Monispektrinen optoakustinen tomografia potilailla, joilla on kystinen fibroosi
Monispektrinen optoakustinen tomografia maksafibroosin ja maha-suolikanavan läpikulun arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi
Kystinen fibroosi (CF) on Keski-Euroopan yleisin perinnöllinen sairaus. Taudin aiheuttaa kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelygeenin (CFTR) mutaatio. Maksassa fibroottinen uusiutuminen voi johtaa maksakirroosiin pitkällä aikavälillä. CF-hepatopatian varhainen havaitseminen on välttämätöntä fibroottisten uusiutumismekanismien etenemisen hidastamiseksi terapeuttisesti. CF-tautia sairastavilla vastasyntyneillä on merkittävästi lisääntynyt riski sairastua meconium ileuksen esiintymiseen, ja myös iän edetessä esiintyy oireita kroonisesta ummetuksesta distaaliseen suolen ahtaumaoireyhtymään (DIOS), mikä johtuu suoliston liikkuvuuden vähenemisestä.
Tässä tutkimuksessa maksafibroosin astetta tutkitaan nyt kystistä fibroosia sairastavilla aikuispotilailla käyttämällä monispektristä optoakustista kuvantamista (MSOT). Lisäksi ruoansulatuskanavan läpikulkua tutkitaan ei-invasiivisesti toisen ruoansulatuskanavan vaikutuksen tutkimiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystinen fibroosi (CF) on Keski-Euroopan yleisin perinnöllinen sairaus, jonka ilmaantuvuus on noin 3 300–4 800 uutta tapausta. Sairaus seuraa autosomaalista resessiivistä periytymismallia, jonka syynä on kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijägeenin (CFTR) mutaatio. Maksassa fibroottinen uusiutuminen voi johtaa maksakirroosiin pitkällä aikavälillä. CF-hepatopatian varhainen havaitseminen on välttämätöntä fibroottisten uusiutumismekanismien etenemisen hidastamiseksi terapeuttisesti. Kuluneen vuosikymmenen aikana maksan jäykkyyden mittaukset akustisella säteilyvoimalla (ARFI) ovat osoittautuneet päteväksi työkaluksi fibroottisen kudoksen uudelleenmuodostumisen mittaamiseen CF:ssä aikuisilla ja lapsilla. Lisäksi maha-suolikanavassa CFTR-kanavan puuttuminen aiheuttaa vakavia seurauksia. CF:stä kärsivillä vastasyntyneillä on merkittävästi lisääntynyt riski sairastua meconium ileuksen esiintymiseen, ja myös iän edetessä on oireita kroonisesta ummetuksesta DIOS:iin (Distaal Intestinal Obstruction Syndrome), mikä johtuu suoliston motiliteettien vähenemisestä.
Uusien kuvantamismenetelmien, kuten multispektrisen optoakustisen tomografian, avulla voidaan tutkia kehon omien aineiden lisäksi myös keholle vieraita aineita. Monispektrisessä optoakustisessa kuvantamisessa (MSOT), joka on perinteisen sonografian tapaan, sijoitetaan iholle anturi ja äänen sijaan kudokseen syötetään energiaa valon välähdyksellä. Tämä johtaa yksittäisten kudoskomponenttien tai molekyylien minimaalisten laajenemis- ja supistumisten jatkuvaan vuorotteluun (lämpöelastinen laajeneminen). Aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet, että hemoglobiinin kvantitatiivinen määritys voi antaa tietoa verenkierrosta ja tulehdusaktiivisuudesta aikuisten Crohnin tautia sairastavien potilaiden suolistossa. Myös fibroottiset muutokset maksassa voidaan todennäköisesti havaita tällä menetelmällä, samoin kuin lihaskudoksessa. Lisäksi olemme äskettäin osoittaneet, että suun kautta nautittu indosyaniinivihreä (ICG) voidaan havaita ohutsuolesta ja siten voidaan tehdä johtopäätöksiä ruoansulatuskanavan kulkeutumisesta ilman ionisoivaa säteilyä. Tässä tutkimuksessa maksafibroosin astetta tutkitaan nyt kystistä fibroosia sairastavilla aikuispotilailla MSOT:n avulla. Lisäksi ruoansulatuskanavan läpikulkua tutkitaan ei-invasiivisesti toisen ruoansulatuskanavan vaikutuksen tutkimiseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alexander Schnell
- Puhelinnumero: +4991318533118
- Sähköposti: alexander.schnell@uk-erlangen.de
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Adrian P Regensburger
- Puhelinnumero: +4991318533118
- Sähköposti: adrian.regensburger@uk-erlangen.de
Opiskelupaikat
-
-
Bavaria
-
Erlangen, Bavaria, Saksa, 91054
- Rekrytointi
- University Hospital Erlange, Department of Pediatrics
-
Ottaa yhteyttä:
- Alexander Schnell, Dr. med.
- Puhelinnumero: +4991318533118
- Sähköposti: alexander.schnell@uk-erlangen.de
-
Ottaa yhteyttä:
- Adrian P Regensburger, PD Dr. med.
- Puhelinnumero: +4991318533118
- Sähköposti: adrian.regensburger@uk-erlangen.de
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaskohortti "Kystinen fibroosi ilman CF:ään liittyvää maksasairautta":
- Molekyyligeneettisesti vahvistettu kystisen fibroosin diagnoosi.
- Ikä yli 18 vuotta
- Kirjallinen tietoinen suostumus
Potilaskohortti "Kystinen fibroosi ja CF:ään liittyvä maksasairaus":
- Molekyyligeneettisesti vahvistettu kystisen fibroosin diagnoosi
CF:n aiheuttaman maksasairauden esiintyminen Colombon kriteerien perusteella:
- Maksa- ja/tai splenomegalia
- Jatkuva transaminaasiarvojen nousu seerumissa
- Sonografiset todisteet maksan osallistumisesta
- Ikä yli 18 vuotta
- Kirjallinen tietoinen suostumus
"Vapaaehtoiset aiheet":
- Ikä yli 18 vuotta
- Kirjallinen tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
Yleistä:
- Raskaus
- Imettävät äidit
- Tatuointi tutkimusalueella
- Ihonalainen rasvakudos yli 3 cm
Potilaskohortti "Kystinen fibroosi ilman CF:ään liittyvää maksasairautta":
- Systeemisten glukokortikoidien tai immunosuppressanttien ottaminen osana pysyvää lääkitysohjelmaa.
CF:n aiheuttaman maksasairauden esiintyminen Colombon kriteerien perusteella:
- Maksa- ja/tai splenomegalia.
- Jatkuva transaminaasiarvojen nousu seerumissa
- Sonografiset todisteet maksan osallistumisesta.
- Akuutti infektion paheneminen
Potilaskohortti "Kystinen fibroosi, johon liittyy CF:ään liittyvä maksasairaus":
- Systeemisten glukokortikoidien tai immunosuppressanttien ottaminen osana pysyvää lääkitysohjelmaa.
- CF:n aiheuttaman maksasairauden dekompensaatio
- Akuutti infektion paheneminen
"vapaaehtoiset aiheet":
- Maksasairauden esiintyminen
- Systeemisten glukokortikoidien tai immunosuppressanttien käyttö pysyvän lääkityksen yhteydessä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
CF maksan kanssa
CF-potilaat, joilla on todistettu CF-hepatopatia
|
Maksan jäykkyyden mittaus
Muut nimet:
Optoakustisten spektrien mittaus maksassa ja maha-suolikanavassa
Muut nimet:
|
|
CF ilman maksavaurioita
CF-potilaat, joilla ei ole todistettua CF-hepatopatiaa
|
Maksan jäykkyyden mittaus
Muut nimet:
Optoakustisten spektrien mittaus maksassa ja maha-suolikanavassa
Muut nimet:
|
|
Terveet vapaaehtoiset
Terveet vapaaehtoiset ilman maksavaivoja
|
Maksan jäykkyyden mittaus
Muut nimet:
Optoakustisten spektrien mittaus maksassa ja maha-suolikanavassa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kvantitatiivinen kollageenisignaali (maksa)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
mielivaltaisissa yksiköissä
|
Päivä 1
|
|
Kvantitatiivinen indosyaniinivihreä (ICG) signaali (intestinaalinen)
Aikaikkuna: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 min ICG:n ottamisen jälkeen
|
Päivä 1
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 min ICG:n ottamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kvantitatiivinen happi/deoksigenoitu hemoglobiinisignaali (suolisto)
Aikaikkuna: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 min ICG:n ottamisen jälkeen
|
mielivaltaisissa yksiköissä
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 min ICG:n ottamisen jälkeen
|
|
Kvantitatiiviset yksittäisen aallonpituudet (suoli)
Aikaikkuna: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 min ICG:n ottamisen jälkeen
|
mielivaltaisissa yksiköissä
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 min ICG:n ottamisen jälkeen
|
|
Optoakustinen spektri (intestinaalinen)
Aikaikkuna: 0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 min ICG:n ottamisen jälkeen
|
mielivaltaisina yksiköinä, normalisoituna
|
0, 60, 90, 120, 180, 240, 300 min ICG:n ottamisen jälkeen
|
|
Kvantitatiivinen happi/deoksigenoitu hemoglobiinisignaali (maksa)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
mielivaltaisissa yksiköissä
|
Päivä 1
|
|
Kvantitatiiviset yksittäisen aallonpituudet (maksa)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
mielivaltaisissa yksiköissä
|
Päivä 1
|
|
Optoakustinen spektri (maksa)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
mielivaltaisina yksiköinä, normalisoituna
|
Päivä 1
|
|
Leikkausaallon nopeus (maksa)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
m/s
|
Päivä 1
|
|
Vaimennuskerroin (maksa)
Aikaikkuna: Päivä 1
|
yksikkönä dB/cm/MHz
|
Päivä 1
|
|
Kenodeoksikoolihappo (CDCA) ja vastaavat glysiini- ja tauriinikonjugaatit
Aikaikkuna: Päivä 1
|
µmol/l ja /g uloste
|
Päivä 1
|
|
Kolihappo (CA) ja vastaavat glysiini- ja tauriinikonjugaatit
Aikaikkuna: Päivä 1
|
µmol/l ja /g uloste
|
Päivä 1
|
|
Deoksikoolihappo (DCA) ja vastaavat glysiini- ja tauriinikonjugaatit
Aikaikkuna: Päivä 1
|
µmol/l ja /g uloste
|
Päivä 1
|
|
Litokolihappo (LCA) ja vastaavat glysiini- ja tauriinikonjugaatit
Aikaikkuna: Päivä 1
|
µmol/l ja /g uloste
|
Päivä 1
|
|
Ursodeoksikoolihappo (UDCA) ja vastaavat glysiini- ja tauriinikonjugaatit
Aikaikkuna: Päivä 1
|
µmol/l ja /g uloste
|
Päivä 1
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Alexander Schnell, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
- Päätutkija: Adrian P Regensburger, Department of Pediatric and Adolescent Medicine, University Hospital Erlangen
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CF_MSOT
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .