Ketoanalogit lihasmassan menetykseen nefroottisessa oireyhtymässä (FORMA)
maanantai 30. tammikuuta 2023 päivittänyt: Military Institute of Medicine, Poland
FORMA – monikeskustutkimus, satunnaistettu, kontrolloitu tutkimus välttämättömien aminohappojen ketoanalogien tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi proteiinienergian hukkaamisen ehkäisyssä nefroottisessa oireyhtymässä
Tämän ei-kaupallisen kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida välttämättömien aminohappojen ketoanalogien tehokkuutta ja turvallisuutta proteiini-energian tuhlauksen ehkäisyssä nefroottisessa oireyhtymässä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Aikuiset potilaat, joilla on uusi diagnoosi tai nefroottisen oireyhtymän uusiutuminen ja glomerulussuodatusnopeus ≥ 30 ml/min/1,73 m2 otetaan mukaan tutkimukseen. Poissulkemiskriteerit ovat toissijainen syy nefroottiseen oireyhtymään, sairaalliseen liikalihavuuteen ja vakaviin ravitsemustilaan vaikuttaviin sairauksiin.
Osallistujat jaetaan satunnaisesti interventioryhmään (KA+MPD) tai kontrolliryhmään (MPD); satunnaistaminen ositetaan glomerulaarisen sairauden tyypin (podosytopatia tai muu tyyppi) ja tutkimuspaikan mukaan. Kontrolliryhmä noudattaa nefroottisessa oireyhtymässä suositeltua ruokavaliota - medium protein diet (MPD) - ravitsemusterapeutin valvonnassa. Interventioryhmä saa Ketosterilia (1 tabletti jokaista 5 kg ihannepainoa kohden) ruokavalion lisäyksenä. Kaikki potilaat saavat myös hoitoa taustalla olevaan glomerulaariseen sairauteen nykyisten ohjeiden ja paikallisen käytännön mukaisesti.
Päätavoitteena on arvioida Ketosterilin tehoa lisähoitona estämään vähärasvaisen kudosmassan (LTM) menetystä 6 kuukauden aikana verrattuna tavanomaiseen ruokavalioon.
Lisätavoitteina ovat lihasten toimintaparametrien, nefroottisen oireyhtymän vakavuuden ja katabolian laboratorioindikaattoreiden arviointi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
150
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Anna Matyjek, MD, PhD
- Puhelinnumero: +48 261817045
- Sähköposti: amatyjek@wim.mil.pl
Opiskelupaikat
-
-
Masovian District
-
Warsaw, Masovian District, Puola, 04-141
- Rekrytointi
- Department of Internal Diseases, Nephrology and Dialysis, Military Institute of Medicine - National Research Institute
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Matyjek, MD, PhD
- Puhelinnumero: +48 261817045
- Sähköposti: amatyjek@wim.mil.pl
-
Päätutkija:
- Stanislaw Niemczyk, MD, PhD, Prof.
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Nefroottinen oireyhtymä, jossa seerumin albumiini < 3,0 g/dl ja päivittäinen proteinuria > 3,5 g/vrk tai > 50 mg/kg;
- Nefroottisen oireyhtymän uusi diagnoosi tai uusiutuminen (määritelty seuraavasti: proteinuria < 2,0 g/vrk tai uPCR < 2000 mg/g viimeisen 6 kuukauden aikana ennen uusiutumista ja prednison-annos on yhtä suuri tai pienempi kuin 10 mg/vrk viimeisen 3 kuukauden aikana aikaisempi relapsi);
- Glomerulaarinen suodatusnopeus on vähintään 30 ml/min/1,73 m2 perustuu Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) -yhtälöön.
Poissulkemiskriteerit:
- Diabeettinen munuaissairaus;
- Pienten alusten vaskuliitti;
- Systeeminen lupus erythematosus;
- Positiiviset antinukleaariset vasta-aineet, anti-dsDNA tai antineutrofiiliset sytoplasmiset vasta-aineet (ANCA);
- Positiiviset anti-HIV- tai anti-hepatiitti C-vasta-aineet, HBsAg;
- HbA1c > 7 %;
- Monoklonaalinen gammopatia;
- Raskaus;
- painoindeksi >= 40 kg/m2;
- Vakava akuutti tai krooninen sairaus, joka vaikuttaa ravitsemustilaan;
- kasvain;
- Ketosterilin vasta-aihe;
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö;
- Mielenterveyshäiriöt;
- Lääketieteellisten suositusten noudattamatta jättäminen, yhteistyön puute;
- Osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin tai Ketosterilin käyttö viimeisen vuoden aikana ennen seulontaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: TUKEVAA HOITOA
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: KA+MPD
Ketosteril + Medium Protein Diet (MPD) 12 kuukauden ajan
|
Päivittäinen annos = 1 tabl / 5 kg ihannepainoa
MPD: päivittäinen proteiinin saanti 0,8-1,0
g/kg ihannepainosta + jopa 5 g päivittäisen proteinurian perusteella
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: MPD
Medium Protein Diet (MPD) 12 kuukauden ajan
|
MPD: päivittäinen proteiinin saanti 0,8-1,0
g/kg ihannepainosta + jopa 5 g päivittäisen proteinurian perusteella
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suurin vähärasvaisen kudosmassan menetys
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Ero alkuperäisen vähärasvaisen kudosmassan (LTM) ja alimman 6 kuukauden sisällä mitatun LTM:n välillä prosentteina ilmaistuna. Ketosterilin käytön non-inferiority-hypoteesi testataan ensisijaisena päätetapahtumana. LTM mitataan bioimpedanssispektroskopialla. |
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suurin vähärasvaisen kudosmassan menetys
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Ero alkuperäisen vähärasvaisen kudosmassan (LTM) ja alimman 6 kuukauden sisällä mitatun LTM:n välillä prosentteina ilmaistuna.
Toissijaisena päätetapahtumana testataan ketosteriilin käytön paremmuushypoteesi.
|
6 kuukautta
|
|
Neph-PEW diagnoosi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka täyttävät nefroottiseen oireyhtymään liittyvän proteiinienergian tuhlauksen (neph-PEW) kriteerit: LTM:n väheneminen 3 % 3 kuukaudessa tai 5 % 6 kuukauden kuluessa.
|
6 kuukautta
|
|
6 minuutin kävelyn testimatka
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Muutos kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestissä perusarvosta; ilmaistuna metreinä.
|
6 kuukautta
|
|
Kädensijan vahvuus (HGS)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
HGS-arvon muutos lähtötasosta; ilmaistuna kg.
|
6 kuukautta
|
|
Seerumin albumiini
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumin albumiinitason muutos perusarvosta; ilmaistuna g/dl.
|
6 kuukautta
|
|
Virtsan proteiini/kreatiniinisuhde (uPCR)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
UPCR-arvon muutos lähtötasosta; ilmaistuna mg/g.
|
6 kuukautta
|
|
Matalatiheyksinen lipoproteiini (LDL)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumin LDL-tason muutos lähtötasosta; ilmaistuna mg/dl.
|
6 kuukautta
|
|
Triglyseridit
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumin triglyseriditason muutos lähtötasosta; ilmaistuna mg/dl.
|
6 kuukautta
|
|
Virtsahappo
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Seerumin virtsahappotason muutos lähtötasosta; ilmaistuna mg/dl.
|
6 kuukautta
|
|
Epäsuotuisa taudin kulku
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka kokivat sairauden epäsuotuisan kulun, mukaan lukien: glomerulaariseen sairauteen liittyvä kuolema; laskimo- tai valtimotromboembolinen tapahtuma; infektio, joka vaatii sairaalahoitoa; akuutti munuaisvaurio vaiheessa 2 tai 3; pitkäaikainen glomerulussuodatusnopeuden lasku yli 50 % tai munuaiskorvaushoidon aloittaminen; suunnittelematon sairaalahoito nefroottisen oireyhtymän hoidon komplikaatioiden vuoksi.
|
12 kuukautta
|
|
Glomerulaarinen suodatusnopeus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutos glomerulussuodatusnopeudessa lähtötasosta; ilmaistuna ml/min/1,73 m2.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Anna Matyjek, Military Institute of Medicine - National Research Institute
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Matyjek A, Literacki S, Niemczyk S, Rymarz A. Protein energy-wasting associated with nephrotic syndrome - the comparison of metabolic pattern in severe nephrosis to different stages of chronic kidney disease. BMC Nephrol. 2020 Aug 14;21(1):346. doi: 10.1186/s12882-020-02003-4.
- Kidney Disease: Improving Global Outcomes (KDIGO) Glomerular Diseases Work Group. KDIGO 2021 Clinical Practice Guideline for the Management of Glomerular Diseases. Kidney Int. 2021 Oct;100(4S):S1-S276. doi: 10.1016/j.kint.2021.05.021. No abstract available.
- Fouque D, Kalantar-Zadeh K, Kopple J, Cano N, Chauveau P, Cuppari L, Franch H, Guarnieri G, Ikizler TA, Kaysen G, Lindholm B, Massy Z, Mitch W, Pineda E, Stenvinkel P, Trevino-Becerra A, Wanner C. A proposed nomenclature and diagnostic criteria for protein-energy wasting in acute and chronic kidney disease. Kidney Int. 2008 Feb;73(4):391-8. doi: 10.1038/sj.ki.5002585. Epub 2007 Dec 19. Erratum In: Kidney Int. 2008 Aug;74(3):393. Trevinho-Becerra, A [corrected to Trevino-Becerra, A].
- Kaysen GA, Gambertoglio J, Jimenez I, Jones H, Hutchison FN. Effect of dietary protein intake on albumin homeostasis in nephrotic patients. Kidney Int. 1986 Feb;29(2):572-7. doi: 10.1038/ki.1986.36.
- Barsotti G, Morelli E, Cupisti A, Bertoncini P, Giovannetti S. A special, supplemented 'vegan' diet for nephrotic patients. Am J Nephrol. 1991;11(5):380-5. doi: 10.1159/000168342.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 3. tammikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Sunnuntai 28. helmikuuta 2027
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Tiistai 31. elokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 30. tammikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. tammikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Keskiviikko 8. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 8. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. tammikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ABM/FORMA/2021
- 2022-000529-26 (EUDRACT_NUMBER)
- 2021/ABM/01/00036-00 (OTHER_GRANT: Medical Research Agency, Poland)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .