Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trattamento del rabdomiosarcoma di nuova diagnosi mediante stratificazione del rischio molecolare e terapia a base di irinotecan liposomiale in bambini con malattia a rischio intermedio e alto

18 agosto 2025 aggiornato da: St. Jude Children's Research Hospital

Un protocollo per il trattamento del rabdomiosarcoma di nuova diagnosi utilizzando la stratificazione del rischio molecolare e la terapia liposomiale a base di irinotecan nei bambini con malattia a rischio intermedio e alto

Si tratta di uno studio di fase I-II volto a determinare la sicurezza e l'efficacia della combinazione di irinotecan liposomiale con vincristina in alternanza con VAC in pazienti a rischio intermedio, di irinotecan liposomiale con temozolomide e vincristina in alternanza con VAC in pazienti ad alto rischio e delle combinazioni chemioterapiche quando somministrate contemporaneamente radioterapia nei pazienti a rischio intermedio e alto.

Obiettivo primario

  • L'obiettivo primario della parte di Fase I è stimare le dosi massime tollerate (MTD) e le dosi raccomandate di Fase II (RP2D) della combinazione di irinotecan liposomiale con vincristina in alternanza con VAC in pazienti a rischio intermedio, irinotecan liposomiale con temozolomide e vincristina in alternanza con VAC nei pazienti ad alto rischio e le combinazioni chemioterapiche quando somministrate con concomitante radioterapia in pazienti a rischio intermedio e alto.
  • Stima della sopravvivenza libera da eventi per i partecipanti a rischio intermedio trattati con VAC e vincristina e irinotecan liposomiale (VLI) con l'aggiunta di una terapia di mantenimento con vinorelbina e ciclofosfamide.
  • Stimare la sopravvivenza libera da eventi per i pazienti ad alto rischio trattati con VAC e vincristina, irinotecan liposomiale e temozolomide con l'aggiunta di una terapia di mantenimento con vinorelbina e ciclofosfamide.
  • Stimare il tasso di recidiva locale per i pazienti non resecati a rischio intermedio e alto con dimensioni iniziali del tumore con ≥ 5 cm, randomizzati a una dose totale di radiazioni protoniche compresa tra 59,4 GyRBE e 68 GyRBE durante il trattamento con VAC/VLI (rischio intermedio) o VAC/VLI più temozolomide (ad alto rischio) e terapia di mantenimento.

Obiettivi secondari

  • Valutare la relazione tra la variazione farmacogenetica nel genotipo CEP72 e la disposizione degli alcaloidi della vinca (vincristina; vinorelbina) nei bambini con rabdomiosarcoma.
  • Valutare la relazione tra la variazione farmacogenetica negli enzimi che metabolizzano i farmaci e nei trasportatori dei farmaci e la farmacocinetica degli alcaloidi della vinca, dell'irinotecan liposomiale e della ciclofosfamide nei bambini con rabdomiosarcoma.
  • Valutare l'entità della variabilità tra pazienti nella farmacocinetica degli alcaloidi della vinca, dell'irinotecan liposomiale e della ciclofosfamide nei bambini con rabdomiosarcoma ed esplorare le possibili associazioni tra disponibilità del farmaco e covariate specifiche del paziente (ad esempio età, sesso, razza, peso).
  • Stimare l'incidenza cumulativa di recidiva locale in pazienti con malattia a basso rischio trattati con nessuna radioterapia adiuvante o con radioterapia a volume minimo.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase I-II volto a determinare la sicurezza e l'efficacia della combinazione di irinotecan liposomiale con vincristina in alternanza con VAC in pazienti a rischio intermedio, di irinotecan liposomiale con temozolomide e vincristina in alternanza con VAC in pazienti ad alto rischio e delle combinazioni chemioterapiche quando somministrate contemporaneamente radioterapia nei pazienti a rischio intermedio e alto. La parte di fase I (fase di definizione della dose) è una parte di aumento della dose che utilizza il disegno BOIN con un massimo di 18 pazienti per ciascuno dei gruppi (a rischio intermedio, ad alto rischio e a rischio intermedio e alto con radiazione). La parte della Fase I consiste nel trovare la dose massima tollerata e la dose raccomandata di fase II per la successiva parte della fase II. La parte della Fase II ha due obiettivi principali. Il primo obiettivo determinerà la dimensione del campione e riguarda l'efficacia e l'endpoint è definito come una sopravvivenza libera da eventi (EFS) a 2 anni per ogni strato, con 4 anni di arruolamento e 2 anni di follow-up per ciascun paziente, entro 80 % di potenza e tasso di errore di tipo I del 5%, è stato utilizzato un disegno adattivo di fase II a braccio singolo per stimare che il numero di pazienti per i gruppi a rischio intermedio e ad alto rischio sia rispettivamente 46 e 33. Lo studio terminerà una volta che l’ultimo paziente arruolato sarà stato seguito per 2 anni. Il secondo obiettivo è valutare il tasso di recidiva locale (LRR) dei pazienti con dimensioni del tumore ≥ 5 cm utilizzando un disegno di randomizzazione 2:1 che confronta la somministrazione delle due strategie di radioterapia, 59,4 GyRBE e 68 GyRBE. Per questa parte saranno necessari 27 pazienti aggiuntivi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

135

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Reclutamento
        • Stanford University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Raya Saab, MD
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • Reclutamento
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Contatto:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104-2796
        • Non ancora reclutamento
        • Cook Children's Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Karen Albritton
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

• Partecipanti di nuova diagnosi con diagnosi di rabdomiosarcoma (RMS) di qualsiasi sottotipo. Ciò include il rabdomiosarcoma embrionale (fusione negativa), il rabdomiosarcoma alveolare (fusione positiva), nonché le cellule fusate e sclerosanti

• Deve avere una malattia a rischio basso, intermedio o alto, definita come:

  1. A basso rischio: TP53 e MYOD1 AND negativo

    • Istologia negativa con fusione di cellule fusate embrionali, congenite/infantili o cellule fusate/sclerosante FOXO1

    • Fase 1 Gruppo I, Gruppo II
    • Solo orbitale Fase 1 Gruppo III
    • Fase 2 Gruppo I, Gruppo II

  2. Rischio intermedio: MYOD1 e TP53 AND negativi

    • Istologia negativa con cellule fusate embrionali, congenite/infantili o cellule fusate/fusione FOXO1 sclerosante o Stadio 1 Gruppo III non orbita o Stadio 3 Gruppo I/II

    o Fase 2/3 Gruppo III

    • Fase 4 Gruppo IV e Oberlin 0-1

      • Istologia positiva per fusione FOXO1 alveolare, cellule fusate/sclerosante

    • Fase 1-3, Gruppo I-III N0

  3. Ad alto rischio: tutti i tumori mutanti MYOD1 e TP53 indipendentemente dallo stadio e dal gruppo AND/OR

    • Cellule fusate embrionali, congenite/infantili o cellule fusate/fusione FOXO1 sclerosante negativa o Gruppo IV ≥ 10 anni di età e Oberlin ≥ 2

    • Fusione FOXO1 alveolare, cellule fusate/sclerosante positiva

      • N1
      • Fase 4 Gruppo IV

    Vedere le Appendici I e II per la stadiazione e il raggruppamento clinico.

    Età < 22 anni (idoneo all'iscrizione fino al 22° compleanno)

    • Livello di prestazione corrispondente al punteggio ECOG di 0, 1 o 2. Il punteggio di prestazione Lansky deve essere utilizzato per i partecipanti di età < 16 anni (vedere Appendice VII).

    • Il partecipante non ha ricevuto alcuna radioterapia o chemioterapia precedente per il rabdomiosarcoma (esclusi gli steroidi) a meno che una situazione di emergenza non richieda un trattamento locale del tumore (discutere con PI).
    • L'inizio della chemioterapia è pianificato entro 6 settimane (42 giorni) dalla biopsia definitiva o dalla resezione chirurgica.
    • Adeguata funzione del midollo osseo definita come:
    • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) periferica ≥ 750/μL
    • Conta piastrinica ≥ 75.000/μL (indipendente dalla trasfusione)
    • Funzionalità epatica adeguata definita come bilirubina totale < 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN) per l'età. I partecipanti con primari biliari o epatici con valori di bilirubina superiori a 1,5 volte ULN possono essere arruolati nello studio se tutti gli altri criteri di ammissibilità sono soddisfatti.

    Funzione renale adeguata definita come:

    Clearance della creatinina o GFR del radioisotopo > 70 mL/min/1.732 o creatinina sierica in base all'età come segue:

    Età Creatinina sierica massima (mg/dL) Maschio Femmina

    Da 1 mese a < 6 mesi 0,4 0,4 ​​Da 6 mesi a < 1 anno 0,5 0,5 Età Creatinina sierica massima (mg/dl)

    1. fino a < 2 anni 0,6 0,6
    2. fino a < 6 anni 0,8 0,8

    da 6 a < 10 anni 1 1 da 10 a < 13 anni 1,2 1,2 da 13 a < 16 anni 1,5 1,4 > 16 anni 1,7 1,4

    I valori soglia di creatinina in questa tabella sono stati derivati ​​dalla formula di Schwartz per la stima del GFR25 utilizzando la lunghezza e la statura del bambino. Dati pubblicati dal CDC.

    I partecipanti con ostruzione delle vie urinarie dovuta a tumore devono soddisfare i criteri di funzionalità renale sopra elencati E devono avere un flusso urinario senza ostacoli stabilito tramite la decompressione della porzione ostruita delle vie urinarie.

    • Funzionalità polmonare adeguata definita come: nessuna evidenza di dispnea a riposo e pulsossimetria > 94% se esiste un'indicazione clinica per la determinazione. Non sono richiesti test di funzionalità polmonare.

    • I pazienti che necessitano di radioterapia d'emergenza sono idonei all'arruolamento in questo studio. Vedere la Sezione 4.11 per le linee guida sulla radioterapia.

    • Nessuna evidenza di infezione attiva e incontrollata.

    Tutti i partecipanti e/o i loro genitori o tutori legali devono firmare un consenso informato scritto.

    Criteri di esclusione:

    • Pazienti che hanno ricevuto chemioterapia (esclusi gli steroidi).

    • Pazienti che hanno ricevuto in precedenza un ciclo completo di RT nel sito primario della malattia. Ciò non esclude i pazienti che hanno ricevuto radiazioni in emergenza.

    • Malattia polmonare interstiziale non infettiva in atto o pregressa che richiede un intervento medico significativo.
    • Pazienti sessualmente attivi con potenziale riproduttivo che non hanno accettato di utilizzare un metodo contraccettivo efficace per la durata della loro partecipazione allo studio e per almeno 3 mesi dopo il completamento del trattamento.
    • Le pazienti di sesso femminile in gravidanza non sono idonee poiché sono stati rilevati tossicità fetali o effetti teratogeni per molti dei farmaci in studio. Le partecipanti di sesso femminile di età > 10 anni o post-menarca devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 24 ore prima dell'inizio del trattamento.
    • Le donne in allattamento che stanno allattando o intendono allattare i loro bambini non sono idonee.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: A basso rischio

Il partecipante riceverà 12 settimane (4 cicli) di chemioterapia VAC (vincristina, dactinomicina e ciclofosfamide) seguite da 12 settimane (4 cicli) di chemioterapia VA (vincristina, dactinomicina).

Ciascun ciclo di chemioterapia VAC/VA durerà 3 settimane, per un totale di 12 settimane (VAC o VA verranno somministrate nella settimana 1 di ogni ciclo e vincristina verrà somministrata nelle settimane 2 e 3). Alla settimana 12, il partecipante verrà sottoposto a scansioni e test per rivalutare la risposta del tumore al trattamento. Dopo l'intervento chirurgico e la radioterapia, il partecipante riceverà altre 12 settimane (4 cicli) della stessa chemioterapia senza ciclofosfamide. Vincristina e dactinomicina, chiamate anche "VA". Dopo 4 cicli di VA, lo sperimentatore rivaluterà nuovamente il tumore alla settimana 24 e il paziente non riceverà più chemioterapia, ma sarà attentamente osservato per eventuali segni di recidiva del tumore.
Droga: Vincristina

A basso rischio Somministrare IV per oltre 1 minuto (o infusione tramite minibag secondo gli standard istituzionali) il Giorno 1 delle settimane 1,8, 15 (3) dosi. La dose massima è di 2 mg per tutti i partecipanti.

A rischio intermedio Somministrare IV, in 1 minuto, 3 dosi, settimanalmente al giorno 1 Ad alto rischio Somministrare tramite infusione IV in 1 minuto, 3 dosi, settimanalmente al giorno 1,8,15

Altri nomi:
  • Oncovin
Droga: Dactinomicina

Basso rischio Somministrare mediante iniezione lenta per via endovenosa nell'arco di 1-5 minuti il ​​Giorno 1 della dose della Settimana 1, (1). La dose massima è di 2,5 mg per tutti i partecipanti.

A rischio intermedio Somministrare per via endovenosa lenta in 1-5 minuti, 1 dose settimanale il giorno 1 Ad alto rischio Somministrare per via endovenosa lenta in 1-5 minuti, giorno 1

Altri nomi:
  • (actinomicina-D)
Droga: Ciclofosfamide

Basso rischio Somministrare mediante infusione IV nell'arco di 30-60 minuti il ​​giorno 1, 91), Mesna e l'idratazione verranno somministrati con ciclofosfamide IV secondo gli standard istituzionali.

Rischio intermedio Somministrare tramite infusione IV in 30-60 minuti, 1 dose, giorno 1 Rischio elevato Somministrare tramite infusione IV in 30-60 minuti, 1 dose, giorno 1

Altri nomi:
  • Cytoxan®.
Procedura: Resezione chirurgica
Rischio basso, intermedio e alto
Procedura: Radiazione a fascio di protoni o radiazione a fascio esterno o brachiterapia
Rischio basso, intermedio e alto
Sperimentale: Rischio intermedio

Lo scopo di questa parte dello studio è scoprire se l'aggiunta di un farmaco chiamato irinotecan liposomiale (chiamato anche Onivyde) alla chemioterapia/radioterapia/intervento standard comporterà risultati migliori del trattamento per i pazienti con rabdomiosarcoma a rischio intermedio e alto. I ricercatori vogliono anche trovare la migliore dose di radiazioni da somministrare ai pazienti a rischio intermedio e alto che presentano tumori di grandi dimensioni (> 5 cm).

Il paziente riceverà 42 settimane di chemioterapia VAC (vincristina, actinomicina D/dactinomicina e ciclofosfamide) alternata a chemioterapia VLI (vincristina/irinotecan liposomiale). Durante questo periodo il partecipante verrà anche sottoposto a un intervento chirurgico per rimuovere il tumore e la radioterapia. Una volta completata questa terapia, riceverai altri 6 mesi di chemioterapia di mantenimento con vinorelbina e ciclofosfamide orale (per via orale).
Droga: Vincristina

A basso rischio Somministrare IV per oltre 1 minuto (o infusione tramite minibag secondo gli standard istituzionali) il Giorno 1 delle settimane 1,8, 15 (3) dosi. La dose massima è di 2 mg per tutti i partecipanti.

A rischio intermedio Somministrare IV, in 1 minuto, 3 dosi, settimanalmente al giorno 1 Ad alto rischio Somministrare tramite infusione IV in 1 minuto, 3 dosi, settimanalmente al giorno 1,8,15

Altri nomi:
  • Oncovin
Droga: Dactinomicina

Basso rischio Somministrare mediante iniezione lenta per via endovenosa nell'arco di 1-5 minuti il ​​Giorno 1 della dose della Settimana 1, (1). La dose massima è di 2,5 mg per tutti i partecipanti.

A rischio intermedio Somministrare per via endovenosa lenta in 1-5 minuti, 1 dose settimanale il giorno 1 Ad alto rischio Somministrare per via endovenosa lenta in 1-5 minuti, giorno 1

Altri nomi:
  • (actinomicina-D)
Droga: Ciclofosfamide

Basso rischio Somministrare mediante infusione IV nell'arco di 30-60 minuti il ​​giorno 1, 91), Mesna e l'idratazione verranno somministrati con ciclofosfamide IV secondo gli standard istituzionali.

Rischio intermedio Somministrare tramite infusione IV in 30-60 minuti, 1 dose, giorno 1 Rischio elevato Somministrare tramite infusione IV in 30-60 minuti, 1 dose, giorno 1

Altri nomi:
  • Cytoxan®.
Procedura: Resezione chirurgica
Rischio basso, intermedio e alto
Procedura: Radiazione a fascio di protoni o radiazione a fascio esterno o brachiterapia
Rischio basso, intermedio e alto
Droga: Irinotecano liposomiale
A rischio intermedio e ad alto rischio Somministrare mediante infusione endovenosa nell'arco di 90 minuti, 1 dose al giorno 1 L'irinotecan liposomiale deve essere premedicato con desametasone (o un corticosteroide equivalente) se non controindicato. È incoraggiata anche la premedicazione con difenidramina e un antagonista del recettore H2 (ad esempio, famotidina).
Altri nomi:
  • (Onivyde®)
Droga: Vinorelbina
A rischio intermedio e ad alto rischio Somministrare tramite iniezione endovenosa lenta in 6-10 minuti (o infusione tramite minibag secondo gli standard istituzionali) il giorno 1 delle settimane 43-45, 47-49, 51-53, 55-57, 59-61, 63-65.
Altri nomi:
  • Ombelico
Droga: Filgrastim, peg-filgrastim

Rischio basso, intermedio e alto:

Il supporto profilattico del fattore di crescita mieloide (Filgrastim o Pegfilgrastim) deve essere utilizzato dopo tutti i cicli VAC per i pazienti nel braccio ad alto rischio. Iniziare il supporto del fattore di crescita mieloide (ad esempio, filgrastim 5 mcg/kg/dose SubQ al giorno fino a quando l'ANC è ≥ 2000/μL dopo il nadir previsto OPPURE pegfilgrastim 0,1 mg/kg/dose [per pazienti < 45 kg] o 6 mg/dose [per pazienti di peso ≥ 45 kg] SubQ x 1 dose) 24-48 ore dopo i cicli VAC. Il filgrastim può essere continuato indipendentemente dal videoregistratore. Interrompere il filgrastim almeno 24 ore prima dell'inizio del ciclo successivo. Il supporto profilattico del fattore di crescita mieloide NON deve essere utilizzato dopo i cicli VLIT o durante la chemioterapia di mantenimento.

Altri nomi:
  • Neupogen
Sperimentale: Alto rischio

Lo scopo di questa parte dello studio è scoprire se l'aggiunta di un farmaco chiamato irinotecan liposomiale (chiamato anche Onivyde) alla chemioterapia/radioterapia/intervento chirurgico standard comporterà risultati migliori del trattamento per i pazienti con rabdomiosarcoma ad alto rischio. Lo sperimentatore desidera inoltre trovare la migliore dose di radiazioni da somministrare ai pazienti ad alto rischio che presentano tumori di grandi dimensioni (> 5 cm).

Il paziente riceverà 42 settimane di chemioterapia VAC (vincristina, actinomicina D/dactinomicina e ciclofosfamide) alternata con chemioterapia VLIT (vincristina/irinotecan liposomiale/temozolomide). Durante questo periodo verranno sottoposti anche a un intervento chirurgico per rimuovere il tumore e radioterapia ai partecipanti. Una volta completata questa terapia, il paziente riceverà altri 6 mesi di chemioterapia di mantenimento con vinorelbina e ciclofosfamide orale (per via orale).
Droga: Vincristina

A basso rischio Somministrare IV per oltre 1 minuto (o infusione tramite minibag secondo gli standard istituzionali) il Giorno 1 delle settimane 1,8, 15 (3) dosi. La dose massima è di 2 mg per tutti i partecipanti.

A rischio intermedio Somministrare IV, in 1 minuto, 3 dosi, settimanalmente al giorno 1 Ad alto rischio Somministrare tramite infusione IV in 1 minuto, 3 dosi, settimanalmente al giorno 1,8,15

Altri nomi:
  • Oncovin
Droga: Dactinomicina

Basso rischio Somministrare mediante iniezione lenta per via endovenosa nell'arco di 1-5 minuti il ​​Giorno 1 della dose della Settimana 1, (1). La dose massima è di 2,5 mg per tutti i partecipanti.

A rischio intermedio Somministrare per via endovenosa lenta in 1-5 minuti, 1 dose settimanale il giorno 1 Ad alto rischio Somministrare per via endovenosa lenta in 1-5 minuti, giorno 1

Altri nomi:
  • (actinomicina-D)
Droga: Ciclofosfamide

Basso rischio Somministrare mediante infusione IV nell'arco di 30-60 minuti il ​​giorno 1, 91), Mesna e l'idratazione verranno somministrati con ciclofosfamide IV secondo gli standard istituzionali.

Rischio intermedio Somministrare tramite infusione IV in 30-60 minuti, 1 dose, giorno 1 Rischio elevato Somministrare tramite infusione IV in 30-60 minuti, 1 dose, giorno 1

Altri nomi:
  • Cytoxan®.
Procedura: Resezione chirurgica
Rischio basso, intermedio e alto
Procedura: Radiazione a fascio di protoni o radiazione a fascio esterno o brachiterapia
Rischio basso, intermedio e alto
Droga: Irinotecano liposomiale
A rischio intermedio e ad alto rischio Somministrare mediante infusione endovenosa nell'arco di 90 minuti, 1 dose al giorno 1 L'irinotecan liposomiale deve essere premedicato con desametasone (o un corticosteroide equivalente) se non controindicato. È incoraggiata anche la premedicazione con difenidramina e un antagonista del recettore H2 (ad esempio, famotidina).
Altri nomi:
  • (Onivyde®)
Droga: Vinorelbina
A rischio intermedio e ad alto rischio Somministrare tramite iniezione endovenosa lenta in 6-10 minuti (o infusione tramite minibag secondo gli standard istituzionali) il giorno 1 delle settimane 43-45, 47-49, 51-53, 55-57, 59-61, 63-65.
Altri nomi:
  • Ombelico
Droga: Filgrastim, peg-filgrastim

Rischio basso, intermedio e alto:

Il supporto profilattico del fattore di crescita mieloide (Filgrastim o Pegfilgrastim) deve essere utilizzato dopo tutti i cicli VAC per i pazienti nel braccio ad alto rischio. Iniziare il supporto del fattore di crescita mieloide (ad esempio, filgrastim 5 mcg/kg/dose SubQ al giorno fino a quando l'ANC è ≥ 2000/μL dopo il nadir previsto OPPURE pegfilgrastim 0,1 mg/kg/dose [per pazienti < 45 kg] o 6 mg/dose [per pazienti di peso ≥ 45 kg] SubQ x 1 dose) 24-48 ore dopo i cicli VAC. Il filgrastim può essere continuato indipendentemente dal videoregistratore. Interrompere il filgrastim almeno 24 ore prima dell'inizio del ciclo successivo. Il supporto profilattico del fattore di crescita mieloide NON deve essere utilizzato dopo i cicli VLIT o durante la chemioterapia di mantenimento.

Altri nomi:
  • Neupogen
Droga: Temozolomide
Ad alto rischio Somministrare PO (o mediante provetta NG o G) 5 dosi, nei giorni 1-5 Quando si somministra con irinotecan liposomiale, somministrare temozolomide prima dell'irinotecan liposomiale. Somministrare preferibilmente a stomaco vuoto (almeno 1 ora prima e 2 ore dopo i pasti) per migliorarne l'assorbimento. Quando si utilizzano capsule di temozolomide, arrotondare la dose alla capsula da 5 mg più vicina. La capsula può essere aperta e il contenuto mescolato con salsa di mela o succo di mela. È disponibile anche una sospensione orale composta. Se si verifica vomito entro 20 minuti dall'assunzione di una dose di temozolomide, la dose può essere ripetuta una volta.
Altri nomi:
  • Temodar

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dosi massime tollerate (MTD)
Lasso di tempo: 4 anni
Nello studio la MTD è definita come la dose di trattamento più alta in grado di fornire gli effetti desiderati del trattamento senza comportare un tasso di tossicità target superiore a 0,3. Per ciascuno dei tre gruppi (rischio intermedio, alto rischio e rischio intermedio e alto con radiazione precoce), utilizzeremo il disegno dell'intervallo ottimale bayesiano (BOIN) per trovare l'MTD.
4 anni
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: 2 anni dopo, senza terapia
Stimeremo la sopravvivenza libera da eventi a 2 anni per i pazienti a rischio intermedio e ad alto rischio, che è la probabilità stimata che un paziente non abbia alcun evento entro i 2 anni di follow-up. Se un evento, compreso il fallimento locale, il fallimento a distanza, la morte o la perdita al follow-up si verifica per un paziente entro 2 anni, lo chiamiamo fallimento, altrimenti lo chiamiamo risposta.
2 anni dopo, senza terapia
Tasso di recidiva locale (LRR)
Lasso di tempo: 2 anni

L'LRR è definito come endpoint binario nello studio. La sopravvivenza libera da recidiva locale (LRFS) è definita come il tempo trascorso dalla randomizzazione alla data precedente della prima recidiva locale della malattia o del decesso per qualsiasi causa. Il fallimento a distanza sarà considerato il rischio competitivo, i pazienti per i quali il follow-up si è concluso senza miglioramento clinico saranno censurati. L'obiettivo dell'endpoint del tasso di recidiva locale è valutare l'LRR a 2 anni confrontando la somministrazione di 59,4 GyRBE e 68 GyRBE per i pazienti (gruppi aggregati a rischio intermedio e alto) con dimensioni del tumore maggiori o uguali a 5 cm che soddisfano l'idoneità criteri per la randomizzazione (nessun albero biliare o casi specifici delle estremità).

.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

St. Jude Children's Research Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Alberto Pappo, MD, St. Jude Children's Research Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 marzo 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2034

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2037

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

5 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RMS2021
  • NCI-2024-00701 (Altro identificatore: NCI Clinical Trial Registration Program)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Verranno resi disponibili set di dati dei singoli partecipanti non identificati contenenti le variabili analizzate nell'articolo pubblicato (relativi agli obiettivi primari o secondari dello studio contenuti nella pubblicazione). Documenti di supporto come il protocollo, il piano di analisi statistiche e il consenso informato sono disponibili attraverso il sito web del CTG per lo studio specifico. I dati utilizzati per generare l'articolo pubblicato saranno resi disponibili al momento della pubblicazione dell'articolo. Gli investigatori che richiedono l'accesso a dati non identificati a livello individuale contatteranno il team informatico del Dipartimento di Biostatistica (ClinTrialDataRequest@stjude.org) che risponderà alla richiesta di dati

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili al momento della pubblicazione dell’articolo.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati verranno forniti ai ricercatori a seguito di una richiesta formale con le seguenti informazioni: nome completo del richiedente, affiliazione, set di dati richiesto e tempistica in cui i dati sono necessari. A titolo informativo, lo statistico principale e il ricercatore principale dello studio verranno informati che sono stati richiesti i set di dati dei risultati primari.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Vincristina

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Angola

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi