Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Givinostatin teho, turvallisuus ja siedettävyys ei-ambulanssipotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (ULYSSES)

torstai 23. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Italfarmaco

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Givinostatin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi ei-ambulanssipotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida givinostaatin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä ei-ambulanssilla olevilla lapsipotilailla (9–<18-vuotiaat), joilla on DMD. On odotettavissa, että 138 potilasta satunnaistetaan suhteessa 2:1 givinostaatille tai lumelääkeelle ja heitä hoidetaan 18 kuukauden ajan tutkimuslääkkeen oraalisella suspensiolla kahdesti vuorokaudessa (kahdesti) ruokailutilassa.

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on osoittaa givinostaatin tehokkuus lihasten heikkenemisen vähentämisessä ei-ambulanssipotilailla DMD-potilailla mitattuna Yläraajan suorituskyvyllä (PUL) 2.0.

Tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on arvioida givinostaatin turvallisuutta ja siedettävyyttä ei-ambulanssipotilailla DMD-potilailla ja tutkia edelleen givinostaatin tehoa ei-ambulantti-DMD-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Duchennen lihasdystrofia on harvinainen, etenevä, heikentävä ja hengenvaarallinen tila, johon tarvitaan uusia hoitoja, jotka ovat tehokkaita ja hyvin siedettyjä kaikilla DMD-potilailla. Steroidit tunnustetaan yleisesti hoidon standardiksi yleisessä DMD-populaatiossa; ne eivät kuitenkaan sovellu kaikille potilaille.

Givinostat, HDAC-estäjä, kehitettiin DMD:n hoitoon perustuen: (i) rooliin, jonka lisääntyneen HDAC-aktiivisuuden uskotaan vaikuttavan DMD:n patogeneesiin; ja (ii) givinostaatin kyky torjua patofysiologisia ja rappeuttavia mekanismeja, jotka aiheuttavat lihasten vajaatoimintaa pojilla, joilla on DMD.

Tässä tutkimuksessa arvioidaan givinostaatin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä muilla potilailla, jotka eivät ole avohoitopotilaita, jotta voidaan vahvistaa tiedot givinostaatin päättyneestä vaiheen 3 keskeisestä tutkimuksesta ambulanssipotilailla, joilla on DMD (eli tutkimus DSC/14/2357/48, NCT02851797). . Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on osoittaa givinostaatin tehokkuus lihasten heikkenemisen vähentämisessä ei-ambulanssipotilailla DMD-potilailla mitattuna Yläraajan suorituskyvyllä (PUL) 2.0. Tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on arvioida givinostaatin turvallisuutta ja siedettävyyttä ei-ambulanssipotilailla DMD-potilailla ja tutkia edelleen givinostaatin tehoa ei-ambulantti-DMD-potilailla.

Yhteensä 138 potilasta on suunniteltu otettavaksi. Potilaat satunnaistetaan 2:1 givinostaatille tai lumelääkkeelle ja heitä hoidetaan 18 kuukauden ajan.

Tutkimus koostuu:

  • Seulontajakso, jonka aikana kelpoisuus vahvistetaan 4 viikon (±14 päivän) sisällä
  • Peruskäynti, jonka aikana suoritetaan satunnaistaminen
  • Kaksoissokkohoitojakso, jonka aikana potilaat saavat joko givinostaattia tai lumelääkettä 18 kuukauden ajan (noin 72 viikkoa)
  • Tutkimuskäynnin loppu, joka tapahtuu viikolla 72 (±7 päivää) hoitojakson lopussa. Tutkimuskäynnin lopussa kaikille potilaille (hoitoryhmästä riippumatta) tarjotaan ilmoittautumista pitkäaikaiseen turvallisuustutkimukseen DSC/14/2357/51 (NCT03373968), jonka aikana he saavat givinostaattia.
  • Niille potilaille, jotka eivät suostu osallistumaan pitkäaikaiseen turvallisuustutkimukseen, on seurantakäynti 4 viikon kuluttua tutkimuskäynnin päättymisestä (eli viikko 76 ±7 päivää).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

138

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2300 RC
        • Rekrytointi
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
        • Päätutkija:
          • Erik Niks, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nijmegen, Alankomaat, 6500 HB
        • Rekrytointi
        • Radboud Universitair Medisch Centrum (Radboudumc)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Saskia Houwen-van Opstal, MD
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrytointi
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Liesbeth De Waele, MD
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08950
        • Rekrytointi
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Ottaa yhteyttä:
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Ottaa yhteyttä:
          • Nuria Muelas Gomez, MD
          • Puhelinnumero: +34 961 24 40 00
          • Sähköposti: muelas_nur@gva.es
  • Italia
      • Lecco, Italia, 23842
        • Rekrytointi
        • Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea - Bosisio Parini
        • Päätutkija:
          • Maria Grazia D´Angelo, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Milan, Italia, 20162
        • Rekrytointi
        • Fondazione Serena Onlus - Azienda Ospedaliera Niguarda Ca' Granda - NeuroMuscular Omnicentre
        • Päätutkija:
          • Valeria Sansone, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Padova, Italia, 35128
        • Rekrytointi
        • Universita degli Studi di Padova - Azienda Ospedaliera di Padova
        • Päätutkija:
          • Elena Pegoraro, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Roma, Italia, 00165
      • Roma, Italia, 00165
        • Rekrytointi
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Eugenio M Mercuri, MD
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrytointi
        • British Columbia Children's Hospital
        • Päätutkija:
          • Kathryn Selby, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Rekrytointi
        • The University of Western Ontario - Children's Health Research Institute
        • Päätutkija:
          • Craig Campbell, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrytointi
        • University of Ottawa - Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Päätutkija:
          • Hugh McMillan, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80952
        • Ei vielä rekrytointia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Neurologii Rozwojowej
        • Ottaa yhteyttä:
          • Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska, MD
          • Puhelinnumero: +58 349 23 9
          • Sähköposti: mmazur@gumed.edu.pl
      • Warsaw, Puola, 02097
        • Ei vielä rekrytointia
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
        • Ottaa yhteyttä:
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
        • Päätutkija:
          • Jean-Baptiste Davion, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Rekrytointi
        • Centre hospitalier universitaire - Hôpitaux de Marseille
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Cecile Halbert, MD
      • Paris, Ranska, 75935
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, 17176
        • Ei vielä rekrytointia
        • Karolinska University Hospital, Solna CKB Centrum för Kliniska Barnstudier
        • Ottaa yhteyttä:
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Rekrytointi
        • Charite-Universitaetsmedizin Berlin
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Joanna Schneider, MD
      • Essen, Saksa, 45147
        • Ei vielä rekrytointia
        • Universitätsklinikum Essen Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
        • Ottaa yhteyttä:
      • Freiburg im Breisgau, Saksa, 53113
        • Rekrytointi
        • Universitaetsklinikum Freiburg
        • Päätutkija:
          • Janbernd Kirschner, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Ei vielä rekrytointia
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
        • Ottaa yhteyttä:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Ei vielä rekrytointia
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Ottaa yhteyttä:
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki, 15006
        • Ei vielä rekrytointia
        • Klinika dětské neurologie 2. LF, Fakultní nemocnice v Motole
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Newcastle University
      • Oxford, England, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Peruutettu
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • NHS Greater Glasgow and Clyde - Royal Hospital for Children

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Lapset ja nuoret miehet ≥ 9 - < 18 vuotta seulonnassa
  2. Pystyvät antamaan tietoon perustuvan suostumuksen (eli vanhemman/laillisen huoltajan) ja/tai suostumuksen paikallisten määräysten mukaisesti
  3. DMD:n geneettinen diagnoosi

  4. Ei-ambulantti määritellään pyörätuoliin sidottuksi ja:

    1. Ei voida suorittaa 10 metrin kävely/juoksutestiä (10MWT) tai
    2. 10MWT:tä ei voida suorittaa 30 sekunnissa tai vähemmän ilman tukea tai laitteita
  5. Yläraajojen testin (PUL-versio 2.0) suorituspisteet 3–6
  6. Jos sinulla on lääkitys DMD:hen liittyvään kardiomyopatiaan (esim. ACE:n estäjä, beetasalpaaja, diureetit), stabiili ≥ 1 kuukauden ajan välittömästi ennen tutkimushoidon aloittamista, jos sellaista on

  7. Stabiilit kortikosteroidit, jotka määritellään seuraavasti:

    1. Systeemisten kortikosteroidien saaminen vähintään 6 kuukauden ajan välittömästi ennen tutkimushoidon aloittamista
    2. Ei merkittäviä muutoksia annoksessa tai annosteluohjelmassa (lukuun ottamatta ruumiinpainon muutoksista johtuvia muutoksia) vähintään 6 kuukauteen välittömästi ennen tutkimushoidon aloittamista
  8. Valmis käyttämään asianmukaista ehkäisyä. Tehokkaita ehkäisymenetelmiä tulee käyttää satunnaiskäynnistä 3 kuukauden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle 3 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
  2. olet altistunut jollekin dystrofiinin palautustuotteelle (esim. Ataluren, Exon ohittaminen) 6 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista
  3. olet saanut geeniterapiaa (esim. adenosiin liittyvien virusten mikrodystrofiinin annostelu) ennen tutkimushoidon aloittamista
  4. Minkä tahansa sellaisen farmakologisen hoidon tai lisäravinteen, muun kuin kortikosteroidien, käyttö, joka on saattanut vaikuttaa lihasvoimaan tai -toimintaan 3 kuukauden aikana ennen tutkimushoidon aloittamista (esim. kasvuhormoni)
  5. Testosteronin käyttö, ellei sitä käytetä korvaushoitona viivästyneen murrosiän hoitoon. Testosteroniannoksen ja -ohjelman tulee olla vakaa 6 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista, ja verenkierron testosteronitasojen tulee olla potilaan iän normaalien rajojen sisällä.
  6. Kyynärpään koukistuskontraktuurit >30° hallitsevassa käsivarressa
  7. Kyvyttömyys suorittaa johdonmukaista PUL 2.0 -mittausta ±2 pisteen sisällä ilman olkapääaluetta tai ±3 pisteen sisällä olkapääalueen kanssa paritestauksen aikana seulonnassa
  8. Pakotettu elinkapasiteetti (FVC) % ennustetusta <40 %:sta
  9. Vaatimus hengityslaitteen päivittäiselle avustamiselle. Huomautus: Yöhengitysapu ja kaksitasoisen positiivisen hengitysteiden painehoidon käyttö ovat sallittuja
  10. Hengitysvajausjakso 8 viikon aikana ennen seulontaa
  11. Oireinen kardiomyopatia tai sydämen vajaatoiminta ja/tai vasemman kammion ejektiofraktio <45 %
  12. Lähtötilanteen korjattu QT-aika Frederician kaavalla (QTcF) > 450 ms (kolmen peräkkäisen lukeman keskiarvo 5 minuutin välein) tai muita torsades de pointes -riskitekijöitä (esim. sydämen vajaatoiminta, hypokalemia tai suvussa pitkä QT-oireyhtymä) )
  13. Suuri kirurginen toimenpide (mukaan lukien skolioosileikkaus), joka on suunniteltu 1 vuoden sisällä tutkimushoidon aloittamisesta
  14. Huonosti hallittu astma tai taustalla oleva keuhkosairaus, kuten keuhkoputkentulehdus, keuhkoputkentulehdus, emfyseema, toistuva keuhkokuume, jotka tutkijan mielestä saattavat vaikuttaa hengitystoimintoihin
  15. Verihiutaleet, valkoiset verisolut ja/tai hemoglobiini < normaalin alaraja (LLN) seulonnassa (Huomautus: poikkeavien seulonnan laboratoriotestien tuloksissa <LLN, verihiutalemäärä, valkosolut ja hemoglobiini toistetaan kerran; jos uusintatesti tulos on edelleen <LLN, potilas tulee sulkea pois)
  16. Paastotriglyseridit > 300 mg/dl (3,42 mmol/L) seulonnassa (Huomautus: jos arvo on > 300 mg/dl, triglyseridit toistetaan kerran; jos toistettu testitulos on edelleen > 300 mg/dl, potilas pitäisi sulkea pois)
  17. Nykyinen tai aiempi maksasairaus tai maksan vajaatoiminta, mukaan lukien mutta ei rajoittuen lähtötilanteen kohonnut kokonaisbilirubiini (eli >1,5 × normaalin yläraja [ULN]), ellei se ole toissijaista Gilbertin taudista tai Gilbertin taudin mukaisesta mallista
  18. Riittämätön munuaisten toiminta, joka määritellään seerumin kystatiini C -tuloksella > 2 × ULN (Huomautus: jos arvo on > 2 × ULN, seerumin kystatiini C -arvo toistetaan kerran; jos toistetun testin tulos on edelleen > 2 × ULN, potilas pitäisi sulkea pois)
  19. Positiivinen testi hepatiitti B -pinta-antigeenille, hepatiitti C -vasta-aineelle tai ihmisen immuunikatovirukselle seulonnassa
  20. Yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle
  21. Sorbitoli-intoleranssi tai imeytymishäiriö tai perinnöllinen fruktoosi-intoleranssin muoto
  22. Muiden hallitsemattomien neurologisten sairauksien diagnoosi tai relevanttien hallitsemattomien somaattisten sairauksien esiintyminen, jotka eivät liity DMD:hen, tutkijan arvion perusteella
  23. Psykiatriset sairaudet tai sosiaaliset tilanteet, joiden vuoksi potentiaalinen potilas ei pysty ymmärtämään ja noudattamaan lihasten toimintakokeita ja/tai tutkimusprotokollan toimenpiteitä tutkijan arvioon perustuen
  24. Sinulla on vasta-aiheita magneettikuvaukseen (MRI) (esim. klaustrofobia, metalliimplantit tai hallitsematon kohtaushäiriö) tutkijan arvion perusteella.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Givinostat
Potilaat saavat samanaikaista kortikosteroidihoitoa osana normaalia hoitoa.
Lääke: Givinostat
Givinostat on annettava kahdesti vuorokaudessa ruokailun yhteydessä joustavan annostusohjelman mukaisesti, joka perustuu potilaan painoon. Aloitusannosta voidaan pienentää ennalta määriteltyjen turvallisuussääntöjen perusteella.
Muut nimet:
  • ITF2357
Placebo Comparator: Plasebo
Potilaat saavat samanaikaista kortikosteroidihoitoa osana normaalia hoitoa.
Lääke: Plasebo
Givinostaattia jäljittelemään valmistettu lumelääke on annettava kahdesti päivässä ruokinnassa joustavan annostusohjelman mukaisesti, joka perustuu potilaan painoon. Aloitusannosta voidaan pienentää ennalta määriteltyjen turvallisuussääntöjen perusteella.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yläraajan suorituskyvyn muutos 2,0 (PUL) kokonaispistemäärä 18 kuukauden givinostaattihoidon jälkeen verrattuna lumeryhmään.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
PUL tutkii yläraajojen toiminnan kolmea pää "ulottuvuutta": olkapää-, keski- ja distaaliset toiminnot. Se sisältää 22 pisteytettyä kohdetta; pistemäärä 42 (12 olkapäälle; 17 keskitasolle ja 13 distaalille) osoittaa itsenäisen toiminnan korkeimman tason ja 0 alhaisimman.
Lähtötilanne ja 18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta ennustetun uloshengityshuippuvirtauksen prosentissa (PEF%p) 18 kuukauden givinostaattihoidon jälkeen verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Muutos lähtötasosta ennustetun pakotetun elinvoimakapasiteetin prosentissa (FVC %p) 18 kuukauden givinostaattihoidon jälkeen verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
PUL-kokonaispisteiden kumulatiivinen menetys 18 kuukauden givinostaattihoidon aikana verrattuna lumeryhmään.
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Perustaso 18 kuukauteen
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien tyyppi, ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Perustaso 18 kuukauteen
Niiden potilaiden osuus, jotka kokevat hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Perustaso 18 kuukauteen
Muutos perustason elintoiminnoista ja kliinisistä laboratoriotutkimuksista
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Muutos perussähkökardiogrammista ja kaikukuvauksesta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Aika avusteiseen ventilaatioon ja hengitystieinfektioiden määrä, mukaan lukien hengitystieinfektion kesto, vakavuus ja antibioottien käyttö, givinostaatilla verrattuna plaseboryhmään.
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Perustaso 18 kuukauteen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta hartialihasten ja hauisolkalihasten rasvaosuudessa Dixon-tekniikalla 18 kuukauden givinostaattihoidon aikana verrattuna lumeryhmään
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Givinostaatin hoitoon vastanneiden osuus lumelääkeryhmään verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Vastaajat määritellään potilaiksi, jotka eivät muuttaneet lähtötasonsa PUL-tulopisteitä EOS:ssä
Perustaso 18 kuukauteen
Muutos lähtötasosta PUL:n olkapään, kyynärpään ja distaalisen tason domeenissa 18 kuukauden givinostaattihoidon jälkeen plaseboryhmään verrattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lihasvoiman muutos lähtötasosta (esim. kyynärpään taipuminen) mitattuna kädessä pidettävällä myometrialla 18 kuukauden givinostaattihoidon jälkeen verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Muutos perustasosta hallitsevan käden pitovoimassa Jamar Smart Hand -dynamometrillä mitattuna 18 kuukauden givinostaattihoidon jälkeen verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Fyysisen toiminnan muutos lähtötasosta mitattuna Egen Klassifikationin (EK) pistemäärällä 18 kuukauden givinostaattihoidon jälkeen verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Muutos lähtötasosta mitattuna Motor Function Measure (MFM) -mittauksella 18 kuukauden givinostaattihoidon jälkeen verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Huippuyskän virtauksen (PCF) muutos lähtötasosta 18 kuukauden givinostaattihoidon jälkeen verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Ikä kädestä-suuhun toiminnan menetyksen yhteydessä PUL:lla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Perustaso 18 kuukauteen
EK:n arvioima ikä kääntymiskyvyn menetyksessä
Aikaikkuna: Perustaso 18 kuukauteen
Perustaso 18 kuukauteen
Muutos lähtötasosta yläraajojen DMD-potilaiden raportoimissa tuloksissa mittaa kyselylomakkeen pisteet 18 kuukauden givinostaattihoidon jälkeen verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Elämänlaadun muutos lähtötilanteesta (mitattu Pediatric Quality of Life Inventory 4.0 Generic Core ja 3.0 Neuromuscular Module -menetelmällä) 18 kuukauden givinostaattihoidon jälkeen verrattuna plaseboryhmään
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Muutos lähtötasosta päivittäistä elämää koskevissa raporteissa (Barthel-indeksillä mitattuna) 18 kuukauden givinostaatilla hoidon jälkeen lumeryhmään verrattuna
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Lähtötilanne ja 18 kuukautta
Farmakokineettiset/farmakodynaamiset päätepisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja 18 kuukautta
PK-parametrit, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, Cmax, T1/2 ja AUC, arvioidaan käyttämällä harvaa näytteenottoa. PD-parametreja ovat PUL, FVC, PEF, MFM ja lihasvoima
Lähtötilanne ja 18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Italfarmaco

Yhteistyökumppanit

Fortrea

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 19. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. helmikuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. helmikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. heinäkuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DSC/14/2357/50
  • 2023-503521-19 (EudraCT-numero)
  • U1111-1295-1799 (Muu tunniste: Universal Trial Number (UTN))
  • 1008441 (Muu tunniste: IRAS ID)
  • 277453 (Muu tunniste: Health Canada)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa