Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandling af nyligt diagnosticeret rhabdomyosarkom ved hjælp af molekylær risikostratificering og liposomal irinotecan-baseret terapi hos børn med mellem- og højrisikosygdomme

18. august 2025 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

En protokol til behandling af nyligt diagnosticeret rhabdomyosarkom ved brug af molekylær risikostratificering og liposomal irinotecan-baseret terapi hos børn med mellem- og højrisikosygdomme

Dette er et fase I-II-studie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten ved at kombinere liposomalt irinotecan med vincristin alternerende med VAC hos patienter med mellemhøj risiko, liposomalt irinotecan med temozolomid og vincristin alternerende med VAC hos højrisikopatienter og kemoterapikombinationerne, når det gives samtidig med strålebehandling hos mellem- og højrisikopatienter.

Primært mål

  • Det primære formål med fase I-delen er at estimere de maksimalt tolererede doser (MTD'er) og anbefalede fase II-doser (RP2D'er) ved at kombinere liposomal irinotecan med vincristin alternerende med VAC hos patienter med mellemrisiko, liposomal irinotecan med temozolomid og vincristin alternerende med VAC hos højrisikopatienter og kemoterapikombinationerne, når de gives med samtidig strålebehandling hos mellem- og højrisikopatienter.
  • Estimer hændelsesfri overlevelse for deltagere med middel risiko behandlet med VAC og vincristin og liposomal irinotecan (VLI) med tilføjelse af vedligeholdelsesbehandling med vinorelbin og cyclophosphamid.
  • Estimer den hændelsesfrie overlevelse for højrisikopatienter behandlet med VAC og vincristin, liposomalt irinotecan og temozolomid med tilføjelse af vedligeholdelsesbehandling med vinorelbin og cyclophosphamid.
  • Estimer den lokale recidivhyppighed for ikke-resektionerede mellem- og højrisikopatienter med initial tumorstørrelse med ≥5 cm randomiseret til mellem 59,4 GyRBE og 68 GyRBE total protonstrålingsdosis, mens de modtager VAC/VLI (mellemrisiko) eller VAC/VLI plus temozolomid (højrisiko) og vedligeholdelsesbehandling.

Sekundære mål

  • At vurdere sammenhængen mellem farmakogenetisk variation i CEP72 genotype og vinca alkaloid (vincristin; vinorelbin) disposition hos børn med rhabdomyosarkom.
  • At vurdere sammenhængen mellem den farmakogenetiske variation i lægemiddelmetaboliserende enzymer og lægemiddeltransportører og farmakokinetikken af ​​vinca alkaloider, liposomal irinotecan og cyclophosphamid hos børn med rhabdomyosarkom.
  • At vurdere omfanget af inter-patient-variabilitet i farmakokinetikken af ​​vinca-alkaloider, liposomalt irinotecan og cyclophosphamid hos børn med rhabdomyosarkom og undersøge mulige sammenhænge mellem lægemiddeldisposition og patientspecifikke kovariater (f.eks. alder, køn, race, vægt).
  • Estimer den kumulative forekomst af lokalt recidiv hos patienter med lavrisikosygdom behandlet med enten ingen adjuverende stråling eller minimal stråling.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I-II-studie for at bestemme sikkerheden og effektiviteten ved at kombinere liposomalt irinotecan med vincristin alternerende med VAC hos patienter med mellemhøj risiko, liposomalt irinotecan med temozolomid og vincristin alternerende med VAC hos højrisikopatienter og kemoterapikombinationerne, når det gives samtidig med strålebehandling hos mellem- og højrisikopatienter. Fase I-delen (dosisfindende fase) er en dosis-eskaleringsdel ved hjælp af BOIN-designet med maksimalt 18 patienter for hver af grupperne (mellem-risiko, høj-risiko og mellem-og-høj-risiko-med-tidlig- stråling). Fase I del er at finde den maksimalt tolererede dosis og anbefalede fase II dosis for den efterfølgende fase II del. Fase II-delen har to primære mål. Det første mål vil udlede prøvestørrelsen, og det er for effektivitet, og endepunktet er defineret som en 2-års hændelsesfri overlevelse (EFS) for hvert stratum, med 4 års indskrivning og 2 års opfølgning for hver patient, med 80 % effekt og 5 % type I fejlrate, bruges et enkeltarms adaptivt fase II-design til at have et estimeret antal patienter for mellem- og højrisikogrupper på henholdsvis 46 og 33. Undersøgelsen afsluttes, når den sidst indskrevne patient er blevet fulgt af 2 år. Det andet mål er at evaluere den lokale recidivrate (LRR) hos patienter med tumorstørrelse ≥ 5 cm ved at bruge et 2:1 randomiseringsdesign til at sammenligne administration af de to strålingsstrategier, 59,4 GyRBE og 68 GyRBE. Til denne del vil der være behov for 27 yderligere patienter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

135

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Raya Saab, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104-2796
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Cook Children's Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Karen Albritton
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

• Nydiagnosticerede deltagere med diagnosen rhabdomyosarkom (RMS) af enhver undertype. Dette inkluderer embryonalt rhabdomyosarkom (fusionsnegativt), alveolært rhabdomyosarkom (fusionspositivt) samt spindelcelle og sklerosering

• Skal have enten lav-, mellemrisiko- eller højrisikosygdom, defineret som:

  1. Lav-risiko: TP53 og MYOD1 negativ OG

    • Embryonal, medfødt/infantil spindelcelle eller spindelcelle/skleroserende FOXO1-fusionsnegativ histologi

    • Etape 1 Gruppe I, Gruppe II
    • Kun trin 1 gruppe III orbital
    • Etape 2 Gruppe I, Gruppe II

  2. Mellemrisiko: MYOD1 og TP53 negativ OG

    • Embryonal, medfødt/infantil spindelcelle eller spindelcelle/skleroserende FOXO1-fusionsnegativ histologi o Trin 1 Gruppe III ikke-kredsløb o Trin 3 Gruppe I/II

    o Etape 2/3 Gruppe III

    • Etape 4 gruppe IV og Oberlin 0-1

      • Alveolær, spindelcelle/skleroserende FOXO1-fusionspositiv histologi

    • Trin 1-3, gruppe I-III NO

  3. Højrisiko: Alle MYOD1 og TP53 mutante tumorer uanset stadie og gruppe OG/ELLER

    • Embryonal, medfødt/infantil spindelcelle eller spindelcelle/skleroserende FOXO1-fusionsnegativ o Gruppe IV ≥ 10 år og Oberlin ≥ 2

    • Alveolær, spindelcelle/skleroserende FOXO1-fusionspositiv

      • N1
      • Trin 4 Gruppe IV

    Se appendiks I og II for stadieinddeling og klinisk gruppering.

    Alder < 22 år (berettiget til tilmelding indtil 22 års fødselsdag)

    • Præstationsniveau svarende til ECOG-score på 0, 1 eller 2. Lansky-præstationsscore bør bruges for deltagere < 16 år (se bilag VII).

    • Deltageren har ikke modtaget tidligere strålebehandling eller kemoterapi for rhabdomyosarkom (eksklusive steroider), medmindre en nødsituation kræver lokal tumorbehandling (diskuter med PI).
    • Påbegyndelse af kemoterapi er planlagt inden for 6 uger (42 dage) efter den endelige biopsi eller kirurgiske resektion.
    • Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion defineret som:
    • Perifert absolut neutrofiltal (ANC) ≥ 750/μL
    • Blodpladetal ≥ 75.000/μL (transfusionsuafhængig)
    • Tilstrækkelig leverfunktion defineret som total bilirubin < 1,5 x øvre normalgrænse (ULN) for alder. Deltagere med biliær- eller leverprimær med bilirubinværdier større end 1,5 x ULN kan tilmeldes undersøgelse, hvis alle andre berettigelseskriterier er opfyldt.

    Tilstrækkelig nyrefunktion defineret som:

    Kreatininclearance eller radioisotop GFR > 70 ml/min/1,732 eller serumkreatinin baseret på alder som følger:

    Alder Maksimal serumkreatinin (mg/dL) Mand Kvinde

    1 måned til < 6 måneder 0,4 0,4 ​​6 måneder til < 1 år 0,5 0,5 Alder Maksimal serumkreatinin (mg/dL)

    1. til < 2 år 0,6 0,6
    2. til < 6 år 0,8 0,8

    6 til < 10 år 1 1 10 til < 13 år 1,2 1,2 13 til < 16 år 1,5 1,4 > 16 år 1,7 1,4

    Tærskelværdierne for kreatinin i denne tabel blev afledt af Schwartz-formlen til estimering af GFR25 ved brug af børnelængde og statur. Data offentliggjort af CDC.

    Deltagere med urinvejsobstruktion af tumor skal opfylde de ovenfor anførte nyrefunktionskriterier OG skal have uhindret urinstrøm etableret via dekompression af den obstruerede del af urinvejene.

    • Tilstrækkelig lungefunktion defineret som: ingen tegn på dyspnø i hvile og en pulsoximetri > 94 %, hvis der er en klinisk indikation for bestemmelse. Lungefunktionstest er ikke påkrævet.

    • Patienter, der har behov for akut strålebehandling, er berettiget til at blive tilmeldt dette forsøg. Se afsnit 4.11 for retningslinjer for strålebehandling.

    • Ingen tegn på aktiv, ukontrolleret infektion.

    Alle deltagere og/eller deres forældre eller værger skal underskrive et skriftligt informeret samtykke.

    Ekskluderingskriterier:

    • Patienter, der har modtaget kemoterapi (undtagen steroider).

    • Patienter, der tidligere har modtaget fuld RT på det primære sygdomssted. Dette udelukker ikke patienter, der modtog ny stråling.

    • Igangværende eller historie med ikke-infektiøs interstitiel lungesygdom, der kræver betydelig medicinsk intervention.
    • Seksuelt aktive patienter med reproduktionspotentiale, som ikke har accepteret at bruge en effektiv præventionsmetode i løbet af deres undersøgelsesdeltagelse og i mindst 3 måneder efter behandlingen er afsluttet.
    • Kvindelige patienter, der er gravide, er ikke kvalificerede, da føtale toksiciteter eller teratogene virkninger er blevet bemærket for flere af undersøgelseslægemidlerne. Kvindelige deltagere > 10 år eller postmenarkale skal have en negativ serum- eller uringraviditetstest inden for 24 timer før påbegyndelse af behandlingen.
    • Ammende kvinder, der er eller planlægger at amme deres spædbørn, er ikke berettigede.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lav risiko

Deltageren vil modtage 12 uger (4 cyklusser) med VAC-kemoterapi (vincristin, dactinomycin og cyclophosphamid) efterfulgt af 12 uger (4 cyklusser) med VA-kemoterapi (vincristin, dactinomycin).

Hver cyklus med VAC/VA-kemoterapi vil vare i 3 uger, i alt 12 uger (VAC eller VA vil blive givet i uge 1 af hver cyklus, og vincristin vil blive givet i uge 2 og 3). I uge 12 vil deltageren have scanninger og tests for at revurdere din tumors respons på behandlingen. Efter operation og stråling vil deltageren modtage yderligere 12 uger (4 cyklusser) af samme kemoterapi uden cyclophosphamid. Vincristin og dactinomycin, også kaldet "VA". Efter 4 cyklusser med VA vil investigatoren revurdere tumoren igen i uge 24, og patienten vil ikke få mere kemoterapi, men vil blive overvåget nøje for eventuelle tegn på tumortilbagefald.
Medicin: Vincristine

Lav-risiko Administrer IV-skub over 1 minut (eller infusion via minipose i henhold til institutionelle standarder) på dag 1 i uge 1, 8, 15 (3) doser. Den maksimale dosis er 2 mg for alle deltagere.

Middelrisiko Administrer IV, over 1 minut, 3 doser, ugentligt på dagen1 Højrisiko Indgives ved IV-infusion over 1 minut, 3 doser, ugentligt på dag 1,8,15

Andre navne:
  • Oncovin
Medicin: Dactinomycin

Lavrisiko Indgives ved langsomt IV-skub over 1-5 minutter på dag 1 i uge 1, (1) dosis. Den maksimale dosis er 2,5 mg for alle deltagere.

Middelrisiko Indgives ved langsom IV over 1-5 minutter., 1 doser ugentligt på dag 1 Højrisiko Indgives ved langsom IV over 1-5 minutter, dag 1

Andre navne:
  • (actinomycin-D)
Medicin: Cyclofosfamid

Lavrisiko Indgives ved IV-infusion over 30-60 minutter på dag 1, 91) dosis, Mesna og hydrering vil blive givet med IV cyclophosphamid i henhold til institutionelle standarder.

Mellemrisiko Indgives ved IV-infusion over 30-60 minutter, 1 dosis, dag 1 Højrisiko Indgives ved IV-infusion over 30-60 minutter, 1 dosis, dag1

Andre navne:
  • Cytoxan®.
Procedure: Kirurgisk resektion
Lav, mellem og høj risiko
Procedure: Protonstrålestråling eller ekstern strålestråling eller brachyterapi
Lav, mellem og høj risiko
Eksperimentel: Mellem-risiko

Formålet med denne del af undersøgelsen er at finde ud af, om tilføjelse af et lægemiddel kaldet liposomalt irinotecan (også kaldet Onivyde) til standard kemoterapi/stråling/kirurgi vil resultere i bedre behandlingsresultater for patienter med mellemliggende og højrisiko rhabdomyosarkom. Forskerne ønsker også at finde den bedste stråledosis at give til mellem- og højrisikopatienter, som har store tumorer (> 5 cm).

Patienten vil modtage 42 ugers VAC-kemoterapi (vincristin, actinomycin D/dactinomycin og cyclophosphamid) alternerende med VLI-kemoterapi (vincristin/liposomal irinotecan). Deltageren vil også have en operation for at fjerne tumoren og strålebehandling i løbet af denne tid. Når denne behandling er afsluttet, vil du få yderligere 6 måneders vedligeholdelseskemoterapi med vinorelbin og oral (gennem munden) cyclophosphamid.
Medicin: Vincristine

Lav-risiko Administrer IV-skub over 1 minut (eller infusion via minipose i henhold til institutionelle standarder) på dag 1 i uge 1, 8, 15 (3) doser. Den maksimale dosis er 2 mg for alle deltagere.

Middelrisiko Administrer IV, over 1 minut, 3 doser, ugentligt på dagen1 Højrisiko Indgives ved IV-infusion over 1 minut, 3 doser, ugentligt på dag 1,8,15

Andre navne:
  • Oncovin
Medicin: Dactinomycin

Lavrisiko Indgives ved langsomt IV-skub over 1-5 minutter på dag 1 i uge 1, (1) dosis. Den maksimale dosis er 2,5 mg for alle deltagere.

Middelrisiko Indgives ved langsom IV over 1-5 minutter., 1 doser ugentligt på dag 1 Højrisiko Indgives ved langsom IV over 1-5 minutter, dag 1

Andre navne:
  • (actinomycin-D)
Medicin: Cyclofosfamid

Lavrisiko Indgives ved IV-infusion over 30-60 minutter på dag 1, 91) dosis, Mesna og hydrering vil blive givet med IV cyclophosphamid i henhold til institutionelle standarder.

Mellemrisiko Indgives ved IV-infusion over 30-60 minutter, 1 dosis, dag 1 Højrisiko Indgives ved IV-infusion over 30-60 minutter, 1 dosis, dag1

Andre navne:
  • Cytoxan®.
Procedure: Kirurgisk resektion
Lav, mellem og høj risiko
Procedure: Protonstrålestråling eller ekstern strålestråling eller brachyterapi
Lav, mellem og høj risiko
Medicin: Liposomal irinotecan
Mellem- og højrisiko Indgives ved IV-infusion over 90 minutter, 1 dosis på dag 1. Liposomal irinotecan bør præmedicineres med dexamethason (eller et tilsvarende kortikosteroid), hvis det ikke er kontraindiceret. Præmedicinering med diphenhydramin og en H2-receptorantagonist (dvs. famotidin) tilskyndes også.
Andre navne:
  • (Onivyde®)
Medicin: Vinorelbin
Mellem- og højrisiko Administreres via langsomt IV-skub over 6-10 minutter (eller infusion via minipose i henhold til institutionelle standarder) på dag 1 i uge 43-45, 47-49, 51-53, 55-57, 59-61, 63-65.
Andre navne:
  • Navlebine
Medicin: Filgrastim, peg-filgrastim

Lav, mellem og høj risiko:

Profylaktisk myeloid vækstfaktorstøtte (Filgrastim eller Pegfilgrastim) bør anvendes efter alle VAC-cyklusser til patienter i højrisikoarmen. Start myeloid vækstfaktorstøtte (f.eks. filgrastim 5 mcg/kg/dosis SubQ dagligt, indtil ANC er ≥ 2000/μL efter det forventede nadir ELLER pegfilgrastim 0,1 mg/kg/dosis [til patienter < 45 kg] eller 6 mg/dosis [til patienter ≥ 45 kg] SubQ x 1 dosis) 24-48 timer efter VAC-cyklusser. Filgrastim kan fortsættes uden hensyntagen til videobåndoptageren. Stop med filgrastim mindst 24 timer før starten af ​​den næste cyklus. Profylaktisk myeloid vækstfaktorstøtte bør IKKE anvendes efter VLIT-cyklusser eller under vedligeholdelseskemoterapi.

Andre navne:
  • Neupogen
Eksperimentel: Høj risiko

Formålet med denne del af undersøgelsen er at finde ud af, om tilføjelse af et lægemiddel kaldet liposomalt irinotecan (også kaldet Onivyde) til standard kemoterapi/stråling/kirurgi vil resultere i bedre behandlingsresultater for patienter med højrisiko rhabdomyosarkom. Efterforskeren ønsker også at finde den bedste stråledosis til højrisikopatienter, som har store tumorer (> 5 cm).

Patienten vil modtage 42 ugers VAC-kemoterapi (vincristin, actinomycin D/dactinomycin og cyclophosphamid) alternerende med VLIT-kemoterapi (vincristin/liposomal irinotecan/temozolomid). Også under operation for at fjerne deltagernes tumor og strålebehandling i denne tid. Efter at denne terapi er afsluttet, vil patienten få yderligere 6 måneders vedligeholdelseskemoterapi med vinorelbin og oral (gennem munden) cyclophosphamid.
Medicin: Vincristine

Lav-risiko Administrer IV-skub over 1 minut (eller infusion via minipose i henhold til institutionelle standarder) på dag 1 i uge 1, 8, 15 (3) doser. Den maksimale dosis er 2 mg for alle deltagere.

Middelrisiko Administrer IV, over 1 minut, 3 doser, ugentligt på dagen1 Højrisiko Indgives ved IV-infusion over 1 minut, 3 doser, ugentligt på dag 1,8,15

Andre navne:
  • Oncovin
Medicin: Dactinomycin

Lavrisiko Indgives ved langsomt IV-skub over 1-5 minutter på dag 1 i uge 1, (1) dosis. Den maksimale dosis er 2,5 mg for alle deltagere.

Middelrisiko Indgives ved langsom IV over 1-5 minutter., 1 doser ugentligt på dag 1 Højrisiko Indgives ved langsom IV over 1-5 minutter, dag 1

Andre navne:
  • (actinomycin-D)
Medicin: Cyclofosfamid

Lavrisiko Indgives ved IV-infusion over 30-60 minutter på dag 1, 91) dosis, Mesna og hydrering vil blive givet med IV cyclophosphamid i henhold til institutionelle standarder.

Mellemrisiko Indgives ved IV-infusion over 30-60 minutter, 1 dosis, dag 1 Højrisiko Indgives ved IV-infusion over 30-60 minutter, 1 dosis, dag1

Andre navne:
  • Cytoxan®.
Procedure: Kirurgisk resektion
Lav, mellem og høj risiko
Procedure: Protonstrålestråling eller ekstern strålestråling eller brachyterapi
Lav, mellem og høj risiko
Medicin: Liposomal irinotecan
Mellem- og højrisiko Indgives ved IV-infusion over 90 minutter, 1 dosis på dag 1. Liposomal irinotecan bør præmedicineres med dexamethason (eller et tilsvarende kortikosteroid), hvis det ikke er kontraindiceret. Præmedicinering med diphenhydramin og en H2-receptorantagonist (dvs. famotidin) tilskyndes også.
Andre navne:
  • (Onivyde®)
Medicin: Vinorelbin
Mellem- og højrisiko Administreres via langsomt IV-skub over 6-10 minutter (eller infusion via minipose i henhold til institutionelle standarder) på dag 1 i uge 43-45, 47-49, 51-53, 55-57, 59-61, 63-65.
Andre navne:
  • Navlebine
Medicin: Filgrastim, peg-filgrastim

Lav, mellem og høj risiko:

Profylaktisk myeloid vækstfaktorstøtte (Filgrastim eller Pegfilgrastim) bør anvendes efter alle VAC-cyklusser til patienter i højrisikoarmen. Start myeloid vækstfaktorstøtte (f.eks. filgrastim 5 mcg/kg/dosis SubQ dagligt, indtil ANC er ≥ 2000/μL efter det forventede nadir ELLER pegfilgrastim 0,1 mg/kg/dosis [til patienter < 45 kg] eller 6 mg/dosis [til patienter ≥ 45 kg] SubQ x 1 dosis) 24-48 timer efter VAC-cyklusser. Filgrastim kan fortsættes uden hensyntagen til videobåndoptageren. Stop med filgrastim mindst 24 timer før starten af ​​den næste cyklus. Profylaktisk myeloid vækstfaktorstøtte bør IKKE anvendes efter VLIT-cyklusser eller under vedligeholdelseskemoterapi.

Andre navne:
  • Neupogen
Medicin: Temozolomid
Højrisiko Administrer PO (eller ved NG eller G-rør) 5 doser på dag 1-5. Ved administration med liposomal irinotecan, indgiv temozolomid før liposomal irinotecan. Indgives fortrinsvis på tom mave (mindst 1 time før og 2 timer efter mad) for at forbedre absorptionen. Ved brug af temozolomid-kapsler, afrund dosis til nærmeste 5 mg kapsel. Kapslen kan åbnes, og indholdet kan blandes med æblemos eller æblejuice. En sammensat oral suspension er også tilgængelig. Hvis opkastning opstår inden for 20 minutter efter indtagelse af en dosis temozolomid, kan dosis gentages én gang.
Andre navne:
  • Temodar

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimalt tolererede doser (MTD'er)
Tidsramme: 4 år
MTD er i undersøgelsen defineret som den højeste behandlingsdosis, der ville levere ønskelige behandlingseffekter uden at resultere i en måltoksicitetsrate på mere end 0,3. For hver af tre grupper (mellem-risiko, høj-risiko og middel-og-høj-risiko-med-tidlig-stråling), vil vi anvende Bayesian optimal interval (BOIN) design til at finde MTD.
4 år
Begivenhedsfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: 2 år efter, uden terapi
Vi vil estimere den 2-års hændelsesfri overlevelse for mellem- og højrisikopatienter, som er den estimerede sandsynlighed for, at en patient ikke har nogen hændelser inden for 2-års opfølgningen. Hvis en hændelse, herunder lokal svigt, fjernsvigt, død eller tab til opfølgning opstår for en patient inden for 2 år, kalder vi det svigt, ellers kalder det respons.
2 år efter, uden terapi
Lokal gentagelsesrate (LRR)
Tidsramme: 2 år

LRR er defineret som et binært endepunkt i undersøgelsen. Den lokale recidivfri overlevelse (LRFS) er defineret som tiden fra randomisering til den tidligere dato for den første lokal sygdoms tilbagevenden eller død på grund af en hvilken som helst årsag. Den fjerntliggende fiasko vil blive anset for at være den konkurrerende risiko, patienter, for hvem opfølgningen endte uden klinisk forbedring, vil blive censureret. Målet med endepunktet for lokal gentagelsesrate er at evaluere 2-års LRR ved at sammenligne administrationen af ​​59,4 GyRBE og 68 GyRBE for patienter (poolede mellem- og højrisikogrupper) med tumorstørrelse større end eller lig med 5 cm, der opfylder berettigelsen kriterier for randomisering (ingen galdetræ eller specifikke ekstremitetstilfælde).

.
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alberto Pappo, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2034

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2037

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. august 2023

Først opslået (Faktiske)

5. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RMS2021
  • NCI-2024-00701 (Anden identifikator: NCI Clinical Trial Registration Program)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltager afidentificerede datasæt indeholdende variablerne analyseret i den publicerede artikel vil blive gjort tilgængelige (relateret til undersøgelsens primære eller sekundære mål, der er indeholdt i publikationen). Understøttende dokumenter såsom protokollen, planen for statistiske analyser og informeret samtykke er tilgængelige via CTG's websted for den specifikke undersøgelse. Data, der bruges til at generere den offentliggjorte artikel, vil blive gjort tilgængelige på tidspunktet for artiklens udgivelse. Efterforskere, der søger adgang til de-identificerede data på individuelt niveau, vil kontakte computerteamet i Department of Biostatistics (ClinTrialDataRequest@stjude.org), som vil svare på dataanmodningen

IPD-delingstidsramme

Data vil blive gjort tilgængelige på tidspunktet for artiklens offentliggørelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Data vil blive leveret til forskere efter en formel anmodning med følgende oplysninger: fulde navn på anmoderen, tilknytning, anmodet datasæt og tidspunkt for, hvornår data er nødvendige. Som et oplysende punkt vil den ledende statistiker og undersøgelsens hovedinvestigator blive informeret om, at der er anmodet om datasæt med primære resultater.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rhabdomyosarkom

Kliniske forsøg med Vincristine

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner