyttä HAE:ssä haittatapahtumien ja vakavien haittatapahtumien esiintyvyyden, suhteen ja vakavuuden perusteella
365 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 8 päivää
ADX-324:n farmakokinetiikan karakterisoiminen HV:ssä mittaamalla suurin havaittu pitoisuus (Cmax)
8 päivää
Farmakokinetiikka terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 8 päivää
ADX-324:n farmakokinetiikan karakterisoiminen suurvirrassa mittaamalla aika Cmax:iin (Tmax)
8 päivää
Farmakokinetiikka terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 8 päivää
Luonnehditaan ADX-324:n farmakokinetiikkaa korkeapainepotilailla mittaamalla pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala 0:sta viimeisen kvantitatiivisen pitoisuuden aikaan (AUC0-last)
8 päivää
Farmakokinetiikka terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 8 päivää
ADX-324:n farmakokinetiikan karakterisoiminen suurvirrassa mittaamalla pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala 0:sta äärettömään (AUC0-∞)
8 päivää
Farmakokinetiikka terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 8 päivää
ADX-324:n farmakokinetiikan karakterisointi HV:ssä mittaamalla näennäinen terminaalinen puoliintumisaika (t½)
8 päivää
Farmakokinetiikka terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 8 päivää
ADX-324:n farmakokinetiikan karakterisoiminen suurvirrassa mittaamalla terminaalin eliminaationopeusvakio (λz)
8 päivää
Farmakokinetiikka terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 8 päivää
ADX-324:n farmakokinetiikan karakterisointi HV:ssä mittaamalla näennäinen kokonaispuhdistuma (CL/F)
8 päivää
Farmakokinetiikka terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 8 päivää
ADX-324:n farmakokinetiikan karakterisointi HV:ssä mittaamalla näennäinen jakautumistilavuus (Vz/F)
8 päivää
Farmakodynamiikka terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 365 päivää
ADX-324:n PD:n karakterisoiminen HV-sairaudissa plasman pitoisuuksien muutoksella perusarvosta ajan mittaan esikallikreiinin (PKK) avulla
365 päivää
Farmakodynamiikka terveissä vapaaehtoisissa
Aikaikkuna: 365 päivää
ADX-324:n PD:n karakterisoiminen HV:issä Kallikreiinin (KK) plasmapitoisuuksien muutoksella perusarvosta ajan myötä
365 päivää
Perinnöllisen angioedeeman farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 365 päivää
Luonnehditaan ADX-324:n PD HAE:ssä ADX-324:n havaitun maksimipitoisuuden (Cmax) avulla
365 päivää
Perinnöllisen angioedeeman farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 8 päivää
Luonnehditaan ADX-324:n PD HAE:ssä ADX-324:n Time to Cmax (Tmax) avulla
8 päivää
Perinnöllisen angioedeeman farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 8 päivää
ADX-324:n PD:n karakterisoiminen HAE:ssä pitoisuus-aikakäyrän alla olevan alueen perusteella 0:sta ADX-324:n viimeisen kvantitatiivisen pitoisuuden (AUC0-last) aikaan.
8 päivää
Perinnöllisen angioedeeman farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 8 päivää
Luonnehditaan ADX-324:n PD HAE:ssä ADX-324:n pitoisuus-aikakäyrän 0:sta äärettömään (AUC0-∞) alla olevalla pinta-alalla
8 päivää
Perinnöllisen angioedeeman farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 8 päivää
ADX-324:n PD:n karakterisoiminen HAE:ssä näennäisen terminaalisen puoliintumisajan (t½) avulla
8 päivää
Perinnöllisen angioedeeman farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 8 päivää
Luonnehditaan ADX-324:n PD HAE:ssä terminaalin eliminaationopeusvakiolla (λz)
8 päivää
Perinnöllisen angioedeeman farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 8 päivää
ADX-324:n PD:n karakterisoiminen HAE:ssä kokonaispuhdistumalla (CL/F)
8 päivää
Perinnöllisen angioedeeman farmakokinetiikka
Aikaikkuna: 8 päivää
ADX-324:n PD:n karakterisoiminen HAE:ssä näennäisen jakautumistilavuuden (Vz/F) perusteella
8 päivää
Perinnöllisen angioedeeman farmakodynamiikka
Aikaikkuna: 365 päivää
ADX-324:n PD:n karakterisoiminen HV:ssä plasman pitoisuuksien muutoksella perusarvosta ajan mittaan pre-kallikreiiniä (PKK)
365 päivää
Perinnöllisen angioedeeman farmakodynamiikka
Aikaikkuna: 365 päivää
ADX-324:n PD:n karakterisoiminen HAE:ssä kallikreenin (KK) muutoksella plasman pitoisuuksien perusarvosta ajan myötä
365 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ADARx Pharmaceuticals, Inc.

Yhteistyökumppanit

Avance Clinical Pty Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Lauge Farnaes, MD, ADARx Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 14. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 10. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 20. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ADX-324-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa