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Traitement du rhabdomyosarcome nouvellement diagnostiqué à l'aide d'une stratification du risque moléculaire et d'une thérapie à base d'irinotécan liposomal chez les enfants atteints d'une maladie à risque intermédiaire et élevé

11 juin 2026 mis à jour par: St. Jude Children's Research Hospital

Un protocole pour le traitement du rhabdomyosarcome nouvellement diagnostiqué utilisant la stratification du risque moléculaire et la thérapie à base d'irinotécan liposomal chez les enfants atteints d'une maladie à risque intermédiaire et élevé

Il s'agit d'une étude de phase I-II visant à déterminer l'innocuité et l'efficacité de l'association de l'irinotécan liposomal avec de la vincristine en alternance avec VAC chez les patients à risque intermédiaire, de l'irinotécan liposomal avec du témozolomide et de la vincristine en alternance avec VAC chez les patients à haut risque et les associations de chimiothérapie lorsqu'elles sont administrées en association avec radiothérapie chez les patients à risque intermédiaire et élevé.

Objectif principal

  • L'objectif principal de la partie Phase I est d'estimer les doses maximales tolérées (DMT) et les doses recommandées de phase II (RP2D) de l'association de l'irinotécan liposomal avec de la vincristine en alternance avec VAC chez les patients à risque intermédiaire, de l'irinotécan liposomal avec du témozolomide et de la vincristine en alternance avec VAC. chez les patients à haut risque et les associations de chimiothérapie lorsqu'elles sont administrées avec une radiothérapie concomitante chez les patients à risque intermédiaire et élevé.
  • Estimer la survie sans événement pour les participants à risque intermédiaire traités par VAC et vincristine et irinotécan liposomal (VLI) avec l'ajout d'un traitement d'entretien par vinorelbine et cyclophosphamide.
  • Estimer la survie sans événement pour les patients à haut risque traités par VAC et vincristine, irinotécan liposomal et témozolomide avec l'ajout d'un traitement d'entretien par vinorelbine et cyclophosphamide.
  • Estimer le taux de récidive locale chez les patients non réséqués à risque intermédiaire et élevé présentant une taille initiale de tumeur ≥ 5 cm, randomisés entre 59,4 GyRBE et 68 GyRBE de dose totale de rayonnement protonique pendant qu'ils recevaient VAC/VLI (risque intermédiaire) ou VAC/VLI plus témozolomide (à haut risque) et traitement d’entretien.

Objectifs secondaires

  • Évaluer la relation entre la variation pharmacogénétique du génotype CEP72 et la disposition des alcaloïdes vinca (vincristine; vinorelbine) chez les enfants atteints de rhabdomyosarcome.
  • Évaluer la relation entre la variation pharmacogénétique des enzymes métabolisant les médicaments et des transporteurs de médicaments, et la pharmacocinétique des alcaloïdes vinca, de l'irinotécan liposomal et du cyclophosphamide chez les enfants atteints de rhabdomyosarcome.
  • Évaluer l'étendue de la variabilité inter-patients de la pharmacocinétique des alcaloïdes vinca, de l'irinotécan liposomal et du cyclophosphamide chez les enfants atteints de rhabdomyosarcome, et explorer les associations possibles entre l'élimination du médicament et les covariables spécifiques au patient (par exemple, âge, sexe, race, poids).
  • Estimer l'incidence cumulée de récidive locale chez les patients atteints d'une maladie à faible risque traités soit sans radiothérapie adjuvante, soit avec une radiothérapie à volume minimal.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase I-II visant à déterminer l'innocuité et l'efficacité de l'association de l'irinotécan liposomal avec de la vincristine en alternance avec VAC chez les patients à risque intermédiaire, de l'irinotécan liposomal avec du témozolomide et de la vincristine en alternance avec VAC chez les patients à haut risque et les associations de chimiothérapie lorsqu'elles sont administrées en association avec radiothérapie chez les patients à risque intermédiaire et élevé. La phase I (phase de recherche de dose) est une partie d'augmentation de la dose utilisant la conception BOIN avec un maximum de 18 patients pour chacun des groupes (risque intermédiaire, risque élevé et risque intermédiaire et élevé avec traitement précoce). radiation). La partie de la phase I consiste à trouver la dose maximale tolérée et la dose de phase II recommandée pour la partie de phase II suivante. La partie Phase II a deux objectifs principaux. Le premier objectif dérivera la taille de l'échantillon et c'est pour l'efficacité et le critère d'évaluation est défini comme une survie sans événement (EFS) de 2 ans pour chaque strate, avec 4 ans d'inscription et 2 ans de suivi pour chaque patient, d'ici 80 % de puissance et 5 % de taux d'erreur de type I, une conception adaptative de phase II à un seul bras est utilisée pour estimer le nombre de patients pour les groupes à risque intermédiaire et à risque élevé à 46 et 33, respectivement. L'étude se terminera une fois que le dernier patient inscrit aura été suivi pendant 2 ans. Le deuxième objectif est d'évaluer le taux de récidive locale (LRR) des patients présentant une taille de tumeur ≥ 5 cm en utilisant un plan de randomisation 2 : 1 comparant l'administration des deux stratégies de radiothérapie, 59,4 GyRBE et 68 GyRBE. Pour cette partie, 27 patients supplémentaires seront nécessaires.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

135

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Recrutement
        • Stanford University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Raya Saab, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • Recrutement
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contact:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104-2796
        • Pas encore de recrutement
        • Cook Children's Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Karen Albritton
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

• Participants nouvellement diagnostiqués avec un diagnostic de rhabdomyosarcome (RMS) de tout sous-type. Cela comprend le rhabdomyosarcome embryonnaire (fusion négative), le rhabdomyosarcome alvéolaire (fusion positive), ainsi que les cellules fusiformes et sclérosantes.

• Doit être atteint d'une maladie à risque faible, intermédiaire ou élevé, définie comme :

  1. Faible risque : TP53 et MYOD1 négatifs ET

    • Histologie négative à cellules fusiformes embryonnaires, congénitales/infantiles ou à cellules fusiformes/fusion FOXO1 sclérosante

    • Étape 1 Groupe I, Groupe II
    • Stage 1 Groupe III orbital uniquement
    • Étape 2 Groupe I, Groupe II

  2. Risque intermédiaire : MYOD1 et TP53 négatifs ET

    • Histologie négative à cellules fusiformes embryonnaires, congénitales/infantiles ou à cellules fusiformes/fusion FOXO1 sclérosante o Stade 1 Groupe III sans orbite o Stade 3 Groupe I/II

    o Étape 2/3 Groupe III

    • Étape 4 Groupe IV et Oberlin 0-1

      • Histologie positive pour la fusion alvéolaire, cellules fusiformes/sclérosantes FOXO1

    • Étape 1-3, Groupe I-III N0

  3. Risque élevé : toutes les tumeurs mutantes MYOD1 et TP53, quels que soient le stade et le groupe ET/OU

    • Cellules fusiformes embryonnaires, congénitales/infantiles ou cellules fusiformes/fusion FOXO1 sclérosante négative o Groupe IV ≥ 10 ans et Oberlin ≥ 2

    • Fusion alvéolaire, cellules fusiformes/sclérosantes FOXO1 positive

      • N1
      • Étape 4 Groupe IV

    Voir les annexes I et II pour la stadification et le regroupement clinique.

    Âge < 22 ans (éligible à l'inscription jusqu'au 22ème anniversaire)

    • Niveau de performance correspondant à un score ECOG de 0, 1 ou 2. Le score de performance Lansky doit être utilisé pour les participants < 16 ans (voir Annexe VII).

    • Le participant n'a reçu aucune radiothérapie ou chimiothérapie antérieure pour le rhabdomyosarcome (à l'exclusion des stéroïdes) sauf si une situation d'urgence nécessite un traitement local de la tumeur (discuter avec le PI).
    • Le début de la chimiothérapie est prévu dans les 6 semaines (42 jours) suivant la biopsie définitive ou la résection chirurgicale.
    • Fonction adéquate de la moelle osseuse définie comme :
    • Nombre absolu de neutrophiles périphériques (ANC) ≥ 750/μL
    • Numération plaquettaire ≥ 75 000/μL (indépendante des transfusions)
    • Fonction hépatique adéquate définie comme une bilirubine totale < 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge. Les participants présentant des primaires biliaires ou hépatiques avec des valeurs de bilirubine supérieures à 1,5 x LSN peuvent être inscrits à l'étude si tous les autres critères d'éligibilité sont remplis.

    Fonction rénale adéquate définie comme :

    Clairance de la créatinine ou DFG radio-isotopique > 70 mL/min/1,732 ou créatinine sérique en fonction de l'âge comme suit :

    Âge Créatinine sérique maximale (mg/dL) Homme Femme

    1 mois à < 6 mois 0,4 0,4 ​​6 mois à < 1 an 0,5 0,5 Âge Créatinine sérique maximale (mg/dL)

    1. à < 2 ans 0,6 0,6
    2. à < 6 ans 0,8 0,8

    6 à < 10 ans 1 1 10 à < 13 ans 1,2 1,2 13 à < 16 ans 1,5 1,4 > 16 ans 1,7 1,4

    Les valeurs seuils de créatinine dans ce tableau sont dérivées de la formule de Schwartz pour estimer le DFG25 en utilisant la longueur et la stature de l'enfant. Données publiées par le CDC.

    Les participants présentant une obstruction des voies urinaires par une tumeur doivent répondre aux critères de fonction rénale énumérés ci-dessus ET doivent avoir un débit urinaire sans entrave établi par décompression de la partie obstruée des voies urinaires.

    • Fonction pulmonaire adéquate définie comme : aucun signe de dyspnée au repos et une oxymétrie de pouls > 94 % s'il existe une indication clinique pour la détermination. Des tests de la fonction pulmonaire ne sont pas nécessaires.

    • Les patients nécessitant une radiothérapie d'urgence sont éligibles pour l'inscription à cet essai. Voir la section 4.11 pour les lignes directrices en matière de radiothérapie.

    • Aucune preuve d'infection active et incontrôlée.

    Tous les participants et/ou leurs parents ou tuteurs légaux doivent signer un consentement éclairé écrit.

    Critère d'exclusion:

    • Patients ayant reçu une chimiothérapie (à l'exclusion des stéroïdes).

    • Patients ayant déjà reçu un traitement complet de RT au niveau du site primaire de la maladie. Cela n'exclut pas les patients ayant reçu une radiothérapie d'urgence.

    • Maladie pulmonaire interstitielle non infectieuse en cours ou ayant des antécédents nécessitant une intervention médicale importante.
    • Patientes sexuellement actives et en âge de procréer qui n'ont pas accepté d'utiliser une méthode contraceptive efficace pendant la durée de leur participation à l'étude et pendant au moins 3 mois après la fin du traitement.
    • Les patientes enceintes ne sont pas éligibles car des toxicités fœtales ou des effets tératogènes ont été notés pour plusieurs des médicaments à l'étude. Les participantes âgées de plus de 10 ans ou après des règles doivent subir un test de grossesse sérique ou urinaire négatif dans les 24 heures précédant le début du traitement.
    • Les femmes allaitantes qui allaitent ou envisagent d’allaiter leur bébé ne sont pas éligibles.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Faible risque

Le participant recevra 12 semaines (4 cycles) de chimiothérapie VAC (vincristine, dactinomycine et cyclophosphamide) suivies de 12 semaines (4 cycles) de chimiothérapie VA (vincristine, dactinomycine).

Chaque cycle de chimiothérapie VAC/VA durera 3 semaines, pour un total de 12 semaines (VAC ou VA seront administrés la semaine 1 de chaque cycle et la vincristine sera administrée les semaines 2 et 3). À la semaine 12, le participant subira des scans et des tests pour réévaluer la réponse de votre tumeur au traitement. Après la chirurgie et la radiothérapie, le participant recevra 12 semaines supplémentaires (4 cycles) de la même chimiothérapie sans cyclophosphamide. Vincristine et dactinomycine, également appelées « VA ». Après 4 cycles d'AV, l'investigateur réévaluera à nouveau la tumeur à la semaine 24 et le patient ne recevra plus de chimiothérapie, mais sera étroitement surveillé pour détecter tout signe de récidive tumorale.
Médicament: Vincristine

Faible risque Administrer IV par poussée pendant 1 minute (ou perfusion via un mini-sac selon les normes institutionnelles) le jour 1 des semaines 1, 8, 15 (3) doses. La dose maximale est de 2 mg pour tous les participants.

Risque intermédiaire Administrer IV, pendant 1 minute, 3 doses, chaque semaine le jour 1. Risque élevé Administrer par perfusion IV pendant 1 minute, 3 doses, chaque semaine, les jours 1, 8, 15.

Autres noms:
  • Oncovin
Médicament: Dactinomycine

Faible risque Administrer par poussée IV lente pendant 1 à 5 minutes le jour 1 de la semaine 1, (1) dose. La dose maximale est de 2,5 mg pour tous les participants.

Risque intermédiaire Administrer par IV lente pendant 1 à 5 minutes, 1 dose par semaine le jour 1. Risque élevé Administrer par IV lente pendant 1 à 5 minutes, jour 1.

Autres noms:
  • (actinomycine-D)
Médicament: Cyclophosphamide

Faible risque Administrer par perfusion IV pendant 30 à 60 minutes le jour 1, 91), le Mesna et l'hydratation seront administrés avec du cyclophosphamide IV selon les normes institutionnelles.

Risque intermédiaire Administrer par perfusion IV pendant 30 à 60 minutes, 1 dose, jour 1. Risque élevé Administrer par perfusion IV pendant 30 à 60 minutes, 1 dose, jour 1.

Autres noms:
  • Cytoxan®.
Procédure: Résection chirurgicale
Risque faible, intermédiaire et élevé
Procédure: Rayonnement par faisceau de protons ou rayonnement externe ou curiethérapie
Risque faible, intermédiaire et élevé
Expérimental: Risque intermédiaire

Le but de cette partie de l'étude est de savoir si l'ajout d'un médicament appelé irinotécan liposomal (également appelé Onivyde) à la chimiothérapie/radiothérapie/chirurgie standard entraînera de meilleurs résultats de traitement pour les patients atteints de rhabdomyosarcome à risque intermédiaire et élevé. Les enquêteurs souhaitent également trouver la meilleure dose de rayonnement à administrer aux patients à risque intermédiaire et élevé qui ont de grosses tumeurs (> 5 cm).

Le patient recevra 42 semaines de chimiothérapie VAC (vincristine, actinomycine D/dactinomycine et cyclophosphamide) en alternance avec une chimiothérapie VLI (vincristine/irinotécan liposomal). Le participant subira également une intervention chirurgicale pour retirer la tumeur et une radiothérapie pendant cette période. Une fois ce traitement terminé, vous recevrez 6 mois supplémentaires de chimiothérapie d'entretien avec de la vinorelbine et du cyclophosphamide oral (par voie orale).
Médicament: Vincristine

Faible risque Administrer IV par poussée pendant 1 minute (ou perfusion via un mini-sac selon les normes institutionnelles) le jour 1 des semaines 1, 8, 15 (3) doses. La dose maximale est de 2 mg pour tous les participants.

Risque intermédiaire Administrer IV, pendant 1 minute, 3 doses, chaque semaine le jour 1. Risque élevé Administrer par perfusion IV pendant 1 minute, 3 doses, chaque semaine, les jours 1, 8, 15.

Autres noms:
  • Oncovin
Médicament: Dactinomycine

Faible risque Administrer par poussée IV lente pendant 1 à 5 minutes le jour 1 de la semaine 1, (1) dose. La dose maximale est de 2,5 mg pour tous les participants.

Risque intermédiaire Administrer par IV lente pendant 1 à 5 minutes, 1 dose par semaine le jour 1. Risque élevé Administrer par IV lente pendant 1 à 5 minutes, jour 1.

Autres noms:
  • (actinomycine-D)
Médicament: Cyclophosphamide

Faible risque Administrer par perfusion IV pendant 30 à 60 minutes le jour 1, 91), le Mesna et l'hydratation seront administrés avec du cyclophosphamide IV selon les normes institutionnelles.

Risque intermédiaire Administrer par perfusion IV pendant 30 à 60 minutes, 1 dose, jour 1. Risque élevé Administrer par perfusion IV pendant 30 à 60 minutes, 1 dose, jour 1.

Autres noms:
  • Cytoxan®.
Procédure: Résection chirurgicale
Risque faible, intermédiaire et élevé
Procédure: Rayonnement par faisceau de protons ou rayonnement externe ou curiethérapie
Risque faible, intermédiaire et élevé
Médicament: Irinotécan liposomal
Risque intermédiaire et élevé Administrer par perfusion IV pendant 90 minutes, 1 dose le jour 1. L'irinotécan liposomal doit être prémédiqué avec de la dexaméthasone (ou un corticostéroïde équivalent) s'il n'est pas contre-indiqué. La prémédication avec de la diphenhydramine et un antagoniste des récepteurs H2 (c'est-à-dire la famotidine) est également encouragée.
Autres noms:
  • (Onivyde®)
Médicament: Vinorelbine
Risque intermédiaire et élevé Administrer par poussée IV lente pendant 6 à 10 minutes (ou par perfusion via un mini-sac selon les normes institutionnelles) le jour 1 des semaines 43-45, 47-49, 51-53, 55-57, 59-61, 63-65.
Autres noms:
  • Navelbine
Médicament: Filgrastim, peg-filgrastim

Risque faible, intermédiaire et élevé :

Un soutien prophylactique du facteur de croissance myéloïde (Filgrastim ou Pegfilgrastim) doit être utilisé après tous les cycles VAC pour les patients du bras à haut risque. Commencer la prise en charge du facteur de croissance myéloïde (par exemple, filgrastim 5 mcg/kg/dose SubQ par jour jusqu'à ce que l'ANC soit ≥ 2 000/μL après le nadir attendu OU pegfilgrastim 0,1 mg/kg/dose [pour les patients < 45 kg] ou 6 mg/dose [pour les patients ≥ 45 kg] SubQ x 1 dose) 24 à 48 heures après les cycles VAC. Le filgrastim peut être poursuivi sans égard au magnétoscope. Arrêtez le filgrastim au moins 24 heures avant le début du cycle suivant. Le soutien prophylactique du facteur de croissance myéloïde ne doit PAS être utilisé après les cycles VLIT ou pendant la chimiothérapie d’entretien.

Autres noms:
  • Neupogène
Expérimental: Risque élevé

Le but de cette partie de l'étude est de savoir si l'ajout d'un médicament appelé irinotécan liposomal (également appelé Onivyde) à la chimiothérapie/radiothérapie/chirurgie standard entraînera de meilleurs résultats de traitement pour les patients présentant un rhabdomyosarcome à haut risque. L'investigateur souhaite également trouver la meilleure dose de rayonnement à administrer aux patients à haut risque qui ont de grosses tumeurs (> 5 cm).

Le patient recevra 42 semaines de chimiothérapie VAC (vincristine, actinomycine D/dactinomycine et cyclophosphamide) en alternance avec une chimiothérapie VLIT (vincristine/irinotécan liposomal/témozolomide). Subir également une intervention chirurgicale pour retirer la tumeur des participants et une radiothérapie pendant cette période. Une fois ce traitement terminé, le patient recevra 6 mois supplémentaires de chimiothérapie d'entretien avec de la vinorelbine et du cyclophosphamide oral (par voie orale).
Médicament: Vincristine

Faible risque Administrer IV par poussée pendant 1 minute (ou perfusion via un mini-sac selon les normes institutionnelles) le jour 1 des semaines 1, 8, 15 (3) doses. La dose maximale est de 2 mg pour tous les participants.

Risque intermédiaire Administrer IV, pendant 1 minute, 3 doses, chaque semaine le jour 1. Risque élevé Administrer par perfusion IV pendant 1 minute, 3 doses, chaque semaine, les jours 1, 8, 15.

Autres noms:
  • Oncovin
Médicament: Dactinomycine

Faible risque Administrer par poussée IV lente pendant 1 à 5 minutes le jour 1 de la semaine 1, (1) dose. La dose maximale est de 2,5 mg pour tous les participants.

Risque intermédiaire Administrer par IV lente pendant 1 à 5 minutes, 1 dose par semaine le jour 1. Risque élevé Administrer par IV lente pendant 1 à 5 minutes, jour 1.

Autres noms:
  • (actinomycine-D)
Médicament: Cyclophosphamide

Faible risque Administrer par perfusion IV pendant 30 à 60 minutes le jour 1, 91), le Mesna et l'hydratation seront administrés avec du cyclophosphamide IV selon les normes institutionnelles.

Risque intermédiaire Administrer par perfusion IV pendant 30 à 60 minutes, 1 dose, jour 1. Risque élevé Administrer par perfusion IV pendant 30 à 60 minutes, 1 dose, jour 1.

Autres noms:
  • Cytoxan®.
Procédure: Résection chirurgicale
Risque faible, intermédiaire et élevé
Procédure: Rayonnement par faisceau de protons ou rayonnement externe ou curiethérapie
Risque faible, intermédiaire et élevé
Médicament: Irinotécan liposomal
Risque intermédiaire et élevé Administrer par perfusion IV pendant 90 minutes, 1 dose le jour 1. L'irinotécan liposomal doit être prémédiqué avec de la dexaméthasone (ou un corticostéroïde équivalent) s'il n'est pas contre-indiqué. La prémédication avec de la diphenhydramine et un antagoniste des récepteurs H2 (c'est-à-dire la famotidine) est également encouragée.
Autres noms:
  • (Onivyde®)
Médicament: Vinorelbine
Risque intermédiaire et élevé Administrer par poussée IV lente pendant 6 à 10 minutes (ou par perfusion via un mini-sac selon les normes institutionnelles) le jour 1 des semaines 43-45, 47-49, 51-53, 55-57, 59-61, 63-65.
Autres noms:
  • Navelbine
Médicament: Filgrastim, peg-filgrastim

Risque faible, intermédiaire et élevé :

Un soutien prophylactique du facteur de croissance myéloïde (Filgrastim ou Pegfilgrastim) doit être utilisé après tous les cycles VAC pour les patients du bras à haut risque. Commencer la prise en charge du facteur de croissance myéloïde (par exemple, filgrastim 5 mcg/kg/dose SubQ par jour jusqu'à ce que l'ANC soit ≥ 2 000/μL après le nadir attendu OU pegfilgrastim 0,1 mg/kg/dose [pour les patients < 45 kg] ou 6 mg/dose [pour les patients ≥ 45 kg] SubQ x 1 dose) 24 à 48 heures après les cycles VAC. Le filgrastim peut être poursuivi sans égard au magnétoscope. Arrêtez le filgrastim au moins 24 heures avant le début du cycle suivant. Le soutien prophylactique du facteur de croissance myéloïde ne doit PAS être utilisé après les cycles VLIT ou pendant la chimiothérapie d’entretien.

Autres noms:
  • Neupogène
Médicament: Témozolomide
Risque élevé Administrer PO (ou par tube NG ou G) 5 doses, les jours 1 à 5. Lors de l'administration d'irinotécan liposomal, administrer le témozolomide avant l'irinotécan liposomal. Administrer de préférence à jeun (au moins 1 heure avant et 2 heures après les repas) pour améliorer l'absorption. Lorsque vous utilisez des gélules de témozolomide, arrondissez la dose à la gélule de 5 mg la plus proche. La capsule peut être ouverte et son contenu mélangé à de la compote de pommes ou du jus de pomme. Une suspension buvable composée est également disponible. Si des vomissements surviennent dans les 20 minutes suivant la prise d'une dose de témozolomide, la dose peut être répétée une fois.
Autres noms:
  • Témodar

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Doses maximales tolérées (DMT)
Délai: 4 années
La MTD est définie dans l'étude comme la dose de traitement la plus élevée qui produirait les effets thérapeutiques souhaités sans entraîner un taux de toxicité cible supérieur à 0,3. Pour chacun des trois groupes (risque intermédiaire, risque élevé et risque intermédiaire et élevé avec rayonnement précoce), nous utiliserons la conception de l'intervalle bayésien optimal (BOIN) pour trouver le MTD.
4 années
Survie sans événement (EFS)
Délai: 2 ans après, hors thérapie
Nous estimerons la survie sans événement à 2 ans pour les patients à risque intermédiaire et à risque élevé, qui est la probabilité estimée qu'un patient n'ait aucun événement au cours des 2 ans de suivi. Si un événement, y compris un échec local, un échec à distance, un décès ou une perte de suivi, survient chez un patient dans un délai de 2 ans, nous l'appelons échec, sinon réponse.
2 ans après, hors thérapie
Taux de récidive locale (LRR)
Délai: 2 ans

Le LRR est défini comme un critère d’évaluation binaire dans l’étude. La survie sans récidive locale (LRFS) est définie comme le temps écoulé entre la randomisation et la date antérieure de la première récidive locale de la maladie ou du décès, quelle qu'en soit la cause. L'échec à distance sera considéré comme le risque concurrent, les patients pour lesquels le suivi s'est terminé sans amélioration clinique seront censurés. L'objectif du critère d'évaluation du taux de récidive locale est d'évaluer le LRR sur 2 ans en comparant l'administration de 59,4 GyRBE et 68 GyRBE pour les patients (groupes regroupés à risque intermédiaire et élevé) avec une taille de tumeur supérieure ou égale à 5 cm répondant aux critères d'éligibilité. critères de randomisation (pas d'arbre biliaire ni de cas spécifiques aux extrémités).

.
2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

St. Jude Children's Research Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alberto Pappo, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 mars 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 octobre 2034

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 octobre 2037

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 août 2023

Première publication (Réel)

5 septembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RMS2021
  • NCI-2024-00701 (Autre identifiant: NCI Clinical Trial Registration Program)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Des ensembles de données anonymisés des participants individuels contenant les variables analysées dans l'article publié seront mis à disposition (liés aux objectifs principaux ou secondaires de l'étude contenus dans la publication). Les documents justificatifs tels que le protocole, le plan d'analyses statistiques et le consentement éclairé sont disponibles sur le site Web du CTG pour l'étude spécifique. Les données utilisées pour générer l'article publié seront mises à disposition au moment de la publication de l'article. Les enquêteurs qui souhaitent accéder à des données anonymisées au niveau individuel contacteront l'équipe informatique du Département de biostatistique (ClinTrialDataRequest@stjude.org) qui répondra à la demande de données.

Délai de partage IPD

Les données seront mises à disposition au moment de la publication de l’article.

Critères d'accès au partage IPD

Les données seront fournies aux chercheurs suite à une demande formelle avec les informations suivantes : nom complet du demandeur, affiliation, ensemble de données demandé et moment où les données sont nécessaires. À titre informatif, le statisticien principal et le chercheur principal de l'étude seront informés que des ensembles de données de résultats primaires ont été demandés.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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