Безопасность, переносимость, ФК, ФД ADX-324 у здоровых добровольцев и пациентов с наследственным ангионевротическим отеком

Часть А - ВН

Критерии включения:

1. Взрослые мужчины и женщины от 18 до 55 лет
2. Индекс массы тела (ИМТ) от 18 до 30 кг/м2
3. Использование контрацепции мужчинами или женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для тех, кто участвует в клинических исследованиях.
4. Желание и возможность дать информированное согласие и соблюдать все учебные визиты

Критерий исключения:

1. Любой значительный медицинский анамнез
2. Активное злокачественное новообразование и/или злокачественное новообразование в анамнезе за последние 5 лет
3. Заболевания печени, синдром Жильбера или аномальные печеночные пробы в анамнезе
4. Расчетный клиренс креатинина <60 мл/мин или креатинин сыворотки > 1,5-кратного превышения верхней границы нормы.
5. Любая активная инфекция или острое заболевание
6. Обширное хирургическое вмешательство или серьезное травматическое повреждение в течение 3 месяцев
7. Наличие каких-либо других условий, которые, по мнению исследователя или спонсора, могут сделать участника непригодным для включения или могут помешать участию участника в исследовании или его завершению.
8. Положительные серологические тесты (гепВ, гепатит С, ВИЧ)
9. Использование любых рецептурных препаратов, вакцин, добавок/витаминов или безрецептурных лекарств.
10. Лечение другим исследуемым препаратом в течение 30 дней до первого введения исследуемого препарата
11. Известны любые клинически значимые аллергические реакции, которые, по мнению исследователя, могут помешать добровольцу участвовать в исследовании.
12. Известная гиперчувствительность к любому из ингредиентов исследуемого препарата.
13. Беременность, намерение забеременеть в ходе исследования или кормящие женщины

Часть B - НАО

Критерии включения:

1. Мужчины и женщины ≥18 лет включительно на момент подписания PICF
2. Подтвержденный диагноз НАО типа I или II
3. Доказательства в среднем (как минимум) одного приступа НАО в месяц.
4. Участники должны иметь доступ и возможность использовать лекарства для экстренного лечения приступов ангионевротического отека.
5. Индекс массы тела (ИМТ) от 18 до 30 кг/м2
6. Использование контрацепции мужчинами или женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для тех, кто участвует в клинических исследованиях.
7. Желание и возможность дать информированное согласие и соблюдать все учебные визиты

Критерий исключения:

1. Параллельный диагноз любого другого типа хронического ангионевротического отека
2. История клинически значимого артериального или венозного тромбоза или текущая история клинически значимого протромботического риска.
3. Любой значительный медицинский анамнез
4. Активное злокачественное новообразование и/или злокачественное новообразование в анамнезе за последние 5 лет
5. Любая активная инфекция или острое заболевание, включая простуду/грипп или COVID-19, в течение 30 дней до первого введения исследуемого препарата.
6. Обширное хирургическое вмешательство или серьезная травма, произошедшие в течение 3 месяцев до подписания PICF
7. Наличие каких-либо других условий, которые, по мнению исследователя или спонсора, могут сделать участника непригодным для включения или могут помешать участию участника в исследовании или его завершению.
8. Положительные серологические тесты на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), поверхностный антиген гепатита В (HBsAg) или вирус гепатита С (ВГС).
9. Использование продуктов C1-INH, андрогенов, антифибринолитиков или других низкомолекулярных препаратов для рутинной профилактики в течение четырех периодов полувыведения до скрининга
10. Должен иметь документальное подтверждение истории болезни приступов НАО.
11. Использование любых рецептурных препаратов, вакцин, добавок/витаминов или безрецептурных препаратов (за исключением оральных контрацептивов) в течение 7 дней до первого приема исследуемого препарата.
12. Лечение другим исследуемым продуктом или биологическим агентом в течение 30 дней до введения исследуемого препарата
13. История или наличие злоупотребления алкоголем или наркотиков в течение 30 дней до первого приема исследуемого препарата и на протяжении всего исследования.
14. Донорство крови от 50 до 499 мл в течение 30 дней до первого введения исследуемого препарата или >499 мл в течение 60 дней до первого введения исследуемого препарата.
15. Беременность, намерение забеременеть в ходе исследования или кормящие женщины.