Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja giwinostatu u niechodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (ULYSSES)

23 lipca 2026 zaktualizowane przez: Italfarmaco

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję giwinostatu u niechodzących pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji giwinostatu u pacjentów pediatrycznych (w wieku od 9 do <18 lat) niechodzących z DMD. Przewiduje się, że 138 pacjentów zostanie losowo przydzielonych w stosunku 2:1 do giwinostatu lub placebo i będzie leczonych przez 18 miesięcy doustną zawiesiną badanego leku dwa razy dziennie (bid) po posiłku.

Głównym celem badania jest wykazanie skuteczności giwinostatu w zmniejszaniu spadku masy mięśniowej u niechodzących pacjentów z DMD, mierzoną za pomocą Performance of the Upper Limb (PUL) 2.0.

Drugorzędowymi celami badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji giwinostatu u pacjentów z DMD niechodzących oraz dalsze badanie skuteczności giwinostatu u pacjentów z DMD niechodzących.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dystrofia mięśniowa Duchenne’a jest rzadką, postępującą, wyniszczającą i zagrażającą życiu chorobą, w przypadku której istnieje ogromne zapotrzebowanie na nowe terapie, skuteczne i dobrze tolerowane przez wszystkich pacjentów z DMD. Steroidy są powszechnie uznawane za standard leczenia w ogólnej populacji DMD; jednakże nie są one odpowiednie dla wszystkich pacjentów.

Givinostat, inhibitor HDAC, opracowano do leczenia DMD w oparciu o: (i) rolę, jaką uważa się, że zwiększona aktywność HDAC odgrywa w patogenezie DMD; oraz (ii) zdolność giwinostatu do przeciwdziałania mechanizmom patofizjologicznym i zwyrodnieniowym powodującym niewydolność mięśni u chłopców z DMD.

W tym badaniu oceniana będzie skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja giwinostatu u niechodzących pacjentów w celu dalszego potwierdzenia danych z zakończonego głównego badania fazy 3 dotyczącego giwinostatu u ambulatoryjnych pacjentów z DMD (tj. badanie DSC/14/2357/48, NCT02851797). . Podstawowym celem badania jest wykazanie skuteczności giwinostatu w zmniejszaniu zaniku mięśni u niechodzących pacjentów z DMD, mierzonej za pomocą testu Performance of the Upper Limb (PUL) 2.0. Drugorzędnymi celami badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji giwinostatu u nie chodzących pacjentów z DMD oraz dalsze badanie skuteczności giwinostatu u nie chodzących pacjentów z DMD.

Planuje się przyjąć łącznie 138 pacjentów. Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 2:1 do grupy przyjmującej giwinostat lub placebo i będą leczeni przez 18 miesięcy.

Badanie będzie obejmować:

  • Okres przesiewowy, podczas którego kwalifikowalność zostanie potwierdzona w ciągu 4 tygodni (±14 dni)
  • Wizyta wyjściowa, podczas której zostanie przeprowadzona randomizacja
  • Okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby, podczas którego pacjenci będą otrzymywać giwinostat lub placebo przez 18 miesięcy (około 72 tygodnie)
  • Wizyta kończąca badanie, odbywająca się w 72. tygodniu (±7 dni) na koniec okresu leczenia. Pod koniec wizyty studyjnej wszystkim pacjentom (niezależnie od grupy leczenia) zostanie zaoferowane włączenie do długoterminowego badania bezpieczeństwa DSC/14/2357/51 (NCT03373968), podczas którego będą otrzymywać giwinostat.
  • Wizyta kontrolna w przypadku pacjentów, którzy nie wyrazili zgody na udział w długoterminowym badaniu bezpieczeństwa, odbędzie się 4 tygodnie po zakończeniu wizyty w ramach badania (tj. tydzień 76 ± 7 dni).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

138

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Rekrutacyjny
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Liesbeth De Waele, MD
  • Czechy
      • Prague, Czechy, 15006
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Klinika dětské neurologie 2. LF, Fakultní nemocnice v Motole
        • Kontakt:
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
        • Główny śledczy:
          • Jean-Baptiste Davion, MD
        • Kontakt:
      • Marseille, Francja, 13385
        • Rekrutacyjny
        • Centre hospitalier universitaire - Hôpitaux de Marseille
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Cecile Halbert, MD
      • Paris, Francja, 75935
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
        • Kontakt:
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2300 RC
        • Rekrutacyjny
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
        • Główny śledczy:
          • Erik Niks, MD
        • Kontakt:
      • Nijmegen, Holandia, 6500 HB
        • Rekrutacyjny
        • Radboud Universitair Medisch Centrum (Radboudumc)
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Saskia Houwen-van Opstal, MD
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrutacyjny
        • British Columbia Children's Hospital
        • Główny śledczy:
          • Kathryn Selby, MD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Rekrutacyjny
        • The University of Western Ontario - Children's Health Research Institute
        • Główny śledczy:
          • Craig Campbell, MD
        • Kontakt:
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutacyjny
        • University of Ottawa - Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Główny śledczy:
          • Hugh McMillan, MD
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Rekrutacyjny
        • Charite-Universitaetsmedizin Berlin
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joanna Schneider, MD
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitätsklinikum Essen Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
        • Kontakt:
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 53113
        • Rekrutacyjny
        • Universitaetsklinikum Freiburg
        • Główny śledczy:
          • Janbernd Kirschner, MD
        • Kontakt:
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
        • Kontakt:
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80952
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Neurologii Rozwojowej
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polska, 02097
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
        • Kontakt:
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, 17176
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Karolinska University Hospital, Solna CKB Centrum för Kliniska Barnstudier
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Lecco, Włochy, 23842
        • Rekrutacyjny
        • Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea - Bosisio Parini
        • Główny śledczy:
          • Maria Grazia D´Angelo, MD
        • Kontakt:
      • Milan, Włochy, 20162
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Serena Onlus - Azienda Ospedaliera Niguarda Ca' Granda - NeuroMuscular Omnicentre
        • Główny śledczy:
          • Valeria Sansone, MD
        • Kontakt:
      • Padova, Włochy, 35128
        • Rekrutacyjny
        • Universita degli Studi di Padova - Azienda Ospedaliera di Padova
        • Główny śledczy:
          • Elena Pegoraro, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Roma, Włochy, 00165
      • Roma, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Eugenio M Mercuri, MD
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Newcastle University
      • Oxford, England, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Wycofane
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • NHS Greater Glasgow and Clyde - Royal Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dzieci i młodzież płci męskiej w wieku od ≥ 9 do <18 lat w momencie badania przesiewowego
  2. Są w stanie wyrazić świadomą zgodę (tj. rodzic/opiekun prawny) i/lub zgodę, zgodnie z lokalnymi przepisami
  3. Diagnoza genetyczna DMD

  4. Osoba niemobilna zdefiniowana jako osoba poruszająca się na wózku inwalidzkim oraz:

    1. Nie można wykonać 10-metrowego testu marszu/biegu (10MWT) lub
    2. Nie można ukończyć 10MWT w 30 sekund lub mniej, bez żadnego wsparcia lub urządzeń
  5. Wyniki testu kończyny górnej (wersja PUL 2.0) wynoszą od 3 do 6
  6. W przypadku przyjmowania leków na kardiomiopatię związaną z DMD (np. inhibitor ACE, β-adrenolityki, leki moczopędne), stabilizacja przez ≥1 miesiąc bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania, jeśli dotyczy

  7. Stabilne kortykosteroidy, zdefiniowane jako:

    1. Otrzymywanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów przez co najmniej 6 miesięcy bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
    2. Brak istotnych zmian w dawce lub schemacie dawkowania (z wyjątkiem korekt wynikających ze zmiany masy ciała) przez co najmniej 6 miesięcy bezpośrednio przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  8. Chęć stosowania odpowiedniej antykoncepcji. Należy stosować skuteczne metody antykoncepcji od wizyty z randomizacją do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  2. Mieć kontakt z jakimkolwiek produktem przywracającym dystrofinę (np. Ataluren, pominięcie eksonu) w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badanego leczenia
  3. Po otrzymaniu jakiejkolwiek terapii genowej (np. dostarczenie mikrodystrofiny wirusami związanymi z adenowirusami) przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  4. Stosowanie jakiegokolwiek leczenia farmakologicznego lub suplementu innego niż kortykosteroidy, który mógł mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania (np. hormon wzrostu)
  5. Stosowanie testosteronu, chyba że jest stosowany jako terapia zastępcza w leczeniu opóźnionego dojrzewania płciowego. Dawka testosteronu i schemat leczenia powinny być stabilne w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badanego leczenia, a poziomy testosteronu we krwi powinny mieścić się w zakresie prawidłowym dla wieku pacjenta
  6. Przykurcze zgięcia łokciowego >30° w ramieniu dominującym
  7. Niemożność wykonania spójnego pomiaru PUL 2.0 w granicach ±2 punktów bez domeny barkowej lub w granicach ±3 punktów z domeną barkową podczas testów w parach podczas badania przesiewowego
  8. Natężona pojemność życiowa (FVC) % wartości przewidywanej <40%
  9. Wymagana pomoc respiratora w ciągu dnia. Uwaga: Dozwolona jest nocna pomoc respiratora i stosowanie dwupoziomowej terapii dodatnim ciśnieniem w drogach oddechowych
  10. Epizod niewydolności oddechowej w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym
  11. Objawowa kardiomiopatia lub niewydolność serca i/lub frakcja wyrzutowa lewej komory <45%
  12. Wyjściowo skorygowany odstęp QT za pomocą wzoru Fredericii (QTcF) >450 ms (jako średnia z 3 kolejnych odczytów w odstępie 5 minut) lub dodatkowe czynniki ryzyka wystąpienia torsades de pointes w wywiadzie (np. niewydolność serca, hipokaliemia lub zespół wydłużonego odstępu QT w wywiadzie rodzinnym) )
  13. Duży zabieg chirurgiczny (w tym operacja skoliozy) planowany w ciągu 1 roku od rozpoczęcia leczenia w ramach badania
  14. Źle kontrolowana astma lub współistniejąca choroba płuc, taka jak zapalenie oskrzeli, rozstrzenie oskrzeli, rozedma płuc, nawracające zapalenie płuc, które w opinii badacza mogą wpływać na czynność oddechową
  15. Płytki krwi, białe krwinki i/lub hemoglobina < dolna granica normy (DGN) podczas badania przesiewowego (Uwaga: w przypadku nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych przesiewowych < DGN, liczba płytek krwi, białych krwinek i hemoglobiny zostanie powtórzona jeden raz; jeśli powtórzenie testu wynik jest nadal <DGN, pacjenta należy wykluczyć)
  16. Trójglicerydy na czczo >300 mg/dl (3,42 mmol/l) podczas badania przesiewowego (Uwaga: jeśli wartość wynosi >300 mg/dl, triglicerydy zostaną powtórzone jeden raz; jeśli powtórny wynik testu nadal wynosi >300 mg/dl, pacjent należy wykluczyć)
  17. Obecna lub przebyta choroba lub upośledzenie czynności wątroby, w tym między innymi podwyższony wyjściowy poziom bilirubiny całkowitej (tj. >1,5 × górna granica normy [GGN]), chyba że jest to choroba wtórna do choroby Gilberta lub wzór zgodny z chorobą Gilberta
  18. Niewłaściwa czynność nerek, definiowana przez wynik stężenia Cystatyny C w surowicy >2 × GGN (Uwaga: jeśli wartość jest >2 × GGN, oznaczenie stężenia Cystatyny C w surowicy zostanie powtórzone jeden raz; jeśli powtórny wynik badania nadal będzie >2 × GGN, pacjent należy wykluczyć)
  19. Pozytywny wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności podczas badania przesiewowego
  20. Nadwrażliwość na którykolwiek składnik badanego leku
  21. Nietolerancja lub złe wchłanianie sorbitolu lub dziedziczna postać nietolerancji fruktozy
  22. Rozpoznanie innych niekontrolowanych chorób neurologicznych lub obecność istotnych niekontrolowanych zaburzeń somatycznych, które nie są związane z DMD, na podstawie oceny badacza
  23. Choroba psychiczna lub sytuacje społeczne uniemożliwiające potencjalnemu pacjentowi zrozumienie i zastosowanie się do testów funkcji mięśni i/lub procedur protokołu badania, na podstawie oceny badacza
  24. Mają przeciwwskazania do badania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) (np. klaustrofobia, metalowe implanty lub niekontrolowane napady padaczkowe) na podstawie oceny badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Giwinostat
W ramach standardowego leczenia pacjenci będą jednocześnie leczeni kortykosteroidami.
Lek: Giwinostat
Giwinostat należy podawać dwa razy na dobę po posiłku, zgodnie z elastycznym schematem dawkowania w zależności od masy ciała pacjenta. Dawkę początkową można było zmniejszyć w oparciu o wcześniej ustalone zasady bezpieczeństwa.
Inne nazwy:
  • ITF2357
Komparator placebo: Placebo
W ramach standardowego leczenia pacjenci będą jednocześnie leczeni kortykosteroidami.
Lek: Placebo
Placebo, wytwarzane w celu naśladowania giwinostatu, należy podawać dwa razy dziennie po posiłku, zgodnie z elastycznym schematem dawkowania w zależności od masy ciała pacjenta. Dawkę początkową można było zmniejszyć w oparciu o wcześniej ustalone zasady bezpieczeństwa.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitego wyniku w skali sprawności kończyny górnej 2,0 (PUL) po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo.
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
PUL bada 3 główne „wymiary” funkcji kończyny górnej: funkcje barku, środkowe i dystalne. Zawiera 22 punktowane pozycje; wynik 42 (12 dla barku, 17 dla poziomu średniego i 13 dla dystalnego) wskazuje na najwyższy poziom niezależnej funkcji, a 0 na najniższy.
Wartość bazowa i 18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej przewidywanego procentu szczytowego przepływu wydechowego (PEF%p) po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej przewidywanej procentowej wymuszonej pojemności życiowej (FVC%p) po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Skumulowana utrata całkowitego wyniku PUL w ciągu 18 miesięcy leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo.
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Rodzaj, częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Zmiana w stosunku do wyjściowych parametrów życiowych i klinicznych badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Zmiana w stosunku do wyjściowego elektrokardiogramu i echokardiogramu
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Czas do wspomaganej wentylacji i częstość występowania infekcji dróg oddechowych, w tym czas trwania, nasilenie infekcji dróg oddechowych i stosowanie antybiotyków, w przypadku giwinostatu w porównaniu z grupą placebo.
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Wartość podstawowa do 18 miesięcy

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową frakcji tłuszczowej mięśnia naramiennego i mięśnia dwugłowego ramienia przy użyciu techniki Dixona po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Odsetek osób odpowiadających na giwinostat w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Osoby odpowiadające na leczenie definiuje się jako pacjentów, którzy nie zmienili swojego wyjściowego wyniku PUL w badaniu EOS
Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych domen na poziomie barku, łokcia i dystalnej części PUL po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową siły mięśni (np. zgięcie łokcia) oceniana za pomocą ręcznej miometrii po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową siły uścisku ręki dominującej mierzona za pomocą dynamometru Jamar Smart Hand po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Zmiana w funkcjonowaniu fizycznym w porównaniu z wartością wyjściową mierzona za pomocą wyniku Egen Klassifikation (EK) po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą pomiaru funkcji motorycznych (MFM) po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej szczytowego przepływu kaszlowego (PCF) po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wiek utraty funkcji ręka-usta oceniany metodą PUL
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Wiek utraty zdolności do obracania się w łóżku oceniany przez EK
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Wartość podstawowa do 18 miesięcy
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wynikach kwestionariusza DMD kończyn górnych zgłaszanych przez pacjentów po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Zmiana jakości życia w porównaniu z wartością wyjściową (mierzona za pomocą Inwentarza Jakości Życia Pediatrycznego 4.0 Generic Core i 3.0 Neuromuscular Module) po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w raportach dotyczących codziennych czynności (mierzonych za pomocą wskaźnika Barthela) po 18 miesiącach leczenia giwinostatem w porównaniu z grupą placebo
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Wartość bazowa i 18 miesięcy
Farmakokinetyczne/farmakodynamiczne punkty końcowe
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 18 miesięcy
Parametry PK, w tym między innymi Cmax, T1/2 i AUC, zostaną ocenione przy użyciu próbkowania rzadkiego. Parametry PD będą obejmować PUL, FVC, PEF, MFM i siłę mięśni
Wartość bazowa i 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Italfarmaco

Współpracownicy

Fortrea

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 lipca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DSC/14/2357/50
  • 2023-503521-19 (Numer EudraCT)
  • U1111-1295-1799 (Inny identyfikator: Universal Trial Number (UTN))
  • 1008441 (Inny identyfikator: IRAS ID)
  • 277453 (Inny identyfikator: Health Canada)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj