Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Mykofenolaattimofetiili systeemisessä skleroosissa subkliinisen interstitiaalisen keuhkosairauden yhteydessä (SSc-mILD)

keskiviikko 9. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

Satunnaistettu kaksoissokko lumekontrolloitu kliininen koe mykofenolaattimofetiilin tehon arvioimiseksi systeemiseen skleroosiin liittyvässä subkliinisessä interstitiaalisessa keuhkosairaudessa: toteutettavuustutkimus

Tämän pilottitutkimuksen tavoitteena on arvioida suuremman tutkimuksen toteutettavuutta mykofenolaattimofetiilin tehosta ihmisillä, joilla on diagnosoitu systeeminen skleroosi ja lievä keuhkovaurio. Osallistujat rekrytoidaan 12 kuukauden ajaksi kolmeen akateemiseen keskukseen ja heidät määrätään satunnaisesti saamaan joko mykofenolaattimofetiilia tai lumelääkettä, samankaltaista ainetta, joka ei sisällä aktiivista lääkettä, 96 viikon ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tausta: Systeeminen skleroosi (SSc, skleroderma) on harvinainen mutta hengenvaarallinen systeeminen autoimmuunisairaus, jolle on ominaista mikrovaskulopatia, seerumin autovasta-aineet, ihon ja sisäelinten tulehdus ja fibroosi. Varhainen nopeasti etenevä SSc on edelleen tappavin autoimmuunisairaus, ja korkean riskin potilaiden kuolleisuus on yli 60 % viiden vuoden kuluttua. Interstitiaalinen keuhkosairaus (ILD) on johtava SSc-kuolleisuuden syy, ja se vaikuttaa yli puoleen SSc-potilaista. SSc-ILD:tä hoidetaan tällä hetkellä immunosuppressiivisilla ja antifibroottisilla lääkkeillä, ja ensisijainen hoito on mykofenolaattimofetiili (MMF), vaikka hoidoista on vaatimattomia etuja, kun ne aloitetaan taudin pitkälle edenneissä vaiheissa. Uudet tiedot viittaavat siihen, että aikaisempi hoito, kun keuhkojen toiminta on edelleen normaali huolimatta ILD:stä tietokonetomografiassa ("subkliininen SSc-ILD"), voi johtaa parempiin tuloksiin, mikä viittaa hoitomahdollisuuksien ikkunaan.

Tutkimustavoitteet: Ehdotetun pilotti-RCT:n tavoitteena on selvittää vaiheen III RCT:n toteutettavuus, joka arvioi MMF:n tehokkuuden subkliinisissä SSc-ILD:ssä. Erityisesti pyrimme:

  1. Määritä potilaiden rekrytointiaste kolmessa keskuksessa yhden vuoden aikana ja tunnista rekrytoinnin esteet ja ratkaisut;
  2. Määritä niiden osallistujien osuus, jotka saivat määrätyn hoidon ja joilla on täydelliset ensisijaiset tehokkuustiedot viikon 48 ja 96 kohdalla; ja
  3. Luo alustavia tietoja kliinisen tehokkuuden tuloksista, jotka antavat tietoa vaiheen III tutkimuksen analysoinnista Bayesin johtopäätöskehyksen avulla.

Menetelmät: Osallistujat ovat aikuisia, joilla on SSc, ILD, joka on diagnosoitu viimeisen 3 vuoden aikana ja joilla on normaali pakotettu vitaalikapasiteetti (≥ 80 %). Osallistujat rekrytoidaan 12 kuukauden aikana kolmeen akateemiseen keskukseen, jotka ovat sidoksissa Kanadan sklerodermatutkimusryhmään. Kelpoiset osallistujat jaetaan ositetun satunnaistuksen avulla joko MMF:ään (enintään 2 grammaa päivässä) tai lumelääkettä 96 viikon ajan. Ensisijainen toteutettavuustulos on rekrytointiaste toimipaikkaa kohden 12 kuukauden aikana. Bayesilaista lähestymistapaa käytetään arvioitaessa todennäköisyyttä saavuttaa tavoiteotoskoko havaittujen rekrytointiasteiden perusteella, ja päätössäännöillä kokeen jatkamisesta, mukauttamisesta tai lopettamisesta. Ensisijaisesta kliinisestä tehokkuudesta kerättyjä tietoja (pakotetun vitaalikapasiteetin vuotuinen laskunopeus 96 viikon aikana) käytetään faasin III tutkimuksen analyysiin (informatiivinen ennakko) Bayesin johtopäätöskehyksen avulla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

35

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • Rekrytointi
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sabrina Hoa, MD MSc
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
        • Ei vielä rekrytointia
        • Jewish General Hospital - CIUSSS-COMTL
        • Ottaa yhteyttä:
          • Marie Hudson, MD
        • Päätutkija:
          • Marie Hudson, MD
      • Quebec City, Quebec, Kanada
        • Ei vielä rekrytointia
        • Institut universitaire de cardiologie et pneumologie de Québec
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Geneviève Dion, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pystyy ja haluaa antaa tietoisen suostumuksen ja noudattaa tutkimusprotokollaa;
  2. Naiset ja miehet kaikista roduista/etnisistä ryhmistä, vähintään 18-vuotiaat;
  3. SSc vuoden 2013 ACR-EULAR-luokituskriteerien perusteella;
  4. Interstitiaalinen keuhkosairaus HRCT-skannauksessa, joka on saatu 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa ja osoittaa fibroosia, joka vaikuttaa alle 20 %:iin keuhkoista, kuten asiantuntijaradiologi on vahvistanut;
  5. ILD-diagnoosi 7 vuoden sisällä ennen seulontaa;
  6. Pakotettu vitaalikapasiteetti 80 % tai enemmän keuhkojen toimintakokeissa, jotka on saatu 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa;
  7. Pystyt kommunikoimaan ranskaksi tai englanniksi;

Poissulkemiskriteerit:

  1. Progressiivinen keuhkofibroosi, joka määritellään vähintään kahdeksi kolmesta kriteeristä (oireiden paheneminen, radiologinen eteneminen ja fysiologinen eteneminen), jotka ovat ilmenneet viimeisen vuoden aikana ilman vaihtoehtoista selitystä, vuoden 2022 ATS/ERS/JRS/ALAT Clinical Practice Guideline -ohjeen mukaisesti;

  2. Lääkkeiden käyttö, joilla on oletettuja keuhkosairauksia modifioivia ominaisuuksia:

    1. MMF:n, mykofenolihapon, atsatiopriinin ja kalsineuriinin estäjien nykyinen käyttö (esim. takrolimuusi, siklosporiini A), tosilitsumabi, nintedanibi, pirfenidoni tai kortikosteroidit (prednisonin ekvivalenttiannos > 10 mg/vrk) seulonnan aikana
    2. Syklofosfamidi vuoden sisällä ennen seulontaa
    3. Rituksimabi 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa
    4. Soluterapiat (mukaan lukien kantasolusiirto) vuoden sisällä ennen seulontaa
  3. Muiden biologisten, kohdennettujen synteettisten tai tutkimustuotteiden, joilla on immunosuppressiivisia vaikutuksia (esim. TNF-estäjät, abatasepti, tofasitinibi) seulonnan aikana

  4. Kaikki rahamarkkinarahaston vasta-aiheet, mukaan lukien:

    1. Raskaus ja/tai imetys
    2. Hedelmällisessä iässä oleva nainen, joka ei käytä luotettavaa ehkäisymenetelmää
    3. Jatkuva leukopenia (valkosolujen määrä <3,0 x 103/μl)
    4. Pysyvä trombosytopenia (verihiutaleiden määrä <100 x 103/μl)
    5. Pysyvä anemia (hemoglobiini <100 g/l)
    6. Lähtötason maksaentsyymit (alaniinitransaminaasi (ALT) tai aspartaattitransaminaasi (AST)) tai bilirubiini > 1,5 kertaa normaalin yläraja, muut kuin Gilbertin taudin vuoksi
    7. Hallitsematon sydämen vajaatoiminta
    8. Aktiivinen infektio (keuhkoissa tai muualla)
    9. Aktiivinen kiinteä tai hematologinen pahanlaatuisuus (muu kuin ihon tyvisolusyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ, joka on poistettu kokonaan biopsialla)
    10. Aktiivinen peptinen haavasairaus
    11. Muu vakava samanaikainen lääketieteellinen sairaus, epäluotettavuus tai huumeiden väärinkäyttö, joka saattaa vaarantaa potilaan kyvyn ottaa MMF:ää turvallisesti
    12. Sellaisten lääkkeiden tai tuotteiden käyttö, joilla on merkittäviä vuorovaikutuksia rahamarkkinarahaston kanssa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Mykofenolaattimofetiili
2-4 kapselia mykofenolaattimofetiilia kahdesti päivässä.
Lääke: Mykofenolaattimofetiili

Osallistuja saa 500–1000 mg mykofenolaattimofetiilia suun kautta kahdesti päivässä 96 viikon ajan.

Annosaikataulu on seuraava:

Viikot 1 ja 2: 500 mg kahdesti päivässä Viikot 3 ja 4: 750 mg kahdesti päivässä Viikot 5 - 96: 1000 mg kahdesti päivässä
Placebo Comparator: Plasebo
2-4 kapselia lumelääkettä kahdesti päivässä.
Muut: Plasebo

Osallistuja saa 500–1000 mg lumelääkettä kahdesti päivässä suun kautta 96 viikon ajan.

Annosaikataulu on seuraava:

Viikot 1 ja 2: 500 mg kahdesti päivässä Viikot 3 ja 4: 750 mg kahdesti päivässä Viikot 5 - 96: 1000 mg kahdesti päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Mahdollisesti kelvollisten potilaiden kokonaismäärä tunnistettua kohdetta kohden
Aikaikkuna: Yli vuoden
Yli vuoden
Suostumuksen antavien potilaiden osuus paikkaa kohden
Aikaikkuna: Yli vuoden
Yli vuoden
Suostuneiden osallistujien osuus, jotka täyttävät kelpoisuusehdot sivustokohtaisesti
Aikaikkuna: Yli vuoden
Yli vuoden
Satunnaistettujen osallistujien kuukausittainen määrä sivustoa kohden
Aikaikkuna: Yli vuoden
Yli vuoden
Hoidon noudattaminen osallistujien annostuspäiväkirjojen perusteella
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta viimeiseen kunkin osallistujan otettuun annokseen, enintään 96 viikkoa
Ensimmäisestä annoksesta viimeiseen kunkin osallistujan otettuun annokseen, enintään 96 viikkoa
Pharmacy Accountability Logs -lokkien arvioima lääkkeiden sitoutumisaste
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta viimeiseen kunkin osallistujan otettuun annokseen, enintään 96 viikkoa
Ensimmäisestä annoksesta viimeiseen kunkin osallistujan otettuun annokseen, enintään 96 viikkoa
Tutkimussuunnitelman noudattaminen protokollapoikkeamien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Tutkimuslääkettä sietämättömien osallistujien osuus, jotka lopettavat koehoidon
Aikaikkuna: Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Niiden osallistujien osuus, jotka saavat määrätyn hoidon 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Viikon 48 kohdalla
Määrättyä hoitoa saaneiden osallistujien osuus 96 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Viikon 96 kohdalla
Niiden osallistujien osuus, joilla oli täydelliset ensisijaiset tehokkuustiedot 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Viikon 48 kohdalla
Niiden osallistujien osuus, joilla oli täydelliset ensisijaiset tehokkuustiedot 96 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Viikon 96 kohdalla
Seurannan vuoksi menetettyjen osallistujien osuus
Aikaikkuna: Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
AE-tapahtumien ilmaantuvuus ja vakavuus, ja vakavuus määritetään National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 5.0 (NCI CTCAE v5.0) mukaisesti.
Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen laskuprosentti prosentteina (%) ennusti pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) 48 viikon aikana
Aikaikkuna: Yli 48 viikkoa
Yli 48 viikkoa
Vuotuinen laskuprosentti prosentteina (%) ennusti pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC) 96 viikon aikana
Aikaikkuna: Yli 96 viikkoa
Yli 96 viikkoa
Niiden osallistujien osuus, joiden eteneminen on kliinisesti merkittävää
Aikaikkuna: Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Sidekudossairauksiin liittyvien interstitiaalisten keuhkosairauksien (CTD-ILD) määrittämä kliinisesti merkityksellinen eteneminen, joka on määritelty Reumatologian tulosmittauksissa (OMERACT) (määritelty FVC:n suhteelliseksi laskuksi ≥ 10 % lähtötasosta tai ≥ 5 % - < 10 % FVC:n suhteellinen lasku, joka liittyy ≥15 %:n suhteelliseen diffuusiokapasiteetin laskuun [DLCO])
Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Aika kliinisesti merkittävään etenemiseen
Aikaikkuna: Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Kliinisesti merkityksellinen eteneminen, sellaisena kuin se on määritelty Reumatologian tulosmittauksissa (OMERACT) sidekudossairauksiin liittyvissä interstitiaalisissa keuhkosairaudissa (CTD-ILD) (määritelty FVC:n suhteelliseksi laskuksi ≥ 10 % lähtötasosta tai ≥ 5 % - < 10 % FVC:n suhteellinen lasku, joka liittyy ≥15 %:n suhteelliseen diffuusiokapasiteetin laskuun [DLCO])
Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Niiden osallistujien osuus, joiden FVC:n absoluuttinen lasku on ennustettu vähintään 3,3 %
Aikaikkuna: Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Vähintään 3,3 %:n ennustettua absoluuttista FVC:n laskua ehdotettiin kliinisesti tärkeäksi pienimmäksi eroarvioksi FVC:n pahenemiseen potilailla, joilla on SSc-ILD.
Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Ennustettu aika FVC:n absoluuttiseen laskuun vähintään 3,3 %
Aikaikkuna: Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Vähintään 3,3 %:n ennustettua absoluuttista FVC:n laskua ehdotettiin kliinisesti tärkeäksi pienimmäksi eroarvioksi FVC:n pahenemiseen potilailla, joilla on SSc-ILD.
Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Progressiivista keuhkofibroosia sairastavien osallistujien osuus
Aikaikkuna: Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Progressiivinen keuhkofibroosi on määritelty vuoden 2022 ATS/ERS/JRS/ALAT-ohjeissa
Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Aika progressiiviseen keuhkofibroosiin
Aikaikkuna: Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Progressiivinen keuhkofibroosi on määritelty vuoden 2022 ATS/ERS/JRS/ALAT-ohjeissa
Koko opintojakson aikana (jopa 96 viikkoa osallistujaa kohti)
Vuotuinen laskuprosentti prosentteina (%) ennusti keuhkojen kokonaiskapasiteettia 48 viikon aikana
Aikaikkuna: Yli 48 viikkoa
Yli 48 viikkoa
Vuotuinen laskuprosentti prosentteina (%) ennusti keuhkojen kokonaiskapasiteettia 96 viikon aikana
Aikaikkuna: Yli 96 viikkoa
Yli 96 viikkoa
Hiilimonoksidin (DLCO) ennustetun diffuusiokapasiteetin vuotuinen laskuprosentti (%) 48 viikon aikana
Aikaikkuna: Yli 48 viikkoa
Yli 48 viikkoa
Vuotuinen laskuprosentti prosentteina (%) ennusti DLCO:n 96 viikon aikana
Aikaikkuna: Yli 96 viikkoa
Yli 96 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta prosentteina (%) ILD:n laajuudessa, hiottu lasin sameudessa, verkkokalvon infiltraateissa ja hunajakennoissa sekä keuhkosuonitilavuudessa viikon 48 kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Mitattu korkearesoluutioisessa tietokonetomografiassa rintakehän skannauksessa käyttämällä automaattista keuhkojen rakenneanalyysiä
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötilanteesta prosentteina (%) ILD:n laajuudessa, hiottu lasin läpinäkymättömyydessä, verkkokalvon infiltraateissa ja hunajakennoissa sekä keuhkosuonitilavuudessa viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Mitattu korkearesoluutioisessa tietokonetomografiassa rintakehän skannauksessa käyttämällä automaattista keuhkojen rakenneanalyysiä
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötasosta St-George Respiratory Questionnairessa viikolla 48
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän rajoituksia.
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötasosta St-George Respiratory Questionnairessa viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Pisteet vaihtelevat 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän rajoituksia.
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötasosta Leicester Cough Questionnairessa viikolla 48
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Pisteet (yhteensä) vaihtelevat välillä 3–21, ja korkeammat pisteet osoittavat vähemmän rajoituksia.
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötasosta Leicester Cough Questionnairessa viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Pisteet (yhteensä) vaihtelevat välillä 3–21, ja korkeammat pisteet osoittavat vähemmän rajoituksia.
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötilanteesta sklerodermaan muokatussa terveydenarviointikyselyssä viikon 48 kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
SHAQ koostuu terveysarviokyselystä (HAQ) ja visuaalisista analogisista asteikoista kivulle, potilaan kokonaisarviolle, verisuonihaavoille, sormihaavoille, keuhkovaurioille ja maha-suolikanavalle. Pisteet vaihtelevat 0–3, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän rajoituksia.
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötilanteesta sklerodermaan muokatussa terveydenarviointikyselyssä viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
SHAQ koostuu terveysarviokyselystä (HAQ) ja visuaalisista analogisista asteikoista kivulle, potilaan kokonaisarviolle, verisuonihaavoille, sormihaavoille, keuhkovaurioille ja maha-suolikanavalle. Pisteet vaihtelevat 0–3, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän rajoituksia.
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötasosta 36 kohteen lyhyessä kyselyssä (SF-36) viikolla 48
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Kahdeksan asteikkoa, joiden pisteet vaihtelevat 0–100, korkeammat pisteet osoittavat vähemmän rajoituksia.
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötasosta 36 kohteen lyhyessä kyselyssä (SF-36) viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Kahdeksan asteikkoa, joiden pisteet vaihtelevat 0–100, korkeammat pisteet osoittavat vähemmän rajoituksia.
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötasosta EuroQoL:n viiden ulottuvuuden (EQ-5D-5L) kohdalla 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
EQ-5D-5L-kyselylomakkeessa on 5 tasoa jokaiselle viidelle ulottuvuudelle. Viisi ulottuvuutta ovat liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistuneisuus/masennus, ja niihin on viisi mahdollista vastausta: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ​​ongelmia, vakavia ongelmia, kyvyttömyys / äärimmäiset ongelmat. Pisteet muunnetaan indeksiarvoiksi, jotka vaihtelevat välillä 0–1, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa.
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötasosta EuroQoL:n viiden ulottuvuuden (EQ-5D-5L) kohdalla viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
EQ-5D-5L-kyselylomakkeessa on 5 tasoa jokaiselle viidelle ulottuvuudelle. Viisi ulottuvuutta ovat liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistuneisuus/masennus, ja niihin on viisi mahdollista vastausta: ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ​​ongelmia, vakavia ongelmia, kyvyttömyys / äärimmäiset ongelmat. Pisteet muunnetaan indeksiarvoiksi, jotka vaihtelevat välillä 0–1, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa.
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötasosta potilaan kokonaisarvioinnissa 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Visuaalinen analoginen asteikko 0–10, korkeammat pisteet osoittavat pahempaa sairautta.
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötasosta potilaan kokonaisarvioinnissa viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Visuaalinen analoginen asteikko 0–10, korkeammat pisteet osoittavat pahempaa sairautta.
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötilanteesta lääkärin kokonaisarvioinnissa 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Visuaalinen analoginen asteikko 0–10, korkeammat pisteet osoittavat pahempaa sairautta.
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötilanteesta lääkärin kokonaisarvioinnissa viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Visuaalinen analoginen asteikko 0–10, korkeammat pisteet osoittavat pahempaa sairautta.
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelyn happisaturaatiossa viikolla 48
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Happisaturaatio alimmillaan 6 minuutin kävelytestin aikana
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelyn happidesaturaatiossa viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Happisaturaatio alimmillaan 6 minuutin kävelytestin aikana
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötasosta Rodnanin modifioidussa ihopistemäärässä (mRSS) 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Pisteet vaihtelevat 0-51, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän ihon osallistumista.
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötasosta Rodnanin modifioidussa ihopistemäärässä (mRSS) viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Pisteet vaihtelevat 0-51, ja korkeammat pisteet osoittavat enemmän ihon osallistumista.
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötasosta kynsipoimujen kapillaaritiheydessä 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Keskimääräinen kapillaarien lukumäärä per mm
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötasosta kynsipoimujen kapillaaritiheydessä viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Keskimääräinen kapillaarien lukumäärä per mm
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötasosta kynsipoimukapillaroskopian poikkeavuuksissa ja kuvioissa viikolla 48
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Ektasiat/mekakapillaarit pisteytetään käyttämällä puolikvantitatiivista asteikkoa (0 = ei, 1 = ≤33%, 2 = 33-66% ja 3 = ≥66 % poikkeavuuksia/lineaarinen mm)
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötasosta kynsipoimukapillaroskopian poikkeavuuksissa ja kuvioissa viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Ektasiat/mekakapillaarit pisteytetään käyttämällä puolikvantitatiivista asteikkoa (0 = ei, 1 = ≤33%, 2 = 33-66% ja 3 = ≥66 % poikkeavuuksia/lineaarinen mm)
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisissa SSc-autovasta-ainetiittereissä 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötasosta kvantitatiivisissa SSc-autovasta-ainetiittereissä viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Viikon 96 kohdalla
Muutos lähtötasosta Krebs von Lungen 6 (KL-6) -tiittereissä viikolla 48
Aikaikkuna: Viikon 48 kohdalla
Viikon 48 kohdalla
Muutos lähtötasosta Krebs von Lungen 6 (KL-6) -tiittereissä viikolla 96
Aikaikkuna: Viikon 96 kohdalla
Viikon 96 kohdalla

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

Yhteistyökumppanit

McGill University
Canadian Institutes of Health Research (CIHR)
University of Calgary
Jewish General Hospital
Institut universitaire de cardiologie et de pneumologie de Québec, University Laval
Sclérodermie Québec

Tutkijat

  • Päätutkija: Sabrina Hoa, MD, Centre hospitalier de l'Université de Montréal (CHUM)

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 29. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. helmikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 27. maaliskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MP-02-2023-11180

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa