Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie nowo zdiagnozowanego mięsaka prążkowanokomórkowego z zastosowaniem stratyfikacji ryzyka molekularnego i terapii opartej na liposomalnym irynotekanie u dzieci z chorobą średniego i wysokiego ryzyka

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital

Protokół leczenia nowo zdiagnozowanego mięsaka prążkowanokomórkowego z zastosowaniem stratyfikacji ryzyka molekularnego i terapii opartej na liposomalnym irynotekanie u dzieci z chorobą pośredniego i wysokiego ryzyka

Jest to badanie fazy I-II mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności skojarzenia irynotekanu liposomalnego z winkrystyną na zmianę z VAC u pacjentów z grupy średniego ryzyka, irynotekanu liposomalnego z temozolomidem i winkrystyną na przemian z VAC u pacjentów z grupy wysokiego ryzyka oraz skojarzeń chemioterapii stosowanych w skojarzeniu z radioterapia u pacjentów średniego i wysokiego ryzyka.

Podstawowy cel

  • Głównym celem części fazy I jest oszacowanie maksymalnych dawek tolerowanych (MTD) i zalecanych dawek fazy II (RP2D) skojarzenia irynotekanu liposomalnego z winkrystyną na przemian z VAC u pacjentów z grupy średniego ryzyka, irynotekanu liposomalnego z temozolomidem i winkrystyną na przemian z VAC u pacjentów wysokiego ryzyka oraz skojarzenia chemioterapii podawane z jednoczesną radioterapią u pacjentów średniego i wysokiego ryzyka.
  • Oszacowanie czasu przeżycia wolnego od zdarzeń u uczestników z grupy średniego ryzyka leczonych VAC oraz winkrystyną i irynotekanem liposomalnym (VLI) z dodatkiem terapii podtrzymującej winorelbiną i cyklofosfamidem.
  • Ocena przeżycia wolnego od zdarzeń u pacjentów wysokiego ryzyka leczonych VAC i winkrystyną, liposomalnym irynotekanem i temozolomidem z dodatkiem leczenia podtrzymującego winorelbiną i cyklofosfamidem.
  • Oszacowanie częstości nawrotów miejscowych u nieoperowanych pacjentów z grupy średniego i wysokiego ryzyka, z początkową wielkością guza o średnicy ≥5 cm, randomizowanych do grupy otrzymującej całkowitą dawkę promieniowania protonowego od 59,4 GyRBE do 68 GyRBE podczas leczenia VAC/VLI (średnie ryzyko) lub VAC/VLI w skojarzeniu z temozolomidem (wysokiego ryzyka) i leczenie podtrzymujące.

Cele drugorzędne

  • Ocena związku pomiędzy zmiennością farmakogenetyczną genotypu CEP72 a występowaniem alkaloidów barwinka (winkrystyna; winorelbina) u dzieci chorych na mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy.
  • Ocena związku pomiędzy farmakogenetyczną zmiennością enzymów metabolizujących leki i transporterów leków a farmakokinetyką alkaloidów barwinka, liposomalnego irynotekanu i cyklofosfamidu u dzieci z mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym.
  • Ocena zakresu międzyosobniczej zmienności farmakokinetyki alkaloidów barwinka, liposomalnego irynotekanu i cyklofosfamidu u dzieci chorych na mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy oraz zbadanie możliwych powiązań pomiędzy dystrybucją leku a współzmiennymi specyficznymi dla pacjenta (np. wiekiem, płcią, rasą, masą ciała).
  • Oszacować skumulowaną częstość występowania wznowy miejscowej u pacjentów z chorobą niskiego ryzyka leczonych bez radioterapii uzupełniającej lub radioterapią o minimalnej objętości.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy I-II mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności skojarzenia irynotekanu liposomalnego z winkrystyną na zmianę z VAC u pacjentów z grupy średniego ryzyka, irynotekanu liposomalnego z temozolomidem i winkrystyną na przemian z VAC u pacjentów z grupy wysokiego ryzyka oraz skojarzeń chemioterapii stosowanych w skojarzeniu z radioterapia u pacjentów średniego i wysokiego ryzyka. Część I fazy (faza ustalania dawki) to część polegająca na eskalacji dawki w schemacie BOIN, obejmująca maksymalnie 18 pacjentów w każdej z grup (średniego ryzyka, wysokiego ryzyka oraz średniego i wysokiego ryzyka z wczesnym promieniowanie). Część fazy I polega na ustaleniu maksymalnej tolerowanej dawki i zalecanej dawki fazy II dla kolejnej części fazy II. Część II fazy ma dwa główne cele. Pierwszym celem będzie określenie wielkości próby w odniesieniu do skuteczności, a punkt końcowy definiuje się jako 2-letni czas przeżycia wolny od zdarzeń (EFS) dla każdej warstwy, z 4-letnim okresem rejestracji i 2-letnim okresem obserwacji dla każdego pacjenta, przez 80 % mocy i 5% współczynnika błędów typu I, zastosowano jednoramienny adaptacyjny projekt fazy II, aby oszacować liczbę pacjentów w grupach średniego i wysokiego ryzyka wynoszących odpowiednio 46 i 33. Badanie zakończy się po 2 latach obserwacji ostatniego włączonego pacjenta. Drugim celem jest ocena częstości nawrotów lokalnych (LRR) u pacjentów z guzem o wielkości ≥ 5 cm przy użyciu schematu randomizacji 2:1 polegającego na porównaniu podawania dwóch strategii radioterapii, 59,4 GyRBE i 68 GyRBE. Do tej części potrzebnych będzie 27 dodatkowych pacjentów.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

135

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Raya Saab, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Rekrutacyjny
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Kontakt:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104-2796
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cook Children's Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Karen Albritton
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

• Nowo zdiagnozowani uczestnicy z rozpoznaniem mięśniakomięsaka prążkowanokomórkowego (RMS) dowolnego podtypu. Obejmuje to mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy zarodkowy (ujemny pod względem fuzji), mięśniakomięsak pęcherzykowy pęcherzykowy (fuzyjny dodatni), a także wrzecionowatokomórkowy i stwardniający

• Musi mieć chorobę niskiego, średniego lub wysokiego ryzyka, zdefiniowaną jako:

  1. Niskie ryzyko: TP53 i MYOD1 ujemne ORAZ

    • Zarodkowa, wrodzona/niemowlęca komórka wrzecionowata lub komórka wrzecionowata/stwardniająca histologia ujemna pod względem fuzji FOXO1

    • Etap 1 Grupa I, Grupa II
    • Tylko orbital etapu 1 grupy III
    • Etap 2 Grupa I, Grupa II

  2. Ryzyko pośrednie: MYOD1 i TP53 ujemne ORAZ

    • Zarodkowa, wrodzona/niemowlęca komórka wrzecionowata lub wrzecionowata/stwardniająca histologia ujemna pod względem fuzji FOXO1 o Stopień 1 Grupa III bez orbity o Stopień 3 Grupa I/II

    o Etap 2/3 Grupa III

    • Etap 4 Grupa IV i Oberlin 0-1

      • Histologia dodatnia pod względem fuzji pęcherzykowej, wrzecionowatej/stwardniającej FOXO1

    • Etap 1-3, Grupa I-III N0

  3. Wysokie ryzyko: wszystkie nowotwory z mutacją MYOD1 i TP53, niezależnie od stadium i grupy ORAZ/LUB

    • Zarodkowa, wrodzona/niemowlęca komórka wrzecionowata lub komórka wrzecionowata/stwardniająca fuzja FOXO1 ujemna o Grupa IV ≥ 10 lat i Oberlin ≥ 2

    • Fuzja pęcherzykowa, wrzecionowata/stwardniająca FOXO1 dodatnia

      • N1
      • Etap 4 Grupa IV

    Informacje dotyczące klasyfikacji i grupowania klinicznego znajdują się w Załącznikach I i II.

    Wiek < 22 lata (można zapisać się do 22. roku życia)

    • Poziom osiągnięć odpowiadający wynikowi ECOG wynoszącemu 0, 1 lub 2. W przypadku uczestników w wieku < 16 lat należy zastosować skalę wyników Lansky'ego (patrz Załącznik VII).

    • Uczestnik nie był wcześniej poddawany radioterapii ani chemioterapii z powodu mięśniakomięsaka prążkowanokomórkowego (z wyjątkiem steroidów), chyba że sytuacja nagła wymaga miejscowego leczenia nowotworu (omówić z PI).
    • Rozpoczęcie chemioterapii planuje się w ciągu 6 tygodni (42 dni) od ostatecznej biopsji lub resekcji chirurgicznej.
    • Prawidłowa funkcja szpiku kostnego definiowana jako:
    • Bezwzględna liczba neutrofilów na obwodzie (ANC) ≥ 750/µl
    • Liczba płytek krwi ≥ 75 000/μL (niezależna od transfuzji)
    • Prawidłowa czynność wątroby definiowana jako stężenie bilirubiny całkowitej < 1,5 x górna granica normy (GGN) dla wieku. Uczestnicy z pierwotnymi chorobami dróg żółciowych lub wątroby i wartością bilirubiny większą niż 1,5 x GGN mogą zostać włączeni do badania, jeśli spełnione są wszystkie inne kryteria kwalifikacyjne.

    Prawidłowa czynność nerek definiowana jako:

    Klirens kreatyniny lub radioizotop GFR > 70 ml/min/1,732 lub kreatyniny w surowicy w zależności od wieku w następujący sposób:

    Wiek Maksymalna kreatynina w surowicy (mg/dL) Mężczyzna Kobieta

    1 miesiąc do < 6 miesięcy 0,4 0,4 ​​6 miesięcy do < 1 rok 0,5 0,5 Wiek Maksymalna kreatynina w surowicy (mg/dL)

    1. do < 2 lat 0,6 0,6
    2. do < 6 lat 0,8 0,8

    6 do < 10 lat 1 1 10 do < 13 lat 1,2 1,2 13 do < 16 lat 1,5 1,4 > 16 lat 1,7 1,4

    Wartości progowe kreatyniny w tej tabeli wyprowadzono ze wzoru Schwartza do szacowania GFR25 na podstawie wzrostu i wzrostu dziecka. Dane opublikowane przez CDC.

    Uczestnicy, u których występuje niedrożność dróg moczowych spowodowana nowotworem, muszą spełniać kryteria czynności nerek wymienione powyżej ORAZ muszą mieć niezakłócony przepływ moczu potwierdzony poprzez dekompresję zatkanej części dróg moczowych.

    • Odpowiednia czynność płuc zdefiniowana jako: brak objawów duszności spoczynkowej i pulsoksymetria > 94%, jeśli istnieją wskazania kliniczne do określenia. Badania czynności płuc nie są wymagane.

    • Do udziału w tym badaniu kwalifikują się pacjenci wymagający radioterapii w nagłych przypadkach. Wytyczne dotyczące radioterapii można znaleźć w rozdziale 4.11.

    • Brak dowodów na aktywną, niekontrolowaną infekcję.

    Wszyscy uczestnicy i/lub ich rodzice lub opiekunowie prawni muszą podpisać pisemną świadomą zgodę.

    Kryteria wyłączenia:

    • Pacjenci, którzy otrzymali jakąkolwiek chemioterapię (z wyjątkiem sterydów).

    • Pacjenci, którzy otrzymali wcześniej pełny cykl RT w pierwotnym miejscu choroby. Nie wyklucza to pacjentów, którzy otrzymali radioterapię w trybie pilnym.

    • niezakaźna śródmiąższowa choroba płuc, wymagająca istotnej interwencji medycznej, w toku lub w przeszłości.
    • Aktywne seksualnie pacjentki w wieku rozrodczym, które nie wyraziły zgody na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji przez okres udziału w badaniu i przez co najmniej 3 miesiące po zakończeniu leczenia.
    • Pacjentki w ciąży nie kwalifikują się do badania, ponieważ w przypadku kilku badanych leków odnotowano toksyczne działanie na płód lub działanie teratogenne. Uczestniczki w wieku > 10 lat lub po menarchizacji muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 24 godzin przed rozpoczęciem leczenia.
    • Kobiety w okresie laktacji, które karmią piersią swoje dzieci lub planują je karmić piersią, nie kwalifikują się.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niskie ryzyko

Uczestnik otrzyma 12 tygodni (4 cykle) chemioterapii VAC (winkrystyna, daktynomycyna i cyklofosfamid), a następnie 12 tygodni (4 cykle) chemioterapii VA (winkrystyna, daktynomycyna).

Każdy cykl chemioterapii VAC/VA będzie trwał 3 tygodnie, łącznie 12 tygodni (VAC lub VA będą podawane w 1. tygodniu każdego cyklu, a winkrystyna będzie podawana w 2. i 3. tygodniu). W 12. tygodniu uczestnik zostanie poddany skanom i testom w celu ponownej oceny odpowiedzi guza na leczenie. Po operacji i radioterapii uczestnik otrzyma dodatkowe 12 tygodni (4 cykle) tej samej chemioterapii bez cyklofosfamidu. Winkrystyna i daktynomycyna, zwane także „VA”. Po 4 cyklach VA badacz ponownie oceni guz w 24. tygodniu i pacjent nie będzie już otrzymywał chemioterapii, ale będzie uważnie obserwowany pod kątem jakichkolwiek oznak nawrotu nowotworu.
Lek: Winkrystyna

Niskie ryzyko Podawać dożylnie przez 1 minutę (lub wlew przez minitorebkę zgodnie ze standardami obowiązującymi w placówce) w pierwszym dniu tygodni 1, 8, 15 (3) dawek. Maksymalna dawka dla wszystkich uczestników wynosi 2 mg.

Średnie ryzyko Podawać dożylnie przez 1 minutę, 3 dawki co tydzień w dniu 1 Wysokie ryzyko Podawać we wlewie dożylnym przez 1 minutę, 3 dawki co tydzień w dniu 1, 8, 15

Inne nazwy:
  • Oncovin
Lek: Daktynomycyna

Niskie ryzyko Podawać w powolnym wstrzyknięciu dożylnym przez 1–5 minut w 1. dniu 1. tygodnia, (1) dawka. Maksymalna dawka dla wszystkich uczestników wynosi 2,5 mg.

Średnie ryzyko Podawać powolną kroplówką dożylną przez 1-5 minut, 1 dawkę tygodniowo w dniu 1. Wysokie ryzyko Podawać powolną kroplówką dożylną przez 1-5 minut, pierwszego dnia

Inne nazwy:
  • (aktynomycyna-D)
Lek: Cyklofosfamid

Niskie ryzyko Podawać w infuzji dożylnej trwającej 30–60 minut w dniu 1., 91) dawki, Mesna i nawodnienie będą podawane z cyklofosfamidem dożylnie zgodnie ze standardami obowiązującymi w danym kraju.

Średnie ryzyko Podawać w infuzji dożylnej przez 30-60 minut, 1 dawka, dzień 1 Wysokie ryzyko Podawać w infuzji dożylnej przez 30-60 minut, 1 dawka, dzień 1

Inne nazwy:
  • Cytoxan®.
Procedura: Resekcja chirurgiczna
Niskie, średnie i wysokie ryzyko
Procedura: Promieniowanie wiązką protonów lub promieniowanie wiązką zewnętrzną lub brachyterapia
Niskie, średnie i wysokie ryzyko
Eksperymentalny: Ryzyko pośrednie

Celem tej części badania jest sprawdzenie, czy dodanie leku o nazwie liposomalny irynotekan (zwanego także Onivyde) do standardowej chemioterapii/napromieniania/operacji przyniesie lepsze wyniki leczenia pacjentów z mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym średniego i wysokiego ryzyka. Badacze chcą także znaleźć najlepszą dawkę promieniowania dla pacjentów średniego i wysokiego ryzyka z dużymi guzami (> 5 cm).

Pacjent będzie otrzymywał chemioterapię VAC przez 42 tygodnie (winkrystyna, aktynomycyna D/daktynomycyna i cyklofosfamid) na zmianę z chemioterapią VLI (winkrystyna/irynotekan liposomalny). W tym czasie uczestnik zostanie również poddany operacji usunięcia guza i radioterapii. Po zakończeniu tej terapii pacjent otrzyma dodatkowe 6 miesięcy chemioterapii podtrzymującej z użyciem winorelbiny i doustnego (doustnie) cyklofosfamidu.
Lek: Winkrystyna

Niskie ryzyko Podawać dożylnie przez 1 minutę (lub wlew przez minitorebkę zgodnie ze standardami obowiązującymi w placówce) w pierwszym dniu tygodni 1, 8, 15 (3) dawek. Maksymalna dawka dla wszystkich uczestników wynosi 2 mg.

Średnie ryzyko Podawać dożylnie przez 1 minutę, 3 dawki co tydzień w dniu 1 Wysokie ryzyko Podawać we wlewie dożylnym przez 1 minutę, 3 dawki co tydzień w dniu 1, 8, 15

Inne nazwy:
  • Oncovin
Lek: Daktynomycyna

Niskie ryzyko Podawać w powolnym wstrzyknięciu dożylnym przez 1–5 minut w 1. dniu 1. tygodnia, (1) dawka. Maksymalna dawka dla wszystkich uczestników wynosi 2,5 mg.

Średnie ryzyko Podawać powolną kroplówką dożylną przez 1-5 minut, 1 dawkę tygodniowo w dniu 1. Wysokie ryzyko Podawać powolną kroplówką dożylną przez 1-5 minut, pierwszego dnia

Inne nazwy:
  • (aktynomycyna-D)
Lek: Cyklofosfamid

Niskie ryzyko Podawać w infuzji dożylnej trwającej 30–60 minut w dniu 1., 91) dawki, Mesna i nawodnienie będą podawane z cyklofosfamidem dożylnie zgodnie ze standardami obowiązującymi w danym kraju.

Średnie ryzyko Podawać w infuzji dożylnej przez 30-60 minut, 1 dawka, dzień 1 Wysokie ryzyko Podawać w infuzji dożylnej przez 30-60 minut, 1 dawka, dzień 1

Inne nazwy:
  • Cytoxan®.
Procedura: Resekcja chirurgiczna
Niskie, średnie i wysokie ryzyko
Procedura: Promieniowanie wiązką protonów lub promieniowanie wiązką zewnętrzną lub brachyterapia
Niskie, średnie i wysokie ryzyko
Lek: Irynotekan liposomalny
Pośrednie i wysokie ryzyko Podawać w infuzji dożylnej trwającej 90 minut, 1 dawka pierwszego dnia. Liposomalny irynotekan powinien być premedykowany deksametazonem (lub równoważnym kortykosteroidem), jeśli nie jest przeciwwskazany. Zaleca się także premedykację difenhydraminą i antagonistą receptora H2 (tj. famotydyną).
Inne nazwy:
  • (Onivyde®)
Lek: Winorelbina
Pośrednie i wysokie ryzyko Podawać poprzez powolne wstrzyknięcie dożylne przez 6–10 minut (lub wlew w mini torebce zgodnie ze standardami danej instytucji) w pierwszym dniu tygodni 43–45, 47–49, 51–53, 55–57, 59–61, 63-65.
Inne nazwy:
  • Navelbine
Lek: Filgrastym, peg-filgrastym

Niskie, średnie i wysokie ryzyko:

U pacjentów z grupy wysokiego ryzyka należy stosować profilaktyczne wsparcie szpikowego czynnika wzrostu (filgrastym lub pegfilgrastym) po wszystkich cyklach VAC. Rozpocząć leczenie wspomagającym czynnikiem wzrostu szpiku (na przykład filgrastym w dawce 5 mcg/kg/dawkę SubQ codziennie aż ANC będzie wynosić ≥ 2000/µl po oczekiwanym nadirie LUB pegfilgrastym w dawce 0,1 mg/kg/dawkę [dla pacjentów < 45 kg] lub 6 mg/dawkę [dla pacjentów ≥ 45 kg] SubQ x 1 dawka) 24-48 godzin po cyklach VAC. Leczenie filgrastymem można kontynuować bez konieczności stosowania magnetowidu. Należy przerwać stosowanie filgrastymu co najmniej 24 godziny przed rozpoczęciem kolejnego cyklu. NIE należy stosować profilaktycznego wspomagania szpikowego czynnika wzrostu po cyklach VLIT lub podczas chemioterapii podtrzymującej.

Inne nazwy:
  • Neupogen
Eksperymentalny: Wysokie ryzyko

Celem tej części badania jest sprawdzenie, czy dodanie leku o nazwie liposomalny irynotekan (zwanego także Onivyde) do standardowej chemioterapii/napromieniania/operacji przyniesie lepsze wyniki leczenia pacjentów z mięśniakomięsakiem prążkowanokomórkowym wysokiego ryzyka. Badacz chce także znaleźć najlepszą dawkę promieniowania dla pacjentów wysokiego ryzyka z dużymi guzami (> 5 cm).

Pacjent będzie otrzymywał chemioterapię VAC przez 42 tygodnie (winkrystyna, aktynomycyna D/daktynomycyna i cyklofosfamid) na zmianę z chemioterapią VLIT (winkrystyna/irynotekan liposomalny/temozolomid). W tym czasie przeprowadza się także operację usunięcia guza i radioterapię u uczestników. Po zakończeniu tej terapii pacjent otrzyma dodatkowe 6 miesięcy chemioterapii podtrzymującej z użyciem winorelbiny i doustnego (doustnie) cyklofosfamidu.
Lek: Winkrystyna

Niskie ryzyko Podawać dożylnie przez 1 minutę (lub wlew przez minitorebkę zgodnie ze standardami obowiązującymi w placówce) w pierwszym dniu tygodni 1, 8, 15 (3) dawek. Maksymalna dawka dla wszystkich uczestników wynosi 2 mg.

Średnie ryzyko Podawać dożylnie przez 1 minutę, 3 dawki co tydzień w dniu 1 Wysokie ryzyko Podawać we wlewie dożylnym przez 1 minutę, 3 dawki co tydzień w dniu 1, 8, 15

Inne nazwy:
  • Oncovin
Lek: Daktynomycyna

Niskie ryzyko Podawać w powolnym wstrzyknięciu dożylnym przez 1–5 minut w 1. dniu 1. tygodnia, (1) dawka. Maksymalna dawka dla wszystkich uczestników wynosi 2,5 mg.

Średnie ryzyko Podawać powolną kroplówką dożylną przez 1-5 minut, 1 dawkę tygodniowo w dniu 1. Wysokie ryzyko Podawać powolną kroplówką dożylną przez 1-5 minut, pierwszego dnia

Inne nazwy:
  • (aktynomycyna-D)
Lek: Cyklofosfamid

Niskie ryzyko Podawać w infuzji dożylnej trwającej 30–60 minut w dniu 1., 91) dawki, Mesna i nawodnienie będą podawane z cyklofosfamidem dożylnie zgodnie ze standardami obowiązującymi w danym kraju.

Średnie ryzyko Podawać w infuzji dożylnej przez 30-60 minut, 1 dawka, dzień 1 Wysokie ryzyko Podawać w infuzji dożylnej przez 30-60 minut, 1 dawka, dzień 1

Inne nazwy:
  • Cytoxan®.
Procedura: Resekcja chirurgiczna
Niskie, średnie i wysokie ryzyko
Procedura: Promieniowanie wiązką protonów lub promieniowanie wiązką zewnętrzną lub brachyterapia
Niskie, średnie i wysokie ryzyko
Lek: Irynotekan liposomalny
Pośrednie i wysokie ryzyko Podawać w infuzji dożylnej trwającej 90 minut, 1 dawka pierwszego dnia. Liposomalny irynotekan powinien być premedykowany deksametazonem (lub równoważnym kortykosteroidem), jeśli nie jest przeciwwskazany. Zaleca się także premedykację difenhydraminą i antagonistą receptora H2 (tj. famotydyną).
Inne nazwy:
  • (Onivyde®)
Lek: Winorelbina
Pośrednie i wysokie ryzyko Podawać poprzez powolne wstrzyknięcie dożylne przez 6–10 minut (lub wlew w mini torebce zgodnie ze standardami danej instytucji) w pierwszym dniu tygodni 43–45, 47–49, 51–53, 55–57, 59–61, 63-65.
Inne nazwy:
  • Navelbine
Lek: Filgrastym, peg-filgrastym

Niskie, średnie i wysokie ryzyko:

U pacjentów z grupy wysokiego ryzyka należy stosować profilaktyczne wsparcie szpikowego czynnika wzrostu (filgrastym lub pegfilgrastym) po wszystkich cyklach VAC. Rozpocząć leczenie wspomagającym czynnikiem wzrostu szpiku (na przykład filgrastym w dawce 5 mcg/kg/dawkę SubQ codziennie aż ANC będzie wynosić ≥ 2000/µl po oczekiwanym nadirie LUB pegfilgrastym w dawce 0,1 mg/kg/dawkę [dla pacjentów < 45 kg] lub 6 mg/dawkę [dla pacjentów ≥ 45 kg] SubQ x 1 dawka) 24-48 godzin po cyklach VAC. Leczenie filgrastymem można kontynuować bez konieczności stosowania magnetowidu. Należy przerwać stosowanie filgrastymu co najmniej 24 godziny przed rozpoczęciem kolejnego cyklu. NIE należy stosować profilaktycznego wspomagania szpikowego czynnika wzrostu po cyklach VLIT lub podczas chemioterapii podtrzymującej.

Inne nazwy:
  • Neupogen
Lek: Temozolomid
Wysokie ryzyko Podawać doustnie (lub przez rurkę NG lub G) 5 dawek w dniach 1-5. W przypadku podawania z irynotekanem liposomalnym, należy podawać temozolomid przed irynotekanem liposomalnym. Najlepiej podawać na czczo (co najmniej 1 godzinę przed i 2 godziny po posiłku), aby poprawić wchłanianie. W przypadku stosowania kapsułek temozolomidu zaokrąglić dawkę do najbliższej kapsułki 5 mg. Kapsułkę można otworzyć, a zawartość wymieszać z musem jabłkowym lub sokiem jabłkowym. Dostępna jest również złożona zawiesina doustna. Jeżeli wymioty wystąpią w ciągu 20 minut od przyjęcia dawki temozolomidu, dawkę można powtórzyć jednokrotnie.
Inne nazwy:
  • Temodara

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne tolerowane dawki (MTD)
Ramy czasowe: 4 lata
W badaniu MTD zdefiniowano jako najwyższą dawkę terapeutyczną, która zapewni pożądane efekty leczenia bez powodowania docelowego wskaźnika toksyczności większego niż 0,3. Dla każdej z trzech grup (średniego ryzyka, wysokiego ryzyka oraz średniego i wysokiego ryzyka z wczesnym promieniowaniem) w celu znalezienia MTD zastosujemy projekt optymalnego przedziału Bayesa (BOIN).
4 lata
Przeżycie bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: 2 lata po terapii
Oszacujemy 2-letnie przeżycie wolne od zdarzeń u pacjentów z grupy średniego i wysokiego ryzyka, co stanowi szacunkowe prawdopodobieństwo, że u pacjenta nie wystąpią żadne zdarzenia w ciągu 2-letniej obserwacji. Jeżeli w ciągu 2 lat u pacjenta wystąpi zdarzenie, w tym niepowodzenie lokalne, niepowodzenie odległe, śmierć lub utrata możliwości obserwacji, nazywamy to niepowodzeniem, w przeciwnym razie nazywamy to reakcją.
2 lata po terapii
Częstość nawrotów lokalnych (LRR)
Ramy czasowe: 2 lata

LRR definiuje się jako binarny punkt końcowy badania. Przeżycie wolne od nawrotów lokalnych (LRFS) definiuje się jako czas od randomizacji do wcześniejszej daty pierwszego nawrotu choroby miejscowej lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny. Odległe niepowodzenie zostanie uznane za ryzyko konkurencyjne, a pacjenci, u których obserwacja zakończyła się bez poprawy klinicznej, zostaną ocenzurowani. Celem punktu końcowego dotyczącego częstości nawrotów lokalnych jest ocena 2-letniego LRR poprzez porównanie podania 59,4 GyRBE i 68 GyRBE pacjentom (łącznie grupy średniego i wysokiego ryzyka) z guzem o wielkości większej lub równej 5 cm, spełniającym kryteria kryteria randomizacji (brak dróg żółciowych i konkretnych przypadków kończyn).

.
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Alberto Pappo, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 października 2034

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 października 2037

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RMS2021
  • NCI-2024-00701 (Inny identyfikator: NCI Clinical Trial Registration Program)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Udostępnione zostaną zbiory danych zdeidentyfikowanych poszczególnych uczestników, zawierające zmienne analizowane w opublikowanym artykule (związane z pierwotnymi lub wtórnymi celami badania zawartymi w publikacji). Dokumenty uzupełniające, takie jak protokół, plan analiz statystycznych i świadoma zgoda, są dostępne na stronie internetowej CTG dla konkretnego badania. Dane użyte do wygenerowania opublikowanego artykułu zostaną udostępnione w momencie publikacji artykułu. Badacze, którzy chcą uzyskać dostęp do danych pozbawionych identyfikacji na poziomie indywidualnym, skontaktują się z zespołem obliczeniowym w Departamencie Biostatystyki (ClinTrialDataRequest@stjude.org), który odpowie na żądanie danych

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione w momencie publikacji artykułu.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane zostaną udostępnione badaczom na podstawie formalnego wniosku zawierającego następujące informacje: imię i nazwisko osoby składającej wniosek, afiliację, zestaw danych, o który wnioskowano oraz termin, w którym dane są potrzebne. W celach informacyjnych główny statystyk i główny badacz badania zostaną poinformowani, że poproszono o udostępnienie zbiorów danych dotyczących wyników pierwotnych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj