Lihasdystrofian tulosarvioinnin pitkäaikainen kehitys (GRASP-01-005)
maanantai 17. marraskuuta 2025 päivittänyt: Virginia Commonwealth University
Lihasdystrofian tulosarvioinnin pitkäaikainen kehitys (GRASP-01-005)
Tämä on 24 kuukautta kestävä havainnollinen tutkimus, johon osallistui jopa 1 000 osallistujaa, joilla on raajavyön lihasdystrofia (LGMD), myotoninen dystrofia tyyppi 2 (DM2) ja myöhään alkava Pompen tauti (LOPD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Yksityiskohtainen kuvaus
Limb Widle Muscular Dystrophy (LGMD) koostuu yli 30 mutaatiosta koostuvan ryhmän häiriöistä, joilla on yhteinen olkapää- ja lonkkavyön lihasten progressiivinen heikkous. Vaikka yksittäiset geneettiset mutaatiot ovat harvinaisia, LGMD:t ovat kohorttina yksi neljästä yleisimmästä lihasdystrofiasta.
Myotoninen dystrofia tyyppi 2 (DM2) on hiljattain löydetty, harvinainen myotonisen dystrofian tyyppi. DM2 periytyy autosomaalisesti hallitsevassa kuviossa, ja sen aiheuttaa epävakaa CCTG-laajeneminen. DM2 vaikuttaa lihaksiin ja muihin kehon järjestelmiin (esim. sydän ja silmät).
Pompen tauti on harvinainen, monisysteeminen, perinnöllinen sairaus, jonka aiheuttavat GAA-geenin patogeeniset vaihtelut. Myöhään alkavalla Pompen taudilla (LOPD) tarkoitetaan tapauksia, joissa hypertrofinen kardiomyopatia ei ilmennyt tai sitä ei diagnosoitu 1 vuoden iässä tai sitä nuorempana. LOPD:lle on ominaista luustolihasten heikkous, joka aiheuttaa liikkuvuusongelmia ja vaikuttaa hengityselimiin.
Tämän projektin yleisenä tavoitteena on laajentaa GRASP LGMD -verkostossa tehtyjä aikaisempia havainnointitutkimuksia määrittelemään avainfenotyypit, jotka mitataan useiden harvinaisten lihasdystrofian tyyppien standardeilla kliinisillä tulosarvioinneilla (COA) terapeuttisen kehityksen nopeuttamiseksi.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
1000
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jennifer Raymond
- Puhelinnumero: 804-828-6318
- Sähköposti: Jennifer.raymond@vcuhealth.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Ruby Langeslay
- Sähköposti: Ruby.Langeslay@vcuhealth.org
Opiskelupaikat
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Rekrytointi
- Virginia Commonwealth University
-
Päätutkija:
- Nicholas Johnson, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Levi Headrick
- Sähköposti: levi.headrick@vcuhealth.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimukseen pyritään ottamaan mukaan 6–50-vuotiaat avohoidossa olevat henkilöt, joilla on kliininen LGMD-, DM2- tai LOPD-tauti.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ilmoittautumisen ikä 6-50 vuotta
- Kliininen sairaus (määritelty heikkoudeksi vuodearvioinnissa proksimaalisen heikkouden mukaisessa mallissa)
- LGMD-, DM2- tai LOPD:n geneettinen vahvistus
- FVC yli 30 % ennustetusta
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa muu sairaus, joka häiritsee kykyä suorittaa turvalliset testaukset tai häiritsisi tulosten tulkintaa paikannustutkijan mielestä
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, joka saa tutkimustuotteen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
LGMD, DM2, LOPD
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Selvittää LGMD:n (NSAD) North Star Assessmentin soveltuvuutta ja toteutettavuutta lihasdystrofioissa
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
|
NSAD on toiminnallinen asteikko, joka on erityisesti suunniteltu mittaamaan motorista suorituskykyä henkilöillä, joilla on LGMD.
Se koostuu 29 kohteesta, jotka katsotaan kliinisesti merkityksellisiksi mukautetussa North Star Ambulatory Assessment -tutkimuksessa ja Motor Function Measure -mittauksessa 20, joiden enimmäispistemäärä on 54.
|
Perustaso 24 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkia 100 metrin ajoitetun testin käyttökelpoisuutta kliinisen tulosarvioinnissa lihasdystrofioissa
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
|
Osallistujaa pyydetään suorittamaan 4 kierrosta 2 25 metrin päässä toisistaan olevien kartioiden ympärillä mahdollisimman nopeasti ja turvallisesti, kävellen tai juosten, jos mahdollista.
Neljän kierroksen kokonaisaika kirjataan sekunteina.
|
Perustaso 24 kuukauteen
|
|
Selvittää Performance of the Upper Limb 2.0 (PUL 2.0) -arvioinnin hyödyllisyyttä kliinisen tulosarvioinnissa lihasdystrofioissa
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
|
PUL 2.0 on työkalu, joka on suunniteltu yläraajojen toiminnan arvioimiseen henkilöillä, joilla on hermo-lihassairauksia.
Se kehitettiin käsitteelliseksi viitekehykseksi, joka heijastaa Duchennen lihasdystrofian (DMD) heikkouden etenemistä ja toiminnallisen heikkenemisen luonnollista historiaa.
On 22 pisteytettyä kohdetta; pistemäärä 42 osoittaa riippumattoman toiminnan korkeimman tason ja 0 alhaisinta.
|
Perustaso 24 kuukauteen
|
|
Tutkia spirometrian käyttökelpoisuutta lihasdystrofioiden kliinisen tulosarvioinnin yhteydessä
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
|
Spirometria on hengityksen arviointi, joka koostuu: istuvan ja selällään olevan pakotetun vitaalikapasiteetin (FVC), pakotetun uloshengityksen tilavuudesta 1 sekunnissa (FEV1) ja hidasta vitaalikapasiteetista (SVC).
Tämä arviointi suoritetaan standardoiduilla laitteilla.
|
Perustaso 24 kuukauteen
|
|
Selvittää LGMD-HI-kyselylomakkeen käyttökelpoisuutta potilaiden raportoimana lihasdystrofioiden tulosmittauksena.
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
|
LGMD-terveysindeksi (LGMD-HI) on sairauskohtainen, potilaiden raportoima mitta, joka arvioi yleistä terveyteen liittyvää elämänlaatua LGMD:ssä.
|
Perustaso 24 kuukauteen
|
|
Tutkia PROMIS-57:n käyttökelpoisuutta potilaiden raportoimana tulosmittana lihasdystrofioissa.
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
|
PROMIS-57 on joukko potilaiden raportoimia toimenpiteitä, jotka NIH on kehittänyt. Sosiaaliterveyden kysymyssarja arvioi yleistä sosiaalista terveyttä arvioimalla kykyä osallistua sosiaalisiin rooleihin ja toimintaan, kumppanuutta, tyytyväisyyttä sosiaalisiin rooleihin ja toimintaan, sosiaalista eristäytymistä ja sosiaalista tukea. Mielenterveyssetti arvioi yleistä mielenterveyttä arvioimalla ahdistusta, masennusta, alkoholin käyttöä, vihaa, kognitiivisia toimintoja, tyytyväisyyttä elämään, tarkoitusta ja tarkoitusta, positiivista vaikutusta, psykososiaalisen sairauden vaikutusta, itsetehokkuutta kroonisten sairauksien hallinnassa, tupakointia ja päihteiden käyttöä. Fyysinen terveyssarja arvioi yleistä fyysistä terveyttä arvioimalla väsymystä, kivun voimakkuutta, kivun häiriötä, fyysistä toimintaa, unihäiriöitä, hengenahdistusta, maha-suolikanavan oireita, kutinaa, kipukäyttäytymistä, kivun laatua, seksuaalista toimintaa ja uneen liittyvää heikkenemistä. |
Perustaso 24 kuukauteen
|
|
Tutkia Domain Deltan hyödyllisyyttä potilaiden raportoimana tulosmittana lihasdystrofioissa
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen
|
Domain Delta -kysely on potilaan raportoima tulosmittaus, joka arvioi yleisen terveydentilan edellisten 12 kuukauden ajalta.
|
Perustaso 24 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Nicholas Johnson, MD, Virginia Commonwealth University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Mendell JR, Al-Zaidy S, Shell R, Arnold WD, Rodino-Klapac LR, Prior TW, Lowes L, Alfano L, Berry K, Church K, Kissel JT, Nagendran S, L'Italien J, Sproule DM, Wells C, Cardenas JA, Heitzer MD, Kaspar A, Corcoran S, Braun L, Likhite S, Miranda C, Meyer K, Foust KD, Burghes AHM, Kaspar BK. Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017 Nov 2;377(18):1713-1722. doi: 10.1056/NEJMoa1706198.
- Mendell JR, Rodino-Klapac LR, Rosales XQ, Coley BD, Galloway G, Lewis S, Malik V, Shilling C, Byrne BJ, Conlon T, Campbell KJ, Bremer WG, Taylor LE, Flanigan KM, Gastier-Foster JM, Astbury C, Kota J, Sahenk Z, Walker CM, Clark KR. Sustained alpha-sarcoglycan gene expression after gene transfer in limb-girdle muscular dystrophy, type 2D. Ann Neurol. 2010 Nov;68(5):629-38. doi: 10.1002/ana.22251.
- van de Velde NM, Hooijmans MT, Sardjoe Mishre ASD, Keene KR, Koeks Z, Veeger TTJ, Alleman I, van Zwet EW, Beenakker JM, Verschuuren JJGM, Kan HE, Niks EH. Selection Approach to Identify the Optimal Biomarker Using Quantitative Muscle MRI and Functional Assessments in Becker Muscular Dystrophy. Neurology. 2021 Aug 3;97(5):e513-e522. doi: 10.1212/WNL.0000000000012233. Epub 2021 Jun 23.
- Arrigoni F, De Luca A, Velardo D, Magri F, Gandossini S, Russo A, Froeling M, Bertoldo A, Leemans A, Bresolin N, D'angelo G. Multiparametric quantitative MRI assessment of thigh muscles in limb-girdle muscular dystrophy 2A and 2B. Muscle Nerve. 2018 Oct;58(4):550-558. doi: 10.1002/mus.26189. Epub 2018 Aug 22.
- Willis TA, Hollingsworth KG, Coombs A, Sveen ML, Andersen S, Stojkovic T, Eagle M, Mayhew A, de Sousa PL, Dewar L, Morrow JM, Sinclair CD, Thornton JS, Bushby K, Lochmuller H, Hanna MG, Hogrel JY, Carlier PG, Vissing J, Straub V. Quantitative magnetic resonance imaging in limb-girdle muscular dystrophy 2I: a multinational cross-sectional study. PLoS One. 2014 Feb 28;9(2):e90377. doi: 10.1371/journal.pone.0090377. eCollection 2014.
- Reyngoudt H, Marty B, Boisserie JM, Le Louer J, Koumako C, Baudin PY, Wong B, Stojkovic T, Behin A, Gidaro T, Allenbach Y, Benveniste O, Servais L, Carlier PG. Global versus individual muscle segmentation to assess quantitative MRI-based fat fraction changes in neuromuscular diseases. Eur Radiol. 2021 Jun;31(6):4264-4276. doi: 10.1007/s00330-020-07487-0. Epub 2020 Nov 21.
- Barnard AM, Willcocks RJ, Finanger EL, Daniels MJ, Triplett WT, Rooney WD, Lott DJ, Forbes SC, Wang DJ, Senesac CR, Harrington AT, Finkel RS, Russman BS, Byrne BJ, Tennekoon GI, Walter GA, Sweeney HL, Vandenborne K. Skeletal muscle magnetic resonance biomarkers correlate with function and sentinel events in Duchenne muscular dystrophy. PLoS One. 2018 Mar 19;13(3):e0194283. doi: 10.1371/journal.pone.0194283. eCollection 2018.
- Willcocks RJ, Arpan IA, Forbes SC, Lott DJ, Senesac CR, Senesac E, Deol J, Triplett WT, Baligand C, Daniels MJ, Sweeney HL, Walter GA, Vandenborne K. Longitudinal measurements of MRI-T2 in boys with Duchenne muscular dystrophy: effects of age and disease progression. Neuromuscul Disord. 2014 May;24(5):393-401. doi: 10.1016/j.nmd.2013.12.012. Epub 2014 Jan 11.
- Burakiewicz J, Sinclair CDJ, Fischer D, Walter GA, Kan HE, Hollingsworth KG. Quantifying fat replacement of muscle by quantitative MRI in muscular dystrophy. J Neurol. 2017 Oct;264(10):2053-2067. doi: 10.1007/s00415-017-8547-3. Epub 2017 Jul 1.
- Willcocks RJ, Rooney WD, Triplett WT, Forbes SC, Lott DJ, Senesac CR, Daniels MJ, Wang DJ, Harrington AT, Tennekoon GI, Russman BS, Finanger EL, Byrne BJ, Finkel RS, Walter GA, Sweeney HL, Vandenborne K. Multicenter prospective longitudinal study of magnetic resonance biomarkers in a large duchenne muscular dystrophy cohort. Ann Neurol. 2016 Apr;79(4):535-47. doi: 10.1002/ana.24599. Epub 2016 Feb 19.
- Comi GP, Niks EH, Cinnante CM, Kan HE, Vandenborne K, Willcocks RJ, Velardo D, Ripolone M, van Benthem JJ, van de Velde NM, Nava S, Ambrosoli L, Cazzaniga S, Bettica PU. Characterization of patients with Becker muscular dystrophy by histology, magnetic resonance imaging, function, and strength assessments. Muscle Nerve. 2022 Mar;65(3):326-333. doi: 10.1002/mus.27475. Epub 2021 Dec 30.
- Batra A, Lott DJ, Willcocks R, Forbes SC, Triplett W, Dastgir J, Yun P, Reghan Foley A, Bonnemann CG, Vandenborne K, Walter GA. Lower Extremity Muscle Involvement in the Intermediate and Bethlem Myopathy Forms of COL6-Related Dystrophy and Duchenne Muscular Dystrophy: A Cross-Sectional Study. J Neuromuscul Dis. 2020;7(4):407-417. doi: 10.3233/JND-190457.
- Pozsgai ER, Griffin DA, Heller KN, Mendell JR, Rodino-Klapac LR. Systemic AAV-Mediated beta-Sarcoglycan Delivery Targeting Cardiac and Skeletal Muscle Ameliorates Histological and Functional Deficits in LGMD2E Mice. Mol Ther. 2017 Apr 5;25(4):855-869. doi: 10.1016/j.ymthe.2017.02.013. Epub 2017 Mar 9.
- Potter RA, Griffin DA, Sondergaard PC, Johnson RW, Pozsgai ER, Heller KN, Peterson EL, Lehtimaki KK, Windish HP, Mittal PJ, Albrecht DE, Mendell JR, Rodino-Klapac LR. Systemic Delivery of Dysferlin Overlap Vectors Provides Long-Term Gene Expression and Functional Improvement for Dysferlinopathy. Hum Gene Ther. 2018 Jul;29(7):749-762. doi: 10.1089/hum.2017.062. Epub 2017 Jul 13.
- Mayhew AG, Cano SJ, Scott E, Eagle M, Bushby K, Manzur A, Muntoni F; North Star Clinical Network for Neuromuscular Disease. Detecting meaningful change using the North Star Ambulatory Assessment in Duchenne muscular dystrophy. Dev Med Child Neurol. 2013 Nov;55(11):1046-52. doi: 10.1111/dmcn.12220. Epub 2013 Aug 5.
- Harris E, Bladen CL, Mayhew A, James M, Bettinson K, Moore U, Smith FE, Rufibach L, Cnaan A, Bharucha-Goebel DX, Blamire AM, Bravver E, Carlier PG, Day JW, Diaz-Manera J, Eagle M, Grieben U, Harms M, Jones KJ, Lochmuller H, Mendell JR, Mori-Yoshimura M, Paradas C, Pegoraro E, Pestronk A, Salort-Campana E, Schreiber-Katz O, Semplicini C, Spuler S, Stojkovic T, Straub V, Takeda S, Rocha CT, Walter MC, Bushby K; Jain COS Consortium. The Clinical Outcome Study for dysferlinopathy: An international multicenter study. Neurol Genet. 2016 Aug 4;2(4):e89. doi: 10.1212/NXG.0000000000000089. eCollection 2016 Aug.
- James MK, Alfano LN, Muni-Lofra R, Reash NF, Sodhi J, Iammarino MA, Moat D, Shannon K, McCallum M, Richardson M, Eagle M, Straub V, Marini-Bettolo C, Lowes LP, Mayhew AG. Validation of the North Star Assessment for Limb-Girdle Type Muscular Dystrophies. Phys Ther. 2022 Oct 6;102(10):pzac113. doi: 10.1093/ptj/pzac113.
- Hunter M, Heatwole C, Wicklund M, Weihl CC, Mozaffar T, Statland JM, Johnson NE. Limb-girdle muscular dystrophy: A perspective from adult patients on what matters most. Muscle Nerve. 2019 Oct;60(4):419-424. doi: 10.1002/mus.26636. Epub 2019 Jul 24.
- Reyngoudt H, Smith FE, Caldas de Almeida Araujo E, Wilson I, Fernandez-Torron R, James MK, Moore UR, Diaz-Manera J, Marty B, Azzabou N, Gordish H, Rufibach L, Hodgson T, Wallace D, Ward L, Boisserie JM, Le Louer J, Hilsden H, Sutherland H, Canal A, Hogrel JY, Jacobs M, Stojkovic T, Bushby K, Mayhew A; Jain Clinical Outcome Study for Dysferlinopathy consortium; Straub V, Carlier PG, Blamire AM. Three-year quantitative magnetic resonance imaging and phosphorus magnetic resonance spectroscopy study in lower limb muscle in dysferlinopathy. J Cachexia Sarcopenia Muscle. 2022 Jun;13(3):1850-1863. doi: 10.1002/jcsm.12987. Epub 2022 Apr 3.
- Pane M, Coratti G, Brogna C, Mazzone ES, Mayhew A, Fanelli L, Messina S, D'Amico A, Catteruccia M, Scutifero M, Frosini S, Lanzillotta V, Colia G, Cavallaro F, Rolle E, De Sanctis R, Forcina N, Petillo R, Barp A, Gardani A, Pini A, Monaco G, D'Angelo MG, Zanin R, Vita GL, Bruno C, Mongini T, Ricci F, Pegoraro E, Bello L, Berardinelli A, Battini R, Sansone V, Albamonte E, Baranello G, Bertini E, Politano L, Sormani MP, Mercuri E. Upper limb function in Duchenne muscular dystrophy: 24 month longitudinal data. PLoS One. 2018 Jun 20;13(6):e0199223. doi: 10.1371/journal.pone.0199223. eCollection 2018.
- Murphy AP, Morrow J, Dahlqvist JR, Stojkovic T, Willis TA, Sinclair CDJ, Wastling S, Yousry T, Hanna MS, James MK, Mayhew A, Eagle M, Lee LE, Hogrel JY, Carlier PG, Thornton JS, Vissing J, Hollingsworth KG, Straub V. Natural history of limb girdle muscular dystrophy R9 over 6 years: searching for trial endpoints. Ann Clin Transl Neurol. 2019 May 16;6(6):1033-1045. doi: 10.1002/acn3.774. eCollection 2019 Jun.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 18. lokakuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. lokakuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. toukokuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 2. elokuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 3. elokuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 14. elokuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 18. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 17. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Lihassairaudet
- Sydänsairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hengityselinten sairaudet
- Hengityshäiriöt
- Silmäsairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Kardiomyopatiat
- Silmäsairaudet, perinnölliset
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat
- Hermoston epämuodostumat
- Myotoniset häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Mukulakivi Lissencephaly
- Lissencephaly
- Kortikaalisen kehityksen epämuodostumat, ryhmä II
- Lihasdystrofiat
- Myotoninen dystrofia
- Lihasdystrofiat, raajan vyö
- Sarkoglykanopatiat
- Raajavirtalihaksen dystrofia, tyyppi 2b
- Raajavirtalihaksen dystrofia, tyyppi 2e
- Lihasdystrofia, raajavirta, tyyppi 2i
- Raajavirtalihaksen dystrofiatyyppi 2a
- Raajavirtalihaksen dystrofia, tyyppi 2c
- Lantionhihna-lihasdystrofia, tyyppi 1B
- Lihasdystrofia, Lantion ja Olkapään Vyöhyke, Tyyppi 1C
- Lantion ja olkavöiden lihasdystrofia, tyyppi 1D
- Lantion ja olkavöiden lihastauti, tyyppi 1E
- Lihasdystrofia, vyötärö- ja lantiolihasten, tyyppi 1F
- Lantion ja olkavöön lihasdystrofia, tyyppi 1G
- Lantionhihna-lihastauti tyyppi 2F
- Lihasdystrofia, lantion ja olkapään, tyyppi 2G
- Lihasdystrofia, lantion ja olkapään, tyyppi 2J
- Walker-Warburgin oireyhtymä
- Lihasdystrofia, Lantion ja Olkavarren, Tyyppi 2L
- Lantion ja olkapään vyötärön lihastrofia, tyyppi 2M
Muut tutkimustunnusnumerot
- HM20027839
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Aggregoidut ja tunnistamattomat tiedot jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa LGMD-tutkijoiden enemmistön suostumuksella.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .