OPTIMISE-tutkimus

Perustelut:

Sarveiskalvo on eniten siirretty kudos Alankomaissa, ja vuosittain tehdään yli 1 500 toimenpidettä. Minimaalisesti invasiivisesta tekniikasta nimeltä Descemet Membrane Endothelial Keratoplasty (DMEK) on tullut suosituin menetelmä viimeisen vuosikymmenen aikana. DMEK:n tärkein etu verrattuna aikaisempiin tekniikoihin on alhainen siirteen hylkimisprosentti (1-2 % vuodessa). Tästä huolimatta hyljintäprofylaksia DMEK:n jälkeen noudattaa samaa korkeatehoista hoito-ohjelmaa kuin aiemmat tekniikat ensimmäisenä vuonna, ja potilaita rasittaa määrittelemätön immunosuppressio. Nykyisen OPTIMISE-projektin tavoitteena on luoda näyttöön perustuva, kustannustehokas hoito-ohjelma, joka estää tehokkaasti hylkäämisen ja minimoi sivuvaikutukset.

Kortikosteroidisilmätipat ovat silmän immunomodulatorisen hoidon peruspilari. Niiden tärkein sivuvaikutus on steroidien aiheuttama silmänpaineen (IOP) nousu. Se ilmenee noin neljänneksellä potilaista ensimmäisen vuoden leikkauksen jälkeen ja voi johtaa peruuttamattomiin näköhermovaurioihin ja näönmenetyksiin. Potilaat, joilla on kohonnut silmänpaine, tarvitsevat lisälääkkeitä ja sairaalakäyntejä, mikä heikentää elämänlaatua ja lisää kustannuksia. Optimaalinen annostusohjelma ensimmäisenä vuonna DMEK:n jälkeen ja se, voivatko potilaat lopettaa steroidien käytön turvallisesti vuoden kuluttua, ei tiedetä. Tämän seurauksena protokollat ​​Alankomaissa vaihtelevat huomattavasti kirurgista toiseen. Potilaita mahdollisesti ylihoidetaan lyhyellä ja pitkällä aikavälillä, mikä aiheuttaa kohtuutonta taakkaa potilaalle ja lisää kustannuksia. Tämän seurauksena Hollannin silmälääkäriyhdistys (NOG) tunnisti optimaalisen lyhyen ja pitkän aikavälin immunosuppressiivisen protokollan sarveiskalvon siirtoa varten yhdeksi kymmenestä suurimmasta tietopuutteesta, mikä korostaa kliinisen käytännön merkitystä. Tällä työllä tutkijat odottavat korjaavansa tätä tiedon puutetta potilaidemme ja yhteiskunnan hyödyksi.

Tavoite:

OPTIMIZE-tutkimuksen tavoitteena on luoda näyttöön perustuva, kustannustehokas hoito-ohjelma, joka estää tehokkaasti hylkäämisen ja minimoi sivuvaikutukset. Tämän tutkimuksen hypoteesi on, että Fluorometoloni 0,1 % ensimmäisenä vuonna ja lääkityksen lopettaminen toisena vuonna on kustannustehokas hoitostrategia DMEK:n jälkeen.

Opintojen suunnittelu:

Tämän tutkimuksen suunnittelu on satunnaistettu, kontrolloitu monikeskustutkimus, joka kestää 24 kuukautta.

Tutkimuspopulaatio:

Tutkimuspopulaatio koostuu 342 potilaasta, jotka ovat vähintään 21-vuotiaita ja joille tehdään DMEK-leikkaus yhdessä silmässä.

Interventio:

Kaikki potilaat saavat Descemetin kalvon endoteelikeratoplastian. Tämän menettelyn jälkeen potilaat satunnaistetaan seuraavaan leikkauksen jälkeiseen hoitoon kahdessa vaiheessa:

VAIHE I (vuosi 1):

Kontrolliryhmä: DMS 0,1 % 6 kertaa päivässä 1 kuukauden ajan, pienennettiin kerran päivässä 6 kuukauden kuluessa ja sitten kerran päivässä 6 kuukauden ajan.

Interventioryhmä: DMS 0,1 % 6 kertaa päivässä 1 kuukauden ajan, jonka jälkeen FML 0,1 % 4 kertaa päivässä kahden kuukauden ajan, vähennettiin kerran päivässä neljän kuukauden ajan ja sitten kerran päivässä 6 kuukauden ajan.

VAIHE II (vuosi 2):

Kontrolliryhmä: Puolet kunkin tutkimushaaran potilaista käyttää 0,1 % FML:ää päivittäin. Interventioryhmä: Puolet kunkin tutkimushaaran potilaista lopettaa steroidien käytön.

Tärkeimmät tutkimuksen parametrit/päätepisteet:

Ensisijaiset tulokset:

Vaihe I: IOP:n nousu verrattuna lähtötasoon Vaihe II: Endoteelisolujen menetys (ECL) verrattuna leikkausta edeltävään lähtötasoon

Toissijaiset tulokset ovat:

• Eloonjääminen ilman hylkimistä.
• Potilaan raportoimat tulosmittaukset.
• Inkrementaaliset kustannustehokkuussuhteet, mukaan lukien lyhytkestoinen kokeilupohjainen taloudellinen arviointi (TBEE) ja elinikäinen mallipohjainen taloudellinen arviointi (MBEE)
• Rakenteelliset tulokset, mukaan lukien sarveiskalvon, keskimakulan ja verkkokalvon hermosäikekerroksen paksuus sekä näköhermon pään kuvantaminen.