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Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Givinostat bei nicht gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (ULYSSES)

23. Juli 2026 aktualisiert von: Italfarmaco

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Givinostat bei nicht gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Hierbei handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Givinostat bei nicht gehfähigen männlichen pädiatrischen Patienten (im Alter von 9 bis <18 Jahren) mit DMD. Es wird erwartet, dass 138 Patienten im Verhältnis 2:1 randomisiert Givinostat oder Placebo zugeteilt werden und 18 Monate lang mit einer oralen Suspension des Studienmedikaments zweimal täglich (bid) im nüchternen Zustand behandelt werden.

Hauptziel der Studie ist es, die Wirksamkeit von Givinostat bei der Reduzierung des Muskelschwunds bei nicht gehfähigen DMD-Patienten zu demonstrieren, gemessen anhand der Leistung der oberen Extremität (PUL) 2,0.

Sekundäre Ziele der Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Givinostat bei nicht gehfähigen DMD-Patienten und die weitere Untersuchung der Wirksamkeit von Givinostat bei nicht gehfähigen DMD-Patienten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, fortschreitende, schwächende und lebensbedrohliche Erkrankung, für die ein dringender Bedarf an neuartigen Therapien besteht, die wirksam und bei allen DMD-Patienten gut verträglich sind. Steroide gelten allgemein als Standardbehandlung in der allgemeinen DMD-Population; Sie sind jedoch nicht für alle Patienten geeignet.

Givinostat, ein HDAC-Inhibitor, wurde für die Behandlung von DMD entwickelt, basierend auf: (i) der Rolle, die eine erhöhte HDAC-Aktivität vermutlich bei der DMD-Pathogenese spielt; und (ii) die Fähigkeit von Givinostat, den pathophysiologischen und degenerativen Mechanismen entgegenzuwirken, die bei Jungen mit DMD zu Muskelinsuffizienz führen.

Diese Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Givinostat bei nicht gehfähigen Patienten bewerten, um die Daten aus der abgeschlossenen Phase-3-Zulassungsstudie zu Givinostat bei gehfähigen Patienten mit DMD weiter zu untermauern (d. h. Studie DSC/14/2357/48, NCT02851797). . Hauptziel der Studie ist es, die Wirksamkeit von Givinostat bei der Reduzierung des Muskelschwunds bei nicht gehfähigen DMD-Patienten zu demonstrieren, gemessen anhand der Leistung der oberen Extremität (PUL) 2,0. Sekundäre Ziele der Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Givinostat bei nicht gehfähigen DMD-Patienten und die weitere Untersuchung der Wirksamkeit von Givinostat bei nicht gehfähigen DMD-Patienten.

Insgesamt ist die Aufnahme von 138 Patienten geplant. Die Patienten werden im Verhältnis 2:1 randomisiert Givinostat oder Placebo zugeteilt und 18 Monate lang behandelt.

Die Studie umfasst Folgendes:

  • Ein Screening-Zeitraum, in dem die Berechtigung innerhalb von 4 Wochen (±14 Tage) bestätigt wird.
  • Ein Basisbesuch, bei dem eine Randomisierung durchgeführt wird
  • Eine doppelblinde Behandlungsphase, in der die Patienten 18 Monate lang (ca. 72 Wochen) entweder Givinostat oder Placebo erhalten.
  • Ein Studienabschlussbesuch, der in Woche 72 (±7 Tage) am Ende des Behandlungszeitraums stattfindet. Am Ende des Studienbesuchs wird allen Patienten (unabhängig vom Behandlungsarm) die Aufnahme in die Langzeitsicherheitsstudie DSC/14/2357/51 (NCT03373968) angeboten, in der sie Givinostat erhalten.
  • Ein Nachuntersuchungsbesuch für diejenigen Patienten, die der Teilnahme an der Langzeitsicherheitsstudie nicht zustimmen, findet 4 Wochen nach dem Ende des Studienbesuchs statt (d. h. Woche 76 ± 7 Tage).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

138

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Rekrutierung
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Liesbeth De Waele, MD
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Essen Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
        • Kontakt:
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland, 53113
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Noch keine Rekrutierung
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin
        • Kontakt:
  • Frankreich
      • Lille, Frankreich, 59037
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire De Lille
        • Hauptermittler:
          • Jean-Baptiste Davion, MD
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Rekrutierung
        • Centre hospitalier universitaire - Hôpitaux de Marseille
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Cecile Halbert, MD
      • Paris, Frankreich, 75935
  • Italien
      • Lecco, Italien, 23842
        • Rekrutierung
        • Associazione La Nostra Famiglia - IRCCS Eugenio Medea - Bosisio Parini
        • Hauptermittler:
          • Maria Grazia D´Angelo, MD
        • Kontakt:
      • Milan, Italien, 20162
        • Rekrutierung
        • Fondazione Serena Onlus - Azienda Ospedaliera Niguarda Ca' Granda - NeuroMuscular Omnicentre
        • Hauptermittler:
          • Valeria Sansone, MD
        • Kontakt:
      • Padova, Italien, 35128
        • Rekrutierung
        • Universita degli Studi di Padova - Azienda Ospedaliera di Padova
        • Hauptermittler:
          • Elena Pegoraro, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00165
      • Roma, Italien, 00165
        • Rekrutierung
        • Policlinico Universitario Agostino Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Eugenio M Mercuri, MD
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rekrutierung
        • British Columbia Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Kathryn Selby, MD
        • Kontakt:
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Rekrutierung
        • The University of Western Ontario - Children's Health Research Institute
        • Hauptermittler:
          • Craig Campbell, MD
        • Kontakt:
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutierung
        • University of Ottawa - Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Hauptermittler:
          • Hugh McMillan, MD
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G 1R8
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2300 RC
        • Rekrutierung
        • Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC)
        • Hauptermittler:
          • Erik Niks, MD
        • Kontakt:
      • Nijmegen, Niederlande, 6500 HB
        • Rekrutierung
        • Radboud Universitair Medisch Centrum (Radboudumc)
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Saskia Houwen-van Opstal, MD
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80952
        • Noch keine Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne, Klinika Neurologii Rozwojowej
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 02097
        • Noch keine Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne WUM, Centralny Szpital Kliniczny
        • Kontakt:
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, 17176
        • Noch keine Rekrutierung
        • Karolinska University Hospital, Solna CKB Centrum för Kliniska Barnstudier
        • Kontakt:
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Noch keine Rekrutierung
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Rekrutierung
        • Hospital Sant Joan de Déu
        • Kontakt:
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
        • Kontakt:
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien, 15006
        • Noch keine Rekrutierung
        • Klinika dětské neurologie 2. LF, Fakultní nemocnice v Motole
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Newcastle upon Tyne, England, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Newcastle University
      • Oxford, England, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Zurückgezogen
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • NHS Greater Glasgow and Clyde - Royal Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Kinder und jugendliche Männer im Alter von ≥ 9 bis <18 Jahren zum Zeitpunkt des Screenings
  2. Sind in der Lage, eine informierte Einwilligung (z. B. Eltern/Erziehungsberechtigter) und/oder eine Einwilligung gemäß den örtlichen Vorschriften zu erteilen
  3. Eine genetische Diagnose von DMD

  4. Nicht gehfähig, definiert als Rollstuhlfahrer und:

    1. Der 10-Meter-Geh-/Lauftest (10 MWT) kann nicht durchgeführt werden, oder
    2. Ohne jegliche Unterstützung oder Geräte ist es nicht möglich, den 10MWT in 30 Sekunden oder weniger zu absolvieren
  5. Die Leistung des Testelements „Obere Extremität“ (PUL-Version 2.0) wird mit 3 bis 6 Punkten bewertet
  6. Bei Einnahme von Medikamenten gegen DMD-assoziierte Kardiomyopathie (z. B. ACE-Hemmer, β-Blocker, Diuretika), stabil für ≥ 1 Monat unmittelbar vor Beginn der Studienbehandlung, falls vorhanden

  7. Stabile Kortikosteroide, definiert als:

    1. Erhalten Sie unmittelbar vor Beginn der Studienbehandlung mindestens 6 Monate lang systemische Kortikosteroide
    2. Keine signifikante Änderung der Dosis oder des Dosierungsschemas (mit Ausnahme von Anpassungen aufgrund einer Änderung des Körpergewichts) für mindestens 6 Monate unmittelbar vor Beginn der Studienbehandlung
  8. Bereit, angemessene Verhütungsmittel anzuwenden. Vom Randomisierungsbesuch bis 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments müssen wirksame Verhütungsmethoden angewendet werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung
  2. Setzen Sie sich innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung einem Dystrophin-Wiederherstellungsprodukt (z. B. Ataluren, Exon-Skipping) aus
  3. Vor Beginn der Studienbehandlung eine Gentherapie (z. B. Adeno-assoziierte Viren, Mikrodystrophinabgabe) erhalten haben
  4. Verwendung einer anderen pharmakologischen Behandlung oder Ergänzung als Kortikosteroiden, die sich innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung auf die Muskelkraft oder -funktion ausgewirkt haben könnte (z. B. Wachstumshormon)
  5. Verwendung von Testosteron, sofern es nicht als Ersatztherapie zur Behandlung einer verzögerten Pubertät verwendet wird. Die Testosterondosis und das Testosteronschema sollten innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung stabil sein und die zirkulierenden Testosteronspiegel sollten im für das Alter des Patienten normalen Bereich liegen
  6. Ellenbogenbeugekontrakturen >30° im dominanten Arm
  7. Unfähigkeit, eine konsistente PUL 2.0-Messung innerhalb von ±2 Punkten ohne Schulterdomäne oder innerhalb von ±3 Punkten mit Schulterdomäne während des gepaarten Tests beim Screening durchzuführen
  8. Forcierte Vitalkapazität (FVC) % der vorhergesagten <40 %
  9. Bedarf an Beatmungsunterstützung am Tag. Hinweis: Die Unterstützung durch ein Nachtbeatmungsgerät und die Verwendung einer Bi-Level-Atemwegsüberdrucktherapie sind zulässig
  10. Episode von Atemstillstand innerhalb der 8 Wochen vor dem Screening
  11. Symptomatische Kardiomyopathie oder Herzinsuffizienz und/oder linksventrikuläre Ejektionsfraktion <45 %
  12. Baseline-korrigiertes QT-Intervall unter Verwendung der Fredericia-Formel (QTcF) > 450 ms (als Mittelwert von 3 aufeinanderfolgenden Messungen im Abstand von 5 Minuten) oder Vorgeschichte zusätzlicher Risikofaktoren für Torsades de Pointes (z. B. Herzinsuffizienz, Hypokaliämie oder familiäre Vorgeschichte eines langen QT-Syndroms). )
  13. Größerer chirurgischer Eingriff (einschließlich Skoliose-Operation), der innerhalb eines Jahres nach Beginn der Studienbehandlung geplant ist
  14. Schlecht kontrolliertes Asthma oder zugrunde liegende Lungenerkrankung wie Bronchitis, Bronchiektasie, Emphysem, wiederkehrende Lungenentzündung, die nach Ansicht des Prüfers die Atemfunktion beeinträchtigen könnte
  15. Blutplättchen, weiße Blutkörperchen und/oder Hämoglobin < Untergrenze des Normalwerts (LLN) beim Screening (Hinweis: Bei abnormalen Screening-Labortestergebnissen <LLN werden die Thrombozytenzahl, die weißen Blutkörperchen und das Hämoglobin einmal wiederholt; wenn der Test wiederholt wird Ergebnis ist immer noch <LLN, der Patient sollte ausgeschlossen werden)
  16. Nüchterntriglyceride >300 mg/dL (3,42 mmol/L) beim Screening (Hinweis: Wenn der Wert >300 mg/dL ist, werden die Triglyceride einmal wiederholt; wenn das wiederholte Testergebnis immer noch >300 mg/dL ist, wird der Patient sollte ausgeschlossen werden)
  17. Aktuelle oder frühere Lebererkrankung oder -beeinträchtigung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, ein zu Studienbeginn erhöhtes Gesamtbilirubin (d. h. > 1,5 × Obergrenze des Normalwerts [ULN]), es sei denn, es handelt sich um eine Folgeerkrankung der Gilbert-Krankheit oder ein Muster, das mit der Gilbert-Krankheit vereinbar ist
  18. Unzureichende Nierenfunktion, definiert durch das Serum-Cystatin-C-Ergebnis >2 × ULN (Hinweis: Wenn der Wert >2 × ULN ist, wird das Serum-Cystatin-C einmal wiederholt; wenn das wiederholte Testergebnis immer noch >2 × ULN beträgt, wird der Patient sollte ausgeschlossen werden)
  19. Positiver Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen, Hepatitis-C-Antikörper oder humanes Immundefizienzvirus beim Screening
  20. Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil der Studienmedikation
  21. Sorbit-Intoleranz oder -Malabsorption oder die erbliche Form der Fruktoseintoleranz
  22. Diagnose anderer unkontrollierter neurologischer Erkrankungen oder Vorliegen relevanter unkontrollierter somatischer Störungen, die nicht mit DMD in Zusammenhang stehen, basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes
  23. Psychiatrische Erkrankungen oder soziale Situationen, die es dem potenziellen Patienten unmöglich machen, die Muskelfunktionstests und/oder die Verfahren des Studienprotokolls zu verstehen und einzuhalten, basierend auf dem Urteil des Prüfarztes
  24. Kontraindikationen für die Magnetresonanztomographie (MRT) haben (z. B. Klaustrophobie, Metallimplantate oder unkontrollierte Anfallsleiden), basierend auf der Einschätzung des Untersuchers.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Givinostat
Die Patienten erhalten im Rahmen der Standardbehandlung eine begleitende Behandlung mit Kortikosteroiden.
Arzneimittel: Givinostat
Givinostat muss im nüchternen Zustand zweimal täglich nach einem flexiblen Dosierungsschema basierend auf dem Gewicht des Patienten verabreicht werden. Die Anfangsdosis könnte auf der Grundlage vordefinierter Sicherheitsregeln reduziert werden.
Andere Namen:
  • ITF2357
Placebo-Komparator: Placebo
Die Patienten erhalten im Rahmen der Standardbehandlung eine begleitende Behandlung mit Kortikosteroiden.
Arzneimittel: Placebo
Placebo, das Givinostat nachahmt, muss im nüchternen Zustand zweimal täglich nach einem flexiblen Dosierungsschema basierend auf dem Gewicht des Patienten verabreicht werden. Die Anfangsdosis könnte auf der Grundlage vordefinierter Sicherheitsregeln reduziert werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change of Performance of Upper Limb 2.0 (PUL)-Gesamtscore nach 18-monatiger Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe.
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Der PUL untersucht drei Hauptdimensionen der Funktion der oberen Extremitäten: Schulter-, Mittel- und distale Funktionen. Es umfasst 22 bewertete Elemente; Ein Wert von 42 (12 für die Schulter, 17 für die mittlere und 13 für die distale) zeigt den höchsten Grad an unabhängiger Funktion an und 0 den niedrigsten.
Ausgangswert und 18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung des prognostizierten maximalen exspiratorischen Flusses (PEF%p) gegenüber dem Ausgangswert nach 18 Monaten Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Veränderung der erzwungenen Vitalkapazität (FVC%p) gegenüber dem Ausgangswert nach 18-monatiger Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Kumulativer Verlust des PUL-Gesamtscores über 18 Monate Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe.
Zeitfenster: Ausgangswert bis 18 Monate
Ausgangswert bis 18 Monate
Art, Häufigkeit und Schwere der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Ausgangswert bis 18 Monate
Ausgangswert bis 18 Monate
Anteil der Patienten, bei denen behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse auftreten
Zeitfenster: Ausgangswert bis 18 Monate
Ausgangswert bis 18 Monate
Veränderung gegenüber den Ausgangs-Vitalfunktionen und klinischen Labortests
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangs-Elektrokardiogramm und Echokardiogramm
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Zeit bis zur unterstützten Beatmung und Rate von Atemwegsinfektionen, einschließlich Dauer, Schweregrad der Atemwegsinfektion und Verwendung von Antibiotika, von Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe.
Zeitfenster: Ausgangswert bis 18 Monate
Ausgangswert bis 18 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Fettanteils von Deltamuskeln und Bizepsbrachii gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der Dixon-Technik nach 18 Monaten Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Anteil der Responder auf Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert bis 18 Monate
Als Responder gelten Patienten, die ihren PUL-Eintrittsscore bei EOS nicht verändert haben
Ausgangswert bis 18 Monate
Veränderung der PUL-Domänen auf Schulter-, Ellenbogen- und distaler Ebene nach 18 Monaten Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Veränderung der Muskelkraft (z. B. Ellenbogenbeugung) gegenüber dem Ausgangswert, bewertet mittels Handmyometrie nach 18 Monaten Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Veränderung der Griffstärke der dominanten Hand gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mit dem Jamar Smart Hand-Dynamometer nach 18 Monaten Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Veränderung der körperlichen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des Egen-Klassifikations-Scores (EK) nach 18-monatiger Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch Motor Function Measure (MFM) nach 18 Monaten Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Veränderung des Peak Cough Flow (PCF) gegenüber dem Ausgangswert nach 18 Monaten Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Alter bei Verlust der Hand-zu-Mund-Funktion, ermittelt durch PUL
Zeitfenster: Ausgangswert bis 18 Monate
Ausgangswert bis 18 Monate
Alter bei Verlust der Bettfähigkeit, ermittelt durch EK
Zeitfenster: Ausgangswert bis 18 Monate
Ausgangswert bis 18 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Fragebogenergebnissen zu DMD Upper Limb Patient-Reported Outcome Measures nach 18 Monaten Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Veränderung der Lebensqualität gegenüber dem Ausgangswert (gemessen anhand des Pediatric Quality of Life Inventory 4.0 Generic Core und 3.0 Neuromuscular Module) nach 18 Monaten Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Berichten über Aktivitäten des täglichen Lebens (gemessen anhand des Barthel-Index) nach 18 Monaten Behandlung mit Givinostat im Vergleich zur Placebogruppe
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
Ausgangswert und 18 Monate
Pharmakokinetische/pharmakodynamische Endpunkte
Zeitfenster: Ausgangswert und 18 Monate
PK-Parameter, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Cmax, T1/2 und AUC, werden anhand einer spärlichen Probenahme bewertet. Zu den PD-Parametern gehören PUL, FVC, PEF, MFM und Muskelkraft
Ausgangswert und 18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Italfarmaco

Mitarbeiter

Fortrea

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Februar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juni 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DSC/14/2357/50
  • 2023-503521-19 (EudraCT-Nummer)
  • U1111-1295-1799 (Andere Kennung: Universal Trial Number (UTN))
  • 1008441 (Andere Kennung: IRAS ID)
  • 277453 (Andere Kennung: Health Canada)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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