Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ensimmäinen vaiheen 1 tutkimus ihmisessä plasmageeniprekursorista PPI-1011 terveillä aikuisilla vapaaehtoisilla turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaa arvioimiseksi

sunnuntai 23. heinäkuuta 2023 päivittänyt: MED-LIFE DISCOVERIES LP

Vaihe 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhdistetty kerta- ja moninkertainen nouseva PPI-1011-annostutkimus koehenkilöillä, joiden turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa arvioidaan

PPI-1011:tä kehitetään dokosaheksaeenihappoa (DHA) sisältäväksi plasmalogeeniprekursoriksi, jolla on hyvä pitkän aikavälin stabiilisuus, erityisesti rhizomelic chondrodysplasia punctata (RCDP), joka on erittäin harvinainen peroksisomaalisen biogeneesihäiriön (PBD), hoitoon. PPI-1011-hoidon tavoitteena on lisätä plasmalogeenien tasoa verenkierrossa ja kudoksissa siinä toivossa, että tämä normalisoi plasmalogeenitasot kehossa ja johtaa potilaiden kliiniseen paranemiseen. Tämä tutkimus on ensimmäinen ihmisellä (FIH), faasi 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, annoskorotustutkimus, jossa arvioidaan PPI:n yksittäisten ja useiden nousevien annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK). -1011 annettuna suun kautta terveille koehenkilöille. Tutkimus koostuu viidestä suunnitellusta kerta-annoskohortista (n = 8 kohorttia kohden, yhteensä 6 satunnaistettua aktiivista: 2 lumelääkettä) vartijasuunnittelulla. Sen jälkeen kun turvallisuusarviointikomitea on tarkistanut turvallisuus- ja farmakokineettiset tiedot ja toimitettu Health Canadalle, tutkimusta laajennetaan kattamaan kaksi suunniteltua usean annoksen kohorttia (n = 8 kohorttia kohden, yhteensä 6 satunnaistettua aktiivista: 2 lumelääkettä).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ensimmäinen ihmisessä (FIH) -tutkimus PPI-1011:stä terveillä miehillä ja ei-raskaana, ei-imettävillä naispuolisilla vapaaehtoisilla. Tutkimus koostuu kahdesta osasta: yksittäinen nouseva annos (SAD) ja moninkertainen nouseva annos (MAD). Tutkimuksessa arvioidaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa viidessä suunnitellussa SAD-kohortissa vartijasuunnittelulla (n = 8 kohorttia kohden, yhteensä satunnaistettu 6 aktiivista: 2 lumelääkettä) ja 2 suunnitellun MAD-kohorttia (n = 8 per kohortti, yhteensä satunnaistettu 6 aktiivista: 2 lumelääkettä). Kertyvien tietojen perusteella voidaan lisätä kerta- ja/tai usean annoksen kohortti(t) (n = 8 kohorttia kohti), jotta voidaan arvioida paremmin PPI-1011:n turvallisuutta, siedettävyyttä tai PK-profiilia tutkimuksen tavoitteiden saavuttamiseksi ja yritä määrittää suurin siedetty annos.

Vartioannos kahdelle osallistujalle (1:1 PPI-1011: lumelääke) suoritetaan jokaisessa kerta-annoskohortissa turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi suunnitelluilla annoksilla. Lisää kohortteja annostellaan, jos tarvitaan eri annos(t) pääkohorttien turvallisuus- ja farmakokinetiikkatietojen perusteella, jotta PPI-1011:n turvallisuutta, siedettävyyttä tai farmakokinetiikkaa voidaan arvioida paremmin. Sentinellisuunnittelua ei ehkä voida soveltaa, jos kohortti, jolla on sama tai korkeampi lääkealtistus, on jo arvioitu.

Single Ascending Dose (SAD):

Viisi suunniteltua kerta-annostasoa ovat:

Kohortti A 10 mg/kg PPI-1011 tai plasebokohortti B 25 mg/kg PPI-1011 tai plasebokohortti C 50 mg/kg PPI-1011 tai plasebokohortti D 75 mg/kg PPI-1011 tai plasebokohortti E 100 mg/kg PPI-1011 tai placebo

Annostasoja voidaan muuttaa ja/tai uusia kohortteja voidaan lisätä uusien turvallisuus- ja farmakokineettisten tietojen perusteella. Yksittäisen annoksen hoitokohortteihin otetut kohteet saavat yhden annoksen tutkimuslääkettä (PPI-1011 tai lumelääke) suun kautta ensimmäisenä päivänä.

Vähintään 24 tunnin ajanjakso vaaditaan kohortin kahdelle ensimmäiselle koehenkilölle (1 aktiivinen, 1 lumelääke) ja 6 jäljellä olevan henkilön (5 aktiivinen, 1 lumelääke) välillä. Jos merkittäviä turvallisuusongelmia ei havaita 24 tunnin tarkkailun jälkeen, annostelu voidaan jatkaa 6 jäljellä olevalle kohortille. Annoksen nostaminen voi jatkua sen jälkeen, kun turvallisuusarviointikomitea on tarkastellut kaikkien edellisen kerta-annoksen kohortin osallistujien sokkotut turvallisuustiedot vähintään päivään 3 asti. Annoksen korotuspäätös perustuu turvallisuusarviointiin SRC:n määrittämän hyväksyttävän turvallisuusprofiilin osalta.

Kohortit A, B, C, D ja E annostellaan ei-paastotilassa.

Multiple Ascending Dose (MAD):

Kaksi suunniteltua usean annoksen tasoa ovat:

Kohortti AA:

Tutkimuslääkkeen annos*: TBD mg/kg PPI-1011 tai plasebo-annostusohjelma*: 1 x TBD mg/kg 24 tunnin välein Kesto (päiviä): 14 kokonaisannos (mg/kg): TBD

Kohortti BB:

Tutkimuslääkkeen annos*: TBD mg/kg PPI-1011 tai plasebo-annostusohjelma*: 1 x TBD mg/kg 24 tunnin välein Kesto (päiviä): 14 kokonaisannos (mg/kg): TBD

Kohortit AA ja BB annostellaan ei-paastotilassa.

*MAD-annostustasot päätetään SAD-kohorttien turvallisuus- ja PK-tietojen tarkastelun jälkeen. SRC ehdottaa annoksia, jotka toimitetaan Health Canadalle yhdessä SAD:n turvallisuus- ja PK-tietojen kanssa. Annostasoja voidaan muuttaa edelleen MAD-kohorttien turvallisuus- ja farmakokinetiikkatietojen perusteella.

Moniannoshoitoryhmiin otetut kohteet saavat oraalisia annoksia tutkimuslääkettä (PPI-1011 tai lumelääke) kerran päivässä 24 tunnin välein. Siten potilaiden saamien annosten kokonaismäärä MAD-kohortissa on enintään 14 annosta. Näiden kohorttien annokset valitaan sen jälkeen, kun SRC on tarkastellut sokkoutuneet turvallisuus- ja farmakokineettiset tiedot, ja ne toimitetaan Health Canadalle. MAD:n annos ei ylitä SAD:ssa testattuja annoksia.

Hoitovaiheet:

Yhden annoksen kohortit (klinikalla):

Osallistujat kirjautuvat sisään päivänä -1. Ensimmäisenä päivänä osallistujat saavat yhden annoksen PPI-1011:tä tai lumelääkettä. Osallistujat pysyvät klinikalla päivästä -1 päivään 2 (vähintään 36 tuntia annostuksen jälkeen). Osallistuja voi oleskella pidempään klinikalla, jos se katsotaan tarpeelliseksi tutkijan harkinnan mukaan.

Yksittäisen annoksen kohortit (avohoitokäynnit):

Sisäisen synnytysajan päätyttyä osallistujat palaavat klinikalle avohoitokäynnille päivänä 3, päivänä 4, päivänä 5 ja päivänä 6.

Usean annoksen kohortit (klinikalla):

Osallistujat kirjautuvat sisään päivänä -1. Osallistujat saavat oraalisia annoksia PPI-1011:tä tai lumelääkettä päivästä 1 päivään 14. Osallistujat pysyvät klinikalla päivästä -1 päivään 15 (vähintään 36 tuntia viimeisen annoksen jälkeen). Osallistuja voi oleskella pidempään klinikalla, jos se katsotaan tarpeelliseksi tutkijan harkinnan mukaan.

Usean annoksen kohortit (avohoitokäynnit):

Synnytysajan päätyttyä osallistujat palaavat klinikalle avohoitokäynnille päivänä 16, päivänä 17, päivänä 18 ja päivänä 19.

Tutkimusnumerot:

Viisikymmentäkuusi (56) tervettä vapaaehtoista on tarkoitus ottaa mukaan tähän tutkimukseen. Neljäkymmentä (40) potilasta otetaan mukaan tutkimuksen SAD-osuuteen ja 16 koehenkilöä MAD-osuuteen (n = 8 kohorttia kohti). SAD-kohorttien osalta kuhunkin kohorttiin otetaan vähintään 3 tutkittavaa kutakin sukupuolta, ja vähintään 2 miestä ja 2 naista satunnaistetaan aktiiviseen hoitoon. Sama voidaan toteuttaa MAD-kohorteissa uusien turvallisuus- ja farmakokineettisten tietojen perusteella.

Muita koehenkilöitä (yksittäisen [n=8] tai usean annoksen [n=8] kohortteina) voidaan lisätä PPI-1011:n turvallisuuden, siedettävyyden tai PK:n arvioimiseksi paremmin tutkimuksen tavoitteiden saavuttamiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

56

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M9L 3A2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Terveet, tupakoimattomat (vähintään 6 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa) miespuoliset ja ei-raskaana olevat ja ei-imettävät naiset (mukaan lukien vaihdevuodet ja kirurgisesti steriilit naiset) 18-65-vuotiaat, mukaan lukien klo. tietoisen suostumuksen aika.

    • Postmenopausaalinen vähintään 1 vuosi [vahvistettu FSH:n (16-157 IU/L) ja 17β-estradiolin (<202 pmol/L) tasoilla]

      • Kirurgisesti steriili (osittainen tai täydellinen kohdun poisto, molemminpuolinen munanpoisto, molemminpuolinen salpingooforektomia) vähintään 6 kuukauden ajan [vahvistettu lääketieteellisellä/leikkausraportilla tai jos lääketieteellistä/leikkausraporttia ei ole saatavilla FSH- ja 17β-estradiolitesteillä, jos sovellettavissa].
  2. Painoindeksi (BMI), joka on 18,5 - 30,0 kg/m2, mukaan lukien, ja kohde painaa enintään 91,0 kg.
  3. Terve, sairaushistorian, EKG:n, elintoimintojen, laboratoriotulosten ja fyysisen tutkimuksen mukaan PI:n/alatutkijan määrittämänä.
  4. Systolinen verenpaine välillä 95-140 mmHg, mukaan lukien, ja diastolinen verenpaine välillä 55-90 mmHg, happisaturaatiotaso välillä 95-100% mukaan lukien, ja syke välillä 55-100 bpm, mukaan lukien, ellei toisin päätä PI/Sub-Investigator.
  5. Kliiniset laboratorioarvot BPSI:n viimeisimmällä hyväksytyllä laboratoriotestialueella ja/tai arvot ovat PI:n/alatutkijan mielestä "ei kliinisesti merkittäviä".
  6. Kyky ymmärtää ja saada tietoa tutkimuksen luonteesta BPSI:n henkilöstön arvioimana. Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus ennen mitä tahansa tutkimukseen liittyvää menettelyä. Pitää pystyä kommunikoimaan tehokkaasti klinikan henkilökunnan kanssa.
  7. Kyky paastota vähintään 10 tuntia ja syödä tavallisia aterioita.
  8. Mahdollisuus tehdä vapaaehtoistyötä koko tutkimuksen ajan ja olla valmis noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
  9. Sovi, ettet ota tatuointia tai lävistystä ennen tutkimuksen loppuun.
  10. Hyväksy, ettet saa COVD-19-rokotusta 7 päivää ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja 7 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen antamisen tai tutkimuksen viimeisen toimenpiteen jälkeen sen mukaan, kumpi on myöhempi.
  11. Sitoudut olemaan saamatta rokotusta (elävä heikennetty rokote) tutkimuksen aikana ja ennen kuin 60 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen (viimeinen tutkimusmenettely)

  12. Naispuolisten koehenkilöiden on oltava ei-raskaana ja imettämättömiä ja täytettävä vähintään yksi seuraavista:

    • Ole kirurgisesti steriili vähintään 6 kuukauden ajan (saavutetaan osittaisella tai täydellisellä kohdunpoistolla, molemminpuolisella munanpoistolla tai molemminpuolisella salpingektomialla; huomaa, että munanjohtimien ligaatiota ei pidetä pysyvän sterilointimenetelmänä).
    • Postmenopausaali vähintään 1 vuoden ajan [vahvistettu FSH:n (16-157 IU/L) ja 17β-estradiolin (<202 pmol/L) tasoilla]) (postmenopausaalilla tarkoitetaan 12 peräkkäistä kuukautta ilman kuukautisia ilman kuukautisia vaihtoehtoinen lääketieteellinen syy).
    • Sitoudu välttämään raskautta ja käyttämään hyväksyttävää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää miespuolisten seksikumppanien kanssa vähintään 30 päivää ennen tutkimusta ja vähintään 30 päivää tutkimuksen päättymisen jälkeen (viimeinen tutkimusmenettely).

    Lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat ehkäisymenetelmät, hormonaalinen laastari, implantti tai injektio, hormonaalinen tai ei-hormonaalinen kohdunsisäinen laite (IUD) yhdistettynä estemenetelmään (miehen tai naisen kondomi, pallea spermisidillä tai kohdunkaulan korkki spermisidillä) tai kaksoiseste menetelmät (miesten kondomi kalvon ja siittiöiden torjunta-aineen yhteydessä, miesten kondomi kohdunkaulan korkin ja siittiöiden torjunta-aineen yhteydessä). Täydellinen pidättäytyminen ehkäisymenetelmänä on hyväksyttävä, jos se on sopusoinnussa potilaan suosiman ja tavanomaisen elämäntavan kanssa.

    Jos koehenkilö tulee raskaaksi tutkimukseen osallistumisensa aikana ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuksensa suorittamisen jälkeen, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi BPSI:n henkilökunnalle.

  13. Miesten, joille ei ole tehty vasektomia vähintään 6 kuukauteen ennen annostelua ja jotka pystyvät synnyttämään lapsia, on suostuttava käyttämään hyväksyttävää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten seksikumppanien kanssa eivätkä luovuta siittiöitä tutkimuksen aikana ja vähintään 30 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annon jälkeen.

Lääketieteellisesti hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat kondomin käyttö hedelmällisessä iässä olevan naispuolisen seksikumppanin kanssa, joka käyttää oraalisia ehkäisyvalmisteita, hormonaalista laastaria, implanttia tai injektiota, kierukkaa tai järjestelmää tai palleaa, jossa on spermisidiä. Täydellinen pidättäytyminen ehkäisymenetelmänä on hyväksyttävä, jos se on sopusoinnussa potilaan suosiman ja tavanomaisen elämäntavan kanssa.

Jos koehenkilön kumppani tulee raskaaksi hänen osallistumisensa aikana tutkimukseen ja 30 päivää sen jälkeen, kun hän on suorittanut viimeisen tutkimuslääkkeen annon, hänen on ilmoitettava siitä välittömästi BPSI:n henkilökunnalle.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tiedossa oleva kliinisesti merkittävä maksan, munuaisten/sukuelinten, maha-suolikanavan, sydän- ja verisuoni-, aivoverisuoni-, keuhko-, endokriininen, immunologinen, tuki- ja liikuntaelimistön, neurologinen, psykiatrinen, dermatologinen tai hematologinen sairaus tai sairaus tai tila, ellei PI/Sub Tutkija.
  2. Kliinisesti merkittävä anamnees tai kliinisesti merkittävä maha-suolikanavan patologia (esim. krooninen ripuli, tulehduksellinen suolistosairaus), ratkaisemattomat maha-suolikanavan oireet (esim. ripuli, oksentelu) tai muut sairaudet, joiden tiedetään häiritsevän ruoansulatuskanavan imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä 7 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa PI:n/alatutkijan määrittämänä.
  3. Kliinisesti merkittävän sairauden esiintyminen 30 päivän aikana ennen ensimmäistä annosta PI/alatutkijan määrittämänä.
  4. Merkittävän fyysisen tai elimen poikkeavuuden olemassaolo PI:n/alatutkijan määrittämänä.
  5. Tunnettu historia tai positiivinen testitulos ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), kroonisen hepatiitti B -pinta-antigeenin tai hepatiitti C:n varalta.
  6. Positiivinen testitulos huumeiden väärinkäytölle/huumeille (marihuana, amfetamiinit, barbituraatit, kokaiini, opiaatit, fensyklidiini ja bentsodiatsepiinit), alkoholitestistä ja kotiniinista. Positiivinen raskaustesti hedelmällisessä iässä oleville naisille.

  7. Tunnettu historia tai esiintyminen:

    • alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus vuoden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa;
    • Huumeiden väärinkäyttö tai riippuvuus;
    • Tunnettu yliherkkyys tai idiosynkraattinen reaktio PPI-1011:lle, sen apuaineille (esim. nestemäiselle kookosöljylle, 1-tioglyserolille jne.) ja/tai vastaaville aineille;
    • Ruoka-allergiat;
    • Ruokavaliorajoitusten olemassaolo, ellei PI/osatutkija pidä niitä "Ei kliinisesti merkitsevänä";
    • Vaikeat allergiset reaktiot (esim. anafylaktiset reaktiot, angioödeema).
    • Intoleranssi ja/tai vaikeus verinäytteiden ottamisessa laskimopunktion kautta.
    • Epänormaalit ruokavaliomallit (mistä tahansa syystä) tutkimusta edeltäneiden neljän viikon aikana, mukaan lukien paasto, proteiinipitoinen ruokavalio jne.

10. Henkilöt, jotka ovat lahjoittaneet ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa edeltävinä päivinä:

  • 50-499 ml verta edellisten 30 päivän aikana;

  • 500 ml tai enemmän edellisten 56 päivän aikana. 11. Plasman luovutus plasmafereesillä 7 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa.

    12. Henkilöt, jotka ovat osallistuneet toiseen kliiniseen tutkimukseen tai jotka ovat saaneet tutkimuslääkettä 30 päivän kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista.

    13. Minkä tahansa lipidejä alentavan lääkkeen/aineen käyttö, mukaan lukien hydroksimetyyliglutaryyli (HMG) CoA-reduktaasin estäjät (statiinit), kolesterolia absorboivat estäjät (esetimibi), fibriinihappojohdannaiset (fibraatit), sappihappoja sitovat aineet, PCSK9-estäjät ja nikotiinihappo 30 päivää ennen ensimmäiseen tutkimuslääkkeen antamiseen ja tutkimuksen ajaksi.

    14. DHA:ta, kalaöljyä, krilliöljyä, plasmalogeeniuutetta tai kampasimpukkauutteita sisältävien lisäravinteiden käyttö 30 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja tutkimuksen ajan.

    15. Lipoiinihappoa sisältävien lisäravinteiden käyttö 30 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa ja tutkimuksen ajan.

    16. Minkä tahansa reseptilääkkeen käyttö 14 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa (lukuun ottamatta hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä).

    17. Kaikkien käsikauppalääkkeiden (mukaan lukien suun kautta otettavat monivitamiinit, yrtti- ja/tai ravintolisät) käyttö 14 päivän kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa (lukuun ottamatta hyväksyttyjä ehkäisymenetelmiä).

    18. Greippiä ja/tai pomeloa sisältävien ruokien tai juomien nauttiminen 10 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa.

    19. Kofeiinia/metyyliksantiinia, unikonsiemeniä ja/tai alkoholia sisältävien ruokien tai juomien nauttiminen 48 tunnin sisällä ennen annostelua.

    20. Henkilöt, joille on tehty suuri leikkaus 6 kuukauden sisällä ennen tutkimuksen aloittamista, ellei PI/alatutkija toisin päätä.

    21. Sinulla on muita ehtoja, jotka tutkijan tai sponsorin mielestä tekisivät koehenkilöstä sopimattoman sisällytettäväksi tai voisivat häiritä tutkittavan osallistumista tutkimukseen tai sen loppuun saattamista.

    22. Vaikeus niellä tutkimuslääkettä (oraaliliuos). 23. Käytä kielen lävistyksiä ja/tai suukoruja. 24. Raskaana olevat tai imettävät naiset. 25. Ei pysty tai halua antaa tietoon perustuvaa suostumusta 26. Sinulla on ollut tatuointi tai lävistys 30 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: PPI-1011
Yksittäinen nouseva: PPI-1011 10, 25, 50, 75 ja 100 mg/kg. Moniannos: PPI-1011-annos perustuu SAD:iin; kesto 14 päivää; yksi annos päivittäin.
Lääke: PPI-1011
PPI-1011 on nestemäinen öljy, jonka väri on vaaleankeltaisesta oranssiin, kirkkaasta hieman opalisoivaan ja virtaa helposti huoneenlämpötilassa. Se ei liukene veteen ja sekoittuu dikloorimetaanin ja nestemäisen kookosöljyn kanssa. Se on synteettinen glyserolipidijohdannainen, joka koostuu luonnossa esiintyvien tuotteiden kokoonpanosta, mukaan lukien glyserolirunko, eetterisidottu heksadekyyliryhmä sn1-asemassa, all-cis-4, 7, 10, 13, 16, 19-dokosaheksaenoyyliryhmä sn2-asemassa ja lipoyyliryhmässä sn3-asemassa. Se suunniteltiin plasmalogeeniprekursoriksi, ja se on rakenteeltaan samanlainen kuin luonnossa esiintyvät alkyylidiasyylilipidit, ja pääasiallisena erona on lipoiinihappoosan läsnäolo sn3-asemassa. PPI-1011 on formuloitu nestemäiseen kookosöljyyn, joka sisältää 0,1 % 1-tioglyserolia antioksidanttina.
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo käsi.
Lääke: Plasebo
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat CTCAE-asteikolla arvioituna
Aikaikkuna: Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen koehenkilöillä ja enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.
Haittavaikutusten ilmaantuminen dokumentoidaan ilmaantuvuuden, vakavuuden ja keston suhteen ja luokitellaan CTCAE-kriteerien mukaisesti.
Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen koehenkilöillä ja enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka-AUC
Aikaikkuna: Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen koehenkilöillä ja enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.
Kuvaile PPI-1011:n farmakokinetiikkaa AUC:n avulla
Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen koehenkilöillä ja enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.
Farmakokinetiikka-Cmax
Aikaikkuna: Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen koehenkilöillä ja enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.
Kuvaile PPI-1011:n farmakokinetiikkaa käyttämällä seerumin huippupitoisuutta (Cmax)
Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen koehenkilöillä ja enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.
Farmakokinetiikka-Tmax
Aikaikkuna: Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen koehenkilöillä ja enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.
Kuvaile PPI-1011:n farmakokinetiikkaa määrittämällä seerumin maksimipitoisuuden (Tmax) aika.
Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen koehenkilöillä ja enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.
Farmakokinetiikka-T1/2
Aikaikkuna: Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen koehenkilöillä ja enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.
Kuvaile PPI-1011:n farmakokinetiikkaa määrittämällä terminaalinen puoliintumisaika seerumissa (T1/2).
Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen koehenkilöillä ja enintään 7 päivää viimeisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.
Farmakokinetiikka-λ
Aikaikkuna: Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen jälkeen ja enintään 7 päivää ensimmäisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.
Luonnehdi PPI-1011:n farmakokinetiikkaa määrittämällä terminaalinen eliminaationopeusvakio (λ) seerumissa.
Korkeintaan 6 päivää annoksen ottamisesta kerta-annoksen nousevan annoksen jälkeen ja enintään 7 päivää ensimmäisen annoksen jälkeen usean nousevan annoksen koehenkilöillä.
Farmakokinetiikka-CL/F
Aikaikkuna: Jopa 6 päivää annoksen ottamisen jälkeen koehenkilöillä nousevalla kerta-annoksella
Kuvaile PPI-1011:n farmakokinetiikkaa määrittämällä näennäinen kokonaispuhdistuma, joka on laskettu yhden ekstravaskulaarisen annon jälkeen (CL/F).
Jopa 6 päivää annoksen ottamisen jälkeen koehenkilöillä nousevalla kerta-annoksella
Farmakokinetiikka-Vd/F
Aikaikkuna: Jopa 6 päivää annoksen ottamisen jälkeen koehenkilöillä nousevalla kerta-annoksella
Karakterisoita PPI-1011:n farmakokinetiikkaa määrittämällä näennäinen jakautumistilavuus oraalisen annon jälkeen yksittäisen ekstravaskulaarisen annon jälkeen lasketun terminaalivaiheen perusteella (Vd/F).
Jopa 6 päivää annoksen ottamisen jälkeen koehenkilöillä nousevalla kerta-annoksella
Farmakokinetiikka-akkumulaatiosuhde (AR)
Aikaikkuna: Jopa 24 tuntia viimeisen annoksen jälkeen useiden nousevien annosten osallistujille.
Luonnehdi PPI-1011:n farmakokinetiikkaa määrittämällä PPI-1011:n kumulaatiosuhde 14 päivän oraalisen annon jälkeen.
Jopa 24 tuntia viimeisen annoksen jälkeen useiden nousevien annosten osallistujille.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MED-LIFE DISCOVERIES LP

Yhteistyökumppanit

BioPharma Services, Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Tara Smith, PhD, MED-LIFE DISCOVERIES LP

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. marraskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. marraskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 11. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 23. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 23. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MLD-CT-1.1

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa