Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Äskettäin diagnosoidun rabdomyosarkooman hoito käyttämällä molekyyliriskin jakautumista ja liposomaalista irinotekaanipohjaista hoitoa lapsilla, joilla on keskinkertaisen ja korkean riskin sairaus

torstai 11. kesäkuuta 2026 päivittänyt: St. Jude Children's Research Hospital

Protokolla äskettäin diagnosoidun rabdomyosarkooman hoitoon käyttämällä molekyyliriskin jakautumista ja liposomaaliseen irinotekaaniin perustuvaa hoitoa lapsilla, joilla on keskinkertainen ja korkean riskin sairaus

Tämä on vaiheen I–II tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää turvallisuus ja tehokkuus liposomaalisen irinotekaanin ja vinkristiinin yhdistämisessä vuorotellen VAC:n kanssa keskiriskin potilailla, liposomaalisen irinotekaanin ja temotsolomidin kanssa ja vinkristiinin vuorottelussa VAC:n kanssa korkean riskin potilailla sekä kemoterapiayhdistelmillä, kun niitä annetaan samanaikaisesti. sädehoito keskitason ja korkean riskin potilailla.

Ensisijainen tavoite

  • Vaiheen I osan ensisijainen tavoite on arvioida suurimmat siedetyt annokset (MTD) ja suositellut vaiheen II annokset (RP2D:t) liposomaalisen irinotekaanin ja vinkristiinin ja VAC:n kanssa vuorotellen yhdistämisessä keskiriskin potilailla, liposomaalisen irinotekaanin ja temotsolomidin kanssa ja vinkristiinin vuorottelussa VAC:n kanssa. suuren riskin potilailla ja kemoterapiayhdistelmillä, kun niitä annetaan samanaikaisesti sädehoidon kanssa keskitason ja suuren riskin potilaille.
  • Arvioi tapahtumaton eloonjääminen keskiriskin osallistujille, joita hoidetaan VAC:lla ja vinkristiinillä ja liposomaalisella irinotekaanilla (VLI) lisäämällä vinorelbiiniä ja syklofosfamidia sisältävää ylläpitohoitoa.
  • Arvioi tapahtumaton eloonjääminen suuren riskin potilailla, joita hoidetaan VAC:lla ja vinkristiinillä, liposomaalisella irinotekaanilla ja temotsolomidilla lisäämällä ylläpitohoitoa vinorelbiinillä ja syklofosfamidilla.
  • Arvioi paikallinen uusiutumistiheys keski- ja korkean riskin potilailla, joiden kasvaimen alkuperäinen koko on ≥5 cm ja jotka on satunnaistettu 59,4 GyRBE:n ja 68 GyRBE:n välillä olevaan kokonaisprotonisäteilyannokseen, kun he saavat VAC/VLI (keskitason riski) tai VAC/VLI plus temotsolomidia (korkean riskin) ja ylläpitohoitoa.

Toissijaiset tavoitteet

  • Arvioida CEP72-genotyypin farmakogeneettisen vaihtelun ja vinka-alkaloidin (vinkristiini; vinorelbiini) suhde rabdomyosarkoomaa sairastavilla lapsilla.
  • Arvioida lääkkeitä metaboloivien entsyymien ja lääkekuljettajien farmakogeneettisen vaihtelun sekä vinka-alkaloidien, liposomaalisen irinotekaanin ja syklofosfamidin farmakokinetiikan välistä suhdetta rabdomyosarkoomaa sairastavilla lapsilla.
  • Arvioida potilaiden välisen vaihtelun laajuutta vinka-alkaloidien, liposomaalisen irinotekaanin ja syklofosfamidin farmakokinetiikassa rabdomyosarkoomaa sairastavilla lapsilla ja tutkia mahdollisia yhteyksiä lääkkeen jakautumisen ja potilaskohtaisten yhteismuuttujien (esim. ikä, sukupuoli, rotu, paino) välillä.
  • Arvioi paikallisen uusiutumisen kumulatiivinen ilmaantuvuus potilailla, joilla on matalan riskin sairaus ja joita hoidetaan joko ilman adjuvanttisäteilyä tai minimaalisella volyymisäteilyllä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen I–II tutkimus, jonka tarkoituksena on määrittää turvallisuus ja tehokkuus liposomaalisen irinotekaanin ja vinkristiinin yhdistämisessä vuorotellen VAC:n kanssa keskiriskin potilailla, liposomaalisen irinotekaanin ja temotsolomidin kanssa ja vinkristiinin vuorottelussa VAC:n kanssa korkean riskin potilailla sekä kemoterapiayhdistelmillä, kun niitä annetaan samanaikaisesti. sädehoito keskitason ja korkean riskin potilailla. Vaiheen I osa (annoksenhakuvaihe) on annoskorotusosio, jossa käytetään BOIN-mallia ja jossa on enintään 18 potilasta kussakin ryhmässä (keskitason riski, korkea riski ja keskitason ja korkean riskin varhainen riski). säteily). Vaiheen I osa on löytää suurin siedetty annos ja suositeltu vaiheen II annos seuraavaa vaiheen II osaa varten. Vaiheen II osalla on kaksi päätavoitetta. Ensimmäinen tavoite johtaa otoskoon ja se on tehokkuuden kannalta, ja päätepiste määritellään 2 vuoden tapahtumattomaksi eloonjäämiseksi (EFS) jokaiselle kerrokselle, jossa on 4 vuotta ilmoittautumista ja 2 vuoden seuranta jokaiselle potilaalle, 80 % tehoa ja 5 % tyypin I virhetasoa, käytetään yksihaaraista adaptiivista vaiheen II mallia, jotta arvioitu potilaiden määrä keskitason riskiryhmissä on 46 ja korkean riskin ryhmissä 33. Tutkimus päättyy, kun viimeistä potilasta on seurattu 2 vuotta. Toinen tavoite on arvioida paikallista uusiutumistiheyttä (LRR) potilailla, joiden kasvainkoko on ≥ 5 cm, käyttämällä 2:1-satunnaistussuunnitelmaa, jossa verrataan kahden säteilystrategian, 59,4 GyRBE:n ja 68 GyRBE:n, antamista. Tätä osaa varten tarvitaan 27 lisäpotilasta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

135

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Raya Saab, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • Rekrytointi
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104-2796
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cook Children's Medical Center
        • Päätutkija:
          • Karen Albritton
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

• Äskettäin diagnosoidut osallistujat, joilla on minkä tahansa alatyypin rabdomyosarkooma (RMS) diagnoosi. Tämä sisältää alkion rabdomyosarkooman (fuusionegatiivinen), alveolaarisen rabdomyosarkooman (fuusiopositiivinen) sekä karasolun ja skleroosin

• Sinulla on oltava joko matalan, keskiriskin tai korkean riskin sairaus, joka määritellään seuraavasti:

  1. Pieni riski: TP53 ja MYOD1 negatiivinen JA

    • Alkion, synnynnäinen/infantiili sukkasolu tai sukkasolu/sklerosoiva FOXO1-fuusionegatiivinen histologia

    • Vaihe 1 Ryhmä I, ryhmä II
    • Vain vaihe 1, ryhmä III kiertoradalla
    • Vaihe 2 Ryhmä I, ryhmä II

  2. Keskitason riski: MYOD1 ja TP53 negatiivinen JA

    • Alkion, synnynnäinen/infantiili sukkasolu tai sukkasolu/sklerosoiva FOXO1-fuusionegatiivinen histologia o Vaihe 1 Ryhmä III ei-kiertorata o Vaihe 3 Ryhmä I/II

    o Vaihe 2/3 Ryhmä III

    • Vaihe 4, ryhmä IV ja Oberlin 0-1

      • Alveolaarinen, karasolu/skleroosoiva FOXO1-fuusiopositiivinen histologia

    • Vaihe 1-3, ryhmä I-III N0

  3. Korkea riski: Kaikki MYOD1- ja TP53-mutantituumorit vaiheesta ja ryhmästä JA/TAI riippumatta

    • Alkion, synnynnäinen/infantiili sukkasolu tai sukkasolu/skleroosiva FOXO1-fuusio negatiivinen o Ryhmä IV ≥ 10 vuoden ikä ja Oberlin ≥ 2

    • Alveolaarinen, karasolu/sklerosoiva FOXO1-fuusiopositiivinen

      • N1
      • Vaihe 4 Ryhmä IV

    Katso liitteet I ja II vaiheista ja kliinisestä ryhmittelystä.

    Ikä < 22 vuotta (oikeutettu ilmoittautumaan 22-vuotiaaksi asti)

    • Suorituskykytaso, joka vastaa ECOG-pisteitä 0, 1 tai 2. Lanskyn suorituskykypisteitä tulee käyttää alle 16-vuotiaille osallistujille (katso liite VII).

    • Osallistuja ei ole saanut aikaisempaa sädehoitoa tai kemoterapiaa rabdomyosarkoomaan (pois lukien steroidit), ellei hätätilanne vaadi paikallista kasvainhoitoa (keskustele PI:n kanssa).
    • Kemoterapian aloitus suunnitellaan 6 viikon (42 päivän) kuluessa lopullisesta biopsiasta tai kirurgisesta resektiosta.
    • Riittävä luuytimen toiminta määritellään seuraavasti:
    • Perifeerinen absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥ 750/μL
    • Verihiutaleiden määrä ≥ 75 000/μl (verensiirrosta riippumaton)
    • Riittävä maksan toiminta määritellään kokonaisbilirubiiniksi < 1,5 x normaalin yläraja (ULN) ikään nähden. Osallistujat, joilla on ensisijainen sappi- tai maksatulehdus ja joiden bilirubiiniarvot ovat yli 1,5 x ULN, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen, jos kaikki muut kelpoisuuskriteerit täyttyvät.

    Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti:

    Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR > 70 ml/min/1,732 tai seerumin kreatiniini iän perusteella seuraavasti:

    Ikä Maksimi seerumin kreatiniini (mg/dl) Mies Nainen

    1 kk - < 6 kk 0,4 0,4 ​​6 kk - < 1 vuosi 0,5 0,5 Ikä Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl)

    1. < 2 vuoteen 0,6 0,6
    2. alle 6 vuoteen 0,8 0,8

    6 - < 10 vuotta 1 1 10 - < 13 vuotta 1,2 1,2 13 - < 16 vuotta 1,5 1,4 > 16 vuotta 1,7 1,4

    Tämän taulukon kreatiniinin kynnysarvot on johdettu Schwartzin kaavasta GFR25:n arvioimiseksi käyttämällä lapsen pituutta ja pituutta. CDC:n julkaisemat tiedot.

    Osallistujien, joilla on kasvaimen aiheuttama virtsateiden tukos, on täytettävä yllä luetellut munuaisten toimintakriteerit JA heidän tulee saada esteetön virtsan virtaus muodostumaan tukkeutuneen virtsateiden osan dekompressiosta.

    • Riittävä keuhkojen toiminta määritellään seuraavasti: ei merkkejä hengenahdistuksesta levossa ja pulssioksimetria > 94 %, jos määrittämiselle on kliininen indikaatio. Keuhkojen toimintakokeita ei vaadita.

    • Potilaat, jotka tarvitsevat kiireellistä sädehoitoa, voivat osallistua tähän tutkimukseen. Katso sädehoitoa koskevat ohjeet kohdasta 4.11.

    • Ei näyttöä aktiivisesta, hallitsemattomasta infektiosta.

    Kaikkien osallistujien ja/tai heidän vanhempiensa tai laillisten huoltajiensa on allekirjoitettava kirjallinen tietoinen suostumus.

    Poissulkemiskriteerit:

    • Potilaat, jotka ovat saaneet kemoterapiaa (pois lukien steroideja).

    • Potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin täyden hoitojakson RT-hoitoa ensisijaisessa sairauskohdassa. Tämä ei sulje pois potilaita, jotka ovat saaneet välitöntä säteilyä.

    • Meneillään tai aiemmin esiintynyt ei-tarttuva interstitiaalinen keuhkosairaus, joka vaatii merkittävää lääketieteellistä toimenpiteitä.
    • Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset potilaat, jotka eivät ole suostuneet käyttämään tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistumisensa aikana ja vähintään 3 kuukautta hoidon päättymisen jälkeen.
    • Raskaana olevat naispotilaat eivät ole kelvollisia, koska useilla tutkimuslääkkeillä on havaittu sikiötoksisuutta tai teratogeenisia vaikutuksia. Naispuolisten osallistujien, jotka ovat yli 10-vuotiaita tai kuukautisten jälkeen, on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti 24 tunnin kuluessa ennen hoidon aloittamista.
    • Imettävät naiset, jotka imettävät tai suunnittelevat imettävänsä, eivät ole tukikelpoisia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pieni riski

Osallistuja saa 12 viikkoa (4 sykliä) VAC-kemoterapiaa (vinkristiini, daktinomysiini ja syklofosfamidi), jota seuraa 12 viikkoa (4 sykliä) VA-kemoterapiaa (vinkristiini, daktinomysiini).

Jokainen VAC/VA-kemoterapiasykli kestää 3 viikkoa, yhteensä 12 viikkoa (VAC tai VA annetaan kunkin syklin viikolla 1 ja vinkristiiniä viikoilla 2 ja 3). Viikolla 12 osallistujalle tehdään skannaukset ja testit, joilla arvioidaan uudelleen kasvaimesi vaste hoitoon. Leikkauksen ja sädehoidon jälkeen osallistuja saa vielä 12 viikkoa (4 sykliä) samaa kemoterapiaa ilman syklofosfamidia. Vinkristiini ja daktinomysiini, joita kutsutaan myös "VA:ksi". Neljän VA-syklin jälkeen tutkija arvioi kasvaimen uudelleen viikolla 24, eikä potilas saa enää kemoterapiaa, mutta häntä tarkkaillaan tarkasti mahdollisten kasvaimen uusiutumisen merkkien varalta.
Lääke: Vincristine

Pieni riski Anna suonensisäisesti 1 minuutin ajan (tai infuusiona minipussin kautta laitoksen standardien mukaisesti) viikkojen 1, 8 päivänä 1, 15 (3) annosta. Suurin annos on 2 mg kaikille osallistujille.

Keskitason riski Anna IV, yli 1 minuutti, 3 annosta, viikoittain päivänä 1 Korkea riski Anna IV-infuusiona 1 minuutin ajan, 3 annosta, viikoittain päivinä 1, 8, 15

Muut nimet:
  • Oncovin
Lääke: Daktinomysiini

Pieni riski Anna hitaalla IV-työntöllä 1-5 minuutin aikana viikon 1 päivänä 1, (1) annos. Suurin annos on 2,5 mg kaikille osallistujille.

Keskitason riski Annostetaan hitaasti IV 1-5 minuutin aikana, 1 annos viikoittain päivänä 1 Korkea riski Annetaan hitaasti IV 1-5 minuutin aikana, päivä 1

Muut nimet:
  • (aktinomysiini-D)
Lääke: Syklofosfamidi

Pieni riski Anna IV-infuusiona 30-60 minuutin aikana päivänä 1, 91) annos, Mesnaa ja nesteytystä annetaan IV syklofosfamidilla laitosstandardien mukaisesti.

Keskitason riski Anna IV-infuusiona 30-60 minuutin aikana, 1 annos, päivä 1 Korkea riski Anna IV-infuusiona 30-60 minuutin aikana, 1 annos, päivä 1

Muut nimet:
  • Cytoxan®.
Menettely: Kirurginen leikkaus
Matala, keskitasoinen ja korkea riski
Menettely: Protonisädesäteily tai ulkoinen sädesäteily tai brakyterapia
Matala, keskitasoinen ja korkea riski
Kokeellinen: Keskitason riski

Tämän tutkimuksen osan tarkoituksena on selvittää, johtaako liposomaaliseksi irinotekaaniksi kutsutun lääkkeen (kutsutaan myös Onivydeksi) lisääminen tavanomaiseen kemoterapiaan/säteilyyn/leikkaukseen parempia hoitotuloksia potilailla, joilla on keski- tai korkeariskinen rabdomyosarkooma. Tutkijat haluavat myös löytää parhaan säteilyannoksen keskitason ja suuren riskin potilaille, joilla on suuret kasvaimet (> 5 cm).

Potilas saa 42 viikkoa VAC-kemoterapiaa (vinkristiini, aktinomysiini D/daktinomysiini ja syklofosfamidi) vuorotellen VLI-kemoterapian kanssa (vinkristiini/liposominen irinotekaani). Osallistujalle tehdään myös tänä aikana leikkaus kasvaimen poistamiseksi ja sädehoito. Tämän hoidon päätyttyä saat vielä 6 kuukauden ylläpitokemoterapiaa vinorelbiinillä ja suun kautta otettavalla syklofosfamidilla.
Lääke: Vincristine

Pieni riski Anna suonensisäisesti 1 minuutin ajan (tai infuusiona minipussin kautta laitoksen standardien mukaisesti) viikkojen 1, 8 päivänä 1, 15 (3) annosta. Suurin annos on 2 mg kaikille osallistujille.

Keskitason riski Anna IV, yli 1 minuutti, 3 annosta, viikoittain päivänä 1 Korkea riski Anna IV-infuusiona 1 minuutin ajan, 3 annosta, viikoittain päivinä 1, 8, 15

Muut nimet:
  • Oncovin
Lääke: Daktinomysiini

Pieni riski Anna hitaalla IV-työntöllä 1-5 minuutin aikana viikon 1 päivänä 1, (1) annos. Suurin annos on 2,5 mg kaikille osallistujille.

Keskitason riski Annostetaan hitaasti IV 1-5 minuutin aikana, 1 annos viikoittain päivänä 1 Korkea riski Annetaan hitaasti IV 1-5 minuutin aikana, päivä 1

Muut nimet:
  • (aktinomysiini-D)
Lääke: Syklofosfamidi

Pieni riski Anna IV-infuusiona 30-60 minuutin aikana päivänä 1, 91) annos, Mesnaa ja nesteytystä annetaan IV syklofosfamidilla laitosstandardien mukaisesti.

Keskitason riski Anna IV-infuusiona 30-60 minuutin aikana, 1 annos, päivä 1 Korkea riski Anna IV-infuusiona 30-60 minuutin aikana, 1 annos, päivä 1

Muut nimet:
  • Cytoxan®.
Menettely: Kirurginen leikkaus
Matala, keskitasoinen ja korkea riski
Menettely: Protonisädesäteily tai ulkoinen sädesäteily tai brakyterapia
Matala, keskitasoinen ja korkea riski
Lääke: Liposomaalinen irinotekaani
Keskitasoinen ja suuri riski Annostetaan laskimonsisäisenä infuusiona 90 minuutin aikana, 1 annos 1. päivänä Liposomaaliselle irinotekaanille tulee esilääkittää deksametasoni (tai vastaava kortikosteroidi), jos se ei ole vasta-aiheista. Esilääkitystä difenhydramiinilla ja H2-reseptorin antagonistilla (eli famotidiinilla) suositellaan myös.
Muut nimet:
  • (Onivyde®)
Lääke: Vinorelbiini
Keskitason ja suuren riskin annostelu hitaan laskimonsisäisen työnnön kautta 6-10 minuutin aikana (tai infuusiona minipussin kautta laitosstandardien mukaisesti) viikkojen 43-45, 47-49, 51-53, 55-57, 59-61 päivänä 1, 63-65.
Muut nimet:
  • Navelbine
Lääke: Filgrastiimi, peg-filgrastiimi

Matala, keskitasoinen ja korkea riski:

Profylaktista myeloidista kasvutekijätukea (Filgrastim tai Pegfilgrastim) tulee käyttää kaikkien VAC-syklien jälkeen potilaille, jotka kuuluvat suuren riskin haaraan. Aloita myelooisen kasvutekijän tuki (esimerkiksi filgrastiimi 5 mcg/kg/annos SubQ päivittäin, kunnes ANC on ≥ 2000/μl odotetun alimman alimman jälkeen TAI pegfilgrastiimi 0,1 mg/kg/annos [potilaille < 45 kg] tai 6 mg/annos [potilaille, joiden paino on ≥ 45 kg] SubQ x 1 annos) 24-48 tuntia VAC-syklien jälkeen. Filgrastiimin käyttöä voidaan jatkaa videonauhurista riippumatta. Lopeta filgrastiimin käyttö vähintään 24 tuntia ennen seuraavan syklin alkua. Ennaltaehkäisevää myeloidista kasvutekijätukea EI pidä käyttää VLIT-jaksojen jälkeen tai ylläpitokemoterapian aikana.

Muut nimet:
  • Neupogen
Kokeellinen: Suuri riski

Tämän tutkimuksen osan tarkoituksena on selvittää, parantaako liposomaaliseksi irinotekaaniksi kutsutun lääkkeen (kutsutaan myös Onivydeksi) lisääminen tavanomaiseen kemoterapiaan/säteilyyn/leikkaukseen parempia hoitotuloksia potilailla, joilla on korkea riski rabdomyosarkooma. Tutkija haluaa myös löytää parhaan säteilyannoksen annettavaksi suuren riskin potilaille, joilla on suuret kasvaimet (> 5 cm).

Potilas saa 42 viikkoa VAC-kemoterapiaa (vinkristiini, aktinomysiini D/daktinomysiini ja syklofosfamidi) vuorotellen VLIT-kemoterapian kanssa (vinkristiini/liposominen irinotekaani/temotsolomidi). Myös osallistujien kasvainpoistoleikkaus ja sädehoito tänä aikana. Tämän hoidon jälkeen potilas saa vielä 6 kuukauden ylläpitokemoterapiaa vinorelbiinillä ja suun kautta otettavalla syklofosfamidilla.
Lääke: Vincristine

Pieni riski Anna suonensisäisesti 1 minuutin ajan (tai infuusiona minipussin kautta laitoksen standardien mukaisesti) viikkojen 1, 8 päivänä 1, 15 (3) annosta. Suurin annos on 2 mg kaikille osallistujille.

Keskitason riski Anna IV, yli 1 minuutti, 3 annosta, viikoittain päivänä 1 Korkea riski Anna IV-infuusiona 1 minuutin ajan, 3 annosta, viikoittain päivinä 1, 8, 15

Muut nimet:
  • Oncovin
Lääke: Daktinomysiini

Pieni riski Anna hitaalla IV-työntöllä 1-5 minuutin aikana viikon 1 päivänä 1, (1) annos. Suurin annos on 2,5 mg kaikille osallistujille.

Keskitason riski Annostetaan hitaasti IV 1-5 minuutin aikana, 1 annos viikoittain päivänä 1 Korkea riski Annetaan hitaasti IV 1-5 minuutin aikana, päivä 1

Muut nimet:
  • (aktinomysiini-D)
Lääke: Syklofosfamidi

Pieni riski Anna IV-infuusiona 30-60 minuutin aikana päivänä 1, 91) annos, Mesnaa ja nesteytystä annetaan IV syklofosfamidilla laitosstandardien mukaisesti.

Keskitason riski Anna IV-infuusiona 30-60 minuutin aikana, 1 annos, päivä 1 Korkea riski Anna IV-infuusiona 30-60 minuutin aikana, 1 annos, päivä 1

Muut nimet:
  • Cytoxan®.
Menettely: Kirurginen leikkaus
Matala, keskitasoinen ja korkea riski
Menettely: Protonisädesäteily tai ulkoinen sädesäteily tai brakyterapia
Matala, keskitasoinen ja korkea riski
Lääke: Liposomaalinen irinotekaani
Keskitasoinen ja suuri riski Annostetaan laskimonsisäisenä infuusiona 90 minuutin aikana, 1 annos 1. päivänä Liposomaaliselle irinotekaanille tulee esilääkittää deksametasoni (tai vastaava kortikosteroidi), jos se ei ole vasta-aiheista. Esilääkitystä difenhydramiinilla ja H2-reseptorin antagonistilla (eli famotidiinilla) suositellaan myös.
Muut nimet:
  • (Onivyde®)
Lääke: Vinorelbiini
Keskitason ja suuren riskin annostelu hitaan laskimonsisäisen työnnön kautta 6-10 minuutin aikana (tai infuusiona minipussin kautta laitosstandardien mukaisesti) viikkojen 43-45, 47-49, 51-53, 55-57, 59-61 päivänä 1, 63-65.
Muut nimet:
  • Navelbine
Lääke: Filgrastiimi, peg-filgrastiimi

Matala, keskitasoinen ja korkea riski:

Profylaktista myeloidista kasvutekijätukea (Filgrastim tai Pegfilgrastim) tulee käyttää kaikkien VAC-syklien jälkeen potilaille, jotka kuuluvat suuren riskin haaraan. Aloita myelooisen kasvutekijän tuki (esimerkiksi filgrastiimi 5 mcg/kg/annos SubQ päivittäin, kunnes ANC on ≥ 2000/μl odotetun alimman alimman jälkeen TAI pegfilgrastiimi 0,1 mg/kg/annos [potilaille < 45 kg] tai 6 mg/annos [potilaille, joiden paino on ≥ 45 kg] SubQ x 1 annos) 24-48 tuntia VAC-syklien jälkeen. Filgrastiimin käyttöä voidaan jatkaa videonauhurista riippumatta. Lopeta filgrastiimin käyttö vähintään 24 tuntia ennen seuraavan syklin alkua. Ennaltaehkäisevää myeloidista kasvutekijätukea EI pidä käyttää VLIT-jaksojen jälkeen tai ylläpitokemoterapian aikana.

Muut nimet:
  • Neupogen
Lääke: Temotsolomidi
Suuri riski Anna PO (tai NG- tai G-putkella) 5 annosta päivinä 1-5 Kun käytät yhdessä liposomaalisen irinotekaanin kanssa, anna temotsolomidi ennen liposomaalista irinotekaania. Anna mieluiten tyhjään mahaan (vähintään 1 tunti ennen ateriaa ja 2 tuntia sen jälkeen) imeytymisen parantamiseksi. Kun käytät temotsolomidikapseleita, pyöristä annos lähimpään 5 mg:n kapseliin. Kapseli voidaan avata ja sisältö sekoittaa omenasoseeseen tai omenamehuun. Saatavilla on myös seostettu oraalisuspensio. Jos oksentelua ilmaantuu 20 minuutin kuluessa temotsolomidiannoksen ottamisesta, annos voidaan toistaa kerran.
Muut nimet:
  • Temodar

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin siedetyt annokset (MTD)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
MTD määritellään tutkimuksessa korkeimmaksi hoitoannokseksi, jolla saavutettaisiin toivotut hoitovaikutukset ilman, että toksisuuden tavoitetaso on suurempi kuin 0,3. Jokaiselle kolmelle ryhmälle (keskitason riski, korkea riski ja keskitason ja korkean riskin riski varhaisen säteilyn kanssa) käytämme Bayesin optimaalisen intervallin (BOIN) mallia MTD:n löytämiseen.
4 Vuotta
Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: 2 vuotta hoidon jälkeen
Arvioimme keskiriskin ja korkean riskin potilaiden 2 vuoden tapahtumattoman eloonjäämisen, joka on arvioitu todennäköisyys, että potilaalla ei ole tapahtumia kahden vuoden seurannan aikana. Jos potilaalle sattuu kahden vuoden sisällä jokin tapahtuma, mukaan lukien paikallinen vika, kaukainen epäonnistuminen, kuolema tai seurannan menetys, kutsumme sitä epäonnistuneeksi, muuten kutsumme sitä vastaukseksi.
2 vuotta hoidon jälkeen
Paikallinen toistumisprosentti (LRR)
Aikaikkuna: 2 vuotta

LRR määritellään tutkimuksessa binääripäätepisteeksi. Paikallinen uusiutumisvapaa eloonjääminen (LRFS) määritellään ajaksi satunnaistamisesta aikaisempaan päivämäärään, jolloin ensimmäinen paikallinen sairauden uusiutuminen tai mistä tahansa syystä johtuva kuolema tapahtui. Kilpailevaksi riskiksi katsotaan kaukainen epäonnistuminen, ja potilaat, joiden seuranta päättyi ilman kliinistä parannusta, sensuroidaan. Paikallisen uusiutumistiheyden päätepisteen tavoitteena on arvioida 2 vuoden LRR vertaamalla 59,4 GyRBE:n ja 68 GyRBE:n antamista potilaille (yhdistetyt keskitason ja korkean riskin ryhmät), joiden kasvaimen koko on vähintään 5 cm ja täyttää kelpoisuusvaatimukset. satunnaistamisen kriteerit (ei sappipuuta tai erityisiä ääripäätapauksia).

.
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

St. Jude Children's Research Hospital

Tutkijat

  • Päätutkija: Alberto Pappo, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 13. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2034

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2037

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 27. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 27. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 5. syyskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 15. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 11. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RMS2021
  • NCI-2024-00701 (Muu tunniste: NCI Clinical Trial Registration Program)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten osallistujien tunnistamattomat aineistot, jotka sisältävät julkaistussa artikkelissa analysoidut muuttujat, asetetaan saataville (liittyvät julkaisun sisältämiin tutkimuksen ensisijaiseen tai toissijaiseen tavoitteeseen). Tukiasiakirjat, kuten protokolla, tilastoanalyysisuunnitelma ja tietoinen suostumus, ovat saatavilla CTG-verkkosivustolta tietylle tutkimukselle. Julkaistun artikkelin luomiseen käytetyt tiedot ovat saatavilla artikkelin julkaisuhetkellä. Tutkijat, jotka hakevat pääsyä yksittäisen tason tunnistamattomiin tietoihin, ottavat yhteyttä biostatistiikkaosaston laskentatiimiin (ClinTrialDataRequest@stjude.org), joka vastaa tietopyyntöön.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla artikkelin julkaisuhetkellä.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tiedot toimitetaan tutkijoille muodollisen pyynnön jälkeen, jossa on seuraavat tiedot: hakijan koko nimi, sidosryhmä, pyydetty tietokokonaisuus ja ajankohta, jolloin tietoja tarvitaan. Tiedoksi johtavalle tilastotieteilijälle ja tutkimuksen päätutkijalle ilmoitetaan, että ensisijaisten tulosten tietojoukkoja on pyydetty.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa