Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba nově diagnostikovaného rabdomyosarkomu pomocí stratifikace molekulárního rizika a lipozomální terapie založené na irinotekanu u dětí se středně a vysoce rizikovým onemocněním

7. května 2024 aktualizováno: St. Jude Children's Research Hospital

Protokol pro léčbu nově diagnostikovaného rabdomyosarkomu pomocí stratifikace molekulárního rizika a lipozomální terapie založené na irinotekanu u dětí se středně a vysoce rizikovým onemocněním

Toto je studie fáze I-II ke stanovení bezpečnosti a účinnosti kombinace lipozomálního irinotekanu s vinkristinem střídavě s VAC u pacientů se středním rizikem, lipozomálního irinotekanu s temozolomidem a vinkristinu střídajícího se s VAC u vysoce rizikových pacientů a kombinací chemoterapie při současném podávání radiační terapie u středně a vysoce rizikových pacientů.

Primární cíl

  • Primárním cílem části fáze I je odhadnout maximální tolerované dávky (MTD) a doporučené dávky fáze II (RP2D) kombinace lipozomálního irinotekanu s vinkristinem střídající se s VAC u pacientů se středním rizikem, lipozomálního irinotekanu s temozolomidem a vinkristinu střídajícího se s VAC u vysoce rizikových pacientů a kombinace chemoterapie při současném podávání radiační terapie u středně a vysoce rizikových pacientů.
  • Odhadněte přežití bez příhody u účastníků se středním rizikem léčených VAC a vinkristinem a lipozomálním irinotekanem (VLI) s přidáním udržovací léčby vinorelbinem a cyklofosfamidem.
  • Odhadněte přežití bez příhody u vysoce rizikových pacientů léčených VAC a vinkristinem, lipozomálním irinotekanem a temozolomidem s přidáním udržovací léčby vinorelbinem a cyklofosfamidem.
  • Odhadněte míru lokální recidivy u neresekovaných pacientů se středním a vysokým rizikem s počáteční velikostí nádoru ≥5 cm randomizovaných do celkové dávky protonové radiace mezi 59,4 GyRBE a 68 GyRBE při podávání VAC/VLI (střední riziko) nebo VAC/VLI plus temozolomid (vysoce riziková) a udržovací terapie.

Sekundární cíle

  • Posoudit vztah mezi farmakogenetickou variací genotypu CEP72 a dispozicí vinca alkaloidu (vinkristin; vinorelbin) u dětí s rhabdomyosarkomem.
  • Posoudit vztah mezi farmakogenetickou variací enzymů metabolizujících léky a transportérů léků a farmakokinetikou vinca alkaloidů, lipozomálního irinotekanu a cyklofosfamidu u dětí s rhabdomyosarkomem.
  • Posoudit rozsah variability mezi pacienty ve farmakokinetice vinca alkaloidů, lipozomálního irinotekanu a cyklofosfamidu u dětí s rhabdomyosarkomem a prozkoumat možné souvislosti mezi dispozicí léku a specifickými kovariáty pacienta (např. věk, pohlaví, rasa, hmotnost).
  • Odhadněte kumulativní incidenci lokální recidivy u pacientů s onemocněním s nízkým rizikem léčených buď bez adjuvantní radiace, nebo s minimálním objemovým zářením.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je studie fáze I-II ke stanovení bezpečnosti a účinnosti kombinace lipozomálního irinotekanu s vinkristinem střídavě s VAC u pacientů se středním rizikem, lipozomálního irinotekanu s temozolomidem a vinkristinu střídajícího se s VAC u vysoce rizikových pacientů a kombinací chemoterapie při současném podávání radiační terapie u středně a vysoce rizikových pacientů. Část fáze I (fáze zjišťování dávky) je část s eskalací dávky využívající BOIN design s maximálně 18 pacienty pro každou ze skupin (středně rizikové, vysoce rizikové a středně vysoké a vysoce rizikové s časným rizikem). záření). Součástí fáze I je nalezení maximální tolerované dávky a doporučené dávky fáze II pro následnou část fáze II. Fáze II má dva hlavní cíle. Prvním cílem bude odvodit velikost vzorku a jde o účinnost a koncový bod je definován jako 2leté přežití bez příznaků (EFS) pro každou vrstvu, se 4letým zařazením a 2letým sledováním pro každého pacienta po 80 letech % výkonu a 5 % chybovosti typu I, je použit jednoramenný adaptivní design fáze II, aby byl odhadovaný počet pacientů ve skupině se středním rizikem a vysoce rizikovou skupinou 46 a 33, v tomto pořadí. Studie bude ukončena, jakmile bude poslední zařazený pacient sledován 2 roky. Druhým cílem je vyhodnotit míru lokální recidivy (LRR) u pacientů s velikostí tumoru ≥ 5 cm pomocí randomizačního designu 2:1 porovnáním podávání dvou radiačních strategií, 59,4 GyRBE a 68 GyRBE. Pro tuto část bude zapotřebí dalších 27 pacientů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

100

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Zatím nenabíráme
        • Sanford University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raya Saab, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
        • Nábor
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104-2796
        • Zatím nenabíráme
        • Cook Children's Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Karen Albritton
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

• Nově diagnostikovaní účastníci s diagnózou rhabdomyosarkomu (RMS) jakéhokoli podtypu. Patří sem embryonální rhabdomyosarkom (negativní fúze), alveolární rhabdomyosarkom (pozitivní fúze), stejně jako vřetenobuněčný a sklerotizující

• Musí mít buď onemocnění s nízkým, středním nebo vysokým rizikem, definované jako:

  1. Nízké riziko: TP53 a MYOD1 negativní A

    • Embryonální, vrozená/infantilní vřetenobuněčná buňka nebo vřetenobuněčná/sklerotizující FOXO1 fúze negativní histologie

    • Fáze 1 Skupina I, Skupina II
    • Stupeň 1 pouze orbitální skupina III
    • Fáze 2 Skupina I, Skupina II

  2. Střední riziko: MYOD1 a TP53 negativní A

    • Embryonální, vrozená/infantilní vřetenobuněčná buňka nebo vřetenobuněčná/sklerotizující fúze FOXO1 negativní histologie o Stádium 1 Skupina III mimo orbitu o Stádium 3 Skupina I/II

    o Fáze 2/3 Skupina III

    • Fáze 4 Skupina IV a Oberlin 0-1

      • Alveolární, vřetenobuněčná/sklerotizující fúze FOXO1 pozitivní histologie

    • Fáze 1-3, Skupina I-III N0

  3. Vysoce rizikové: Všechny mutantní nádory MYOD1 a TP53 bez ohledu na stadium a skupinu AND/OR

    • Embryonální, kongenitální/infantilní vřetenobuněčná nebo vřetenobuněčná/sklerotizující FOXO1 fúze negativní o Skupina IV ≥ 10 let věku a Oberlin ≥ 2

    • Alveolární, vřetenobuněčná/sklerotizující FOXO1 fúze pozitivní

      • N1
      • Fáze 4 Skupina IV

    Stádia a klinické seskupování viz Přílohy I a II.

    Věk < 22 let (nárok na zápis do 22. narozenin)

    • Výkonnostní úroveň odpovídající skóre ECOG 0, 1 nebo 2. Lanskyho výkonnostní skóre by mělo být použito pro účastníky < 16 let (viz Příloha VII).

    • Účastník nedostal žádnou předchozí radioterapii nebo chemoterapii pro rabdomyosarkom (s výjimkou steroidů), pokud naléhavá situace nevyžaduje lokální léčbu nádoru (prodiskutujte s PI).
    • Zahájení chemoterapie je plánováno do 6 týdnů (42 dnů) od definitivní biopsie nebo chirurgické resekce.
    • Adekvátní funkce kostní dřeně definovaná jako:
    • Periferní absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 750/μL
    • Počet krevních destiček ≥ 75 000/μl (nezávislý na transfuzi)
    • Adekvátní jaterní funkce definovaná jako celkový bilirubin < 1,5 x horní hranice normálu (ULN) pro věk. Účastníci s primárně žlučovými nebo jaterními primárními hodnotami bilirubinu vyššími než 1,5 x ULN mohou být zařazeni do studie, pokud jsou splněna všechna ostatní kritéria způsobilosti.

    Přiměřená funkce ledvin definovaná jako:

    Clearance kreatininu nebo radioizotopová GFR > 70 ml/min/1,732 nebo sérový kreatinin podle věku takto:

    Věk Maximální sérový kreatinin (mg/dl) Muž Žena

    1 měsíc až < 6 měsíců 0,4 0,4 ​​6 měsíců až < 1 rok 0,5 0,5 Věk Maximální sérový kreatinin (mg/dl)

    1. do < 2 roky 0,6 0,6
    2. do < 6 let 0,8 0,8

    6 až < 10 let 1 1 10 až < 13 let 1,2 1,2 13 až < 16 let 1,5 1,4 > 16 let 1,7 1,4

    Prahové hodnoty kreatininu v této tabulce byly odvozeny ze Schwartzova vzorce pro odhad GFR25 s využitím délky a postavy dítěte. Údaje zveřejnilo CDC.

    Účastníci s obstrukcí močových cest nádorem musí splňovat kritéria funkce ledvin uvedená výše A musí mít zajištěn neomezený průtok moči prostřednictvím dekomprese neprůchodné části močového traktu.

    • Adekvátní plicní funkce definovaná jako: žádné známky dušnosti v klidu a pulzní oxymetrie > 94 %, pokud existuje klinická indikace pro stanovení. Testy funkce plic nejsou vyžadovány.

    • Pacienti vyžadující nouzovou radiační terapii jsou způsobilí pro zařazení do této studie. Pokyny pro radiační terapii viz část 4.11.

    • Žádný důkaz aktivní, nekontrolované infekce.

    Všichni účastníci a/nebo jejich rodiče či zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas.

    Kritéria vyloučení:

    • Pacienti, kteří podstoupili jakoukoli chemoterapii (kromě steroidů).

    • Pacienti, kteří dříve absolvovali kompletní RT v primárním místě onemocnění. To nevylučuje pacienty, kteří dostali emergentní záření.

    • Probíhající nebo v anamnéze neinfekční intersticiální plicní onemocnění vyžadující významnou lékařskou intervenci.
    • Sexuálně aktivní pacienti s reprodukčním potenciálem, kteří nesouhlasili s používáním účinné antikoncepční metody po dobu jejich účasti ve studii a alespoň 3 měsíce po ukončení léčby.
    • Ženy, které jsou těhotné, nejsou vhodné, protože u několika studovaných léků byly zaznamenány fetální toxicity nebo teratogenní účinky. Účastnice ve věku > 10 let nebo po menarchátu musí mít negativní těhotenský test v séru nebo moči do 24 hodin před zahájením léčby.
    • Kojící ženy, které kojí nebo plánují kojit své děti, nejsou způsobilé.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízké riziko

Účastník dostane 12 týdnů (4 cykly) chemoterapie VAC (vinkristin, daktinomycin a cyklofosfamid), po kterých bude následovat 12 týdnů (4 cykly) chemoterapie VA (vinkristin, daktinomycin).

Každý cyklus chemoterapie VAC/VA bude trvat 3 týdny, celkem 12 týdnů (VAC nebo VA bude podávána v týdnu 1 každého cyklu a vinkristin bude podáván v týdnech 2 a 3). V týdnu 12 bude mít účastník skenování a testy, aby přehodnotil reakci vašeho nádoru na léčbu. Po operaci a ozařování dostane účastník dalších 12 týdnů (4 cykly) stejné chemoterapie bez cyklofosfamidu. Vinkristin a daktinomycin, také nazývané „VA“. Po 4 cyklech VA zkoušející znovu vyhodnotí nádor ve 24. týdnu a pacient nedostane žádnou další chemoterapii, ale bude pečlivě sledován, zda se u něj neobjeví jakékoli známky recidivy nádoru.
Lék: Vinkristine

Nízké riziko Podávejte IV push po dobu 1 minuty (nebo infuzi pomocí minivaku podle institucionálních standardů) v den 1 týdne 1, 8, 15 (3) dávek. Maximální dávka je 2 mg pro všechny účastníky.

Střední riziko Podávejte IV, více než 1 minutu, 3 dávky, týdně v den1 Vysoce rizikové Podávejte intravenózní infuzí po dobu 1 minuty, 3 dávky, týdně v den 1,8,15

Ostatní jména:
  • Oncovin
Lék: Daktinomycin

Nízké riziko Podávejte pomalým IV podáním po dobu 1-5 minut v den 1 týdne 1, (1) dávka. Maximální dávka je 2,5 mg pro všechny účastníky.

Střední riziko Podávejte pomalou IV po dobu 1-5 minut., 1 dávka týdně v den 1 Vysoké riziko Podávejte pomalou IV po dobu 1-5 minut, den1

Ostatní jména:
  • (aktinomycin-D)
Lék: Cyklofosfamid

Nízké riziko Podávejte intravenózní infuzí po dobu 30-60 minut v den 1, 91) dávka, Mesna a hydratace budou podávány intravenózním cyklofosfamidem podle institucionálních standardů.

Střední riziko Podávejte intravenózní infuzí po dobu 30-60 minut, 1 dávka, den 1 Vysoce riziko Podávejte intravenózní infuzí po dobu 30-60 minut, 1 dávka, den1

Ostatní jména:
  • Cytoxan®.
Postup: Chirurgická resekce
Nízké, střední a vysoké riziko
Postup: Protonové záření nebo externí záření nebo brachyterapie
Nízké, střední a vysoké riziko
Experimentální: Střední riziko

Účelem této části studie je zjistit, zda přidání léku zvaného liposomální irinotekan (také nazývaný Onivyde) ke standardní chemoterapii/ozařování/chirurgii povede k lepším výsledkům léčby u pacientů se středním a vysokým rizikem rhabdomyosarkomu. Vyšetřovatelé také chtějí najít nejlepší dávku záření pro středně a vysoce rizikové pacienty, kteří mají velké nádory (> 5 cm).

Pacient bude dostávat 42 týdnů chemoterapie VAC (vinkristin, aktinomycin D/daktinomycin a cyklofosfamid) střídavě s chemoterapií VLI (vinkristin/liposomální irinotekan). Účastník během této doby podstoupí také operaci k odstranění nádoru a radiační terapii. Po dokončení této terapie dostanete dalších 6 měsíců udržovací chemoterapie s vinorelbinem a perorálním (ústy) cyklofosfamidem.
Lék: Vinkristine

Nízké riziko Podávejte IV push po dobu 1 minuty (nebo infuzi pomocí minivaku podle institucionálních standardů) v den 1 týdne 1, 8, 15 (3) dávek. Maximální dávka je 2 mg pro všechny účastníky.

Střední riziko Podávejte IV, více než 1 minutu, 3 dávky, týdně v den1 Vysoce rizikové Podávejte intravenózní infuzí po dobu 1 minuty, 3 dávky, týdně v den 1,8,15

Ostatní jména:
  • Oncovin
Lék: Daktinomycin

Nízké riziko Podávejte pomalým IV podáním po dobu 1-5 minut v den 1 týdne 1, (1) dávka. Maximální dávka je 2,5 mg pro všechny účastníky.

Střední riziko Podávejte pomalou IV po dobu 1-5 minut., 1 dávka týdně v den 1 Vysoké riziko Podávejte pomalou IV po dobu 1-5 minut, den1

Ostatní jména:
  • (aktinomycin-D)
Lék: Cyklofosfamid

Nízké riziko Podávejte intravenózní infuzí po dobu 30-60 minut v den 1, 91) dávka, Mesna a hydratace budou podávány intravenózním cyklofosfamidem podle institucionálních standardů.

Střední riziko Podávejte intravenózní infuzí po dobu 30-60 minut, 1 dávka, den 1 Vysoce riziko Podávejte intravenózní infuzí po dobu 30-60 minut, 1 dávka, den1

Ostatní jména:
  • Cytoxan®.
Postup: Chirurgická resekce
Nízké, střední a vysoké riziko
Postup: Protonové záření nebo externí záření nebo brachyterapie
Nízké, střední a vysoké riziko
Lék: Lipozomální irinotekan
Střední a vysoce rizikové Podávejte intravenózní infuzí po dobu 90 minut, 1 dávka v den 1 Liposomální irinotekan by měl být premedikován dexamethasonem (nebo ekvivalentním kortikosteroidem), pokud není kontraindikován. Doporučuje se také premedikace difenhydraminem a antagonistou H2 receptoru (tj. famotidinem).
Ostatní jména:
  • (Onivyde®)
Lék: Vinorelbin
Střední a vysoké riziko Podávejte pomalým nitrožilním podáváním po dobu 6–10 minut (nebo infuzí pomocí minivaku podle institucionálních standardů) v den 1 v týdnech 43–45, 47–49, 51–53, 55–57, 59–61, 63-65.
Ostatní jména:
  • Navelbine
Lék: Filgrastim, peg-filgrastim

Nízké, střední a vysoké riziko:

Profylaktická podpora myeloidního růstového faktoru (Filgrastim nebo Pegfilgrastim) by měla být použita po všech cyklech VAC u pacientů ve vysoce rizikovém rameni. Začněte s podporou myeloidního růstového faktoru (například filgrastim 5 mcg/kg/dávka SubQ denně, dokud ANC není ≥ 2000/μl po očekávané nejnižší hodnotě NEBO pegfilgrastim 0,1 mg/kg/dávka [pro pacienty < 45 kg] nebo 6 mg/dávka [pro pacienty ≥ 45 kg] SubQ x 1 dávka) 24-48 hodin po cyklech VAC. Filgrastim může pokračovat bez ohledu na VCR. Přerušte podávání filgrastimu nejméně 24 hodin před začátkem dalšího cyklu. Profylaktická podpora myeloidního růstového faktoru NEMÁ být používána po cyklech VLIT nebo během udržovací chemoterapie.

Ostatní jména:
  • Neupogen
Experimentální: Vysoké riziko

Účelem této části studie je zjistit, zda přidání léku zvaného lipozomální irinotekan (také nazývaný Onivyde) ke standardní chemoterapii/ozařování/chirurgii povede k lepším výsledkům léčby u pacientů s vysoce rizikovým rhabdomyosarkomem. Vyšetřovatel chce také najít nejlepší dávku záření pro vysoce rizikové pacienty, kteří mají velké nádory (> 5 cm).

Pacient bude dostávat 42 týdnů chemoterapie VAC (vinkristin, aktinomycin D/daktinomycin a cyklofosfamid) střídavě s chemoterapií VLIT (vinkristin/liposomální irinotekan/temozolomid). Během této doby také podstoupil operaci k odstranění nádoru účastníků a radiační terapii. Po dokončení této terapie pacient dostane dalších 6 měsíců udržovací chemoterapie s vinorelbinem a perorálním (ústy) cyklofosfamidem.
Lék: Vinkristine

Nízké riziko Podávejte IV push po dobu 1 minuty (nebo infuzi pomocí minivaku podle institucionálních standardů) v den 1 týdne 1, 8, 15 (3) dávek. Maximální dávka je 2 mg pro všechny účastníky.

Střední riziko Podávejte IV, více než 1 minutu, 3 dávky, týdně v den1 Vysoce rizikové Podávejte intravenózní infuzí po dobu 1 minuty, 3 dávky, týdně v den 1,8,15

Ostatní jména:
  • Oncovin
Lék: Daktinomycin

Nízké riziko Podávejte pomalým IV podáním po dobu 1-5 minut v den 1 týdne 1, (1) dávka. Maximální dávka je 2,5 mg pro všechny účastníky.

Střední riziko Podávejte pomalou IV po dobu 1-5 minut., 1 dávka týdně v den 1 Vysoké riziko Podávejte pomalou IV po dobu 1-5 minut, den1

Ostatní jména:
  • (aktinomycin-D)
Lék: Cyklofosfamid

Nízké riziko Podávejte intravenózní infuzí po dobu 30-60 minut v den 1, 91) dávka, Mesna a hydratace budou podávány intravenózním cyklofosfamidem podle institucionálních standardů.

Střední riziko Podávejte intravenózní infuzí po dobu 30-60 minut, 1 dávka, den 1 Vysoce riziko Podávejte intravenózní infuzí po dobu 30-60 minut, 1 dávka, den1

Ostatní jména:
  • Cytoxan®.
Postup: Chirurgická resekce
Nízké, střední a vysoké riziko
Postup: Protonové záření nebo externí záření nebo brachyterapie
Nízké, střední a vysoké riziko
Lék: Lipozomální irinotekan
Střední a vysoce rizikové Podávejte intravenózní infuzí po dobu 90 minut, 1 dávka v den 1 Liposomální irinotekan by měl být premedikován dexamethasonem (nebo ekvivalentním kortikosteroidem), pokud není kontraindikován. Doporučuje se také premedikace difenhydraminem a antagonistou H2 receptoru (tj. famotidinem).
Ostatní jména:
  • (Onivyde®)
Lék: Vinorelbin
Střední a vysoké riziko Podávejte pomalým nitrožilním podáváním po dobu 6–10 minut (nebo infuzí pomocí minivaku podle institucionálních standardů) v den 1 v týdnech 43–45, 47–49, 51–53, 55–57, 59–61, 63-65.
Ostatní jména:
  • Navelbine
Lék: Filgrastim, peg-filgrastim

Nízké, střední a vysoké riziko:

Profylaktická podpora myeloidního růstového faktoru (Filgrastim nebo Pegfilgrastim) by měla být použita po všech cyklech VAC u pacientů ve vysoce rizikovém rameni. Začněte s podporou myeloidního růstového faktoru (například filgrastim 5 mcg/kg/dávka SubQ denně, dokud ANC není ≥ 2000/μl po očekávané nejnižší hodnotě NEBO pegfilgrastim 0,1 mg/kg/dávka [pro pacienty < 45 kg] nebo 6 mg/dávka [pro pacienty ≥ 45 kg] SubQ x 1 dávka) 24-48 hodin po cyklech VAC. Filgrastim může pokračovat bez ohledu na VCR. Přerušte podávání filgrastimu nejméně 24 hodin před začátkem dalšího cyklu. Profylaktická podpora myeloidního růstového faktoru NEMÁ být používána po cyklech VLIT nebo během udržovací chemoterapie.

Ostatní jména:
  • Neupogen
Lék: Temozolomid
Vysoce rizikové Podávejte PO (nebo NG nebo G sondou) 5 dávek, ve dnech 1-5 Při podávání s lipozomálním irinotekanem podávejte temozolomid před lipozomálním irinotekanem. Ke zlepšení vstřebávání nejlépe podávejte nalačno (alespoň 1 hodinu před a 2 hodiny po jídle). Při použití tobolek temozolomidu zaokrouhlete dávku na nejbližší 5 mg tobolku. Kapsle lze otevřít a obsah smíchat s jablečným pyré nebo jablečnou šťávou. K dispozici je také složená perorální suspenze. Pokud se zvracení objeví do 20 minut po užití dávky temozolomidu, lze dávku jednou zopakovat.
Ostatní jména:
  • Temodar

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerované dávky (MTD)
Časové okno: 4 roky
MTD je ve studii definována jako nejvyšší léčebná dávka, která by poskytla žádoucí léčebné účinky, aniž by vedla k cílové míře toxicity vyšší než 0,3. Pro každou ze tří skupin (střední riziko, vysoké riziko a střední a vysoké riziko s časným zářením) použijeme návrh Bayesovského optimálního intervalu (BOIN) k nalezení MTD.
4 roky
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: 2 roky po, bez terapie
Odhadneme 2leté přežití bez příhody u pacientů se středním a vysokým rizikem, což je odhadovaná pravděpodobnost, že se u pacienta během 2letého sledování nevyskytnou žádné příhody. Dojde-li u pacienta k události, včetně lokálního selhání, vzdáleného selhání, úmrtí nebo ztráty sledování během 2 let, nazýváme to selhání, jinak tomu říkáme reakce.
2 roky po, bez terapie
Místní míra opakování (LRR)
Časové okno: 2 roky

LRR je ve studii definován jako binární koncový bod. Lokální přežití bez recidivy (LRFS) je definováno jako doba od randomizace do dřívějšího data první lokální recidivy onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny. Vzdálené selhání bude považováno za konkurenční riziko, pacienti, u kterých sledování skončilo bez klinického zlepšení, budou cenzurováni. Cílem cílového parametru míry lokální recidivy je vyhodnotit 2letou LRR porovnáním podávání 59,4 GyRBE a 68 GyRBE u pacientů (sdružené skupiny se středním a vysokým rizikem) s velikostí nádoru větší nebo rovnou 5 cm splňujícím způsobilost. kritéria pro randomizaci (žádný žlučový strom nebo specifické případy končetin).

.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

St. Jude Children's Research Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alberto Pappo, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2034

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2037

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

5. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RMS2021
  • NCI-2024-00701 (Jiný identifikátor: NCI Clinical Trial Registration Program)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Budou zpřístupněny jednotlivé deidentifikované datové sady účastníků obsahující proměnné analyzované v publikovaném článku (související s primárními nebo sekundárními cíli studie obsaženými v publikaci). Podpůrné dokumenty, jako je protokol, plán statistických analýz a informovaný souhlas, jsou k dispozici na webových stránkách CTG pro konkrétní studii. Data použitá k vytvoření publikovaného článku budou zpřístupněna v době publikování článku. Vyšetřovatelé, kteří usilují o přístup k neidentifikovatelným údajům na individuální úrovni, se obrátí na počítačový tým v oddělení biostatistiky (ClinTrialDataRequest@stjude.org), který na žádost o údaje odpoví.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje budou zpřístupněny v době zveřejnění článku.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Data budou výzkumníkům poskytnuta na základě formální žádosti s následujícími informacemi: celé jméno žadatele, příslušnost, požadovaný soubor dat a načasování, kdy jsou data potřebná. Jako informační bod bude vedoucí statistik a hlavní řešitel studie informován, že byly požadovány soubory primárních výsledků.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vinkristine

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit